Lo studio di fase 3 di Dupixent conferma miglioramenti significativi nel prurito e nell'orticaria nei pazienti con orticaria cronica spontanea

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TARRYTOWN, New York e PARIGI, 11 settembre 2024. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Sanofi hanno annunciato oggi che uno studio di fase 3 di conferma su Dupixent (dupilumab) (studio LIBERTY-CUPID C) ha soddisfatto gli endpoint primari e secondari chiave per lo studio trattamento sperimentale di pazienti con orticaria cronica spontanea (CSU) non controllata, naïve ai farmaci biologici, sottoposti a terapia di base con antistaminici. La CSU è una condizione cronica della pelle che causa orticaria improvvisa e debilitante e prurito persistente, che possono influire sulla qualità della vita. Questo studio positivo conferma i risultati dello Studio A, il primo studio di Fase 3 su Dupixent in questo contesto. All'inizio di quest'anno, il Giappone è stato il primo paese al mondo ad approvare e lanciare Dupixent per pazienti adulti e adolescenti con CSU sulla base dei risultati dello studio A.

"I pazienti con orticaria cronica spontanea non controllata sperimentano prurito debilitante e orticaria che compaiono senza preavviso e interrompono le loro vite”, ha affermato George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., co-presidente del consiglio di amministrazione, presidente e direttore scientifico di Regeneron e uno dei principali inventori di Dupixent. "Con una riduzione di quasi il 50% dei punteggi di attività di prurito e orticaria rispetto al placebo, questi risultati positivi di Fase 3 riaffermano il potenziale di Dupixent di portare sollievo e il suo profilo di sicurezza ben consolidato a coloro che vivono con questa malattia infiammatoria cronica della pelle."

Lo studio C ha arruolato 151 bambini e adulti randomizzati a ricevere Dupixent (n=74) o placebo (n=77) in aggiunta agli antistaminici standard di cura istamina-1 (H1). A 24 settimane, l'efficacia tra i pazienti trattati con Dupixent rispetto al placebo è stata la seguente:

  • Riduzione di 8,64 punti della gravità del prurito rispetto al basale con Dupixent rispetto a una riduzione di 6,10 punti con placebo (p=0,02) .
  • Riduzione di 15,86 punti della gravità dell'attività dell'orticaria (prurito e orticaria) rispetto al basale con Dupixent rispetto a una riduzione di 11,21 punti con placebo (p=0,02).

    • In particolare, il 30% dei pazienti trattati con Dupixent non ha riportato orticaria (risposta completa) rispetto al 18% di quelli trattati con placebo (p=0,02).

    I risultati sulla sicurezza erano generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di Dupixent nelle sue indicazioni dermatologiche approvate. I tassi complessivi di eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) sono stati del 53% per Dupixent e del 53% per il placebo. Gli eventi avversi più comunemente osservati con Dupixent (≥5%) rispetto al placebo includevano reazioni nel sito di iniezione (12% contro 4%), sovradosaggio accidentale (7% contro 3%) e infezione da COVID-19 (8% contro 5%) .

    I risultati dettagliati di questo studio saranno forniti alla Food and Drug Administration statunitense entro la fine del 2024 in risposta ai dati aggiuntivi richiesti per l'inclusione nella domanda di licenza biologica supplementare per Dupixent in CSU. È prevista anche la presentazione di questi dati in occasione di un prossimo convegno medico.

    "I dati cruciali positivi di questo studio rafforzano il potenziale di Dupixent di offrire una nuova opzione di trattamento per le numerose persone affette da orticaria cronica spontanea che non rispondono agli antistaminici standard di cura", ha affermato Dietmar Berger, M.D., Ph.D., Direttore medico, Responsabile globale dello sviluppo presso Sanofi. “Con riduzioni clinicamente significative del prurito e dell’orticaria per i pazienti che ricevono Dupixent, non vediamo l’ora di condividere questi dati con la FDA per portare Dupixent ai pazienti con CSU negli Stati Uniti il ​​prima possibile. Con Dupixent che ora tratta 1 milione di pazienti in sette indicazioni approvate, questi nuovi risultati sottolineano che ci sono ancora molti più pazienti di cui Dupixent può potenzialmente trarre beneficio."

    Al di fuori del Giappone, la sicurezza e l'efficacia di Dupixent per la CSU non sono stato pienamente valutato da qualsiasi autorità di regolamentazione.

    Informazioni sull'orticaria cronica spontanea (CSU)La CSU è una malattia infiammatoria cronica della pelle causata in parte dall'infiammazione di tipo 2, che causa orticaria improvvisa e debilitante e prurito persistente. La CSU viene generalmente trattata con antistaminici H1, farmaci che colpiscono i recettori H1 sulle cellule per controllare i sintomi dell'orticaria. Tuttavia, la malattia rimane incontrollata nonostante il trattamento con antistaminici in molti pazienti, alcuni dei quali hanno limitate opzioni terapeutiche alternative. Questi individui continuano a manifestare sintomi che possono essere debilitanti e avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita.

    Informazioni sul programma CSU Dupixent Fase 3 (LIBERTY-CUPID)La Fase 3 LIBERTY-CUPID il programma di valutazione di Dupixent nella CSU è costituito dallo Studio A, dallo Studio B e dallo Studio C. Lo Studio C era uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Dupixent come terapia aggiuntiva allo standard di cura antistaminici rispetto ai soli antistaminici in 151 pazienti di età pari o superiore a sei anni con CSU che sono rimasti sintomatici nonostante l’uso di antistaminici e non erano stati precedentemente trattati con omalizumab (cioè naïve ai biologici). L'endpoint primario ha valutato la variazione rispetto al basale del prurito a 24 settimane (misurato mediante il punteggio settimanale di gravità del prurito [ISS7], scala 0-21). Un endpoint secondario chiave è stato il cambiamento rispetto al basale del prurito e dell'orticaria a 24 settimane (misurato dal punteggio settimanale dell'attività dell'orticaria [UAS7], scala 0-42).

    Lo studio A ha supportato l'approvazione di Dupixent in Giappone per il trattamento della CSU in persone di età pari o superiore a 12 anni la cui malattia non è adeguatamente controllata con la terapia esistente.

    Risultati dello studio A e dello studio B (che valutato Dupixent in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che non erano controllati con antistaminici H1 standard di cura e refrattari a omalizumab) sono stati pubblicati sul Journal of Allergy and Clinical Immunology.

    Informazioni su Dupixent

    Dupixent, inventato utilizzando la tecnologia VelocImmune brevettata da Regeneron, è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione dell'interleuchina-4 (IL-4) e le vie dell'interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. Il programma di sviluppo di Dupixent ha mostrato un beneficio clinico significativo e una diminuzione dell’infiammazione di tipo 2 negli studi di Fase 3, stabilendo che IL-4 e IL-13 sono fattori chiave e centrali dell’infiammazione di tipo 2 che svolge un ruolo importante in molteplici e spesso correlati malattie in comorbilità.

    Dupixent ha ricevuto approvazioni normative in più di 60 paesi in una o più indicazioni, tra cui alcuni pazienti con dermatite atopica, asma, rinosinusite cronica con poliposi nasale, esofagite eosinofila, prurigo nodularis, CSU e malattia polmonare ostruttiva cronica in popolazioni di età diverse . Più di 1.000.000 di pazienti vengono trattati con Dupixent in tutto il mondo.

    Informazioni sulla tecnologia VelocImmune di Regeneron La tecnologia VelocImmune di Regeneron utilizza una piattaforma murina brevettata geneticamente modificata dotata di un sistema immunitario geneticamente umanizzato per produrre prodotti completamente ottimizzati anticorpi umani. Quando il co-fondatore, presidente e direttore scientifico di Regeneron George D. Yancopoulos era uno studente laureato con il suo mentore Frederick W. Alt nel 1985, furono i primi a immaginare di creare un topo così geneticamente umanizzato, e Regeneron ha trascorso decenni a inventare e sviluppare VelocImmune e tecnologie VelociSuite correlate. Il dottor Yancopoulos e il suo team hanno utilizzato la tecnologia VelocImmune per creare una parte sostanziale di tutti gli anticorpi monoclonali completamente umani originali, approvati o autorizzati dalla FDA. Ciò include REGEN-COV (casirivimab e imdevimab), Dupixent, Libtayo (cemiplimab-rwlc), Praluent (alirocumab), Kevzara (sarilumab), Evkeeza (evinacumab-dgnb), Inmazeb (atoltivimab, maftivimab e odesivimab-ebgn) e Veopoz ( pozelimab-bbfg).

    Programma di sviluppo Dupilumab Dupilumab è sviluppato congiuntamente da Regeneron e Sanofi nell'ambito di un accordo di collaborazione globale. Ad oggi, dupilumab è stato studiato in oltre 60 studi clinici che hanno coinvolto più di 10.000 pazienti con varie malattie croniche determinate in parte dall’infiammazione di tipo 2.

    Oltre alle indicazioni attualmente approvate, Regeneron e Sanofi stanno studiando dupilumab in un'ampia gamma di malattie guidate da infiammazione di tipo 2 o altri processi allergici negli studi di Fase 3, tra cui prurito cronico di origine sconosciuta e pemfigoide bolloso . Questi potenziali usi di dupilumab sono attualmente oggetto di indagine clinica e la sicurezza e l’efficacia in queste condizioni non sono state completamente valutate da alcuna autorità regolatoria.

    Informazioni su RegeneronRegeneron è un'azienda leader nel campo della biotecnologia che inventa, sviluppa e commercializza farmaci che trasformano la vita di persone affette da malattie gravi. Fondata e guidata da medici-scienziati, la nostra capacità unica di tradurre ripetutamente e coerentemente la scienza in medicina ha portato a numerosi trattamenti approvati e candidati a prodotti in fase di sviluppo, la maggior parte dei quali sono stati sviluppati internamente nei nostri laboratori. I nostri farmaci e la nostra pipeline sono progettati per aiutare i pazienti con malattie degli occhi, malattie allergiche e infiammatorie, cancro, malattie cardiovascolari e metaboliche, malattie neurologiche, condizioni ematologiche, malattie infettive e malattie rare.

    Regeneron oltrepassa i confini della tecnologia scoperta scientifica e accelera lo sviluppo di farmaci utilizzando le nostre tecnologie proprietarie, come VelociSuite, che produce anticorpi completamente umani ottimizzati e nuove classi di anticorpi bispecifici. Stiamo dando forma alla prossima frontiera della medicina con approfondimenti basati sui dati del Regeneron Genetics Center e piattaforme pionieristiche di medicina genetica, che ci consentono di identificare obiettivi innovativi e approcci complementari per trattare o curare potenzialmente le malattie.

    Informazioni su Sanofi Siamo un'azienda sanitaria globale innovativa, guidata da un unico scopo: inseguiamo i miracoli della scienza per migliorare la vita delle persone. Il nostro team, in tutto il mondo, è impegnato a trasformare la pratica della medicina lavorando per trasformare l'impossibile in possibile. Forniamo opzioni terapeutiche potenzialmente in grado di cambiare la vita e protezione vaccinale salvavita a milioni di persone in tutto il mondo, ponendo al contempo la sostenibilità e la responsabilità sociale al centro delle nostre ambizioni.

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    Pubblicato : 2024-09-11 17:30

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