DURECT Corporation Ngumumake Desain Uji Coba Registrasi Tahap 3 kanggo Larsucosterol ing Hepatitis sing ana gandhengane karo Alkohol

Tindakake Drugslib ing

CUPERTINO, California, 25 September 2024. DURECT Corporation, perusahaan biofarmasi tahap pungkasan sing dadi perintis pangembangan terapi epigenetik kanggo ngowahi perawatan kondisi serius lan ngancam nyawa kayata cedera organ akut, saiki nyedhiyakake rincian babagan desain uji coba Fase 3 sing bakal teka sing bakal ngevaluasi larsukosterol kanggo perawatan pasien hepatitis (AH) sing gegandhengan karo alkohol abot.

"We are pleased with the collaborative interactions with the U.S. Food and Drug Administration (FDA), kalebu rapat Tipe B anyar sing dianakake miturut sebutan Terapi Terobosan, sing ngidini kita entuk persetujuan babagan unsur-unsur kunci protokol kanggo uji coba Tahap 3 sing bakal teka, "ujare James E. Brown, D.V.M., Presiden lan Chief Executive Officer saka DURECT. "Kita pitados bilih titik pungkasan utami kaslametan 90 dina punika sacara klinis migunani lan nyedhiyakake kemungkinan sukses paling gedhe adhedhasar data AHFIRM. Ing uji coba AHFIRM sing wis rampung, larsucosterol nuduhake kemampuan kanggo nyuda mortalitas ing pasien AH dibandhingake karo standar perawatan, utamane. ing A.S., ngendi kita diamati saklawasé 60% mortality ngisor ing 90-dina ing loro 30 mg lan 90 mg dosis kelompok We look nerusake kanggo miwiti nyoba Phase 3 sanalika bisa, tundhuk nggayuh dana cekap, kang kudu ngaktifake. kita nglaporake data topline sajrone rong taun wiwitan uji coba FDA uga setuju manawa uji coba Tahap 3 bakal cukup kanggo ndhukung sebutan Terapi Terobosan Larsucosterol kanggo perawatan AH NDA minangka kiriman sing terus-terusan Nalika kita terus maju program pangembangan larsucosterol ing AH, kita ngarepake diskusi tambahan karo FDA miturut sebutan iki."

Norman Sussman, M.D., FAASLD, Kepala Petugas Medis DURECT, nambahake, "Nalika kasus AH terus mundhak, ana kabutuhan penting kanggo terapi sing efektif kanggo nyuda tingkat kematian sing dhuwur, yaiku kira-kira 30% ing 90 dina. Adhedhasar data AHFIRM Fase 2b, kita yakin larsucosterol duweni potensi kanggo nylametake nyawa puluhan ewu pasien saben taun sing saiki duwe pilihan sing winates banget sing melu ing AHFIRM, kanggo streamline proses miwiti nyoba Phase 3. ."

Desain uji coba Fase 3 sing diusulake nggabungake umpan balik saka rapat Tipe B sing dianakake karo FDA miturut sebutan Terapi Terobosan. Iki dirancang minangka randomized, pindho wuta, placebo-kontrol, multi-pusat sinau conducted ing AS, kang bakal ngevaluasi safety lan khasiat larsucosterol kanggo perawatan saka patients karo AH abot. Ukuran asil utama bakal dadi titik pungkasan kaslametan 90 dina. Uji coba Tahap 3 direncanakake kanggo ndhaptar kira-kira 200 pasien kanthi acak kanthi rasio 1: 1 ing rong tangan: 1) larsucosterol (30 mg) utawa 2) plasebo, sing bakal ditambahake menyang standar perawatan saiki, kanthi utawa tanpa kapsul methylprednisolone. ing discretion penyidik. Pasien sing mlebu uji coba bakal diterusake nganti 180 dina kanggo ngumpulake data keamanan lan asil tambahan.

Data saka uji coba AHFIRM nuduhake sinyal khasiat sing nyengkuyung kanggo larsucosterol ing titik pungkasan kematian sekunder ing 90 dina. Dosis larsucosterol 30 mg lan 90 mg nuduhake tren sing signifikan sacara klinis ing nyuda mortalitas ing 90 dina kanthi nyuda mortalitas 41% (p=0.068) ing lengen 30 mg lan 35% (p=0.124) ing lengen 90 mg dibandhingake. karo plasebo. Pengurangan mortalitas ing dina 90 luwih jelas ing pasien AS, sing kalebu 76% saka populasi uji coba, kanthi nyuda 57% (p = 0.014) ing lengen 30 mg lan 58% (p = 0.008) ing 90 mg. lengen dibandhingake karo plasebo. Peningkatan numerik ing titik pungkasan utama kematian utawa transplantasi ati ing 90 dina ora entuk signifikansi statistik kanggo salah siji dosis larsucosterol. Nggambarake sifat AH sing ngancam nyawa lan ora ana pilihan terapeutik, FDA menehi sebutan larsucosterol Fast Track lan Terapi Terobosan kanggo perawatan AH.

Babagan Hepatitis sing ana gandhengane karo Alkohol (AH)AH minangka wangun akut saka penyakit ati sing gegandhengan karo alkohol (ALD) sing digandhengake karo asupan alkohol abot ing wektu sing suwe, asring sawise konsumsi sing tambah akeh (yaiku binge). AH biasane ditondoi dening inflamasi abot lan karusakan sel ati, sing bisa nyebabake komplikasi sing ngancam nyawa kalebu gagal ati, ciloko ginjel akut lan gagal multi-organ. Ora ana terapi sing disetujoni FDA kanggo AH, lan analisis retrospektif saka 77 studi sing diterbitake antarane 1971 lan 2016, sing kalebu data saka 8,184 pasien, nuduhake kematian sakabèhé saka AH yaiku 26% ing 28 dina, 29% ing 90 dina lan 44% ing 180 dina. Panaliten global sabanjure sing diterbitake ing Desember 2021, kalebu 85 pusat tersier ing 11 negara ing 3 bawana, kanthi prospektif ndhaptar 2,581 pasien AH kanthi skor rata-rata Model End-Stage Liver Disease (MELD) 23.5, nglaporake kematian ing 28 lan 90 dina. kira-kira 20% lan 31%. Mungkasi konsumsi alkohol perlu, nanging asring ora cukup kanggo pulih ing akeh pasien moderat (ditetepake minangka skor MELD 11-20) lan abot (ditetepake minangka skor MELD> 20), lan terapi sing nyuda inflamasi ati, kayata kortikosteroid, diwatesi. dening contraindications, durung ditampilake kanggo nambah kaslametané ing 90 dina utawa setahun, lan wis nuduhake risiko tambah infèksi. Nalika transplantasi ati dadi luwih umum kanggo pasien ALD, kalebu pasien AH, jumlah total transplantasi kasebut isih relatif cilik lan diwatesi dening kasedhiyan organ. Biaya rata-rata kanggo transplantasi ati ngluwihi $875.000, lan pasien mbutuhake terapi imunosupresif seumur hidup kanggo nyegah penolakan organ.

Babagan Uji Coba AHFIRMAHFIRM minangka fase 2b kanthi acak, buta ganda, dikontrol plasebo, internasional, sinau multi-pusat sing ditindakake ing subyek kanthi hepatitis (AH) sing gegandhengan karo alkohol abot kanggo ngevaluasi Keamanan lan khasiat perawatan laRsucosterol (AHFIRM). Panaliten kasebut dumadi saka telung tangan lan ndhaptar 307 pasien, kanthi kira-kira 100 pasien ing saben lengen: (1) Placebo, sing kasusun saka perawatan standar, kanthi utawa tanpa kapsul methylprednisolone ing discretion penyidik; (2) larsukosterol (30 mg); lan (3) larsukosterol (90 mg). Pasien ing lengen larsucosterol nampa perawatan prewangan sing padha tanpa steroid. Ukuran asil utama yaiku insiden mortalitas utawa transplantasi ati 90 dina kanggo pasien sing diobati karo larsucosterol dibandhingake karo sing diobati karo plasebo, lan titik pungkasan sekunder sing utama yaiku kaslametan 90 Dina. Perusahaan ndhaptar pasien ing situs uji klinis ing AS, EU, Inggris, lan Australia. Ing November 2023, Perusahaan ngumumake data topline kanggo Uji Coba AHFIRM. Nggambarake sifat AH sing ngancam nyawa lan kekurangan pilihan terapeutik, US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi larsucosterol Fast Track Designation lan Breakthrough Therapy Designation kanggo perawatan AH. Kanggo informasi luwih lengkap, deleng ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04563026.

Babagan Larsucosterol Larsucosterol minangka oxysterol sulfat endogen lan modulator epigenetik. Regulator epigenetik minangka senyawa sing ngatur pola ekspresi gen tanpa ngowahi urutan DNA. Hipermetilasi DNA, conto disregulasi epigenetik, nyebabake pemrograman ulang transkriptom lan disfungsi seluler, lan wis dilapurake ing pirang-pirang penyakit akut (umpamane, AH) lan kronis (contone, steatohepatitis sing digandhengake karo disfungsi metabolik (MASH)). Minangka inhibitor methyltransferases DNA (DNMT1, DNMT3a lan 3b), larsucosterol nyegah metilasi DNA, sing banjur modulates ekspresi gen sing melu jalur sinyal sel sing ana gandhengane karo respon stres, pati sel lan urip, lan biosintesis lipid. Iki pungkasane bisa nyebabake kaslametané sel sing luwih apik, nyuda inflamasi, lan nyuda lipotoksisitas. Minangka modulator epigenetik, mekanisme tumindak sing diusulake nyedhiyakake alasan ilmiah kanggo ngembangake larsucosterol kanggo perawatan cedera organ akut lan penyakit kronis tartamtu.

Babagan DURECT CorporationDURECT minangka perusahaan biofarmasi tahap pungkasan sing dadi perintis pangembangan terapi epigenetik sing ngarahake metilasi DNA sing disregulasi kanggo ngowahi perawatan kondisi serius lan ngancam nyawa, kalebu cedera organ akut. Larsucosterol, calon obat utama DURECT, ngiket lan nyegah aktivitas DNA methyltransferases, enzim epigenetik sing munggah pangkat lan digandhengake karo hipermetilasi sing ditemokake ing pasien AH. Larsucosterol ana ing pangembangan klinis kanggo perawatan potensial AH, sing FDA wis menehi sebutan Fast Track lan Breakthrough Therapy; MASH uga ditliti. Kajaba iku, POSIMIR® (solusi bupivacaine) kanggo panggunaan infiltrasi, analgesik non-opioid sing nggunakake teknologi platform SABER® sing inovatif, disetujoni FDA lan dilisensi khusus kanggo Innocoll Pharmaceuticals kanggo didol lan didistribusikake ing Amerika Serikat.

Pernyataan DURECT Forward-LookingRilis pers iki ngemot pernyataan sing ngarep-arep, kalebu pernyataan sing digawe miturut pranata safe harbor saka Private Securities Litigation Reform Act of 1995, sing ana hubungane karo: rencana kita kanggo miwiti lan ndhaptar pasien ing uji coba larsukosterol Fase 3 ing AH ing 2024 lan nampilake data baris paling dhuwur ing separo kapindho 2026, kemampuan kita kanggo ngonfirmasi khasiat lan safety larsukosterol ing pasien AH kanggo ndhukung pengajuan NDA karo FDA, keuntungan potensial saka sebutan Therapy Terobosan, lan potensial nggunakake laruscosterol kanggo nambani patients karo AH lan duweni potensi indikasi liyane. Asil nyata bisa uga beda-beda sacara material saka sing ana ing statement ngarep-arep sing ana ing siaran pers iki, lan asil sing dilapurake ora kudu dianggep minangka indikasi kinerja ing mangsa ngarep. Resiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing diramalake kalebu, ing antarane, risiko yen uji klinis larsukosterol ing mangsa ngarep ditundha utawa ora konfirmasi asil saka analisis subset saka uji coba AHFIRM, kalebu segmentasi geografis utawa liyane. , utawa saka uji klinis utawa pra-klinis sadurungé, utawa ora nduduhake safety utawa khasiat larsucosterol kanthi cara sing signifikan sacara statistik; risiko yen kita ora ngunggahake modal sing cukup kanggo miwiti utawa ngrampungake uji coba larsukosterol Tahap 3 ing pasien AH utawa terus mbiayai operasi kita, risiko yen FDA utawa lembaga pemerintah liyane mbutuhake uji klinis tambahan kanggo larsucosterol sadurunge nyetujoni larsucosterol kanggo perawatan AH, risiko yen sebutan Therapy Terobosan ora nyepetake proses persetujuan FDA lan larsucosterol ora bakal disetujoni; lan risiko sing ana gandhengane karo kecukupan sumber daya awis kita, syarat modal sing diantisipasi, kemampuan kita kanggo terus nyukupi rega tawaran minimal kanggo terus listing ing Nasdaq, lan kemampuan kita kanggo terus beroperasi minangka keprihatinan sing bakal ditindakake. Informasi luwih lengkap babagan risiko kasebut lan risiko liyane kalebu ing pengajuan Komisi Sekuritas lan Bursa (SEC) paling anyar DURECT, kalebu laporan taunan ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023 lan laporan saben wulan ing Formulir 10-Q kanggo kuartal. rampung tanggal 30 Juni 2024, miturut judhul "Faktor Risiko." Laporan kasebut kasedhiya ing situs web kita www.durect.com ing tab "Investor" lan ing situs web SEC ing www.sec.gov. Kabeh informasi sing diwenehake ing siaran pers iki lan ing lampiran adhedhasar informasi sing kasedhiya kanggo DURECT wiwit tanggal kasebut, lan DURECT ora duwe kewajiban kanggo nganyari informasi iki minangka asil saka acara utawa perkembangan ing mangsa ngarep, kajaba sing diwajibake dening hukum.

CATETAN: POSIMIR iku merek dagang saka Innocoll Pharmaceuticals, Ltd. ing AS lan merek dagang saka DURECT Corporation ing njaba AS SABER minangka merek dagang saka DURECT Corporation. Merek dagang referensi liyane duweke sing nduweni. Larsucosterol minangka calon obat sing diselidiki lan durung disetujoni kanggo komersialisasi dening Administrasi Pangan lan Narkoba AS utawa panguwasa kesehatan liyane kanggo indikasi apa wae.

SUMBER DURECT Corporation

Dikirim : 2024-09-29 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer