Dyne Therapeutics تحصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ DYNE-101 لعلاج الحثل العضلي من النوع 1

اتبع Drugslib على

والثام، ماساتشوستس، 21 يناير 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN)، وهي شركة متخصصة في علاج الأمراض العصبية والعضلية في المرحلة السريرية تركز على تطوير العلاجات التي تغير حياة الأشخاص الذين يعيشون مع دوافع وراثية. أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت تصنيف المسار السريع لـ DYNE-101 لعلاج الحثل العضلي من النوع 1 (DM1). يتم حاليًا تقييم DYNE-101 في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية العالمية ACHIEVE الجارية.

"يأتي تصنيف المسار السريع هذا في أعقاب البيانات السريرية القوية من تجربة ACHIEVE، والتي أظهرت فائدة وظيفية كبيرة لـ وقال دوج كير، دكتوراه في الطب، حاصل على درجة الدكتوراه، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Dyne: "يتمتع المرضى عبر مجموعة من التدابير السريرية وتأثير مقنع على العلامات الحيوية للمرض الرئيسي المتمثلة في تصحيح الربط". "يعد DM1 مرضًا مدمرًا لا توجد له علاجات معتمدة، ونحن مدفوعون لتقديم DYNE-101، وهو دواء تحويلي محتمل، للمرضى في أسرع وقت ممكن."

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف المسار السريع لتسهيل تطوير الأدوية وتسريع مراجعتها لعلاج الحالات الخطيرة وتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة، بهدف توفير أدوية جديدة مهمة للمرضى في وقت مبكر. قد يكون الدواء الذي يحصل على تصنيف المسار السريع مؤهلاً لعقد اجتماعات واتصالات أكثر تواتراً مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والمراجعة المستمرة لأي طلب للحصول على الموافقة على التسويق. تتيح المراجعة المتجددة للشركة تقديم الأقسام المكتملة من طلب الترخيص البيولوجي (BLA) للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) لأنها جاهزة، بدلاً من الانتظار حتى اكتمال الطلب بالكامل لمراجعة إدارة الغذاء والدواء (FDA). قد يؤدي هذا إلى الموافقة المبكرة على الأدوية والوصول إليها من قبل المرضى. قد يكون الدواء الذي يحصل على تصنيف المسار السريع مؤهلاً أيضًا للموافقة السريعة ومراجعة الأولويات إذا تم استيفاء المعايير ذات الصلة.

حول DYNE-101

DYNE-101 هو علاج استقصائي يتم تقييمه في المرحلة 1/2 من تجربة ACHIEVE السريرية العالمية للأشخاص الذين يعانون من DM1. يتكون DYNE-101 من قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس (ASO) مقترنًا بجسم مضاد مجزأ (Fab) يرتبط بمستقبل الترانسفيرين 1 (TfR1) والذي يتم التعبير عنه بشكل كبير في العضلات. إنه مصمم لتمكين توصيل الأنسجة العضلية المستهدفة بهدف تقليل DMPK RNA السام في النواة، وإطلاق بروتينات الربط، مما يسمح بمعالجة mRNA الطبيعية وترجمة البروتينات الطبيعية، وربما إيقاف أو عكس تطور المرض. تم منح DYNE-101 تصنيف الدواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية لعلاج DM1.

حول الحثل العضلي من النوع 1 (DM1)< / ع>

DM1 هو مرض وراثي نادر ومتقدم يصيب العضلات الهيكلية والقلبية والملساء. وهو مرض أحادي المنشأ، وصبغي جسمي سائد ناجم عن توسع غير طبيعي في ثلاثي النوكليوتيدات في منطقة جين DMPK. يؤدي هذا التوسع في تكرارات CTG إلى تجمع الحمض النووي الريبي السام في النواة، مما يشكل بؤرًا نووية ويغير ربط البروتينات المتعددة الضرورية للوظيفة الخلوية الطبيعية. يؤدي هذا التضفير المتغير، أو اعتلال التضفير، إلى مجموعة واسعة من الأعراض. عادةً ما يعاني الأشخاص المصابون بـ DM1 من التوتر العضلي والضعف التدريجي لمجموعات العضلات الرئيسية، مما قد يؤثر على الحركة والتنفس ووظيفة القلب والكلام والهضم والرؤية بالإضافة إلى الإدراك. من المقدر أن يؤثر DM1 على أكثر من 40000 شخص في الولايات المتحدة وأكثر من 74000 شخص في أوروبا، ولكن لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتعديل المرض.

حول Dyne Therapeutics

تركز شركة Dyne Therapeutics على اكتشاف وتطوير علاجات مبتكرة تغير حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض عصبية عضلية مدفوعة وراثيًا. من خلال الاستفادة من نمطية منصة FORCE™ الخاصة بها، تقوم Dyne بتطوير علاجات مستهدفة مصممة للتغلب على القيود في توصيل الأنسجة العضلية والجهاز العصبي المركزي (CNS). لدى Dyne خط أنابيب واسع للأمراض العصبية العضلية، بما في ذلك البرامج السريرية للحثل العضلي العضلي من النوع 1 (DM1) والحثل العضلي الدوشيني (DMD) والبرامج قبل السريرية للحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) ومرض بومبي. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة https://www.dyne-tx.com/، ومتابعتنا على X وLinkedIn وFacebook.

بيانات تطلعيةهذا البيان الصحفي يحتوي على بيانات تطلعية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، الواردة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك البيانات المتعلقة باستراتيجية Dyne والعمليات المستقبلية والآفاق والخطط وأهداف الإدارة وإمكانات منصة FORCE والجدول الزمني المتوقع للإبلاغ عن البيانات من DYNE- 101 تحقيق التجارب السريرية والتوقعات المتعلقة بالفوائد المحتملة لتعيين المسار السريع، والتوقعات المتعلقة بتوقيت ونتائج التفاعلات مع السلطات التنظيمية العالمية وتوافر مسارات الموافقة المعجلة لـ DYNE-101 والتوقعات المتعلقة بتوقيت التقديم تشكل طلبات الحصول على الموافقة المعجلة في الولايات المتحدة بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995. الكلمات "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "يمكن"، "نقدر"، "نتوقع"، "" "تعتزم" أو "قد" أو "قد" أو "هدف" أو "مستمر" أو "تخطط" أو "تتنبأ" أو "تخطط" أو "محتمل" أو "ينبغي" أو "سوف" أو سلبية تهدف هذه المصطلحات أو المصطلحات المماثلة الأخرى إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات التعريفية. قد لا تحقق Dyne فعليًا الخطط أو النوايا أو التوقعات التي تم الكشف عنها في هذه البيانات التطلعية، ويجب ألا تعتمد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. يمكن أن تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن الخطط والنوايا والتوقعات التي تم الكشف عنها في هذه البيانات التطلعية نتيجة لعوامل مهمة مختلفة، بما في ذلك: الشكوك الكامنة في تحديد وتطوير المنتجات المرشحة، بما في ذلك بدء واستكمال الدراسات قبل السريرية والتجارب السريرية؛ والشكوك المتعلقة بتوافر وتوقيت نتائج الدراسات قبل السريرية والتجارب السريرية؛ توقيت وقدرة داين على تسجيل المرضى في التجارب السريرية؛ ما إذا كانت نتائج الدراسات قبل السريرية والبيانات الأولية من التجارب السريرية المبكرة ستكون تنبؤية بالنتائج النهائية للتجارب السريرية أو التجارب المستقبلية؛ والشكوك المتعلقة بتفسير إدارة الغذاء والدواء والسلطات التنظيمية الأخرى للبيانات المستمدة من تجارب Dyne السريرية وقبول برامج Dyne السريرية وعملية الموافقة التنظيمية؛ قد لا يؤدي تعيين المسار السريع من قبل إدارة الأغذية والأدوية (FDA) في الواقع إلى تطوير أسرع أو مراجعة تنظيمية أو عملية موافقة؛ ما إذا كانت الموارد النقدية لشركة Dyne ستكون كافية لتمويل نفقات التشغيل المتوقعة وغير المتوقعة ومتطلبات الإنفاق الرأسمالي؛ بالإضافة إلى المخاطر والشكوك المحددة في ملفات Dyne المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC)، بما في ذلك أحدث نموذج 10-Q من Dyne وفي الإيداعات اللاحقة التي قد تقدمها Dyne إلى هيئة الأوراق المالية والبورصة (SEC). بالإضافة إلى ذلك، تمثل البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي آراء داين اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. يتوقع داين أن الأحداث والتطورات اللاحقة ستؤدي إلى تغيير وجهات نظره. ومع ذلك، في حين أن Dyne قد تختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، إلا أنها تتنصل على وجه التحديد من أي التزام للقيام بذلك. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل آراء Dyne اعتبارًا من أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

المصدر: شركة Dyne Therapeutics, Inc.

نشر : 2025-01-22 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية