Dyne Therapeutics získává FDA Fast Track označení pro DYNE-101 pro léčbu myotonické dystrofie typu 1

Sledujte Drugslib

WALTHAM, Mass., 21. ledna 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), společnost zabývající se neuromuskulárními onemocněními v klinickém stadiu, zaměřená na pokrok v terapiích měnících život pro lidi žijící s geneticky řízenými onemocnění, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil označení Fast Track pro DYNE-101 pro léčbu myotonické dystrofie typu 1 (DM1). DYNE-101 je v současné době vyhodnocován v probíhající globální klinické studii ACHIEVE fáze 1/2.

„Toto označení Fast Track přichází na základě robustních klinických dat z naší studie ACHIEVE, která prokázala významný funkční přínos pro pacientů napříč řadou klinických opatření a přesvědčivým účinkem na klíčový biomarker onemocnění korekce sestřihu,“ řekl Doug Kerr, M.D., Ph.D., hlavní lékař společnosti Dyne. "DM1 je zničující onemocnění bez schválených terapií a my jsme nuceni dodat DYNE-101, potenciálně transformační lék, pacientům co nejrychleji."

FDA uděluje označení Fast Track s cílem usnadnit vývoj a urychlit přezkum léků k léčbě závažných stavů a ​​naplnění nenaplněných lékařských potřeb s cílem dostat důležité nové léky k pacientům dříve. Lék, který obdrží označení Fast Track, může mít nárok na častější schůzky a komunikaci s FDA a průběžnou kontrolu jakékoli žádosti o marketingové schválení. Průběžná kontrola umožňuje společnosti předložit dokončené části své žádosti o biologickou licenci (BLA) ke kontrole FDA, jakmile jsou připraveny, namísto čekání, až bude celá žádost dokončena pro kontrolu FDA. To může vést k dřívějšímu schválení léku a přístupu pacientů. Lék, který obdrží označení Fast Track, může být také způsobilý pro urychlené schválení a prioritní přezkoumání, pokud jsou splněna příslušná kritéria.

O DYNE-101

DYNE-101 je výzkumné léčivo hodnocené ve fázi 1/2 globální klinické studie ACHIEVE pro lidi žijící s DM1. DYNE-101 se skládá z antisense oligonukleotidu (ASO) konjugovaného s fragmentem protilátky (Fab), který se váže na transferinový receptor 1 (TfR1), který je vysoce exprimován ve svalu. Je navržen tak, aby umožnil cílené dodání svalové tkáně s cílem snížit toxickou DMPK RNA v jádře, uvolnit sestřihové proteiny, umožnit normální zpracování mRNA a translaci normálních proteinů a potenciálně zastavit nebo zvrátit progresi onemocnění. DYNE-101 získalo označení léku pro vzácná onemocnění od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv a Evropské lékové agentury pro léčbu DM1.

O myotonické dystrofii typu 1 (DM1)

DM1 je vzácné, progresivní, genetické onemocnění, které postihuje kosterní, srdeční a hladké svaly. Jde o monogenní, autozomálně dominantní onemocnění způsobené abnormální expanzí trinukleotidů v oblasti genu DMPK. Tato expanze CTG repetic způsobuje, že se toxická RNA shlukuje v jádře, vytváří jaderná ložiska a mění sestřih více proteinů nezbytných pro normální buněčnou funkci. Tento pozměněný sestřih neboli spliceopatie má za následek širokou škálu příznaků. Lidé žijící s DM1 typicky pociťují myotonii a progresivní slabost hlavních svalových skupin, což může ovlivnit pohyblivost, dýchání, srdeční funkci, řeč, trávení a vidění a také kognici. Odhaduje se, že DM1 postihuje více než 40 000 lidí ve Spojených státech a více než 74 000 lidí v Evropě, ale v současné době neexistují žádné schválené terapie modifikující onemocnění.

O Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics se zaměřuje na objevování a pokrok inovativních život transformujících terapeutik pro lidi žijící s geneticky podmíněnými neuromuskulárními onemocněními. S využitím modularity své platformy FORCE™ Dyne vyvíjí cílená terapeutika, která jsou navržena tak, aby překonala omezení v dodávání do svalové tkáně a centrálního nervového systému (CNS). Dyne má širokou škálu neuromuskulárních onemocnění, včetně klinických programů pro myotonickou dystrofii typu 1 (DM1) a Duchennovu svalovou dystrofii (DMD) a preklinické programy pro facioskapulohumerální svalovou dystrofii (FSHD) a Pompeho chorobu. Pro více informací prosím navštivte https://www.dyne-tx.com/ a sledujte nás na X, LinkedIn a Facebooku.

Prohlášení s výhledem do budoucnaTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují podstatná rizika a nejistoty. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení o historických faktech, obsažená v této tiskové zprávě, včetně prohlášení týkajících se strategie Dyne, budoucích operací, vyhlídek a plánů, cílů managementu, potenciálu platformy FORCE, předpokládané časové osy pro vykazování dat z DYNE- 101 DOSAŽTE klinickou studii a očekávání ohledně potenciálních výhod rychlého označení a očekávání ohledně načasování a výsledku interakcí s globálními regulačními orgány a dostupnosti zrychlených cest schvalování pro DYNE-101 a očekávání ohledně načasování podávání žádostí o zrychlené schválení v USA představují výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Slova „předvídat“, „věřit“, „pokračovat“, „mohl“, „odhadovat ,“ „očekávat“, „zamýšlet“, „může“, „může“, „cíl“, „probíhá“, „plánovat“, „předvídat“, „projektovat“, „potenciální“, „měl by“ nebo „by“ nebo zápor těchto podmínek nebo jiná srovnatelná terminologie jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení, i když ne všechna výhledová prohlášení obsahují tato identifikující slova. Společnost Dyne nemusí ve skutečnosti dosáhnout plánů, záměrů nebo očekávání zveřejněných v těchto výhledových prohlášeních a neměli byste na tato výhledová prohlášení přehnaně spoléhat. Skutečné výsledky nebo události se mohou podstatně lišit od plánů, záměrů a očekávání uvedených v těchto výhledových prohlášeních v důsledku různých důležitých faktorů, včetně: nejistot spojených s identifikací a vývojem kandidátů na produkt, včetně zahájení a dokončení preklinických studií a klinické zkoušky; nejistoty ohledně dostupnosti a načasování výsledků z preklinických studií a klinických studií; načasování a schopnost Dyne zařazovat pacienty do klinických studií; zda výsledky z předklinických studií a počáteční údaje z raných klinických hodnocení budou předpovídat konečné výsledky klinických hodnocení nebo budoucích hodnocení; nejistoty ohledně interpretace údajů z klinických studií Dyne ze strany FDA a dalších regulačních orgánů a přijetí klinických programů Dyne a regulačního schvalovacího procesu; rychlé označení ze strany FDA nemusí ve skutečnosti vést k rychlejšímu vývoji nebo regulačnímu přezkumu nebo schvalovacímu procesu; zda budou hotovostní zdroje společnosti Dyne dostatečné k financování jejích předvídatelných a nepředvídatelných provozních nákladů a požadavků na kapitálové výdaje; stejně jako rizika a nejistoty identifikované v hlášeních společnosti Dyne Komisi pro cenné papíry (SEC), včetně nejnovějšího formuláře 10-Q společnosti Dyne a v následných hlášeních, které může společnost Dyne učinit u SEC. Kromě toho výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě představují názory společnosti Dyne k datu této tiskové zprávy. Dyne předpokládá, že následné události a vývoj způsobí, že se její názory změní. I když se však společnost Dyne může rozhodnout tato výhledová prohlášení v určitém okamžiku v budoucnu aktualizovat, výslovně se zříká jakékoli povinnosti tak učinit. Tato výhledová prohlášení by se neměla spoléhat na to, že představují názory společnosti Dyne k jakémukoli datu po datu této tiskové zprávy.

Zdroj: Dyne Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2025-01-22 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova