Dyne Therapeutics erhält von der FDA den Fast-Track-Status für DYNE-101 zur Behandlung der Myotonen Dystrophie Typ 1

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WALTHAM, Mass., 21. Januar 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), ein Unternehmen für neuromuskuläre Erkrankungen im klinischen Stadium, das sich auf die Weiterentwicklung lebensverändernder Therapeutika für Menschen mit genetisch bedingten Erkrankungen konzentriert Krankheiten, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) DYNE-101 den Fast-Track-Status für die Behandlung von Myotonie erteilt hat Dystrophie Typ 1 (DM1). DYNE-101 wird derzeit in der laufenden globalen klinischen Phase-1/2-Studie ACHIEVE evaluiert.

„Diese Fast-Track-Auszeichnung folgt auf belastbare klinische Daten aus unserer ACHIEVE-Studie, die einen erheblichen funktionellen Nutzen für gezeigt haben.“ Patienten über eine Reihe klinischer Maßnahmen und eine überzeugende Wirkung auf den wichtigsten Krankheitsbiomarker der Spleißkorrektur“, sagte Doug Kerr, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer von Dyne. „DM1 ist eine verheerende Krankheit, für die es keine zugelassenen Therapien gibt, und wir sind bestrebt, den Patienten so schnell wie möglich DYNE-101, ein potenziell transformatives Medikament, zur Verfügung zu stellen.“

Die FDA gewährt den Fast-Track-Status, um die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs zu erleichtern und zu beschleunigen, mit dem Ziel, wichtige neue Medikamente früher an Patienten zu bringen. Ein Medikament, das den Fast-Track-Status erhält, hat möglicherweise Anspruch auf häufigere Treffen und Kommunikation mit der FDA sowie auf die fortlaufende Prüfung aller Anträge auf Marktzulassung. Durch die fortlaufende Prüfung kann ein Unternehmen vollständige Abschnitte seines Biologic-License-Antrags (BLA) zur Prüfung durch die FDA einreichen, sobald diese fertig sind, anstatt zu warten, bis der gesamte Antrag für die FDA-Prüfung vollständig ist. Dies kann zu einer früheren Arzneimittelzulassung und einem früheren Zugang für Patienten führen. Ein Medikament, das den Fast-Track-Status erhält, kann auch für eine beschleunigte Zulassung und vorrangige Prüfung infrage kommen, wenn die entsprechenden Kriterien erfüllt sind.

Über DYNE-101

DYNE-101 ist ein Prüftherapeutikum, das in der globalen klinischen Phase-1/2-Studie ACHIEVE für Menschen mit DM1 evaluiert wird. DYNE-101 besteht aus einem Antisense-Oligonukleotid (ASO), das an einen Fragment-Antikörper (Fab) konjugiert ist, der an den Transferrinrezeptor 1 (TfR1) bindet, der im Muskel stark exprimiert wird. Es wurde entwickelt, um eine gezielte Abgabe an Muskelgewebe zu ermöglichen, mit dem Ziel, toxische DMPK-RNA im Zellkern zu reduzieren, Spleißproteine ​​freizusetzen, eine normale mRNA-Verarbeitung und Translation normaler Proteine ​​zu ermöglichen und möglicherweise das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen oder umzukehren. DYNE-101 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelagentur der Orphan-Drug-Status für die Behandlung von DM1 verliehen.

Über Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1)

DM1 ist eine seltene, fortschreitende genetische Erkrankung, die Skelett-, Herz- und glatte Muskeln betrifft. Es handelt sich um eine monogene, autosomal-dominant vererbte Krankheit, die durch eine abnormale Trinukleotid-Expansion in einer Region des DMPK-Gens verursacht wird. Diese Erweiterung der CTG-Wiederholungen führt dazu, dass sich toxische RNA im Zellkern ansammelt, Kernherde bildet und das Spleißen mehrerer Proteine ​​verändert, die für die normale Zellfunktion unerlässlich sind. Dieses veränderte Spleißen oder die Spleißopathie führt zu einer Vielzahl von Symptomen. Menschen mit DM1 leiden typischerweise unter Myotonie und fortschreitender Schwäche wichtiger Muskelgruppen, was Beweglichkeit, Atmung, Herzfunktion, Sprache, Verdauung und Sehvermögen sowie die Wahrnehmung beeinträchtigen kann. Von DM1 sind schätzungsweise mehr als 40.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und über 74.000 Menschen in Europa betroffen, aber derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien.

Über Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics konzentriert sich auf die Entdeckung und Weiterentwicklung innovativer lebensverändernder Therapeutika für Menschen mit genetisch bedingten neuromuskulären Erkrankungen. Dyne nutzt die Modularität seiner FORCE™-Plattform und entwickelt zielgerichtete Therapeutika, die darauf ausgelegt sind, Einschränkungen bei der Abgabe an Muskelgewebe und das Zentralnervensystem (ZNS) zu überwinden. Dyne verfügt über eine breite Pipeline für neuromuskuläre Erkrankungen, darunter klinische Programme für Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sowie präklinische Programme für fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) und Morbus Pompe. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte https://www.dyne-tx.com/ und folgen Sie uns auf X, LinkedIn und Facebook.

Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die erhebliche Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Tatsachen, einschließlich Aussagen zur Strategie von Dyne, zu künftigen Abläufen, Aussichten und Plänen, Zielen des Managements, zum Potenzial der FORCE-Plattform, zum voraussichtlichen Zeitplan für die Berichterstattung von Daten aus der DYNE- 101 ERREICHEN klinischer Studien und Erwartungen hinsichtlich der potenziellen Vorteile der Fast-Track-Bezeichnung sowie Erwartungen hinsichtlich des Zeitpunkts und Ergebnisses der Interaktionen mit globalen Regulierungsbehörden und der Verfügbarkeit beschleunigter Zulassungswege für DYNE-101 und Erwartungen hinsichtlich des Zeitpunkts von Die Einreichung von Anträgen auf beschleunigte Zulassung in den USA stellt zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Die Wörter „antizipieren“, „glauben“, „fortsetzen“, „könnten“, „schätzen“, „erwarten“ „beabsichtigen“, „könnte“, „könnte“, „objektiv“, „fortlaufend“, „planen“, „vorhersagen“, „projizieren“, „potenziell“, „sollten“ oder „würden“ oder das Negative davon Bedingungen, oder andere vergleichbare Begriffe sollen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen, obwohl nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen diese kennzeichnenden Wörter enthalten. Es kann sein, dass Dyne die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Pläne, Absichten oder Erwartungen tatsächlich nicht erreicht, und Sie sollten sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Plänen, Absichten und Erwartungen abweichen, darunter: Unsicherheiten bei der Identifizierung und Entwicklung von Produktkandidaten, einschließlich der Einleitung und dem Abschluss präklinischer Studien und klinische Studien; Unsicherheiten hinsichtlich der Verfügbarkeit und des Zeitpunkts von Ergebnissen aus präklinischen Studien und klinischen Studien; der Zeitpunkt und die Fähigkeit von Dyne, Patienten in klinische Studien aufzunehmen; ob Ergebnisse aus präklinischen Studien und erste Daten aus frühen klinischen Studien eine Vorhersage für die Endergebnisse der klinischen Studien oder zukünftiger Studien sein werden; Unsicherheiten hinsichtlich der Interpretation der Daten aus den klinischen Studien von Dyne durch die FDA und andere Regulierungsbehörden und die Akzeptanz der klinischen Programme von Dyne und des behördlichen Genehmigungsverfahrens; Die Fast-Track-Bezeichnung durch die FDA führt möglicherweise nicht tatsächlich zu einer schnelleren Entwicklung oder einem schnelleren behördlichen Überprüfungs- oder Zulassungsprozess. ob die Barmittel von Dyne ausreichen werden, um seine vorhersehbaren und unvorhersehbaren Betriebsausgaben und Investitionsausgaben zu finanzieren; sowie die Risiken und Ungewissheiten, die in den von Dyne bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereichten Unterlagen identifiziert wurden, einschließlich des neuesten Formulars 10-Q von Dyne und in nachfolgenden Einreichungen, die Dyne möglicherweise bei der SEC einreicht. Darüber hinaus stellen die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten von Dyne zum Datum dieser Pressemitteilung dar. Dyne geht davon aus, dass spätere Ereignisse und Entwicklungen zu einer Änderung seiner Ansichten führen werden. Obwohl Dyne sich möglicherweise dazu entschließt, diese zukunftsgerichteten Aussagen irgendwann in der Zukunft zu aktualisieren, lehnt Dyne ausdrücklich jegliche Verpflichtung dazu ab. Man sollte sich nicht darauf verlassen, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten von Dyne zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung wiedergeben.

Quelle: Dyne Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2025-01-22 06:00

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