Η Dyne Therapeutics έλαβε την ονομασία FDA Fast Track για το DYNE-101 για τη θεραπεία της μυοτονικής δυστροφίας τύπου 1

Σχετικά με τη Dyne Therapeutics

Η Dyne Therapeutics επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και την προώθηση καινοτόμων θεραπειών που μεταμορφώνουν τη ζωή για άτομα που ζουν με γενετικά προκαλούμενα νευρομυϊκά νοσήματα. Αξιοποιώντας την αρθρωτή πλατφόρμα της FORCE™, η Dyne αναπτύσσει στοχευμένες θεραπείες που έχουν σχεδιαστεί για να ξεπερνούν τους περιορισμούς στην παροχή στον μυϊκό ιστό και στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ). Η Dyne έχει μια ευρεία σειρά για νευρομυϊκές παθήσεις, συμπεριλαμβανομένων κλινικών προγραμμάτων για μυοτονική δυστροφία τύπου 1 (DM1) και μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) και προκλινικά προγράμματα για μυϊκή δυστροφία του προσώπου και του βραχιονίου (FSHD) και της νόσου Pompe. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση https://www.dyne-tx.com/ και ακολουθήστε μας στο X, στο LinkedIn και στο Facebook.

Δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλονΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις που ενέχουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με τη στρατηγική της Dyne, τις μελλοντικές λειτουργίες, τις προοπτικές και τα σχέδια, τους στόχους διαχείρισης, τις δυνατότητες της πλατφόρμας FORCE, το αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα για την αναφορά δεδομένων από το DYNE- 101 ΕΠΙΤΕΥΞΗ κλινικών δοκιμών και προσδοκιών σχετικά με τα πιθανά οφέλη του προσδιορισμού ταχείας διαδρομής και προσδοκίες σχετικά με το χρόνο και το αποτέλεσμα των αλληλεπιδράσεων με παγκόσμια οι ρυθμιστικές αρχές και η διαθεσιμότητα των οδών ταχείας έγκρισης για το DYNE-101 και οι προσδοκίες σχετικά με το χρονοδιάγραμμα κατάθεσης των αιτήσεων για Ταχεία Έγκριση των ΗΠΑ αποτελούν δηλώσεις στραμμένες προς το μέλλον κατά την έννοια του νόμου The Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οι λέξεις "προβλέπω", " πιστεύω», «συνέχεια», «θα μπορούσε» «εκτίμηση», «αναμένω», «σκοπεύω», «μπορεί», «ίσως», «αντικειμενικός», «σε εξέλιξη», «σχέδιο», «πρόβλεψη», «έργο», «δυνητικό», «θα έπρεπε» ή « θα» ή το αρνητικό αυτών των όρων ή άλλη συγκρίσιμη ορολογία προορίζονται για τον προσδιορισμό μελλοντικών δηλώσεων, αν και δεν περιέχουν όλες αυτές οι δηλώσεις με στόχο το μέλλον. Η Dyne ενδέχεται να μην επιτύχει πραγματικά τα σχέδια, τις προθέσεις ή τις προσδοκίες που αποκαλύπτονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις και δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Τα πραγματικά αποτελέσματα ή γεγονότα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από τα σχέδια, τις προθέσεις και τις προσδοκίες που γνωστοποιούνται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα διαφόρων σημαντικών παραγόντων, όπως: αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στον εντοπισμό και την ανάπτυξη υποψήφιων προϊόντων, συμπεριλαμβανομένης της έναρξης και της ολοκλήρωσης προκλινικών μελετών και κλινικές δοκιμές· αβεβαιότητες ως προς τη διαθεσιμότητα και το χρονοδιάγραμμα των αποτελεσμάτων από προκλινικές μελέτες και κλινικές δοκιμές· ο χρόνος και η ικανότητα του Dyne να εγγράφει ασθενείς σε κλινικές δοκιμές· εάν τα αποτελέσματα από προκλινικές μελέτες και τα αρχικά δεδομένα από πρώιμες κλινικές δοκιμές θα είναι προγνωστικά για τα τελικά αποτελέσματα των κλινικών ή μελλοντικών δοκιμών· αβεβαιότητες ως προς την ερμηνεία των δεδομένων από τις κλινικές δοκιμές της Dyne από την FDA και άλλες ρυθμιστικές αρχές και την αποδοχή των κλινικών προγραμμάτων της Dyne και της ρυθμιστικής διαδικασίας έγκρισης· Ο προσδιορισμός ταχείας διαδρομής από τον FDA μπορεί στην πραγματικότητα να μην οδηγήσει σε ταχύτερη ανάπτυξη ή ρυθμιστική αναθεώρηση ή διαδικασία έγκρισης. εάν οι ταμειακές πηγές της Dyne θα είναι επαρκείς για τη χρηματοδότηση των προβλέψιμων και απρόβλεπτων λειτουργικών της εξόδων και των απαιτήσεων κεφαλαιακών δαπανών· καθώς και τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που εντοπίζονται στις καταθέσεις της Dyne στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC), συμπεριλαμβανομένου του πιο πρόσφατου Έντυπου 10-Q της Dyne και σε επακόλουθες καταθέσεις που μπορεί να κάνει η Dyne στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Επιπλέον, οι μελλοντικές δηλώσεις που περιλαμβάνονται σε αυτό το δελτίο τύπου αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της Dyne από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Η Dyne αναμένει ότι τα επόμενα γεγονότα και εξελίξεις θα προκαλέσουν αλλαγή των απόψεών της. Ωστόσο, ενώ η Dyne μπορεί να επιλέξει να ενημερώσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις κάποια στιγμή στο μέλλον, αποποιείται ρητά κάθε υποχρέωση να το πράξει. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις δεν πρέπει να βασιστούν ως αντιπροσωπεύουν τις απόψεις του Dyne σε οποιαδήποτε ημερομηνία μεταγενέστερη της ημερομηνίας αυτού του δελτίου τύπου.

Πηγή: Dyne Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-22 06:00

Διαβάστε περισσότερα

• Πώς η άσκηση ενισχύει το μεταβολισμό σας
• Τα ωμά τρόφιμα κατοικίδιων ζώων που ανακαλούνται μετά τη γρίπη των πουλιών αρρωσταίνουν, στη συνέχεια σκοτώνει δύο γάτες
• Γονικά κοινωνικοδημογραφικά που συνδέονται με την πρόσληψη εμβολίου MMR παιδιών
• Το CDC βρίσκει ανιχνευμένες λοιμώξεις από τη γρίπη των πτηνών σε κτηνιάτρους γαλακτοκομικών προϊόντων των ΗΠΑ
• 10 συμβουλές για να κοιμηθώ μετά από να ξυπνήσω τη νύχτα
• Ο πόνος που συνδέεται με αυξημένες πιθανότητες τσιγάρου, χρήση κάνναβης σε επιζώντες καρκίνου

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions