Dyne Therapeutics recibe la designación de vía rápida de la FDA para DYNE-101 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1

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WALTHAM, Mass., 21 de enero de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), una empresa de enfermedades neuromusculares en etapa clínica centrada en promover terapias que transforman la vida de personas que viven con enfermedades genéticamente impulsadas. enfermedades, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Fast Track para DYNE-101 para el tratamiento de enfermedades miotónicas. distrofia tipo 1 (DM1). DYNE-101 se está evaluando actualmente en el ensayo clínico global de Fase 1/2 ACHIEVE en curso.

“Esta designación Fast Track viene de la mano de datos clínicos sólidos de nuestro ensayo ACHIEVE, que demostró un beneficio funcional sustancial para pacientes a través de una variedad de medidas clínicas y un efecto convincente sobre el biomarcador clave de la enfermedad de la corrección del empalme”, dijo Doug Kerr, M.D., Ph.D., director médico de Dyne. "La DM1 es una enfermedad devastadora que no cuenta con terapias aprobadas y estamos motivados a entregar DYNE-101, un medicamento potencialmente transformador, a los pacientes lo más rápido posible".

La FDA otorga la designación Fast Track para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica no cubierta, con el objetivo de hacer llegar antes a los pacientes nuevos medicamentos importantes. Un medicamento que recibe la designación Fast Track puede ser elegible para reuniones y comunicaciones más frecuentes con la FDA y una revisión continua de cualquier solicitud de aprobación de comercialización. La revisión continua permite a una empresa presentar secciones completas de su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para que la FDA las revise a medida que estén listas, en lugar de esperar hasta que se complete toda la solicitud para la revisión de la FDA. Esto puede conducir a una aprobación y acceso más tempranos a los medicamentos por parte de los pacientes. Un medicamento que reciba la designación Fast Track también puede ser elegible para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria si se cumplen los criterios pertinentes.

Acerca de DYNE-101

DYNE-101 es una terapia en investigación que se está evaluando en el ensayo clínico global ACHIEVE de fase 1/2 para personas que viven con DM1. DYNE-101 consiste en un oligonucleótido antisentido (ASO) conjugado con un fragmento de anticuerpo (Fab) que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1) que se expresa altamente en el músculo. Está diseñado para permitir la administración de tejido muscular dirigido con el objetivo de reducir el ARN DMPK tóxico en el núcleo, liberar proteínas de empalme, permitir el procesamiento normal del ARNm y la traducción de proteínas normales y, potencialmente, detener o revertir la progresión de la enfermedad. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos han otorgado a DYNE-101 la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la DM1.

Acerca de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1)

La DM1 es una enfermedad genética rara y progresiva que afecta el músculo esquelético, cardíaco y liso. Es una enfermedad monogénica, autosómica dominante, causada por una expansión anormal de trinucleótidos en una región del gen DMPK. Esta expansión de las repeticiones CTG hace que el ARN tóxico se acumule en el núcleo, formando focos nucleares y alterando el empalme de múltiples proteínas esenciales para la función celular normal. Este empalme alterado, o empalmeopatía, produce una amplia gama de síntomas. Las personas que viven con DM1 suelen experimentar miotonía y debilidad progresiva de los principales grupos de músculos, lo que puede afectar la movilidad, la respiración, la función cardíaca, el habla, la digestión y la visión, así como la cognición. Se estima que la DM1 afecta a más de 40 000 personas en los Estados Unidos y a más de 74 000 personas en Europa, pero actualmente no existen terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas.

Acerca de Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics se centra en descubrir y promover terapias innovadoras que transformen la vida de personas que viven con enfermedades neuromusculares genéticamente impulsadas. Aprovechando la modularidad de su plataforma FORCE™, Dyne está desarrollando terapias dirigidas que están diseñadas para superar las limitaciones en la administración al tejido muscular y al sistema nervioso central (SNC). Dyne tiene una amplia cartera de productos para enfermedades neuromusculares, incluidos programas clínicos para distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) y programas preclínicos para distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) y enfermedad de Pompe. Para obtener más información, visite https://www.dyne-tx.com/ y síganos en X, LinkedIn y Facebook.

Declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, distintas de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones sobre la estrategia de Dyne, operaciones futuras, perspectivas y planes, objetivos de gestión, el potencial de la plataforma FORCE, el cronograma previsto para informar datos de DYNE- 101 ACHIEVE ensayo clínico y expectativas con respecto a los beneficios potenciales de la designación de vía rápida, y expectativas con respecto al momento y resultado de las interacciones con las autoridades reguladoras globales y la disponibilidad de vías de aprobación aceleradas para DYNE-101 y expectativas con respecto al momento de presentación de solicitudes para la aprobación acelerada de los EE. UU. constituyen declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las palabras "anticipar", "creer", "continuar", "podría", "estimar", "esperar", "intentar" ”, “puede”, “podría”, “objetivo”, “en curso”, “plan”, “predice”, “proyecta”, “potencial”, “debería” o “haría”, o el negativo de estos Los términos u otra terminología comparable tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras identificativas. Es posible que Dyne en realidad no logre los planes, intenciones o expectativas divulgadas en estas declaraciones prospectivas, y usted no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones y expectativas divulgadas en estas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, que incluyen: incertidumbres inherentes a la identificación y desarrollo de candidatos a productos, incluido el inicio y finalización de estudios preclínicos. y ensayos clínicos; incertidumbres en cuanto a la disponibilidad y el momento de los resultados de los estudios preclínicos y ensayos clínicos; el momento y la capacidad de Dyne para inscribir pacientes en ensayos clínicos; si los resultados de los estudios preclínicos y los datos iniciales de los primeros ensayos clínicos predecirán los resultados finales de los ensayos clínicos o de los ensayos futuros; incertidumbres en cuanto a la interpretación de la FDA y otras autoridades reguladoras de los datos de los ensayos clínicos de Dyne y la aceptación de los programas clínicos de Dyne y el proceso de aprobación regulatoria; la designación de vía rápida por parte de la FDA puede no conducir en realidad a un desarrollo más rápido o a un proceso de revisión o aprobación regulatoria; si los recursos en efectivo de Dyne serán suficientes para financiar sus gastos operativos previsibles e imprevisibles y sus requisitos de gastos de capital; así como los riesgos e incertidumbres identificados en las presentaciones de Dyne ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), incluido el Formulario 10-Q más reciente de Dyne y en presentaciones posteriores que Dyne pueda realizar ante la SEC. Además, las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa representan las opiniones de Dyne a la fecha de este comunicado de prensa. Dyne anticipa que los acontecimientos y desarrollos posteriores harán que sus puntos de vista cambien. Sin embargo, si bien Dyne puede optar por actualizar estas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, específicamente renuncia a cualquier obligación de hacerlo. No se debe confiar en que estas declaraciones prospectivas representan los puntos de vista de Dyne en cualquier fecha posterior a la fecha de este comunicado de prensa.

Fuente: Dyne Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2025-01-22 06:00

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