Dyne Therapeutics reçoit la désignation Fast Track de la FDA pour DYNE-101 pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

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WALTHAM, Mass., 21 janvier 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq : DYN), une société spécialisée dans les maladies neuromusculaires au stade clinique qui se concentre sur l'avancement de thérapies transformatrices pour les personnes vivant avec des maladies génétiques. maladies, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au DYNE-101 pour le traitement de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). DYNE-101 est actuellement évalué dans le cadre de l'essai clinique mondial de phase 1/2 ACHIEVE en cours.

« Cette désignation Fast Track fait suite à des données cliniques robustes de notre essai ACHIEVE, qui ont démontré un bénéfice fonctionnel substantiel pour patients à travers une gamme de mesures cliniques et un effet convaincant sur le biomarqueur clé de la maladie qu'est la correction d'épissage », a déclaré Doug Kerr, M.D., Ph.D., médecin-chef de Dyne. « La DM1 est une maladie dévastatrice pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé, et nous sommes déterminés à fournir le DYNE-101, un médicament potentiellement transformateur, aux patients le plus rapidement possible. »

La FDA accorde la désignation Fast Track pour faciliter le développement et accélérer l'examen de médicaments destinés à traiter des maladies graves et à répondre à un besoin médical non satisfait, dans le but de fournir plus rapidement de nouveaux médicaments importants aux patients. Un médicament qui reçoit la désignation Fast Track peut être éligible à des réunions et des communications plus fréquentes avec la FDA et à un examen continu de toute demande d'approbation de mise sur le marché. L'examen continu permet à une entreprise de soumettre les sections complétées de sa demande de licence biologique (BLA) à l'examen de la FDA dès qu'elles sont prêtes, plutôt que d'attendre que l'intégralité de la demande soit terminée pour examen par la FDA. Cela pourrait conduire à une approbation plus rapide des médicaments et à un accès plus rapide pour les patients. Un médicament bénéficiant de la désignation Fast Track peut également être éligible à une approbation accélérée et à un examen prioritaire si les critères pertinents sont remplis.

À propos de DYNE-101

DYNE-101 est un traitement expérimental en cours d'évaluation dans le cadre de l'essai clinique mondial de phase 1/2 ACHIEVE destiné aux personnes vivant avec DM1. DYNE-101 est constitué d'un oligonucléotide antisens (ASO) conjugué à un fragment d'anticorps (Fab) qui se lie au récepteur de la transferrine 1 (TfR1) qui est fortement exprimé dans le muscle. Il est conçu pour permettre une administration ciblée dans les tissus musculaires dans le but de réduire l'ARN DMPK toxique dans le noyau, de libérer des protéines d'épissage, de permettre le traitement normal de l'ARNm et la traduction des protéines normales, et potentiellement d'arrêter ou d'inverser la progression de la maladie. DYNE-101 a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments pour le traitement de la DM1.

À propos de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1)

La DM1 est une maladie génétique rare et progressive qui affecte les muscles squelettiques, cardiaques et lisses. Il s'agit d'une maladie monogénique autosomique dominante provoquée par une expansion anormale des trinucléotides dans une région du gène DMPK. Cette expansion des répétitions CTG provoque le regroupement d’ARN toxiques dans le noyau, formant des foyers nucléaires et modifiant l’épissage de plusieurs protéines essentielles au fonctionnement cellulaire normal. Cet épissage modifié, ou spliceopathie, entraîne un large éventail de symptômes. Les personnes vivant avec DM1 souffrent généralement de myotonie et d’une faiblesse progressive des principaux groupes musculaires, ce qui peut affecter la mobilité, la respiration, la fonction cardiaque, la parole, la digestion et la vision ainsi que la cognition. On estime que la DM1 affecte plus de 40 000 personnes aux États-Unis et plus de 74 000 personnes en Europe, mais il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé.

À propos de Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics se concentre sur la découverte et le développement de thérapies innovantes qui transforment la vie des personnes vivant avec des maladies neuromusculaires d'origine génétique. Tirant parti de la modularité de sa plateforme FORCE™, Dyne développe des thérapies ciblées conçues pour surmonter les limitations d'administration aux tissus musculaires et au système nerveux central (SNC). Dyne dispose d'un vaste portefeuille de produits pour les maladies neuromusculaires, notamment des programmes cliniques pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ainsi que des programmes précliniques pour la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) et la maladie de Pompe. Pour plus d'informations, veuillez visiter https://www.dyne-tx.com/ et suivez-nous sur X, LinkedIn et Facebook.

Déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes importants. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, contenues dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations concernant la stratégie de Dyne, les opérations futures, les perspectives et les plans, les objectifs de gestion, le potentiel de la plateforme FORCE, le calendrier prévu pour la communication des données de DYNE- 101 ACHIEVE et les attentes concernant les avantages potentiels de la désignation accélérée, et les attentes concernant le calendrier et les résultats des interactions avec les autorités réglementaires mondiales et la disponibilité de voies d'approbation accélérées pour DYNE-101 et les attentes concernant le calendrier de dépôt des demandes de L'approbation accélérée des États-Unis constitue des déclarations prospectives au sens de la loi The Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les mots « anticiper », « croire », « continuer », « pourrait », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention, " "peut", "pourrait", "objectif", "en cours", "plan", "prédire", "projet", "potentiel", "devrait" ou "serait", ou la forme négative de ces termes, ou d'autres termes comparables sont destinés pour identifier les déclarations prospectives, même si toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots d'identification. Dyne pourrait ne pas réellement réaliser les plans, intentions ou attentes divulgués dans ces déclarations prospectives, et vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Les résultats ou événements réels pourraient différer sensiblement des plans, intentions et attentes divulgués dans ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment : les incertitudes inhérentes à l'identification et au développement de produits candidats, y compris le lancement et l'achèvement des études précliniques. et essais cliniques ; les incertitudes quant à la disponibilité et au calendrier des résultats des études précliniques et des essais cliniques ; le calendrier et la capacité de Dyne à recruter des patients dans des essais cliniques ; si les résultats des études précliniques et les données initiales des premiers essais cliniques seront prédictifs des résultats finaux des essais cliniques ou des essais futurs ; les incertitudes quant à l'interprétation par la FDA et d'autres autorités réglementaires des données des essais cliniques de Dyne et à l'acceptation des programmes cliniques de Dyne et du processus d'approbation réglementaire ; la désignation accélérée par la FDA peut ne pas conduire à un développement plus rapide, à un examen réglementaire ou à un processus d'approbation ; si les ressources de trésorerie de Dyne seront suffisantes pour financer ses dépenses d’exploitation prévisibles et imprévisibles et ses besoins en dépenses d’investissement ; ainsi que les risques et incertitudes identifiés dans les documents déposés par Dyne auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), y compris le formulaire 10-Q le plus récent de Dyne et dans les documents ultérieurs que Dyne pourrait déposer auprès de la SEC. De plus, les déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse représentent les opinions de Dyne à la date de ce communiqué de presse. Dyne prévoit que les événements et développements ultérieurs entraîneront un changement de point de vue. Cependant, même si Dyne peut choisir de mettre à jour ces déclarations prospectives à un moment donné dans le futur, elle décline spécifiquement toute obligation de le faire. Ces déclarations prospectives ne doivent pas être considérées comme représentant les opinions de Dyne à toute date postérieure à la date de ce communiqué de presse.

Source : Dyne Therapeutics, Inc.

Publié : 2025-01-22 06:00

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