Dyne Therapeutics Menerima Penunjukan Jalur Cepat FDA untuk DYNE-101 untuk Pengobatan Distrofi Miotonik Tipe 1

Ikuti Drugslib di

WALTHAM, Mass., Jan. 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), sebuah perusahaan penyakit neuromuskuler tahap klinis yang berfokus pada kemajuan terapi yang mengubah hidup bagi orang-orang yang hidup dengan penyakit yang didorong oleh genetik penyakit, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan penunjukan Jalur Cepat untuk DYNE-101 untuk pengobatan penyakit miotonik distrofi tipe 1 (DM1). DYNE-101 saat ini sedang dievaluasi dalam uji klinis global Fase 1/2 ACHIEVE yang sedang berlangsung.

“Penunjukan Jalur Cepat ini didasarkan pada data klinis yang kuat dari uji coba ACHIEVE kami, yang menunjukkan manfaat fungsional yang besar bagi pasien di berbagai tindakan klinis dan efek yang menarik pada biomarker penyakit utama dari koreksi penyambungan,” kata Doug Kerr, M.D., Ph.D., kepala petugas medis Dyne. “DM1 adalah penyakit mematikan yang belum memiliki terapi yang disetujui, dan kami terdorong untuk memberikan DYNE-101, obat yang berpotensi transformatif, kepada pasien secepat mungkin.”

FDA memberikan penunjukan Jalur Cepat untuk memfasilitasi pengembangan dan mempercepat peninjauan obat untuk mengobati kondisi serius dan memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi, dengan tujuan memberikan obat baru yang penting kepada pasien lebih awal. Obat yang menerima penunjukan Jalur Cepat mungkin memenuhi syarat untuk lebih sering mengadakan pertemuan dan komunikasi dengan FDA dan melakukan peninjauan berkelanjutan atas permohonan persetujuan pemasaran apa pun. Tinjauan bergulir memungkinkan perusahaan untuk menyerahkan bagian yang telah selesai dari Permohonan Lisensi Biologis (BLA) untuk ditinjau oleh FDA saat sudah siap, daripada menunggu hingga seluruh permohonan selesai untuk ditinjau FDA. Hal ini dapat menyebabkan persetujuan dan akses obat lebih awal oleh pasien. Obat yang menerima penetapan Jalur Cepat juga mungkin memenuhi syarat untuk Persetujuan Dipercepat dan Tinjauan Prioritas jika kriteria yang relevan terpenuhi.

Tentang DYNE-101

DYNE-101 adalah terapi investigasi yang sedang dievaluasi dalam uji klinis global ACHIEVE Fase 1/2 untuk orang yang hidup dengan DM1. DYNE-101 terdiri dari antisense oligonukleotida (ASO) yang terkonjugasi dengan antibodi fragmen (Fab) yang berikatan dengan reseptor transferin 1 (TfR1) yang sangat diekspresikan pada otot. Hal ini dirancang untuk memungkinkan pengiriman jaringan otot yang ditargetkan dengan tujuan mengurangi RNA DMPK beracun dalam nukleus, melepaskan protein penyambungan, memungkinkan pemrosesan mRNA normal dan terjemahan protein normal, dan berpotensi menghentikan atau membalikkan perkembangan penyakit. DYNE-101 telah diberikan penunjukan obat yatim piatu oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. dan Badan Obat Eropa untuk pengobatan DM1.

Tentang Distrofi Miotonik Tipe 1 (DM1)

DM1 adalah penyakit genetik langka dan progresif yang menyerang otot rangka, jantung, dan otot polos. Ini adalah penyakit dominan autosomal monogenik yang disebabkan oleh ekspansi trinukleotida abnormal di wilayah gen DMPK. Perluasan pengulangan CTG ini menyebabkan RNA beracun berkumpul di dalam nukleus, membentuk fokus nuklir dan mengubah penyambungan beberapa protein yang penting untuk fungsi seluler normal. Penyambungan yang berubah ini, atau spliceopathy, menghasilkan berbagai gejala. Orang yang mengidap DM1 biasanya mengalami miotonia dan kelemahan progresif pada kelompok otot utama, yang dapat memengaruhi mobilitas, pernapasan, fungsi jantung, bicara, pencernaan, penglihatan, dan kognisi. DM1 diperkirakan menyerang lebih dari 40.000 orang di Amerika Serikat dan lebih dari 74.000 orang di Eropa, namun saat ini belum ada terapi pengubah penyakit yang disetujui.

Tentang Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi inovatif yang mengubah hidup bagi orang-orang yang hidup dengan penyakit neuromuskular yang disebabkan oleh genetik. Memanfaatkan modularitas platform FORCE™, Dyne mengembangkan terapi bertarget yang dirancang untuk mengatasi keterbatasan dalam pengiriman ke jaringan otot dan sistem saraf pusat (SSP). Dyne memiliki program yang luas untuk penyakit neuromuskular, termasuk program klinis untuk distrofi miotonik tipe 1 (DM1) dan distrofi otot Duchenne (DMD) serta program praklinis untuk distrofi otot facioscapulohumeral (FSHD) dan penyakit Pompe. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi https://www.dyne-tx.com/, dan ikuti kami di X, LinkedIn, dan Facebook.

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian besar. Seluruh pernyataan, selain pernyataan fakta sejarah, terdapat dalam siaran pers ini, termasuk pernyataan mengenai strategi Dyne, operasi masa depan, prospek dan rencana, tujuan manajemen, potensi platform FORCE, antisipasi jadwal pelaporan data dari DYNE- 101 MENCAPAI uji klinis dan harapan mengenai manfaat potensial dari penunjukan jalur cepat, dan harapan mengenai waktu dan hasil interaksi dengan otoritas pengatur global dan ketersediaan jalur persetujuan yang dipercepat untuk DYNE-101 dan harapan mengenai waktu pengajuan permohonan untuk Persetujuan yang Dipercepat A.S. merupakan pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Kata-kata “mengantisipasi,” “percaya,” “melanjutkan,” “bisa,” “memperkirakan,” “mengharapkan,” “berniat, ” “mungkin”, “mungkin”, “objektif”, “berkelanjutan”, “merencanakan”, “memprediksi”, “memproyeksikan”, “potensi”, “seharusnya”, atau “akan”, atau negatifnya istilah-istilah, atau terminologi serupa lainnya dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan mengandung kata-kata pengenal tersebut. Dyne mungkin tidak benar-benar mencapai rencana, niat atau harapan yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, dan Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Hasil atau peristiwa sebenarnya dapat berbeda secara material dari rencana, maksud dan harapan yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini sebagai akibat dari berbagai faktor penting, termasuk: ketidakpastian yang melekat dalam identifikasi dan pengembangan kandidat produk, termasuk permulaan dan penyelesaian studi praklinis dan uji klinis; ketidakpastian mengenai ketersediaan dan waktu hasil studi praklinis dan uji klinis; waktu dan kemampuan Dyne untuk mendaftarkan pasien dalam uji klinis; apakah hasil dari studi praklinis dan data awal dari uji klinis awal akan dapat memprediksi hasil akhir uji klinis atau uji coba di masa depan; ketidakpastian mengenai interpretasi FDA dan otoritas pengatur lainnya terhadap data dari uji klinis Dyne dan penerimaan program klinis Dyne serta proses persetujuan peraturan; penetapan jalur cepat oleh FDA mungkin tidak benar-benar mengarah pada proses pengembangan atau peninjauan peraturan atau persetujuan yang lebih cepat; apakah sumber daya kas Dyne akan cukup untuk mendanai biaya operasional dan kebutuhan belanja modal yang dapat diperkirakan dan tidak terduga; serta risiko dan ketidakpastian yang diidentifikasi dalam pengajuan Dyne ke Securities and Exchange Commission (SEC), termasuk Formulir 10-Q terbaru Dyne dan pengajuan selanjutnya yang mungkin dilakukan Dyne ke SEC. Selain itu, pernyataan berwawasan ke depan yang disertakan dalam siaran pers ini mewakili pandangan Dyne pada tanggal siaran pers ini. Dyne mengantisipasi bahwa kejadian dan perkembangan selanjutnya akan menyebabkan pandangannya berubah. Namun, meskipun Dyne mungkin memilih untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini suatu saat nanti, Dyne secara khusus menyangkal kewajiban apa pun untuk melakukan hal tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan ini tidak boleh dianggap mewakili pandangan Dyne setelah tanggal siaran pers ini.

Sumber: Dyne Therapeutics, Inc.

Diposting : 2025-01-22 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer