Dyne Therapeutics riceve dalla FDA la designazione Fast Track per DYNE-101 per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1

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WALTHAM, Massachusetts, 21 gennaio 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), un'azienda specializzata in malattie neuromuscolari in fase clinica focalizzata sul progresso di terapie in grado di trasformare la vita delle persone che vivono con malattie neuromuscolari guidate geneticamente. malattie, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track al DYNE-101 per il trattamento della malattia miotonica distrofia di tipo 1 (DM1). DYNE-101 è attualmente in fase di valutazione nello studio clinico globale di Fase 1/2 ACHIEVE in corso.

"Questa designazione Fast Track arriva sulla scia di robusti dati clinici provenienti dal nostro studio ACHIEVE, che hanno dimostrato un sostanziale beneficio funzionale per pazienti attraverso una serie di misure cliniche e un effetto convincente sul biomarcatore chiave della malattia della correzione dello splicing”, ha affermato Doug Kerr, M.D., Ph.D., direttore medico di Dyne. "La DM1 è una malattia devastante per la quale non esistono terapie approvate e siamo spinti a fornire ai pazienti il ​​DYNE-101, un farmaco potenzialmente trasformativo, il più rapidamente possibile."

La FDA concede la designazione Fast Track per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci per il trattamento di patologie gravi e per soddisfare un'esigenza medica insoddisfatta, con l'obiettivo di fornire ai pazienti nuovi importanti farmaci in tempi più rapidi. Un farmaco che riceve la designazione Fast Track può avere diritto a incontri e comunicazioni più frequenti con la FDA e alla revisione continua di qualsiasi domanda di approvazione alla commercializzazione. La revisione continua consente a un'azienda di sottoporre le sezioni completate della propria domanda di licenza biologica (BLA) per la revisione da parte della FDA non appena sono pronte, anziché attendere il completamento dell'intera domanda per la revisione della FDA. Ciò potrebbe portare ad un’approvazione anticipata del farmaco e ad un accesso più rapido da parte dei pazienti. Un farmaco che riceve la designazione Fast Track può anche avere diritto all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria se vengono soddisfatti i criteri pertinenti.

Informazioni su DYNE-101

DYNE-101 è un farmaco sperimentale in fase di valutazione nello studio clinico globale di Fase 1/2 ACHIEVE per le persone che vivono con DM1. DYNE-101 è costituito da un oligonucleotide antisenso (ASO) coniugato a un frammento di anticorpo (Fab) che si lega al recettore della transferrina 1 (TfR1) altamente espresso nel muscolo. È progettato per consentire il rilascio mirato del tessuto muscolare con l'obiettivo di ridurre l'RNA DMPK tossico nel nucleo, rilasciare proteine ​​di splicing, consentire la normale elaborazione dell'mRNA e la traduzione delle proteine ​​normali e potenzialmente arrestare o invertire la progressione della malattia. DYNE-101 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense e dall'Agenzia europea per i medicinali per il trattamento della DM1.

Informazioni sulla distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

La DM1 è una malattia genetica rara e progressiva che colpisce la muscolatura scheletrica, cardiaca e liscia. È una malattia monogenica, autosomica dominante, causata da un'espansione anomala dei trinucleotidi in una regione del gene DMPK. Questa espansione delle ripetizioni CTG fa sì che l'RNA tossico si raggruppi nel nucleo, formando focolai nucleari e alterando lo splicing di più proteine ​​essenziali per la normale funzione cellulare. Questo splicing alterato, o spliceopatia, provoca un’ampia gamma di sintomi. Le persone che vivono con la DM1 in genere sperimentano miotonia e debolezza progressiva dei principali gruppi muscolari, che possono influenzare la mobilità, la respirazione, la funzione cardiaca, la parola, la digestione, la vista e la cognizione. Si stima che il DM1 colpisca più di 40.000 persone negli Stati Uniti e oltre 74.000 in Europa, ma attualmente non esistono terapie modificanti la malattia approvate.

Informazioni su Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics è focalizzata sulla scoperta e sul progresso di terapie innovative in grado di trasformare la vita delle persone che vivono con malattie neuromuscolari di origine genetica. Sfruttando la modularità della sua piattaforma FORCE™, Dyne sta sviluppando terapie mirate progettate per superare le limitazioni nella somministrazione al tessuto muscolare e al sistema nervoso centrale (SNC). Dyne ha un’ampia pipeline per le malattie neuromuscolari, compresi programmi clinici per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) e la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e programmi preclinici per la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD) e la malattia di Pompe. Per ulteriori informazioni, visitare https://www.dyne-tx.com/ e seguirci su X, LinkedIn e Facebook.

Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze sostanziali. Tutte le dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, contenute in questo comunicato stampa, comprese le dichiarazioni riguardanti la strategia di Dyne, le operazioni future, le prospettive e i piani, gli obiettivi di gestione, il potenziale della piattaforma FORCE, la tempistica prevista per il reporting dei dati dal DYNE- Sperimentazione clinica 101 ACHIEVE e aspettative relative ai potenziali benefici della designazione accelerata, aspettative relative ai tempi e ai risultati delle interazioni con le autorità regolatorie globali e disponibilità di percorsi di approvazione accelerati per DYNE-101 e aspettative relative ai tempi di presentazione della domanda le richieste di approvazione accelerata da parte degli Stati Uniti costituiscono dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Le parole “anticipare”, “credere”, “continuare”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “ intendere”, “può”, “potrebbe”, “oggettivo”, “in corso”, “pianificare”, “prevedere”, “progetto”, “potenziale”, “dovrebbe” o “farebbe”, o il negativo di questi termini o altra terminologia comparabile hanno lo scopo di identificare le dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste parole identificative. Dyne potrebbe non realizzare effettivamente i piani, le intenzioni o le aspettative divulgate in queste dichiarazioni previsionali e non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire sostanzialmente dai piani, dalle intenzioni e dalle aspettative divulgate in queste dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, tra cui: incertezze inerenti all'identificazione e allo sviluppo di prodotti candidati, compreso l'avvio e il completamento degli studi preclinici e studi clinici; incertezze circa la disponibilità e la tempistica dei risultati degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche; i tempi e la capacità di Dyne di arruolare pazienti in studi clinici; se i risultati degli studi preclinici e i dati iniziali dei primi studi clinici saranno predittivi dei risultati finali degli studi clinici o degli studi futuri; incertezze sull’interpretazione da parte della FDA e di altre autorità di regolamentazione dei dati degli studi clinici di Dyne e sull’accettazione dei programmi clinici di Dyne e sul processo di approvazione normativa; la designazione accelerata da parte della FDA potrebbe non portare effettivamente a uno sviluppo più rapido, a una revisione normativa o a un processo di approvazione; se le risorse liquide di Dyne saranno sufficienti a finanziare le spese operative prevedibili e imprevedibili e le esigenze di spesa in conto capitale; così come i rischi e le incertezze identificati nei documenti depositati da Dyne presso la Securities and Exchange Commission (SEC), incluso il modulo 10-Q più recente di Dyne e nei successivi documenti depositati che Dyne potrebbe presentare alla SEC. Inoltre, le dichiarazioni previsionali incluse nel presente comunicato stampa rappresentano le opinioni di Dyne alla data del presente comunicato stampa. Dyne prevede che gli eventi e gli sviluppi successivi faranno cambiare le sue opinioni. Tuttavia, sebbene Dyne possa decidere di aggiornare queste dichiarazioni previsionali in futuro, declina espressamente qualsiasi obbligo in tal senso. Non si deve fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali in quanto rappresentano le opinioni di Dyne a partire da qualsiasi data successiva alla data del presente comunicato stampa.

Fonte: Dyne Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2025-01-22 06:00

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