ダイン・セラピューティクス、筋強直性ジストロフィー1型治療薬DYNE-101のFDAファストトラック指定を取得

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マサチューセッツ州ウォルサム、2025 年 1 月 21 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- ダイン セラピューティクス社 (ナスダック: DYN) は、臨床段階の神経筋疾患企業で、遺伝的要因を抱えて生きる人々の人生を変える治療法の進歩に注力しています。本日、米国食品医薬品局（FDA）が筋強直性疾患の治療薬としてDYNE-101のファストトラック指定を付与したと発表しました。ジストロフィー 1 型 (DM1)。 DYNE-101 は現在、進行中の第 1/2 相 ACHIEVE 国際臨床試験で評価中です。

「このファスト トラック指定は、ACHIEVE 試験の堅牢な臨床データに基づいて行われたもので、このデータにより、患者にとって実質的な機能的利点が実証されました。さまざまな臨床対策で患者を改善し、スプライシング矯正の重要な疾患バイオマーカーに対する説得力のある効果をもたらします」とダイン社の最高医事責任者であるダグ・カー医学博士は述べています。 「DM1 は承認された治療法のない壊滅的な病気であり、私たちは変革をもたらす可能性のある医薬品 DYNE-101 をできるだけ早く患者に届けたいと考えています。」

FDA は、重要な新薬をより早く患者に届けることを目的として、重篤な症状を治療し、満たされていない医療ニーズを満たす医薬品の開発を促進し、審査を迅速化するためにファスト トラックの指定を与えています。ファストトラック指定を受けた医薬品は、FDA とのより頻繁な会議やコミュニケーション、および販売承認申請の段階的審査を受ける資格が得られる場合があります。ローリングレビューにより、企業は、申請書全体が完了するまで FDA の審査を受けるのを待たずに、準備が整った時点で生物製剤ライセンス申請 (BLA) の完成したセクションを FDA の審査に提出することができます。これにより、医薬品の承認が早まり、患者がアクセスできるようになる可能性があります。ファストトラックの指定を受けた医薬品も、関連する基準が満たされている場合、迅速承認および優先審査の対象となる場合があります。

DYNE-101 について

DYNE-101 は、DM1 とともに生きる人々を対象とした第 1/2 相世界的 ACHIEVE 臨床試験で評価されている治験薬です。 DYNE-101 は、筋肉上で高度に発現しているトランスフェリン受容体 1 (TfR1) に結合するフラグメント抗体 (Fab) に結合したアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) で構成されています。これは、核内の有毒なDMPK RNAを減少させ、スプライシングタンパク質を放出し、正常なmRNAプロセシングと正常なタンパク質の翻訳を可能にし、潜在的に疾患の進行を停止または逆転させることを目的として、標的筋組織への送達を可能にするように設計されています。 DYNE-101 は、米国食品医薬品局および欧州医薬品庁により、DM1 の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を取得しています。

筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) について

DM1 は、骨格筋、心臓筋、平滑筋に影響を与える、稀な進行性の遺伝性疾患です。これは、DMPK 遺伝子の領域における異常なトリヌクレオチド拡張によって引き起こされる、単一遺伝子性の常染色体優性疾患です。この CTG リピートの拡張により、有毒な RNA が核内でクラスター化され、核病巣が形成され、正常な細胞機能に不可欠な複数のタンパク質のスプライシングが変化します。この変化したスプライシング、またはスプライス異常は、幅広い症状を引き起こします。 DM1 とともに生きる人々は通常、ミオトニーと主要な筋肉群の進行性の衰弱を経験し、これは可動性、呼吸、心臓機能、言語、消化、視覚、さらには認知に影響を与える可能性があります。 DM1 は米国で 40,000 人以上、ヨーロッパで 74,000 人以上が罹患していると推定されていますが、現在承認された疾患修飾療法はありません。

Dyne Therapeutics について

Dyne Therapeutics は、遺伝性の神経筋疾患を抱えて生きる人々のための、人生を変える革新的な治療法の発見と発展に重点を置いています。ダイン社は、FORCE™ プラットフォームのモジュール性を活用して、筋肉組織および中枢神経系 (CNS) への送達の制限を克服するように設計された標的治療薬を開発しています。ダインには、筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の臨床プログラムや、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー (FSHD) およびポンペ病の前臨床プログラムなど、神経筋疾患に関する幅広いパイプラインがあります。詳細については、https://www.dyne-tx.com/ にアクセスし、X、LinkedIn、Facebook でフォローしてください。

将来の見通しに関する記述このプレス リリース重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述には、Dyne の戦略、将来の事業、見通しと計画、経営目標、FORCE プラットフォームの可能性、DYNE からのデータ報告の予定スケジュールに関する記述が含まれます。 101 臨床試験とファストトラック指定の潜在的な利点に関する期待、世界の規制当局とのやり取りのタイミングと結果に関する期待、DYNE-101 の早期承認経路の利用可能性とそのタイミングに関する期待を達成する米国の早期承認の申請の割合は、1995 年の私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述に相当します。「予想する」、「信じる」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」という言葉は、 「意図する」、「かもしれない」、「かもしれない」、「目的」、「進行中の」、「計画する」、「予測する」、「予測する」、「可能性がある」、 「べきである」、「であろう」、またはこれらの用語の否定語、またはその他の同等の用語は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としていますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの特定の単語が含まれているわけではありません。ダインは、これらの将来予想に関する記述で開示されている計画、意図、または期待を実際には達成しない可能性があるため、これらの将来予想に関する記述に過度に依存すべきではありません。実際の結果や出来事は、以下を含むさまざまな重要な要因の結果として、これらの将来予想に関する記述で開示された計画、意図、期待とは大きく異なる可能性があります。 前臨床試験の開始と完了を含む、製品候補の特定と開発に固有の不確実性および臨床試験。前臨床研究および臨床試験の結果が入手可能であることとそのタイミングに関する不確実性。臨床試験に患者を登録するタイミングとダインの能力。前臨床研究の結果と初期臨床試験の初期データが臨床試験または将来の試験の最終結果を予測するかどうか。 FDAおよびその他の規制当局によるダインの臨床試験データの解釈、ダインの臨床プログラムの受け入れおよび規制当局の承認プロセスに関する不確実性。 FDA によるファストトラック指定は、実際には開発や規制当局の審査や承認プロセスの迅速化につながるわけではありません。ダインの現金資源が、予見可能および予見不可能な営業費用および資本支出要件を賄うのに十分であるかどうか。また、ダインの証券取引委員会 (SEC) への提出書類 (ダインの最新のフォーム 10-Q を含む) およびダインが SEC に提出する可能性のあるその後の提出書類で特定されたリスクと不確実性も含みます。さらに、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点でのダインの見解を表しています。ダイン社は、その後の出来事や発展によって自社の見解が変わると予想しています。ただし、ダインは将来のある時点でこれらの将来予想に関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、そうする義務を特に否認します。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付以降の日付におけるダインの見解を表すものとして信頼されるべきではありません。

出典: Dyne Therapeutics, Inc.

投稿しました : 2025-01-22 06:00

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