Dyne Therapeutics Nampa Penunjukan Fast Track FDA kanggo DYNE-101 kanggo Perawatan Myotonic Dystrophy Type 1

Tindakake Drugslib ing

WALTHAM, Mass., 21 Januari 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), perusahaan penyakit neuromuskular tahap klinis sing fokus kanggo ngembangake terapi sing ngowahi urip kanggo wong sing urip kanthi didorong sacara genetis. penyakit, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi sebutan Fast Track kanggo DYNE-101 kanggo perawatan saka myotonic dystrophy tipe 1 (DM1). DYNE-101 saiki lagi dievaluasi ing Fase 1/2 ACHIEVE uji klinis global.

"Penunjukan Fast Track iki adhedhasar data klinis sing kuat saka uji coba ACHIEVE, sing nuduhake manfaat fungsional sing akeh kanggo pasien ngliwati macem-macem ukuran klinis lan efek sing kuat ing biomarker penyakit utama saka koreksi splicing, "ujare Doug Kerr, M.D., Ph.D., kepala medis. petugas Dyne. "DM1 minangka penyakit sing ngrusak tanpa terapi sing disetujoni, lan kita didorong kanggo ngirim DYNE-101, obat sing potensial transformatif, menyang pasien kanthi cepet."

FDA menehi sebutan Fast Track kanggo nggampangake pangembangan lan nyepetake review obat-obatan kanggo nambani kondisi serius lan ngisi kabutuhan medis sing ora bisa dicukupi, kanthi tujuan njupuk obat anyar sing penting kanggo pasien sadurunge. Obat sing nampa sebutan Fast Track bisa uga layak kanggo rapat-rapat lan komunikasi sing luwih kerep karo FDA lan review babagan aplikasi apa wae kanggo persetujuan marketing. Tinjauan Rolling ngidini perusahaan ngirim bagean sing wis rampung saka Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) kanggo ditinjau dening FDA amarga wis siyap, tinimbang ngenteni nganti aplikasi lengkap kanggo review FDA. Iki bisa nyebabake persetujuan lan akses obat luwih awal dening pasien. Obat sing nampa sebutan Fast Track uga layak kanggo Accelerated Approval and Priority Review yen kritéria sing cocog wis kapenuhi.

Babagan DYNE-101

DYNE-101 minangka terapi investigasi sing dievaluasi ing uji klinis ACHIEVE global Phase 1/2 kanggo wong sing ngalami DM1. DYNE-101 kasusun saka oligonukleotida antisense (ASO) sing digabung karo antibodi fragmen (Fab) sing ngiket karo reseptor transferin 1 (TfR1) sing diekspresiake banget ing otot. Iki dirancang kanggo ngaktifake pangiriman jaringan otot sing ditargetake kanthi tujuan nyuda RNA DMPK beracun ing inti, ngeculake protèin splicing, ngidini pangolahan mRNA normal lan terjemahan protein normal, lan duweni potensi mandeg utawa mbalikke kemajuan penyakit. DYNE-101 wis diwenehi sebutan obat yatim piatu dening US Food and Drug Administration lan European Medicines Agency kanggo perawatan DM1.

Babagan Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)

DM1 minangka penyakit genetik langka, progresif, sing mengaruhi balung, jantung lan otot polos. Iki minangka penyakit monogenik sing dominan autosomal sing disebabake dening ekspansi trinukleotida sing ora normal ing wilayah gen DMPK. Ekspansi CTG sing diulang iki nyebabake RNA beracun nglumpukake ing inti, mbentuk fokus nuklir lan ngowahi splicing pirang-pirang protein sing penting kanggo fungsi seluler normal. Splicing sing diowahi iki, utawa spliceopathy, nyebabake macem-macem gejala. Wong sing ngalami DM1 biasane ngalami myotonia lan kelemahan progresif saka kelompok otot utama, sing bisa nyebabake mobilitas, napas, fungsi jantung, wicara, pencernaan lan sesanti uga kognisi. DM1 kira-kira kena pengaruh luwih saka 40.000 wong ing Amerika Serikat lan luwih saka 74.000 wong ing Eropa, nanging saiki ora ana terapi modifikasi penyakit sing disetujoni.

Babagan Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics fokus kanggo nemokake lan ngembangake terapi sing ngowahi urip sing inovatif kanggo wong sing nandhang penyakit neuromuskular sing disebabake sacara genetis. Nggunakake modularitas platform FORCE™, Dyne ngembangake terapeutik sing ditargetake sing dirancang kanggo ngatasi watesan pangiriman menyang jaringan otot lan sistem saraf pusat (CNS). Dyne duwe saluran pipa sing amba kanggo penyakit neuromuskular, kalebu program klinis kanggo myotonic dystrophy type 1 (DM1) lan Duchenne muscular dystrophy (DMD) lan program preclinical kanggo facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) lan penyakit Pompe. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak https://www.dyne-tx.com/, lan tututi kita ing X, LinkedIn lan Facebook.

Pernyataan sing Maju MajuSiaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep sing nduwe risiko lan kahanan sing durung mesthi. Kabeh statement, kajaba statements saka kasunyatan sajarah, sing ana ing release pers iki, kalebu statements babagan strategi Dyne, operasi mangsa, prospek lan rencana, dislametaké saka Manajemen, potensial saka platform FORCE, timeline diantisipasi kanggo nglaporake data saka DYNE- 101 NAMPAK uji klinis lan pangarepan babagan keuntungan potensial saka sebutan jalur cepet, lan pangarepan babagan wektu lan asil interaksi karo panguwasa peraturan global lan kasedhiyan akselerasi. jalur persetujuan kanggo DYNE-101 lan pangarepan babagan wektu pengajuan aplikasi kanggo US Accelerated Approval minangka pratelan sing maju ing makna Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995. Tembung "antisipasi," "pracaya," "terus," "bisa," "ngira," "nyana," "niat," "bisa," "bisa," "tujuan," "terus-terusan," "rencana," "prediksi," "proyek," "potensial," "kudu," utawa "bakal," utawa negatif saka istilah kasebut, utawa terminologi sing bisa dibandhingake liyane sing dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep, sanajan ora kabeh statement ngarep-looking ngemot tembung ngenali iki. Dyne bisa uga ora entuk rencana, maksud utawa pangarepan sing diungkapake ing pratelan sing ngarep-arep iki, lan sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep iki. Asil utawa acara sing nyata bisa beda-beda sacara material saka rencana, maksud lan pangarepan sing diungkapake ing pernyataan ngarep iki minangka asil saka macem-macem faktor penting, kalebu: ketidakpastian sing ana ing identifikasi lan pangembangan calon produk, kalebu wiwitan lan rampung studi praklinis. lan uji klinis; kahanan sing durung mesthi babagan kasedhiyan lan wektu asil saka studi praklinis lan uji klinis; wektu lan kemampuan Dyne kanggo ndhaptar pasien ing uji klinis; apa asil saka studi praklinis lan data awal saka uji klinis awal bakal dadi prediksi asil pungkasan saka uji klinis utawa uji coba ing mangsa ngarep; ketidakpastian babagan interpretasi FDA lan panguwasa peraturan liyane babagan data saka uji klinis Dyne lan nrima program klinis Dyne lan proses persetujuan peraturan; sebutan trek cepet dening FDA bisa uga ora bener mimpin kanggo pembangunan luwih cepet utawa review peraturan utawa proses persetujuan; apa sumber daya awis Dyne bakal cukup kanggo mbiayai expenses operasi foreseeable lan unforeseeable lan syarat ibukutha mbuwang; uga risiko lan kahanan sing durung mesthi sing diidentifikasi ing pengajuan Dyne karo Komisi Sekuritas lan Bursa (SEC), kalebu Formulir 10-Q paling anyar saka Dyne lan ing pengajuan sabanjure sing bisa ditindakake Dyne karo SEC. Kajaba iku, pratelan ngarep-arep sing kalebu ing siaran pers iki nggambarake pandangan Dyne nalika tanggal siaran pers iki. Dyne ngarep-arep yen acara lan perkembangan sabanjure bakal nyebabake owah-owahan. Nanging, nalika Dyne bisa milih kanggo nganyari statements ngarep-looking iki ing sawetara titik ing mangsa, iku khusus nolak kewajiban kanggo nglakoni. Pernyataan sing ngarep-arep iki ora kudu diandelake minangka makili pandangane Dyne ing tanggal apa wae sawise tanggal siaran pers iki.

Sumber: Dyne Therapeutics, Inc.

Dikirim : 2025-01-22 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer