다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics), 근긴장성 이영양증 제1형 치료용 DYNE-101에 대해 FDA 패스트트랙 지정 획득

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매사추세츠주 월섬, 2025년 1월 21일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc.(Nasdaq: DYN)는 유전적 장애가 있는 사람들의 삶을 변화시키는 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 신경근 질환 회사입니다. 미국 식품의약국(FDA)이 DYNE-101을 패스트트랙 지정을 승인했다고 오늘 발표했습니다. 근긴장성 이영양증 1형(DM1). DYNE-101은 현재 진행 중인 1/2상 ACHIEVE 글로벌 임상 시험에서 평가되고 있습니다.

“이 패스트 트랙 지정은 ACHIEVE 시험의 강력한 임상 데이터에 뒤이어 이루어졌습니다. 다인의 최고 의료 책임자인 더그 커(Doug Kerr) 박사는 “다양한 임상 측정을 통해 환자에게 스플라이싱 교정의 주요 질병 바이오마커에 대한 강력한 효과를 제공하고 있다”고 말했습니다. "DM1은 승인된 치료법이 없는 파괴적인 질병이며, 우리는 잠재적으로 혁신적인 의약품인 DYNE-101을 환자에게 가능한 한 빨리 제공하기 위해 노력하고 있습니다."

FDA는 환자에게 중요한 신약을 더 일찍 제공한다는 목표로 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의학적 요구를 충족하기 위한 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 패스트 트랙 지정을 부여합니다. Fast Track 지정을 받은 약품은 FDA와의 보다 빈번한 회의 및 의사소통 및 마케팅 승인 신청에 대한 순차적 검토를 받을 자격이 있을 수 있습니다. 롤링 검토를 통해 회사는 FDA 검토를 위해 전체 신청서가 완료될 때까지 기다리지 않고 준비가 되면 FDA 검토를 위해 생물학적 허가 신청서(BLA)의 완성된 섹션을 제출할 수 있습니다. 이로 인해 환자의 약물 승인 및 접근이 더 빨라질 수 있습니다. 패스트 트랙 지정을 받은 의약품은 관련 기준이 충족될 경우 신속 승인 및 우선 심사 대상이 될 수도 있습니다.

DYNE-101 정보

DYNE-101은 DM1 환자를 대상으로 한 글로벌 ACHIEVE 임상 1/2상 시험에서 평가 중인 연구용 치료제입니다. DYNE-101은 근육에서 많이 발현되는 트랜스페린 수용체 1(TfR1)에 결합하는 단편 항체(Fab)에 결합된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)로 구성됩니다. 이는 핵 내 독성 DMPK RNA를 감소시키고, 스플라이싱 단백질을 방출하며, 정상적인 mRNA 처리 및 정상 단백질의 번역을 허용하고, 잠재적으로 질병 진행을 중단하거나 역전시키는 것을 목표로 표적화된 근육 조직 전달을 가능하게 하도록 설계되었습니다. DYNE-101은 미국 식품의약청(FDA)과 유럽 의약청(European Medicines Agency)으로부터 DM1 치료용 희귀의약품 지정을 받았습니다.

근긴장성 이영양증 1형(DM1)에 대하여< /피>

DM1은 골격, 심장 및 평활근에 영향을 미치는 희귀하고 진행성인 유전 질환입니다. 이는 DMPK 유전자 영역의 비정상적인 삼뉴클레오티드 확장으로 인해 발생하는 단일 유전자, 상염색체 우성 질병입니다. CTG 반복의 이러한 확장은 독성 RNA가 핵에 클러스터되어 핵 초점을 형성하고 정상적인 세포 기능에 필수적인 여러 단백질의 접합을 변경하게 합니다. 이러한 변경된 스플라이싱 또는 스플라이스병증은 광범위한 증상을 초래합니다. DM1을 앓고 있는 사람들은 일반적으로 근긴장증과 주요 근육 그룹의 진행성 약화를 경험하며, 이는 이동성, 호흡, 심장 기능, 언어, 소화, 시력 및 인지에 영향을 미칠 수 있습니다. DM1은 미국에서 40,000명 이상, 유럽에서 74,000명 이상에게 영향을 미치는 것으로 추정되지만 현재 승인된 질병 수정 치료법은 없습니다.

Dyne Therapeutics 소개

Dyne Therapeutics는 유전적 신경근 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 삶의 변화 치료법을 발견하고 발전시키는 데 중점을 두고 있습니다. FORCE™ 플랫폼의 모듈성을 활용하여 Dyne은 근육 조직 및 중추신경계(CNS) 전달의 한계를 극복하도록 설계된 표적 치료제를 개발하고 있습니다. 다인은 근긴장성 근이영양증 1형(DM1)과 뒤시엔 근이영양증(DMD)에 대한 임상 프로그램, 안면견갑상완근이영양증(FSHD) 및 폼페병에 대한 전임상 프로그램을 포함하여 신경근 질환에 대한 광범위한 파이프라인을 보유하고 있습니다. 자세한 내용은 https://www.dyne-tx.com/을 방문하고 X, LinkedIn 및 Facebook에서 우리를 팔로우하세요.

미래 예측 진술본 보도 자료 상당한 위험과 불확실성을 수반하는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 Dyne의 전략, 향후 운영, 전망 및 계획, 관리 목표, FORCE 플랫폼의 잠재력, DYNE의 데이터 보고 예상 일정에 관한 진술을 포함하여 이 보도 자료에 포함되어 있습니다. 101 ACHIEVE 임상 시험 및 신속 심사 지정의 잠재적 이점에 관한 기대, 글로벌 규제 당국과의 상호 작용 시기 및 결과에 대한 기대, DYNE-101에 대한 가속화된 승인 경로의 가용성 및 신청 시기에 관한 기대 미국의 Accelerated Approval은 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 구성합니다. 단어 "예상하다", "믿다", "계속하다", "할 수 있다", "추정하다", "기대하다", "의도하다" ,” “할 수 있다”, “아마도”, “객관적”, “진행 중”, “계획”, “예측”, “프로젝트”, “잠재적”, "해야 한다", "할 것이다" 또는 이러한 용어의 부정문 또는 기타 유사한 용어는 모든 미래 예측 진술에 이러한 식별 단어가 포함되어 있는 것은 아니지만 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. Dyne은 이러한 미래 예측 진술에 공개된 계획, 의도 또는 기대를 실제로 달성하지 못할 수도 있으므로 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 실제 결과나 사건은 다음과 같은 다양한 중요한 요소의 결과로 이러한 전향적 진술에 공개된 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있습니다. 전임상 연구의 시작 및 완료를 포함하여 제품 후보의 식별 및 개발에 내재된 불확실성 및 임상시험; 전임상 연구 및 임상 시험 결과의 가용성 및 시기에 대한 불확실성; 임상시험에 환자를 등록하는 시기와 Dyne의 능력; 전임상 연구 결과와 초기 임상 시험의 초기 데이터가 임상 시험 또는 향후 시험의 최종 결과를 예측할 수 있는지 여부 Dyne의 임상 시험 데이터에 대한 FDA 및 기타 규제 당국의 해석과 Dyne의 임상 프로그램 및 규제 승인 프로세스의 승인에 대한 불확실성; FDA의 패스트 트랙 지정은 실제로 더 빠른 개발, 규제 검토 또는 승인 프로세스로 이어지지 않을 수 있습니다. Dyne의 현금 자원이 예측 가능하거나 예측할 수 없는 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충족하기에 충분한지 여부 또한 Dyne의 가장 최근 양식 10-Q를 포함하여 Dyne이 증권거래위원회(SEC)에 제출한 서류와 Dyne이 SEC에 제출할 수 있는 후속 서류에서 확인된 위험과 불확실성도 포함됩니다. 또한 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜 현재 Dyne의 견해를 나타냅니다. Dyne은 후속 사건과 발전으로 인해 자신의 견해가 바뀔 것으로 예상합니다. 그러나 Dyne은 미래의 어느 시점에 이러한 미래 예측 진술을 업데이트하기로 선택할 수 있지만 특별히 그렇게 할 의무는 없습니다. 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜 이후의 날짜를 기준으로 Dyne의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다.

출처: Dyne Therapeutics, Inc.

게시됨 : 2025-01-22 06:00

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