Dyne Therapeutics Menerima Penetapan Laluan Cepat FDA untuk DYNE-101 untuk Rawatan Myotonic Dystrophy Type 1

Ikuti Drugslib di

WALTHAM, Mass., 21 Jan. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), sebuah syarikat penyakit neuromuskular peringkat klinikal yang menumpukan pada memajukan terapeutik yang mengubah hidup untuk orang yang hidup dengan didorong oleh genetik penyakit, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA) telah memberikan penamaan Fast Track untuk DYNE-101 untuk rawatan distrofi miotonik jenis 1 (DM1). DYNE-101 kini sedang dinilai dalam percubaan klinikal global Fasa 1/2 ACHIEVE yang sedang berjalan.

“Penetapan Fast Track ini datang berdasarkan data klinikal yang mantap daripada percubaan ACHIEVE kami, yang menunjukkan manfaat fungsi yang besar untuk pesakit merentasi pelbagai langkah klinikal dan kesan yang menarik pada biomarker penyakit utama pembetulan splicing,” kata Doug Kerr, M.D., Ph.D., ketua perubatan pegawai Dyne. “DM1 ialah penyakit yang memusnahkan tanpa terapi yang diluluskan, dan kami terdorong untuk menyampaikan DYNE-101, ubat yang berpotensi transformatif, kepada pesakit secepat mungkin.”

FDA memberikan penetapan Fast Track untuk memudahkan pembangunan dan mempercepatkan semakan ubat untuk merawat keadaan serius dan memenuhi keperluan perubatan yang tidak dipenuhi, dengan matlamat untuk mendapatkan ubat baharu yang penting kepada pesakit lebih awal. Ubat yang menerima penetapan Fast Track mungkin layak untuk mesyuarat dan komunikasi yang lebih kerap dengan FDA dan semakan semula mana-mana permohonan untuk kelulusan pemasaran. Semakan bergulir membolehkan syarikat menyerahkan bahagian Permohonan Lesen Biologi (BLA) yang lengkap untuk semakan oleh FDA kerana ia sudah bersedia, dan bukannya menunggu sehingga keseluruhan permohonan selesai untuk semakan FDA. Ini boleh membawa kepada kelulusan dan akses ubat lebih awal oleh pesakit. Ubat yang menerima sebutan Fast Track juga mungkin layak untuk Kelulusan Dipercepatkan dan Semakan Keutamaan jika kriteria yang berkaitan dipenuhi.

Mengenai DYNE-101

DYNE-101 ialah terapeutik penyiasatan yang dinilai dalam percubaan klinikal ACHIEVE global Fasa 1/2 untuk penghidap DM1. DYNE-101 terdiri daripada oligonukleotida antisense (ASO) yang terkonjugasi kepada antibodi serpihan (Fab) yang mengikat kepada reseptor transferrin 1 (TfR1) yang sangat diekspresikan pada otot. Ia direka bentuk untuk membolehkan penghantaran tisu otot yang disasarkan dengan matlamat untuk mengurangkan RNA DMPK toksik dalam nukleus, melepaskan protein penyambung, membenarkan pemprosesan mRNA biasa dan terjemahan protein normal, dan berpotensi menghentikan atau membalikkan perkembangan penyakit. DYNE-101 telah diberikan penamaan ubat yatim oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. dan Agensi Ubat Eropah untuk rawatan DM1.

Mengenai Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)

DM1 ialah penyakit genetik yang jarang berlaku, progresif, yang menjejaskan rangka, jantung dan otot licin. Ia adalah penyakit dominan autosomal monogenik yang disebabkan oleh pengembangan trinukleotida yang tidak normal di rantau gen DMPK. Pengembangan ulangan CTG ini menyebabkan RNA toksik berkumpul dalam nukleus, membentuk fokus nuklear dan mengubah penyambungan berbilang protein yang penting untuk fungsi selular normal. Penyambungan yang diubah ini, atau spliceopathy, mengakibatkan pelbagai gejala. Orang yang hidup dengan DM1 biasanya mengalami myotonia dan kelemahan progresif kumpulan otot utama, yang boleh menjejaskan mobiliti, pernafasan, fungsi jantung, pertuturan, pencernaan dan penglihatan serta kognisi. DM1 dianggarkan menjejaskan lebih 40,000 orang di Amerika Syarikat dan lebih 74,000 orang di Eropah, tetapi pada masa ini tiada terapi pengubahsuaian penyakit yang diluluskan.

Mengenai Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics menumpukan pada menemui dan memajukan terapeutik yang mengubah kehidupan yang inovatif untuk mereka yang menghidap penyakit neuromuskular yang didorong secara genetik. Memanfaatkan modulariti platform FORCE™nya, Dyne sedang membangunkan terapeutik yang disasarkan yang direka untuk mengatasi had dalam penghantaran ke tisu otot dan sistem saraf pusat (CNS). Dyne mempunyai saluran paip yang luas untuk penyakit neuromuskular, termasuk program klinikal untuk distrofi miotonik jenis 1 (DM1) dan distrofi otot Duchenne (DMD) dan program praklinikal untuk distrofi otot facioscapulohumeral (FSHD) dan penyakit Pompe. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati https://www.dyne-tx.com/, dan ikuti kami di X, LinkedIn dan Facebook.

Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar. Semua kenyataan, selain daripada kenyataan fakta sejarah, terkandung dalam siaran akhbar ini, termasuk kenyataan mengenai strategi Dyne, operasi masa depan, prospek dan rancangan, objektif pengurusan, potensi platform FORCE, garis masa yang dijangkakan untuk melaporkan data daripada DYNE- 101 MENCAPAI percubaan klinikal dan jangkaan mengenai potensi manfaat penetapan laluan pantas, dan jangkaan mengenai masa dan hasil interaksi dengan pihak berkuasa kawal selia global dan ketersediaan dipercepatkan laluan kelulusan untuk DYNE-101 dan jangkaan mengenai masa memfailkan permohonan untuk Kelulusan Dipercepatkan A.S. membentuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Perkataan "jangka," "percaya," "teruskan," "boleh," "anggaran," "jangka," "niatkan," "boleh," "mungkin," "objektif," "berterusan," "rancangan," "ramalkan," "projek," "berpotensi," "sepatutnya," atau "akan," atau negatif istilah ini, atau istilah lain yang setanding bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun tidak semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan pengenalan ini. Dyne mungkin sebenarnya tidak mencapai rancangan, niat atau jangkaan yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini dan anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Keputusan atau peristiwa sebenar mungkin berbeza secara material daripada rancangan, niat dan jangkaan yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini hasil daripada pelbagai faktor penting, termasuk: ketidakpastian yang wujud dalam pengenalpastian dan pembangunan calon produk, termasuk permulaan dan penyiapan kajian praklinikal dan ujian klinikal; ketidakpastian tentang ketersediaan dan masa keputusan daripada kajian praklinikal dan ujian klinikal; masa dan keupayaan Dyne untuk mendaftarkan pesakit dalam ujian klinikal; sama ada keputusan daripada kajian praklinikal dan data awal daripada ujian klinikal awal akan menjadi ramalan keputusan akhir ujian klinikal atau ujian akan datang; ketidakpastian tentang tafsiran FDA dan pihak berkuasa kawal selia yang lain terhadap data daripada ujian klinikal Dyne dan penerimaan program klinikal Dyne dan proses kelulusan kawal selia; penetapan laluan pantas oleh FDA mungkin sebenarnya tidak membawa kepada pembangunan yang lebih pantas atau proses semakan atau kelulusan kawal selia; sama ada sumber tunai Dyne mencukupi untuk membiayai perbelanjaan operasi yang boleh dijangka dan tidak dijangka serta keperluan perbelanjaan modal; serta risiko dan ketidakpastian yang dikenal pasti dalam pemfailan Dyne dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC), termasuk Borang 10-Q terbaru Dyne dan dalam pemfailan berikutnya yang mungkin dibuat Dyne dengan SEC. Selain itu, kenyataan berpandangan ke hadapan yang disertakan dalam siaran akhbar ini mewakili pandangan Dyne pada tarikh siaran akhbar ini. Dyne menjangkakan bahawa peristiwa dan perkembangan seterusnya akan menyebabkan pandangannya berubah. Walau bagaimanapun, walaupun Dyne boleh memilih untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini pada satu ketika pada masa hadapan, ia secara khusus menafikan sebarang kewajipan untuk berbuat demikian. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini tidak boleh dipercayai sebagai mewakili pandangan Dyne pada mana-mana tarikh selepas tarikh siaran akhbar ini.

Sumber: Dyne Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2025-01-22 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular