Dyne Therapeutics ontvangt FDA Fast Track-aanduiding voor DYNE-101 voor de behandeling van myotone dystrofie type 1

Volg Drugslib op

WALTHAM, Massachusetts, 21 januari 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), een bedrijf in neuromusculaire ziekten in de klinische fase dat zich richt op het bevorderen van levenstransformerende therapieën voor mensen die leven met genetisch bepaalde ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track-status heeft toegekend aan DYNE-101 voor de behandeling van myotone dystrofie type 1 (DM1). DYNE-101 wordt momenteel geëvalueerd in de lopende Fase 1/2 ACHIEVE wereldwijde klinische studie.

“Deze Fast Track-aanduiding volgt op robuuste klinische gegevens uit onze ACHIEVE-studie, die aanzienlijke functionele voordelen aantoonde voor patiënten over een reeks klinische metingen en een overtuigend effect op de belangrijkste ziektebiomarker van splicing-correctie”, aldus Doug Kerr, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer van Dyne. “DM1 is een verwoestende ziekte waarvoor geen goedgekeurde therapieën bestaan, en we zijn gedreven om DYNE-101, een potentieel transformatief medicijn, zo snel mogelijk aan patiënten te leveren.”

De FDA kent de Fast Track-status toe om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen en het vervullen van een onvervulde medische behoefte, met als doel belangrijke nieuwe geneesmiddelen eerder bij patiënten te krijgen. Een medicijn dat de Fast Track-aanduiding krijgt, komt mogelijk in aanmerking voor frequentere vergaderingen en communicatie met de FDA en voor voortschrijdende beoordeling van elke aanvraag voor goedkeuring voor het in de handel brengen. Doorlopende beoordeling stelt een bedrijf in staat voltooide delen van zijn biologische licentieaanvraag (BLA) ter beoordeling bij de FDA in te dienen zodra deze gereed zijn, in plaats van te wachten tot de gehele aanvraag compleet is voor beoordeling door de FDA. Dit kan leiden tot eerdere goedkeuring van geneesmiddelen en toegang voor patiënten. Een medicijn dat de Fast Track-aanduiding krijgt, kan ook in aanmerking komen voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling als aan de relevante criteria wordt voldaan.

Over DYNE-101

DYNE-101 is een onderzoeksgeneesmiddel dat wordt geëvalueerd in de Fase 1/2 wereldwijde klinische ACHIEVE-studie voor mensen met DM1. DYNE-101 bestaat uit een antisense-oligonucleotide (ASO) geconjugeerd aan een fragment antilichaam (Fab) dat bindt aan de transferrinereceptor 1 (TfR1), die in hoge mate tot expressie komt in de spieren. Het is ontworpen om gerichte toediening van spierweefsel mogelijk te maken met als doel het verminderen van giftig DMPK-RNA in de kern, het vrijgeven van splicing-eiwitten, het mogelijk maken van normale mRNA-verwerking en translatie van normale eiwitten, en mogelijk het stoppen of omkeren van de ziekteprogressie. DYNE-101 heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration en het Europese Geneesmiddelenbureau de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van DM1.

Over myotone dystrofie type 1 (DM1)

DM1 is een zeldzame, progressieve, genetische ziekte die de skelet-, hart- en gladde spieren aantast. Het is een monogene, autosomaal dominante ziekte die wordt veroorzaakt door een abnormale trinucleotide-expansie in een regio van het DMPK-gen. Deze uitbreiding van CTG-herhalingen zorgt ervoor dat giftig RNA zich in de kern clustert, kernhaarden vormt en de splitsing van meerdere eiwitten verandert die essentieel zijn voor de normale cellulaire functie. Deze veranderde splitsing, of spliceopathie, resulteert in een breed scala aan symptomen. Mensen met DM1 ervaren doorgaans myotonie en progressieve zwakte van grote spiergroepen, die de mobiliteit, ademhaling, hartfunctie, spraak, spijsvertering en gezichtsvermogen, evenals de cognitie kunnen beïnvloeden. Er wordt geschat dat DM1 meer dan 40.000 mensen in de Verenigde Staten en meer dan 74.000 mensen in Europa treft, maar er zijn momenteel geen goedgekeurde ziektemodificerende therapieën.

Over Dyne Therapeutics p>

Dyne Therapeutics richt zich op het ontdekken en bevorderen van innovatieve levenstransformerende therapieën voor mensen die leven met genetisch aangedreven neuromusculaire ziekten. Door gebruik te maken van de modulariteit van zijn FORCE™-platform ontwikkelt Dyne gerichte therapieën die zijn ontworpen om beperkingen in de toediening aan spierweefsel en het centrale zenuwstelsel (CZS) te overwinnen. Dyne heeft een brede pijplijn voor neuromusculaire ziekten, waaronder klinische programma's voor myotone dystrofie type 1 (DM1) en Duchenne spierdystrofie (DMD) en preklinische programma's voor facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) en de ziekte van Pompe. Ga voor meer informatie naar https://www.dyne-tx.com/ en volg ons op X, LinkedIn en Facebook.

Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Alle verklaringen, anders dan verklaringen over historische feiten, in dit persbericht, inclusief verklaringen over de strategie van Dyne, toekomstige activiteiten, vooruitzichten en plannen, doelstellingen van het management, het potentieel van het FORCE-platform, de verwachte tijdlijn voor het rapporteren van gegevens van de DYNE- 101 ACHIEVE klinische proef en verwachtingen met betrekking tot de potentiële voordelen van snelle aanwijzing, en verwachtingen met betrekking tot de timing en uitkomst van interacties met mondiale regelgevende instanties en de beschikbaarheid van versnelde goedkeuringstrajecten voor DYNE-101 en verwachtingen met betrekking tot de timing van indiening aanvragen voor U.S. Accelerated Approval vormen toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. De woorden ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘doorgaan’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘zou kunnen’, ‘objectief’, ‘lopend’, ‘plannen’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘potentieel’, ‘zouden’ of ‘zou’, of het negatieve van deze termen , of ander vergelijkbaar terminologie is bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen deze identificerende woorden bevatten. Het is mogelijk dat Dyne de plannen, bedoelingen of verwachtingen die in deze toekomstgerichte verklaringen worden vermeld, niet daadwerkelijk waarmaakt, en u mag niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Werkelijke resultaten of gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van de plannen, intenties en verwachtingen die in deze toekomstgerichte verklaringen worden vermeld als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder: onzekerheden die inherent zijn aan de identificatie en ontwikkeling van productkandidaten, inclusief de start en voltooiing van preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken; onzekerheden over de beschikbaarheid en timing van resultaten uit preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken; de timing van en het vermogen van Dyne om patiënten in te schrijven voor klinische onderzoeken; of de resultaten van preklinische onderzoeken en de initiële gegevens van vroege klinische onderzoeken voorspellend zullen zijn voor de uiteindelijke resultaten van de klinische onderzoeken of toekomstige onderzoeken; onzekerheden over de interpretatie door de FDA en andere regelgevende instanties van de gegevens uit de klinische onderzoeken van Dyne en de acceptatie van Dyne’s klinische programma’s en het goedkeuringsproces van de regelgevende instanties; snelle aanwijzing door de FDA leidt mogelijk niet daadwerkelijk tot een sneller ontwikkelings- of regelgevend beoordelings- of goedkeuringsproces; of de contante middelen van Dyne voldoende zullen zijn om de voorzienbare en onvoorzienbare bedrijfskosten en kapitaaluitgaven te financieren; evenals de risico's en onzekerheden die zijn geïdentificeerd in Dyne's deponeringen bij de Securities and Exchange Commission (SEC), inclusief Dyne's meest recente Formulier 10-Q en in daaropvolgende deponeringen die Dyne mogelijk bij de SEC indient. Bovendien vertegenwoordigen de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht de standpunten van Dyne op de datum van dit persbericht. Dyne verwacht dat daaropvolgende gebeurtenissen en ontwikkelingen ervoor zullen zorgen dat zijn standpunten zullen veranderen. Hoewel Dyne ervoor kan kiezen om deze toekomstgerichte verklaringen op een bepaald moment in de toekomst bij te werken, wijst zij uitdrukkelijk elke verplichting hiertoe af. Er mag niet van worden uitgegaan dat deze toekomstgerichte verklaringen de standpunten van Dyne vertegenwoordigen vanaf enige datum na de datum van dit persbericht.

Bron: Dyne Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2025-01-22 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden