Dyne Therapeutics otrzymuje oznaczenie FDA Fast Track dla leku DYNE-101 do leczenia dystrofii miotonicznej typu 1

Śledź Drugslib na

WALTHAM, Massachusetts, 21 stycznia 2025 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), firma zajmująca się chorobami nerwowo-mięśniowymi na etapie klinicznym, skupiająca się na udoskonalaniu terapii zmieniających życie osób cierpiących na choroby uwarunkowane genetycznie ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała DYNE-101 oznaczenie Fast Track do leczenia Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1). DYNE-101 jest obecnie oceniany w trwającym globalnym badaniu klinicznym ACHIEVE fazy 1/2.

„To oznaczenie Fast Track pojawiło się po solidnych danych klinicznych z naszego badania ACHIEVE, które wykazało znaczne korzyści funkcjonalne dla pacjentów za pomocą szeregu środków klinicznych i przekonujący wpływ na kluczowy biomarker choroby, jakim jest korekcja splicingu” – powiedział Doug Kerr, doktor medycyny, dyrektor medyczny Dyne. „DM1 to wyniszczająca choroba, na którą nie ma zatwierdzonych terapii, dlatego naszym celem jest jak najszybsze dostarczenie pacjentom DYNE-101, leku potencjalnie transformującego”.

FDA przyznaje oznaczenie Fast Track w celu ułatwienia opracowywania i przyspieszenia przeglądu leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych, mając na celu wcześniejsze dostarczenie pacjentom ważnych nowych leków. Lek, który otrzyma oznaczenie Fast Track, może kwalifikować się do częstszych spotkań i komunikacji z FDA oraz ciągłego przeglądu każdego wniosku o dopuszczenie do obrotu. Przegląd ciągły pozwala firmie przesłać wypełnione sekcje wniosku o licencję biologiczną (BLA) do przeglądu przez FDA, gdy są już gotowe, zamiast czekać, aż cały wniosek będzie kompletny do przeglądu przez FDA. Może to prowadzić do wcześniejszego zatwierdzenia leku i uzyskania dostępu do niego przez pacjentów. Lek otrzymujący oznaczenie Fast Track może również kwalifikować się do przyspieszonego zatwierdzenia i przeglądu priorytetowego, jeśli zostaną spełnione odpowiednie kryteria.

Informacje o DYNE-101

DYNE-101 to eksperymentalny lek oceniany w fazie 1/2 globalnego badania klinicznego ACHIEVE dla osób chorych na DM1. DYNE-101 składa się z antysensownego oligonukleotydu (ASO) sprzężonego z fragmentem przeciwciała (Fab), który wiąże się z receptorem transferyny 1 (TfR1), który ulega silnej ekspresji w mięśniach. Został zaprojektowany, aby umożliwić ukierunkowane dostarczanie tkanki mięśniowej w celu redukcji toksycznego RNA DMPK w jądrze, uwolnienia białek splicingowych, umożliwienia normalnego przetwarzania mRNA i translacji normalnych białek oraz potencjalnego zatrzymania lub odwrócenia postępu choroby. DYNE-101 otrzymał od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków oraz Europejskiej Agencji Leków status leku sierocego do leczenia DM1.

O dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1)

DM1 to rzadka, postępująca choroba genetyczna atakująca mięśnie szkieletowe, sercowe i gładkie. Jest to choroba monogenowa, dziedziczona autosomalnie dominująco, spowodowana nieprawidłową ekspansją trójnukleotydów w regionie genu DMPK. Ta ekspansja powtórzeń CTG powoduje gromadzenie się toksycznego RNA w jądrze, tworząc ogniska jądrowe i zmieniając splicing wielu białek niezbędnych do normalnego funkcjonowania komórki. Ten zmieniony splicing, czyli spliceopatia, powoduje szeroką gamę objawów. Osoby cierpiące na DM1 zazwyczaj doświadczają miotonii i postępującego osłabienia głównych grup mięśni, co może wpływać na mobilność, oddychanie, czynność serca, mowę, trawienie i wzrok, a także funkcje poznawcze. Szacuje się, że DM1 dotyka ponad 40 000 osób w Stanach Zjednoczonych i ponad 74 000 osób w Europie, ale obecnie nie ma zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg choroby.

O firmie Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics koncentruje się na odkrywaniu i udoskonalaniu innowacyjnych terapii zmieniających życie osób cierpiących na choroby nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym. Wykorzystując modułowość swojej platformy FORCE™, Dyne opracowuje ukierunkowane leki, które mają na celu przezwyciężenie ograniczeń w dostarczaniu leku do tkanki mięśniowej i centralnego układu nerwowego (OUN). Dyne ma szeroką ofertę dotyczącą chorób nerwowo-mięśniowych, w tym programy kliniczne dotyczące dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1) i dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) oraz programy przedkliniczne dotyczące dystrofii twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD) i choroby Pompego. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę https://www.dyne-tx.com/ i śledź nas na X, LinkedIn i Facebooku.

Oświadczenia prognozująceNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość, które wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością. Wszelkie stwierdzenia, inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych, zawarte w niniejszej informacji prasowej, w tym stwierdzenia dotyczące strategii Dyne, przyszłej działalności, perspektyw i planów, celów zarządu, potencjału platformy FORCE, przewidywanego harmonogramu raportowania danych z DYNE- 101 OSIĄGNIĘCIE badanie kliniczne i oczekiwania dotyczące potencjalnych korzyści wynikających z wyznaczenia szybkiej ścieżki oraz oczekiwania dotyczące czasu i wyniku interakcji z globalnymi organami regulacyjnymi oraz dostępności przyspieszonych ścieżek zatwierdzania dla DYNE-101 i oczekiwań dotyczących terminu składania wniosków wnioski o przyspieszone zatwierdzenie w USA stanowią stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Słowa „przewidywać”, „wierzyć”, „kontynuować”, „mógłby”, „szacować”, „oczekiwać”, „ zamierzać”, „może”, „może”, „cel”, „w toku”, „plan”, „przewidywać”, „projekt”, „potencjalny”, „powinien” lub „byłby” lub przeczenie tych terminów lub inna porównywalna terminologia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te identyfikujące słowa. Dyne może w rzeczywistości nie osiągnąć planów, zamierzeń lub oczekiwań ujawnionych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, dlatego też nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki lub zdarzenia mogą znacząco różnić się od planów, zamierzeń i oczekiwań ujawnionych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różne ważne czynniki, w tym: niepewność związaną z identyfikacją i opracowywaniem kandydatów na produkty, w tym z rozpoczęciem i zakończeniem badań przedklinicznych i badania kliniczne; niepewność co do dostępności i terminu wyników badań przedklinicznych i klinicznych; czas i zdolność Dyne do włączania pacjentów do badań klinicznych; czy wyniki badań przedklinicznych i wstępne dane z wczesnych badań klinicznych pozwolą przewidzieć ostateczne wyniki badań klinicznych lub przyszłych badań; niepewność co do interpretacji danych z badań klinicznych Dyne przez FDA i inne organy regulacyjne oraz akceptacji programów klinicznych Dyne i procesu zatwierdzania przez organy regulacyjne; wyznaczenie szybkiej ścieżki przez FDA może w rzeczywistości nie prowadzić do szybszego opracowania lub przeglądu regulacyjnego lub procesu zatwierdzania; czy zasoby pieniężne Dyne będą wystarczające do sfinansowania przewidywalnych i nieprzewidywalnych wydatków operacyjnych oraz wymogów w zakresie nakładów inwestycyjnych; a także ryzyko i niepewność zidentyfikowane w dokumentach Dyne składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w najnowszym formularzu 10-Q Dyne oraz w kolejnych dokumentach, jakie Dyne może składać w SEC. Ponadto stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym odzwierciedlają poglądy firmy Dyne na dzień wydania niniejszego komunikatu prasowego. Dyne przewiduje, że kolejne wydarzenia i wydarzenia spowodują zmianę jej poglądów. Jednakże, chociaż Dyne może w pewnym momencie w przyszłości zdecydować się na aktualizację tych stwierdzeń wybiegających w przyszłość, w szczególności zrzeka się wszelkich zobowiązań w tym zakresie. Nie należy traktować tych wypowiedzi prognozujących jako reprezentacji poglądów Dyne z jakiejkolwiek daty następującej po dacie niniejszego komunikatu prasowego.

Źródło: Dyne Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2025-01-22 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe