Dyne Therapeutics recebe designação Fast Track da FDA para DYNE-101 para o tratamento da Distrofia Miotônica Tipo 1

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WALTHAM, Massachusetts, 21 de janeiro de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), uma empresa de doenças neuromusculares em estágio clínico focada no avanço de terapêuticas transformadoras de vida para pessoas que vivem com doenças geneticamente controladas. doenças, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track para DYNE-101 para o tratamento de distrofia miotônica tipo 1 (DM1). O DYNE-101 está atualmente sendo avaliado no ensaio clínico global ACHIEVE de Fase 1/2 em andamento.

“Esta designação Fast Track vem na esteira de dados clínicos robustos do nosso ensaio ACHIEVE, que demonstrou benefícios funcionais substanciais para pacientes em uma série de medidas clínicas e um efeito convincente no principal biomarcador da doença, a correção de splicing”, disse Doug Kerr, M.D., Ph.D., diretor médico da Dyne. “O DM1 é uma doença devastadora sem terapias aprovadas, e estamos motivados a entregar o DYNE-101, um medicamento potencialmente transformador, aos pacientes o mais rápido possível.”

A FDA concede a designação Fast Track para facilitar o desenvolvimento e agilizar a revisão de medicamentos para tratar doenças graves e preencher uma necessidade médica não atendida, com o objetivo de levar novos medicamentos importantes aos pacientes mais cedo. Um medicamento que recebe a designação Fast Track pode ser elegível para reuniões e comunicações mais frequentes com a FDA e para revisão contínua de qualquer pedido de aprovação de comercialização. A revisão contínua permite que uma empresa envie seções concluídas de seu Pedido de Licença Biológica (BLA) para revisão pelo FDA assim que estiverem prontas, em vez de esperar até que todo o pedido esteja completo para revisão do FDA. Isso pode levar à aprovação e acesso mais precoce do medicamento pelos pacientes. Um medicamento que receba a designação Fast Track também pode ser elegível para Aprovação Acelerada e Revisão Prioritária se os critérios relevantes forem atendidos.

Sobre o DYNE-101

DYNE-101 é uma terapêutica experimental que está sendo avaliada no ensaio clínico global ACHIEVE de Fase 1/2 para pessoas que vivem com DM1. DYNE-101 consiste em um oligonucleotídeo antisense (ASO) conjugado a um fragmento de anticorpo (Fab) que se liga ao receptor 1 da transferrina (TfR1), que é altamente expresso no músculo. Ele foi projetado para permitir a distribuição direcionada de tecido muscular com o objetivo de reduzir o RNA DMPK tóxico no núcleo, liberando proteínas de splicing, permitindo o processamento normal de mRNA e a tradução de proteínas normais e potencialmente interrompendo ou revertendo a progressão da doença. DYNE-101 recebeu a designação de medicamento órfão pela Food and Drug Administration dos EUA e pela Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento do DM1.

Sobre a Distrofia Miotônica Tipo 1 (DM1)

O DM1 é uma doença genética rara e progressiva que afeta músculos esqueléticos, cardíacos e lisos. É uma doença monogênica, autossômica dominante, causada por uma expansão anormal de trinucleotídeos em uma região do gene DMPK. Esta expansão das repetições CTG faz com que o RNA tóxico se aglomere no núcleo, formando focos nucleares e alterando o splicing de múltiplas proteínas essenciais para a função celular normal. Esse splicing alterado, ou spliceopatia, resulta em uma ampla gama de sintomas. Pessoas que vivem com DM1 normalmente apresentam miotonia e fraqueza progressiva dos principais grupos musculares, o que pode afetar a mobilidade, a respiração, a função cardíaca, a fala, a digestão e a visão, bem como a cognição. Estima-se que o DM1 afete mais de 40.000 pessoas nos Estados Unidos e mais de 74.000 pessoas na Europa, mas atualmente não existem terapias modificadoras da doença aprovadas.

Sobre a Dyne Therapeutics

A Dyne Therapeutics está focada na descoberta e no avanço de terapêuticas inovadoras que transformam vidas para pessoas que vivem com doenças neuromusculares geneticamente causadas. Aproveitando a modularidade de sua plataforma FORCE™, a Dyne está desenvolvendo terapêuticas direcionadas que são projetadas para superar as limitações na distribuição ao tecido muscular e ao sistema nervoso central (SNC). Dyne tem um amplo pipeline para doenças neuromusculares, incluindo programas clínicos para distrofia miotônica tipo 1 (DM1) e distrofia muscular de Duchenne (DMD) e programas pré-clínicos para distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) e doença de Pompe. Para obter mais informações, visite https://www.dyne-tx.com/ e siga-nos no X, LinkedIn e Facebook.

Declarações prospectivasEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas substanciais. Todas as declarações, exceto declarações de fatos históricos, contidas neste comunicado de imprensa, incluindo declarações sobre a estratégia da Dyne, operações futuras, perspectivas e planos, objetivos de gestão, o potencial da plataforma FORCE, o cronograma previsto para relatar dados do DYNE- 101 ACHIEVE ensaio clínico e expectativas em relação aos benefícios potenciais da designação acelerada, e expectativas em relação ao momento e resultado das interações com autoridades reguladoras globais e a disponibilidade de caminhos de aprovação acelerados para DYNE-101 e expectativas em relação ao momento de apresentação de pedidos de A Aprovação Acelerada dos EUA constitui declarações prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. As palavras “antecipar”, “acreditar”, “continuar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “pretender, ""pode", "pode", "objetivo", "em andamento", "planejar", "prever", "projetar", "potencial", "deveria" ou "iria", ou o negativo destes termos, ou outro terminologia comparável destinam-se a identificar declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas palavras de identificação. A Dyne pode realmente não alcançar os planos, intenções ou expectativas divulgadas nestas declarações prospectivas, e você não deve depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas. Os resultados ou eventos reais podem diferir materialmente dos planos, intenções e expectativas divulgados nestas declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, incluindo: incertezas inerentes à identificação e desenvolvimento de candidatos a produtos, incluindo o início e conclusão de estudos pré-clínicos e ensaios clínicos; incertezas quanto à disponibilidade e calendário dos resultados de estudos pré-clínicos e ensaios clínicos; o momento e a capacidade da Dyne de inscrever pacientes em ensaios clínicos; se os resultados dos estudos pré-clínicos e os dados iniciais dos primeiros ensaios clínicos serão preditivos dos resultados finais dos ensaios clínicos ou de ensaios futuros; incertezas quanto à interpretação da FDA e de outras autoridades reguladoras dos dados dos ensaios clínicos da Dyne e da aceitação dos programas clínicos da Dyne e do processo de aprovação regulamentar; a designação acelerada pela FDA pode não levar realmente a um desenvolvimento mais rápido ou a uma revisão regulatória ou a um processo de aprovação; se os recursos de caixa da Dyne serão suficientes para financiar suas despesas operacionais previsíveis e imprevisíveis e necessidades de despesas de capital; bem como os riscos e incertezas identificados nos registros da Dyne junto à Securities and Exchange Commission (SEC), incluindo o Formulário 10-Q mais recente da Dyne e em registros subsequentes que a Dyne possa fazer junto à SEC. Além disso, as declarações prospectivas incluídas neste comunicado à imprensa representam as opiniões da Dyne na data deste comunicado à imprensa. Dyne prevê que eventos e desenvolvimentos subsequentes farão com que suas opiniões mudem. No entanto, embora a Dyne possa optar por atualizar estas declarações prospectivas em algum momento no futuro, ela se isenta especificamente de qualquer obrigação de fazê-lo. Estas declarações prospectivas não devem ser consideradas como representando as opiniões da Dyne em qualquer data posterior à data deste comunicado à imprensa.

Fonte: Dyne Therapeutics, Inc.

Postou : 2025-01-22 06:00

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