Dyne Therapeutics primește desemnarea FDA Fast Track pentru DYNE-101 pentru tratamentul distrofiei miotonice de tip 1

Urmăriți Drugslib pe

WALTHAM, Mass., 21 ianuarie 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), o companie de boli neuromusculare în stadiu clinic, axată pe promovarea terapiilor care transformă viața pentru persoanele care trăiesc cu boli genetice boli, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat desemnarea Fast Track pentru DYNE-101 pentru tratamentul distrofiei miotonice de tip 1 (DM1). DYNE-101 este în prezent evaluat în cursul studiului clinic global ACHIEVE de fază 1/2.

„Această desemnare Fast Track vine în urma datelor clinice solide din studiul nostru ACHIEVE, care a demonstrat beneficii funcționale substanțiale pentru pacienți printr-o serie de măsuri clinice și un efect convingător asupra biomarkerului cheie al bolii de corecție a îmbinării”, a spus Doug Kerr, MD, Ph.D., ofițer medical șef al Dyne. „DM1 este o boală devastatoare fără terapii aprobate și suntem motivați să oferim pacienților DYNE-101, un medicament potențial transformator, cât mai repede posibil.”

FDA acordă desemnarea Fast Track pentru a facilita dezvoltarea și accelerarea revizuirii medicamentelor pentru a trata afecțiuni grave și pentru a satisface o nevoie medicală nesatisfăcută, cu scopul de a oferi pacienților medicamente noi importante mai devreme. Un medicament care primește desemnarea Fast Track poate fi eligibil pentru întâlniri și comunicări mai frecvente cu FDA și revizuirea continuă a oricărei cereri de aprobare de comercializare. Revizuirea continuă permite unei companii să trimită secțiunile completate ale cererii de licență biologică (BLA) pentru revizuire de către FDA, deoarece acestea sunt gata, mai degrabă decât să aștepte până când întreaga cerere este completă pentru revizuirea FDA. Acest lucru poate duce la aprobarea mai devreme a medicamentelor și la accesul pacienților. Un medicament care primește desemnarea Fast Track poate fi, de asemenea, eligibil pentru aprobare accelerată și revizuire prioritară dacă sunt îndeplinite criteriile relevante.

Despre DYNE-101

DYNE-101 este un medicament investigațional evaluat în cadrul studiului clinic global ACHIEVE de fază 1/2 pentru persoanele care trăiesc cu DM1. DYNE-101 constă dintr-o oligonucleotidă antisens (ASO) conjugată la un anticorp fragment (Fab) care se leagă de receptorul transferinei 1 (TfR1) care este puternic exprimat în mușchi. Este conceput pentru a permite livrarea țintită a țesutului muscular, cu scopul de a reduce ARN-ul DMPK toxic în nucleu, eliberând proteinele de splicing, permițând procesarea normală a ARNm și traducerea proteinelor normale și, eventual, oprirea sau inversarea progresiei bolii. DYNE-101 a primit denumirea de medicament orfan de către U.S. Food and Drug Administration și Agenția Europeană pentru Medicamente pentru tratamentul DM1.

Despre distrofia miotonică de tip 1 (DM1)

DM1 este o boală genetică rară, progresivă, care afectează musculatura scheletică, cardiacă și netedă. Este o boală monogenă, autozomal dominantă, cauzată de o expansiune anormală a trinucleotidelor într-o regiune a genei DMPK. Această expansiune a repetărilor CTG face ca ARN-ul toxic să se grupeze în nucleu, formând focare nucleare și modificând îmbinarea mai multor proteine ​​esențiale pentru funcția celulară normală. Această splicing alterată, sau spliceopatie, are ca rezultat o gamă largă de simptome. Persoanele care trăiesc cu DM1 experimentează de obicei miotonie și slăbiciune progresivă a grupurilor musculare majore, care pot afecta mobilitatea, respirația, funcția inimii, vorbirea, digestia și vederea, precum și cogniția. Se estimează că DM1 afectează peste 40.000 de oameni în Statele Unite și peste 74.000 de oameni în Europa, dar în prezent nu există terapii aprobate pentru modificarea bolii.

Despre Dyne Therapeutics

p>

Dyne Therapeutics se concentrează pe descoperirea și promovarea terapiilor inovatoare care transformă viața pentru persoanele care trăiesc cu boli neuromusculare determinate genetic. Folosind modularitatea platformei sale FORCE™, Dyne dezvoltă terapii direcționate care sunt concepute pentru a depăși limitările în livrarea către țesutul muscular și sistemul nervos central (SNC). Dyne are o gamă largă de boli neuromusculare, inclusiv programe clinice pentru distrofia miotonică de tip 1 (DM1) și distrofie musculară Duchenne (DMD) și programe preclinice pentru distrofia musculară facioscapulohumerală (FSHD) și boala Pompe. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați https://www.dyne-tx.com/ și să ne urmăriți pe X, LinkedIn și Facebook.

Declarații prospectiveAcest comunicat de presă conține declarații prospective care implică riscuri și incertitudini substanțiale. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapte istorice, conținute în acest comunicat de presă, inclusiv declarații privind strategia Dyne, operațiunile viitoare, perspectivele și planurile, obiectivele managementului, potențialul platformei FORCE, calendarul anticipat pentru raportarea datelor din DYNE- 101 REALIZARE un studiu clinic și așteptări cu privire la potențialele beneficii ale desemnării rapide și așteptări cu privire la momentul și rezultatul interacțiunilor cu autoritățile de reglementare globale și disponibilitatea căile de aprobare accelerate pentru DYNE-101 și așteptările cu privire la momentul depunerii cererilor pentru aprobarea accelerată din S.U.A. constituie declarații prospective în sensul Actului de reformă a litigiilor private de valori mobiliare din 1995. Cuvintele „anticipă”, „crede”, „continuă,” ” „ar putea”, „a estima”, „a aștepta”, „intenționează”, „poate” „s-ar putea”, „obiectiv”, „în desfășurare”, „planifica”, „prevăd”, „proiect”, „potențial”, „ar trebui” sau „ar” sau negativul acestor termeni sau altă terminologie comparabilă sunt destinate pentru a identifica declarațiile prospective, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte de identificare. Este posibil ca Dyne să nu realizeze de fapt planurile, intențiile sau așteptările dezvăluite în aceste declarații prospective și nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Rezultatele sau evenimentele reale ar putea diferi în mod semnificativ de planurile, intențiile și așteptările dezvăluite în aceste declarații prospective, ca urmare a diferiților factori importanți, inclusiv: incertitudini inerente în identificarea și dezvoltarea produselor candidate, inclusiv inițierea și finalizarea studiilor preclinice și studiile clinice; incertitudini cu privire la disponibilitatea și calendarul rezultatelor din studiile preclinice și studiile clinice; momentul și capacitatea lui Dyne de a înscrie pacienții în studiile clinice; dacă rezultatele studiilor preclinice și datele inițiale din studiile clinice timpurii vor fi predictive pentru rezultatele finale ale studiilor clinice sau ale studiilor viitoare; incertitudini cu privire la interpretarea de către FDA și alte autorități de reglementare a datelor din studiile clinice Dyne și acceptarea programelor clinice Dyne și a procesului de aprobare de reglementare; desemnarea rapidă de către FDA poate să nu conducă de fapt la o dezvoltare mai rapidă sau un proces de revizuire sau aprobare de reglementare; dacă resursele de numerar ale Dyne vor fi suficiente pentru a-și finanța cheltuielile de operare previzibile și imprevizibile și cerințele de cheltuieli de capital; precum și riscurile și incertitudinile identificate în dosarele Dyne la Securities and Exchange Commission (SEC), inclusiv cel mai recent Formular 10-Q al Dyne și în dosarele ulterioare pe care Dyne le poate face la SEC. În plus, declarațiile prospective incluse în acest comunicat de presă reprezintă opiniile lui Dyne la data acestui comunicat de presă. Dyne anticipează că evenimentele și evoluțiile ulterioare vor face ca opiniile sale să se schimbe. Cu toate acestea, deși Dyne poate alege să actualizeze aceste declarații prospective la un moment dat în viitor, ea declină în mod special orice obligație de a face acest lucru. Aceste declarații prospective nu ar trebui să fie considerate ca reprezentând opiniile lui Dyne la orice dată ulterioară datei acestui comunicat de presă.

Sursa: Dyne Therapeutics, Inc.

Postat : 2025-01-22 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare