Dyne Therapeutics получила одобрение FDA для ускоренного рассмотрения препарата DYNE-101 для лечения миотонической дистрофии типа 1

Следите за Drugslib на

УОЛТЭМ, Массачусетс, 21 января 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), компания, занимающаяся лечением нервно-мышечных заболеваний на клинической стадии, занимающаяся разработкой изменяющих жизнь терапевтических средств для людей, живущих с генетически обусловленными заболеваниями. заболеваний, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило DYNE-101 статус ускоренного режима для лечения миотонической дистрофии 1 типа (СД1). DYNE-101 в настоящее время проходит оценку в рамках текущего глобального клинического исследования ACHIEVE фазы 1/2.

«Этот статус Fast Track последовал за надежными клиническими данными нашего исследования ACHIEVE, которые продемонстрировали существенное функциональное преимущество для пациентов в рамках целого ряда клинических показателей и убедительного влияния на ключевой биомаркер заболевания — коррекцию сплайсинга», — сказал Дуг Керр, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Dyne. «СД1 — это разрушительное заболевание, для которого нет одобренных методов лечения, и мы стремимся как можно быстрее доставить пациентам DYNE-101, потенциально преобразующее лекарство».

FDA предоставляет статус Fast Track, чтобы облегчить разработку и ускорить рассмотрение лекарств для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей с целью более раннего предоставления пациентам важных новых лекарств. Препарат, получивший статус Fast Track, может иметь право на более частые встречи и общение с FDA, а также на периодическое рассмотрение любой заявки на получение разрешения на продажу. Поочередная проверка позволяет компании подавать заполненные разделы своей заявки на получение биологической лицензии (BLA) на рассмотрение FDA по мере их готовности, а не ждать, пока вся заявка будет завершена для рассмотрения FDA. Это может привести к более раннему одобрению препарата и доступу к нему пациентов. Препарат, получивший статус ускоренного режима, также может иметь право на ускоренное одобрение и приоритетную проверку, если соответствуют соответствующим критериям.

О DYNE-101

DYNE-101 — это экспериментальный препарат, который проходит оценку в рамках глобального клинического исследования ACHIEVE фазы 1/2 для людей, живущих с СД1. DYNE-101 состоит из антисмыслового олигонуклеотида (ASO), конъюгированного с фрагментом антитела (Fab), который связывается с рецептором трансферрина 1 (TfR1), который в высокой степени экспрессируется в мышцах. Он разработан для обеспечения целевой доставки в мышечную ткань с целью снижения токсичной РНК DMPK в ядре, высвобождения сплайсинговых белков, обеспечения нормальной обработки мРНК и трансляции нормальных белков и, возможно, остановки или обращения вспять прогрессирования заболевания. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и Европейское агентство по лекарственным средствам дали DYNE-101 статус орфанного препарата для лечения СД1.

О миотонической дистрофии типа 1 (СД1)< /п>

СД1 — редкое прогрессирующее генетическое заболевание, поражающее скелетные, сердечные и гладкие мышцы. Это моногенное аутосомно-доминантное заболевание, вызванное аномальной экспансией тринуклеотидов в участке гена DMPK. Это расширение повторов CTG приводит к скоплению токсичной РНК в ядре, образуя ядерные фокусы и изменяя сплайсинг множества белков, необходимых для нормальной клеточной функции. Это измененное сплайсинг, или сплайсопатия, приводит к широкому спектру симптомов. Люди, живущие с СД1, обычно испытывают миотонию и прогрессирующую слабость основных групп мышц, что может повлиять на подвижность, дыхание, функцию сердца, речь, пищеварение и зрение, а также на когнитивные функции. По оценкам, СД1 поражает более 40 000 человек в США и более 74 000 человек в Европе, но в настоящее время не существует утвержденных методов лечения, модифицирующих заболевание.

О Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics занимается поиском и продвижением инновационных методов лечения, изменяющих жизнь людей, живущих с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями. Используя модульность своей платформы FORCE™, Dyne разрабатывает таргетные терапевтические средства, предназначенные для преодоления ограничений в доставке в мышечную ткань и центральную нервную систему (ЦНС). Дайн имеет широкий спектр исследований нервно-мышечных заболеваний, включая клинические программы по миотонической дистрофии 1 типа (СД1) и мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), а также доклинические программы по лицело-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (ЛЛПД) и болезни Помпе. Для получения дополнительной информации посетите https://www.dyne-tx.com/ и подпишитесь на нас в X, LinkedIn и Facebook.

Прогнозные заявленияЭтот пресс-релиз содержит прогнозные заявления, которые сопряжены со значительными рисками и неопределенностями. Все заявления, кроме заявлений об исторических фактах, содержащиеся в этом пресс-релизе, включая заявления относительно стратегии Dyne, будущих операций, перспектив и планов, целей управления, потенциала платформы FORCE, предполагаемых сроков предоставления данных из DYNE- 101 ДОСТИЖЕНИЕ клинических испытаний и ожиданий относительно потенциальных преимуществ ускоренного назначения, а также ожиданий относительно сроков и результатов взаимодействия с глобальными регулирующими органами и доступности ускоренных путей утверждения для DYNE-101, а также ожиданий относительно сроков подача заявок на ускоренное одобрение в США представляет собой прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Слова «ожидать», «полагать», «продолжать», «мог бы», «оценивать», «ожидать», «намереваюсь», «может», «может», «объективно», «действующий», «планирует», «прогнозирует», «проектирует», «потенциально», «должен» или «Было бы», или отрицательные значения этих терминов, или другая сопоставимая терминология предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Dyne может на самом деле не достичь планов, намерений или ожиданий, раскрытых в этих прогнозных заявлениях, и вам не следует неоправданно полагаться на эти прогнозные заявления. Фактические результаты или события могут существенно отличаться от планов, намерений и ожиданий, раскрытых в этих прогнозных заявлениях, в результате действия различных важных факторов, в том числе: неопределенностей, присущих идентификации и разработке потенциальных продуктов, включая начало и завершение доклинических исследований. и клинические испытания; неопределенности относительно наличия и сроков получения результатов доклинических исследований и клинических испытаний; сроки и способность Dyne включать пациентов в клинические исследования; будут ли результаты доклинических исследований и исходные данные ранних клинических испытаний предсказывать окончательные результаты клинических испытаний или будущих испытаний; неопределенность в отношении интерпретации FDA и другими регулирующими органами данных клинических испытаний Dyne и принятия клинических программ Dyne и процесса одобрения регулирующими органами; ускоренное назначение FDA на самом деле может не привести к ускорению процесса разработки, рассмотрения или одобрения регулирующими органами; будут ли достаточны денежные ресурсы Dyne для финансирования ее прогнозируемых и непредвиденных операционных расходов и потребностей в капитальных вложениях; а также риски и неопределенности, выявленные в документах Dyne, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), включая самую последнюю форму Dyne 10-Q, а также в последующих документах, которые Dyne может подать в SEC. Кроме того, прогнозные заявления, включенные в этот пресс-релиз, отражают точку зрения Dyne на дату этого пресс-релиза. Дайн ожидает, что последующие события и развитие событий приведут к изменению его взглядов. Однако, хотя Dyne может решить обновить эти прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, она отказывается от каких-либо обязательств делать это. На эти прогнозные заявления не следует полагаться как на представление взглядов Dyne на любую дату, следующую за датой настоящего пресс-релиза.

Источник: Dyne Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2025-01-22 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова