Dyne Therapeutics, Miyotonik Distrofi Tip 1 Tedavisine Yönelik DYNE-101 için FDA Hızlı Yol Tanımını Aldı

Drugslib'i takip edin

WALTHAM, Mass., 21 Ocak 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), genetik olarak yönlendirilen hastalıklarla yaşayan insanlar için yaşamı dönüştüren tedavileri geliştirmeye odaklanan, klinik aşamada bir nöromüsküler hastalık şirketi Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), hastalıkların tedavisi için DYNE-101'e Fast Track ataması verdiğini duyurdu. miyotonik distrofi tip 1 (DM1). DYNE-101 şu anda devam eden Faz 1/2 ACHIEVE global klinik deneyinde değerlendirilmektedir.

"Bu Fast Track tanımı, ACHIEVE denememizden elde edilen ve önemli fonksiyonel faydalar gösteren sağlam klinik verilerin ardından geliyor. Dyne'ın baş tıbbi sorumlusu Doug Kerr, M.D., Ph.D., şunları söyledi: "Hastalar için çeşitli klinik ölçümler ve birleştirme düzeltmesinin temel hastalık biyobelirteçleri üzerinde ikna edici bir etki." "DM1, onaylanmış tedavisi olmayan yıkıcı bir hastalıktır ve biz, potansiyel olarak dönüştürücü bir ilaç olan DYNE-101'i hastalara mümkün olan en kısa sürede ulaştırmaya kararlıyız."

FDA, önemli yeni ilaçları hastalara daha erken ulaştırmak amacıyla, ciddi durumları tedavi edecek ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılayacak ilaçların geliştirilmesini kolaylaştırmak ve gözden geçirilmesini hızlandırmak için Fast Track atamasını veriyor. Fast Track unvanını alan bir ilaç, FDA ile daha sık toplantılara ve iletişimlere ve pazarlama onayı için herhangi bir başvurunun sürekli olarak gözden geçirilmesine uygun olabilir. Sürekli inceleme, bir şirketin, FDA incelemesi için tüm başvurunun tamamlanmasını beklemek yerine, Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) tamamlanmış bölümlerini, hazır olduklarında FDA tarafından incelenmek üzere göndermesine olanak tanır. Bu, hastaların daha erken ilaç onayına ve erişimine yol açabilir. Hızlı Yol atamasını alan bir ilaç, ilgili kriterlerin karşılanması durumunda Hızlandırılmış Onay ve Öncelik İncelemesine de uygun olabilir.

DYNE-101 Hakkında

DYNE-101, DM1 ile yaşayan kişiler için Faz 1/2 global ACHIEVE klinik deneyinde değerlendirilen, araştırma amaçlı bir terapötiktir. DYNE-101, kas üzerinde yüksek düzeyde eksprese edilen transferrin reseptörü 1'e (TfR1) bağlanan bir fragman antikoruna (Fab) konjuge edilmiş bir antisens oligonükleotidden (ASO) oluşur. Çekirdekteki toksik DMPK RNA'yı azaltmak, birleştirme proteinlerini serbest bırakmak, normal mRNA işlenmesine ve normal proteinlerin translasyonuna izin vermek ve potansiyel olarak hastalığın ilerlemesini durdurmak veya tersine çevirmek amacıyla hedeflenen kas dokusu dağıtımını sağlamak üzere tasarlanmıştır. DYNE-101'e, DM1 tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından yetim ilaç tanımı verilmiştir.

Miyotonik Distrofi Tip 1 (DM1) Hakkında

DM1 iskelet, kalp ve düz kasları etkileyen nadir, ilerleyici, genetik bir hastalıktır. DMPK geninin bir bölgesinde anormal trinükleotid genişlemesinin neden olduğu monogenik, otozomal dominant bir hastalıktır. CTG tekrarlarının bu genişlemesi, toksik RNA'nın çekirdekte kümelenmesine, nükleer odaklar oluşturmasına ve normal hücresel fonksiyon için gerekli olan birden fazla proteinin birleşmesini değiştirmesine neden olur. Bu değiştirilmiş ekleme veya spliceopati, çok çeşitli semptomlarla sonuçlanır. DM1 ile yaşayan insanlar tipik olarak hareketliliği, nefes almayı, kalp fonksiyonlarını, konuşmayı, sindirimi ve görmeyi ve bilişi etkileyebilen miyotoni ve ana kas gruplarında ilerleyici zayıflık yaşarlar. DM1'in Amerika Birleşik Devletleri'nde 40.000'den fazla kişiyi ve Avrupa'da 74.000'den fazla kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir, ancak şu anda onaylanmış hastalık değiştirici tedaviler bulunmamaktadır.

Dyne Therapeutics Hakkında

p>

Dyne Therapeutics, genetik kaynaklı nöromüsküler hastalıklarla yaşayan insanlar için yaşamı dönüştüren yenilikçi tedavi yöntemlerini keşfetmeye ve geliştirmeye odaklanmıştır. FORCE™ platformunun modülerliğinden yararlanan Dyne, kas dokusuna ve merkezi sinir sistemine (CNS) dağıtımdaki sınırlamaların üstesinden gelmek için tasarlanmış hedefe yönelik tedaviler geliştiriyor. Dyne, miyotonik distrofi tip 1 (DM1) ve Duchenne müsküler distrofisine (DMD) yönelik klinik programlar ve facioskapulohumeral müsküler distrofi (FSHD) ve Pompe hastalığına yönelik klinik öncesi programlar da dahil olmak üzere nöromüsküler hastalıklara yönelik geniş bir ürün yelpazesine sahiptir. Daha fazla bilgi için lütfen https://www.dyne-tx.com/ adresini ziyaret edin ve bizi X, LinkedIn ve Facebook'ta takip edin.

İleriye Dönük AçıklamalarBu basın bülteni Önemli riskler ve belirsizlikler içeren ileriye dönük beyanlar içerir. Dyne'ın stratejisi, gelecekteki operasyonlar, beklentiler ve planlar, yönetimin hedefleri, FORCE platformunun potansiyeli, DYNE'den gelen verilerin raporlanması için beklenen zaman çizelgesine ilişkin ifadeler de dahil olmak üzere, bu basın bülteninde yer alan, tarihsel gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler. 101 Klinik denemeyi BAŞARIN ve hızlı yol belirlemenin potansiyel faydalarına ilişkin beklentiler ve küresel düzenleyici otoritelerle etkileşimlerin zamanlaması ve sonucuna ilişkin beklentiler ve DYNE-101 için hızlandırılmış onay yollarının mevcudiyeti ve başvuru zamanlamasına ilişkin beklentiler ABD Hızlandırılmış Onay başvuruları, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar teşkil etmektedir. "Öngörmek", "inanmak", "devam etmek", "olabilir", "tahmin etmek", "beklemek", " niyetleniyor”, “olabilir”, “olabilir”, “nesnel”, “devam ediyor”, “planla”, “tahmin et”, “projelendir”, “potansiyel”, “olmalı” veya “olabilir” veya olumsuzu Bu şartlar veya diğer karşılaştırılabilir terminoloji, ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır; ancak ileriye dönük beyanların tümü bu tanımlayıcı kelimeleri içermemektedir. Dyne, bu ileriye dönük beyanlarda açıklanan planlara, niyetlere veya beklentilere fiilen ulaşamayabilir ve bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Gerçek sonuçlar veya olaylar, aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli önemli faktörlerin bir sonucu olarak bu ileriye dönük beyanlarda açıklanan planlardan, niyetlerden ve beklentilerden maddi olarak farklı olabilir: klinik öncesi çalışmaların başlatılması ve tamamlanması da dahil olmak üzere ürün adaylarının tanımlanması ve geliştirilmesinde var olan belirsizlikler ve klinik araştırmalar; klinik öncesi çalışmalardan ve klinik çalışmalardan elde edilen sonuçların mevcudiyeti ve zamanlamasına ilişkin belirsizlikler; Dyne'ın hastaları klinik araştırmalara kaydetmenin zamanlaması ve yeteneği; klinik öncesi çalışmalardan elde edilen sonuçların ve erken klinik deneylerden elde edilen ilk verilerin, klinik deneylerin veya gelecekteki deneylerin nihai sonuçlarının öngörüsü olup olmayacağı; FDA'nın ve diğer düzenleyici otoritelerin Dyne'ın klinik araştırmalarından elde edilen verileri yorumlaması ve Dyne'ın klinik programlarının ve düzenleyici onay sürecinin kabulü konusundaki belirsizlikler; FDA'nın hızlı yol belirlemesi aslında daha hızlı bir geliştirme veya düzenleyici inceleme veya onay sürecine yol açmayabilir; Dyne'ın nakit kaynaklarının öngörülebilir ve öngörülemeyen işletme giderlerini ve sermaye harcaması gereksinimlerini karşılamaya yeterli olup olmayacağı; Dyne'ın en son Form 10-Q'su ve Dyne'ın SEC'e yapabileceği sonraki başvurular da dahil olmak üzere, Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ile yaptığı başvurularda tanımlanan riskler ve belirsizliklerin yanı sıra. Ayrıca bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük ifadeler, Dyne'ın bu basın bülteni tarihi itibarıyla görüşlerini temsil etmektedir. Dyne, bundan sonraki olay ve gelişmelerin görüşlerinin değişmesine neden olacağını öngörüyor. Ancak Dyne bu ileriye dönük beyanları gelecekte bir noktada güncellemeyi seçebilir ancak bunu yapma yükümlülüğünü özellikle reddeder. Bu ileriye dönük beyanların, bu basın açıklaması tarihinden sonraki herhangi bir tarih itibarıyla Dyne'ın görüşlerini temsil ettiğine güvenilmemelidir.

Kaynak: Dyne Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2025-01-22 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler