Dyne Therapeutics отримує швидке позначення FDA для DYNE-101 для лікування міотонічної дистрофії типу 1

Підпишіться на Drugslib

ВОЛТЕМ, Массачусетс, 21 січня 2025 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), компанія, що займається лікуванням нервово-м’язових захворювань на клінічних стадіях і зосереджена на просуванні терапевтичних засобів, що змінюють життя людей, які живуть із генетично обумовленими захворюваннями. захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало прискорене призначення для DYNE-101 для лікування міотонічної дистрофії 1 типу (DM1). DYNE-101 наразі оцінюється в поточній фазі 1/2 глобального клінічного випробування ACHIEVE.

«Це позначення Fast Track з’явилося на основі надійних клінічних даних нашого дослідження ACHIEVE, які продемонстрували значну функціональну користь для пацієнтам за допомогою низки клінічних заходів і переконливого впливу на ключовий біомаркер захворювання – корекцію сплайсингу», – сказав Дуг Керр, доктор медичних наук, Ph.D., головний лікар Dyne. «DM1 — це руйнівна хвороба, для якої немає схвалених методів лікування, і ми прагнемо доставити пацієнтам DYNE-101, потенційно трансформаційний препарат, якомога швидше».

FDA надає статус Fast Track, щоб полегшити розробку та пришвидшити перевірку препаратів для лікування серйозних станів і задоволення незадоволених медичних потреб з метою раннього отримання важливих нових ліків для пацієнтів. Лікарський засіб, який отримав позначення Fast Track, може мати право на більш часті зустрічі та спілкування з FDA та поточний перегляд будь-якої заявки на затвердження маркетингу. Постійна перевірка дозволяє компанії подати заповнені розділи своєї заявки на біологічну ліцензію (BLA) на розгляд FDA, коли вони будуть готові, а не чекати, поки вся заявка буде завершена для розгляду FDA. Це може призвести до раннього схвалення ліків і доступу пацієнтів. Лікарський засіб, який отримав статус Fast Track, також може мати право на прискорене схвалення та пріоритетний розгляд, якщо відповідає відповідним критеріям.

Про DYNE-101

DYNE-101 — це досліджуваний терапевтичний засіб, який оцінюється у фазі 1/2 глобального клінічного випробування ACHIEVE для людей, які живуть із ЦД1. DYNE-101 складається з антисмислового олігонуклеотиду (ASO), кон’югованого з фрагментом антитіла (Fab), який зв’язується з рецептором трансферину 1 (TfR1), який сильно експресується в м’язах. Він призначений для цільової доставки м’язової тканини з метою зменшення токсичної РНК DMPK у ядрі, вивільнення білків сплайсингу, забезпечення нормальної обробки мРНК і трансляції нормальних білків, а також потенційно зупинки або зворотного прогресування захворювання. Управління з харчових продуктів і медикаментів США та Європейське агентство з лікарських засобів призначили DYNE-101 орфанним препаратом для лікування цукрового діабету 1.

Про міотонічну дистрофію типу 1 (DM1)

DM1 — це рідкісне прогресуюче генетичне захворювання, яке вражає скелетні, серцеві та гладкі м’язи. Це моногенне аутосомно-домінантне захворювання, спричинене аномальним розширенням тринуклеотидів у ділянці гена DMPK. Це розширення повторів CTG спричиняє скупчення токсичної РНК у ядрі, утворюючи ядерні вогнища та змінюючи сплайсинг багатьох білків, необхідних для нормального функціонування клітини. Цей змінений сплайсинг, або сплайсеопатія, призводить до широкого спектру симптомів. Люди, які живуть із ЦД1, зазвичай відчувають міотонію та прогресуючу слабкість основних груп м’язів, що може вплинути на рухливість, дихання, роботу серця, мову, травлення та зір, а також на пізнання. За оцінками, цукровий діабет 1 вражає понад 40 000 людей у ​​Сполучених Штатах і понад 74 000 людей у ​​Європі, але наразі немає затверджених методів лікування, що модифікує захворювання.

Про Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics зосереджена на відкритті та просуванні інноваційних терапевтичних засобів, що змінюють життя, для людей із генетично зумовленими нервово-м’язовими захворюваннями. Використовуючи модульність своєї платформи FORCE™, Dyne розробляє цільові терапевтичні засоби, призначені для подолання обмежень у доставці до м’язової тканини та центральної нервової системи (ЦНС). Dyne має широкий спектр нейром’язових захворювань, включаючи клінічні програми для міотонічної дистрофії типу 1 (DM1) і м’язової дистрофії Дюшенна (DMD), а також доклінічні програми для facioscapulohumeral м’язової дистрофії (FSHD) і хвороби Помпе. Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.dyne-tx.com/ і слідкуйте за нами на X, LinkedIn і Facebook.

Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, які містять значні ризики та невизначеності. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, що містяться в цьому прес-релізі, включно із заявами щодо стратегії Dyne, майбутніх операцій, перспектив і планів, цілей управління, потенціалу платформи FORCE, передбачуваного графіку звітування даних із DYNE- 101 ДОСЯГНЕННЯ клінічного випробування та очікування щодо потенційних переваг швидкого призначення, а також очікування щодо часу та результатів взаємодії з глобальними регуляторними органами та доступність шляхів прискореного схвалення для DYNE-101, а також очікування щодо часу подання заявок на прискорене схвалення в США є прогнозними заявами в розумінні Закону про реформу судових спорів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Слова «передбачити», « вірити», «продовжувати», «може», «оцінити», «очікувати», «має намір», «можливо», «можливо», «мета», «поточне», «планувати», «передбачати», «проектувати», «потенційно», «повинен» або «буде» або негативне значення цих термінів або інша подібна термінологія призначена для ідентифікації прогнозних заяв, хоча не всі прогнозні заяви містять ці ідентифікаційні слова. Dyne може насправді не досягти планів, намірів чи очікувань, викладених у цих прогнозних заявах, і ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви. Фактичні результати або події можуть суттєво відрізнятися від планів, намірів і очікувань, розкритих у цих прогнозних заявах, внаслідок різних важливих факторів, зокрема: невизначеності, властиві ідентифікації та розробці продукту-кандидата, включаючи початок і завершення доклінічних досліджень та клінічні випробування; невизначеність щодо наявності та термінів отримання результатів доклінічних досліджень і клінічних випробувань; час і здатність Dyne залучати пацієнтів до клінічних випробувань; чи будуть результати доклінічних досліджень і вихідні дані ранніх клінічних випробувань передбачити остаточні результати клінічних випробувань або майбутніх випробувань; невизначеності щодо тлумачення FDA та іншими регуляторними органами даних клінічних випробувань Dyne та прийняття клінічних програм Dyne та процесу затвердження регулятора; пришвидшене призначення FDA насправді може не призвести до пришвидшення процесу розробки або регуляторного розгляду чи затвердження; чи буде достатньо грошових ресурсів Dyne для фінансування передбачуваних і непередбачуваних операційних витрат і вимог щодо капітальних витрат; а також ризики та невизначеності, виявлені в документах Dyne до Комісії з цінних паперів і бірж (SEC), включаючи останню форму 10-Q Dyne та в наступних документах, які Dyne може подати до SEC. Крім того, прогнозні заяви, включені в цей прес-реліз, відображають погляди Dyne станом на дату цього прес-релізу. Dyne передбачає, що подальші події та розвиток подій призведуть до зміни її поглядів. Однак, хоча Dyne може вирішити оновити ці прогнозні заяви в якийсь момент у майбутньому, вона конкретно відмовляється від будь-яких зобов’язань робити це. Ці прогнозні заяви не слід вважати такими, що відображають погляди Dyne станом на будь-яку наступну дату після дати цього прес-релізу.

Джерело: Dyne Therapeutics, Inc.

Опубліковано : 2025-01-22 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова