تقارير Edgewise Therapeutics نتائج إيجابية على برنامج Sevasemten لبيكر ودوشين ضمور العضلات

اتبع Drugslib على

Boulder ، Colo. ، 26 يونيو ، 2025/prnewswire/ - Edgewise Therapeutics ، Inc. ، (NASDAQ: EWTX) ، وهي شركة صيدلانية بيولوجية رائدة في العضلات ، تم الكشف عنها اليوم عن نتائج إيجابية من SEVASEMTEN لبيكر و duchenne. استمرار الوصول إلى Sevasemten للمشاركين مع Becker الذين تم تسجيلهم سابقًا في Arch ، أو أكملوا Canyon أو Grand Canyon أو Dune. اعتبارًا من خفض البيانات في مارس 2025 ، تم تسجيل 99 ٪ من المشاركين المؤهلين (ن = 85) في ميسا.

أظهرت بيانات MESA تثبيت الأمراض المستدامة ، وتعزيز نتائج القوس والوديون السابقة. الأهم من ذلك ، أظهر المشاركون في Canyon الذين توصلوا إلى MESA زيادة درجات التقييم الإسعافي في North Star (NSAA) على مدار 18 شهرًا (0.8 نقطة تحسن من خط الأساس) ، مع وجود اتجاه نحو التحسن في تحول المشاركين في الدواء الوهمي إلى Sevasemten (تحسن 0.2 نقطة منذ بدء Sevasemten). خلال 18 شهرًا من علاج Sevasemten ، استمرت درجات NSAA للمشاركين في تباعدها بالنسبة إلى الانخفاضات الوظيفية المتوقعة التي شوهدت في دراسات التاريخ الطبيعية في Becker المتعددة. علاوة على ذلك ، ظلت درجات NSAA للمشاركين في القوس الذين توصلوا إلى ميسا مستقرة بعد ثلاث سنوات من العلاج. تواصل Sevasemten إظهار ملف تعريف أمان إيجابي بعد ما يصل إلى ثلاث سنوات من العلاج.

width =أكملت

Edgewise مؤخرًا اجتماعًا ناجحًا من النوع C مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ، والتي وفرت طريقًا واضحًا لتسجيل Sevasemten كأول علاج على الإطلاق لـ Becker. في حين أن إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) اعتبرت بيانات الوادي وحدها غير كافية للموافقة المتسارعة ، كررت الوكالة أن NSAA هي نقطة نهاية ذات مغزى سريريًا للموافقة التقليدية. شجعت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على مواصلة مشاركة بيانات MESA والنمذجة المحتملة للتاريخ الطبيعي قبل الانتهاء من Grand Canyon. علاوة على ذلك ، أكدت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) دعمها لـ Grand Canyon ، الفوج العالمي المستمر الذي تسيطر عليه وهمي ، وإمكاناتها كدراسة واحدة مناسبة بشكل جيد لدعم التسجيل. تعتبر Grand Canyon مدعومة بدرجة عالية لإظهار اختلاف ذي دلالة إحصائية في NSAA مقابل الدواء الوهمي على مدى 18 شهرًا ، وهو على المسار الصحيح لبيانات الخط العلوي في الربع الرابع من عام 2026.

أعلنت الشركة أيضًا عن تشجيع بيانات الخط الفاصل من تجاربها في المرحلة الثانية من Duchenne و Lynx و Fox. كانت الأهداف هي استكشاف مجموعة من الجرعات لتقييم السلامة وتحديد جرعة يمكن أن تكون مفيدة للمرحلة الثالثة. قدم نموذج تصعيد الجرعة في التجربة فترة تسيطر عليها الدواء الوهمي لمدة ثلاثة أشهر لتقييم المؤشرات الحيوية لاختيار الجرعة ، تليها فترة العلامة المفتوحة. عبر كلتا الدراستين ، في الجرعات المستهدفة ، كان SevAsemten جيد التحمل.

Lynx عبارة عن تجربة مستمرة متعددة المركزات ، تسيطر على الدواء الوهمي ، والتي تسيطر على الجرعة 2 لتقييم تأثير sevasemten على السلامة ، والعلامات الحيوية لتلف العضلات والوظيفة في دراسة راجحة من أربع إلى تسعة مع تعامل مع دوشين مع sevasemten في ثلاثة شهرين. ملاحظات متسقة عبر التدابير الوظيفية ، بما في ذلك سرعة خطوة 95 مئوية (SV95C) ، NSAA و 4 الدرج ، حددت جرعة من 10 ملغ لتقييمها في المرحلة 3. من ستة إلى 14 عامًا مع دوشين الذين عولجوا سابقًا بالعلاج الجيني. يتراوح عمر المشاركين في FOX في المتوسط لأكثر من 10 سنوات وأربع سنوات من تلقي العلاج الجيني. على الرغم من عدم وجود تاريخ طبيعي واسع النطاق في العلاج الجيني Duchenne المعالجة الأولاد ، تشير النتائج الأولية من دراسة FOX إلى أن Sevasemten 10 ملغ لديها القدرة على تقليل معدل الانخفاض الوظيفي.

قال كيفن كوتش ، الرئيس والمدير التنفيذي للمرحلة الثانية في دوشين "" لقد نفذنا استكشافًا مهمًا للمرحلة الثانية من Sevasemten في دوشين ". "نشجعنا الاستجابة الوظيفية التي شوهدت بجرعة 10 ملغ ونتطلع إلى مناقشاتنا مع الوكالة في وقت لاحق من هذا العام. للمشاركين المحاكمة.

حول sevasemten

Sevasemten هو مثبط ميوسين الهيكل العظمي السريع الذي يتم إعطاؤه عن طريق الفم من فئة من الفئران المصمم للحماية من تلف العضلات الناجم عن الانكماش في ضمريات العضلات بما في ذلك Becker و Duchenne. يقدم SevAsemten آلية عمل جديدة مصممة للحد بشكل انتقائي من تلف العضلات المبالغ فيها الناتج عن غياب أو فقدان ضمور وظيفي. توفر آلية العمل الفريدة الخاصة بها القدرة على إنشاء Sevasemten كعلاج أساسي في اعتلال الضمانات ، إما كعلاج واحد للعامل أو بالاشتراك مع العلاجات المتاحة وتلك الموجودة في التطوير. حقق Sevasemten معالم تنظيمية ملحوظة من خلال تأمين تعيين أدوية يتيمة FDA لعلاج Becker و Duchenne ، وتعيين أمراض الأطفال النادرة (RPDD) لعلاج Duchenne ، وسمات المسار السريع لعلاج Becker و Duchenne. علاوة على ذلك ، حصلت Sevasemten على تسميات EMA Orphan Drug لعلاج Becker و Duchenne.

حول Becker

Becker هو اضطراب عصبي نادر وراثي وموهن وموهوب. تؤدي الطفرات الوراثية في جين ديستروفين إلى تلف العضلات الناجم عن الانكماش ، وهو المحرك الرئيسي لفقدان العضلات الذي لا رجعة فيه ووظيفته الحركية. يؤثر المرض في الغالب على الذكور ، مع انخفاض وظيفي يبدأ في أي عمر. بمجرد حدوث فقدان العضلات ، يكون الانخفاض في الوظيفة لا رجعة فيه ويستمر طوال حياة الفرد. حاليا ، لا توجد علاجات معتمدة في السوق لعلاج بيكر.

حول Duchenne

Duchenne ، اضطراب العضلات التنكسية الشديد ، هو النوع الأكثر شيوعًا في الضمور العضلي مع متوسط العمر المتوقع حوالي 30 عامًا. تؤدي الطفرات الوراثية في جين ديستروفين إلى تلف العضلات الناجم عن الانكماش ، وهو المحرك الرئيسي لفقدان العضلات الذي لا رجعة فيه ووظيفته الحركية. في حين أن هناك علاجات معتمدة في السوق تهدف إلى علاج المرض ، لا تزال هناك حاجة عالية غير الملباة لعلاجات إضافية.

حول علاجات Edgewise

Therapeutics هي شركة رائدة في الأدوية الصيدلانية البيولوجية لتطوير علاجات جديدة للضربات العضلية وظروف القلب الخطيرة. الخبرة العميقة للشركة في فسيولوجيا العضلات تقود جيلًا جديدًا من العلاجات الجديدة. Sevasemten هو مثبط الميوسين الهيكلي الذي يديره عن طريق الفم في التجارب السريرية في المرحلة المتأخرة في خلل العضلات العضلي في بيكر ودوشين. EDG-7500 هو مُعدِّل جديد للقلب لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي وأمراض أخرى من ضعف الانبساطي ، حاليًا في التطور السريري للمرحلة الثانية. يكرس الفريق بأكمله في Edgewise لمهمتنا: تغيير حياة المرضى والأسر المتأثرة بأمراض العضلات الخطيرة. لمعرفة المزيد ، انتقل إلى: www.edgewisetx.com أو اتبعنا على LinkedIn و X و Facebook و Instagram.

المراجع

[1] Bello L ، et al. التغيرات الوظيفية في ضمور العضلات في بيكر: الآثار المترتبة على التجارب السريرية في اعتلال الضمانات. SCI Rep. 2016 ؛ 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM ، et al. نهج الاختيار لتحديد العلامة الحيوية الأمثل باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي العضلي الكمي والتقييمات الوظيفية في ضمور العضلات Becker. علم الأعصاب. 2021 ؛ 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] De Wel B ، et al. دروس للتجارب السريرية المستقبلية لدى البالغين الذين يعانون من ضمور العضلات في بيكر: تطور المرض الذي تم اكتشافه عن طريق تصوير الرنين المغناطيسي العضلي ، ومقاييس النتائج السريرية والمرضى المريض. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. عبر الإنترنت قبل الطباعة.

[4] Muntoni F ، et. AL. ، اضطراب Neuromuscul. ، 2022 أبريل ؛ 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

ملاحظة تحذيرية فيما يتعلق بالبيانات التطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ، حيث يتم تعريف المصطلح في هذا القسم 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933 والمادة 21E من ACTERICTIONS ACTIVE 1934. تتضمن مثل هذه البيانات التطلعية ، من بين أشياء أخرى ، بيانات تتعلق بإمكانات وتوقعات Sevasemten ، والبيانات المتعلقة بفرصة السوق المحتملة لـ Sevasemten ، والبيانات المتعلقة بتوقعات Edgewise ومعرمنا المتعلقة بتجاربها السريرية والتعرف السريري على إحصائيات Sevasemten ، بما في ذلك توقيت بيانات الخطوط العليا وتوقيت التوقيت المتعلق بالتوقيت. نتائج محاكمة جراند كانيون ، والبيانات المتعلقة بتوقيت ونتائج مناقشات Edgewise مع إدارة الأغذية والعقاقير ، والبيانات المتعلقة بالمسار الواضح لتسجيل Sevasemten المحتمل كأول علاج على الإطلاق لبيكر ، وبيانات الرئيس والرئيس التنفيذي لشركة Edgewise. كلمات مثل "يعتقد" ، "توقع" الخطط "،" توقع "،" تنوي "،" ويل "،" الهدف "،" الإمكانات "والتعبيرات المماثلة تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. تعتمد البيانات التطلعية الواردة هنا على توقعات Edgewise الحالية وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أبدًا أو قد تثبت أنها غير صحيحة. يمكن أن تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في أي بيانات تطلعية بسبب العديد من المخاطر والشكوك ، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: المخاطر المرتبطة بتاريخ التشغيل المحدود لـ Edgewise ، فإن منتجاتها في وقت مبكر من التطوير وعدم الموافقة على المنتجات التجارية للبيع التجاري ؛ المخاطر المرتبطة بعدم وجود أي إيرادات حتى الآن ؛ قدرة Edgewise على تحقيق الأهداف المتعلقة باكتشاف وتطوير وتسويق مرشحي منتجاتها ، إذا تمت الموافقة عليها ؛ حاجة Edgewise إلى رأس مال إضافي كبير لتمويل عملياتها ؛ اعتماد Edgewise الكبير على نجاح Sevasemten ؛ قدرة Edgewise على تطوير وتسويق SevAsemten واكتشاف وتطوير وتسويق مرشحي المنتجات في البرامج المستقبلية ؛ المخاطر المتعلقة بالتجارب السريرية لـ Edgewise لمرشحي منتجاتها لا تظهر السلامة والفعالية ؛ المخاطر المتعلقة بمنتجات منتجات Edgewise التي تسبب أحداثًا سلبية خطيرة أو سميات أو آثار جانبية غير مرغوب فيها ؛ إن نتائج الاختبار قبل السريري والتجارب السريرية المبكرة التي لا تنبأ بنجاح التجارب السريرية اللاحقة والمخاطر المتعلقة بنتائج التجارب السريرية التي لا تفي بمتطلبات السلطات التنظيمية ؛ التأخير أو الصعوبات في التسجيل و/أو صيانة المرضى في التجارب السريرية ؛ المخاطر المتعلقة بالفشل في الاستفادة من مؤشرات أخرى أو مرشحين للمنتجات ؛ المخاطر المتعلقة بالمنافسة ؛ المخاطر المتعلقة بالبيانات المؤقتة ، والخط العلوي والبيانات الأولية من التجارب السريرية لـ Edgewise المتغيرة مع توفر المزيد من بيانات المريض ؛ المخاطر المتعلقة بعمليات الموافقة التنظيمية للسلطات المحلية والأجنبية تكون طويلة وتستغرق وقتًا طويلاً ولا يمكن التنبؤ بها بطبيعتها ؛ المخاطر المتعلقة بإنتاج الأدوية من قبل شركات تصنيع الطرف الثالث في Edgewise ؛ المخاطر المتعلقة بالتغيرات في طرق تصنيع أو صياغة مرشح المنتج ؛ المخاطر المتعلقة بعدم تحقيق قبول السوق الكافي ؛ المخاطر المتعلقة بسكان المريض لمرشحي منتجاتنا الذين لديهم عدد صغير من المريض ؛ المخاطر المتعلقة بالسلطات التنظيمية التي لا تقبل البيانات من التجارب التي أجريت في مواقع خارج اختصاصها ؛ المخاطر المتعلقة بقدرة Edgewise على جذب والاحتفاظ بالموظفين التنفيذيين والموظفين المهرة العالية ؛ قدرة Edgewise على الحصول على حماية الملكية الفكرية والحفاظ عليها لمرشحي منتجاتها ؛ اعتماد Edgewise على أطراف ثالثة ؛ الظروف الاقتصادية والسوقية العامة ؛ وغيرها من المخاطر. يمكن العثور على المعلومات المتعلقة بالمخاطر السابقة والمزيد من المخاطر في القسم بعنوان "عوامل الخطر" في المستندات التي تقوم بملفاتها من وقت لآخر مع لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية. يتم الإدلاء بهذه البيانات التطلعية اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي ، ولا تفترض Edgewise أي التزام بتحديث البيانات التطلعية ، أو لتحديث أسباب اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المتوقعة في البيانات التطلعية ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون .

يحتوي هذا البيان الصحفي على ارتباطات تشعبية للمعلومات التي لا يُعتبر دمجها بالرجوع إليها في هذا البيان الصحفي.

Source Edgewise Therapeutics

نشر : 2025-07-03 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية