Edgewise Therapeutics uvádí pozitivní výsledky programu Sevasemten pro Becker a Duchenne svalové dystrofie

Boulder, Colo., 26. června 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), přední biofarmaceutická společnost svalů. Poskytuje pokračující přístup k Sevasemtenu účastníkům s Beckerem, kteří byli dříve zapsáni do Arch, nebo dokončili kaňon, Grand Canyon nebo Dune. Od březnu 2025 snížení údajů je 99% způsobilých účastníků (n = 85) zapsáno do Mesa.

Údaje Mesa prokázaly trvalé stabilizaci onemocnění a posílily předchozí nálezy Arch a Canyon. Důležité je, že účastníci kaňonu, kteří se převalili na Mesa, vykazovali zvýšené skóre ambulantního hodnocení North Star (NSAA) během 18 měsíců (0,8 bodu zlepšení od základní linie), s trendem ke zlepšení účastníků placeba přecházející na Sevasemten (0,2 bodu zlepšení od sevasem). Během 18 měsíců léčby Sevasemten se skóre NSAA účastníků nadále lišila vzhledem k očekávaným funkčním poklesu pozorovaným ve více studiích přírodní historie Becker. Dále, skóre NSAA pro účastníky oblouku, kteří se převalili do Mesa, zůstala stabilní po třech letech léčby. Sevasemten pokračuje v prokázání příznivého bezpečnostního profilu až po třech letech léčby.

"Jsme zadlužovaní od fólií a pacientům na daty a jejich data a jejich data a jejich data na jejich dat. Neochvějný závazek k našemu probíhajícímu klíčovému programu, “řekla Joanne Donovan, Ph.D., M.D., hlavní lékař. „Jsme v pořádku, abychom dodali vůbec první terapii pro jedince s Becker svalovou dystrofií.“

Edgewise nedávno dokončil úspěšné setkání typu C s americkou správou potravin a léčiv (FDA), která poskytla jasnou cestu k registraci Sevasemtenu jako vůbec první terapie pro Beckera. Zatímco FDA považovala data Canyon za nedostatečná pro zrychlené schválení, agentura zopakovala, že NSAA je klinicky smysluplným koncovým bodem pro tradiční souhlas. FDA povzbudila Edgewise, aby pokračovala ve sdílení dat MESA a prospektivního modelování přirozené historie před dokončením Grand Canyon. FDA dále zdůraznila jejich podporu pro Grand Canyon, probíhající globální klíčovou placebem kontrolovanou kohortu a její potenciál jako jediná přiměřená dobře kontrolovaná studie na podporu registrace. Grand Canyon je vysoce poháněn tak, aby vykazoval statisticky významný rozdíl v NSAA versus placebo po dobu 18 měsíců a je na dobré cestě ve čtvrtém čtvrtletí roku 2026. Cílem bylo prozkoumat řadu dávek pro posouzení bezpečnosti a identifikaci potenciálně prospěšné dávky pro fázi 3. Paradigma eskalace studie poskytlo tříměsíční placebem kontrolované období pro vyhodnocení biomarkerů pro výběr dávky, následovanou otevřenou dobou štítků. V obou studiích byl v cílových dávkách Sevasemten dobře tolerován.

Lynx je probíhající multicentrická, placebem kontrolovaná studie, která vyhledává dávku 2, aby se vyhodnotil účinek Sevasemtenu na bezpečnost, biomarkery poškození svalů a funkci u čtyř-devítiletých účastníků s Duchenne ošetřeným sevasemtenem ve tříměsíční placebo-konstruované průvodu. Konzistentní pozorování napříč funkčními opatřeními, včetně rychlosti kroku 95. centilní (SV95C), NSAA a 4 schodiště, identifikovala dávku 10 mg pro vyhodnocení fáze 3. Šest až 14leté účastníci s Duchenne, kteří byli dříve léčeni genovou terapií. Účastníkům Fox je v průměru starší 10 let a čtyři roky z přijímání genové terapie. Navzdory nedostatku rozsáhlé přirozené historie u chlapců léčených genovou terapií Duchenne, počáteční výsledky studie Fox naznačují, že Sevasemten 10 mg má potenciál snížit míru funkčního poklesu.

" Provedli jsme v Duchennu důležitý průzkum Sevasemten," řekl Kevin Koch, Ph.D., prezident a generální ředitel. „Jsme povzbuzováni funkční reakcí pozorovanou v dávce 10 mg a těšíme se na naše diskuse s agenturou koncem tohoto roku.“

Společnost plánuje setkat se s FDA ve čtvrtém čtvrtletí roku 2025, aby diskutovala o fázi 3, včetně vstupů na populaci pacientů a koncové body, s plány na iniciaci pivotalu v roce 2026. účastníkům soudu.

o Sevasemten

Sevasemten je perorálně podávaný rychlý inhibitor kosterního myosinu prvního ve třídě, který má chránit před poškozením svalových kontrakcí ve svalových dystrofiích, včetně Beckera a Duchenne. Sevasemten představuje nový mechanismus účinku, který má selektivní omezení přehnaného poškození svalů způsobené nepřítomností nebo ztrátou funkčního dystrofinu. Jeho jedinečný mechanismus účinku poskytuje potenciál založit Sevasemten jako základní terapii v dystrofinopatiích, buď jako terapie jediným činidlem nebo v kombinaci s dostupnými terapiemi a vývojem. Sevasemten dosáhl pozoruhodných regulačních milníků zajištěním označení FDA Orphan Drug pro léčbu Beckera a Duchenne, vzácné označení pediatrické choroby (RPDD) pro léčbu Duchenne a rychlým označením léčby Beckera a Duchenne. Dále, Sevasemten zajistil označení Drug Orphan pro léčbu Becker a Duchenne.

o Becker

Becker je vzácná, genetická, zvětšující se život, oslabující a degenerativní neuromuskulární porucha. Genetické mutace v genu dystrofinu mají za následek poškození svalů vyvolané kontrakcí, což je primárním hnacím motorem nevratné ztráty svalů a zhoršené motorické funkce. Tato onemocnění převážně postihuje muže, s funkčním poklesem začínajícím v jakémkoli věku. Jakmile dojde ke ztrátě svalů, pokles funkce je nevratný a pokračuje po celý život jednotlivce. V současné době na trhu neexistují žádné schválené terapie k léčbě Becker.

o Duchenne

Duchenne, těžká degenerativní porucha svalů, je nejčastějším typem svalové dystrofie se střední délkou života asi 30 let. Genetické mutace v genu dystrofinu mají za následek poškození svalů vyvolané kontrakcí, což je primárním hnacím motorem nevratné ztráty svalů a zhoršené motorické funkce. I když na trhu existují schválené terapie zaměřené na léčbu nemoci, zůstává vysoká neuspokojená potřeba dalších terapií.

o Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics je přední biofarmaceutická společnost svalů, která vyvíjí nová terapeutika pro svalové dystrofie a vážné srdeční stavy. Hluboká odbornost společnosti v oblasti fyziologie svalu řídí novou generaci nových Therapeutics. Sevasemten je perorálně podávaný inhibitor kosterního myosinu v klinických studiích v pozdních stádiích v Becker a Duchenne svalové dystrofie. EDG-7500 je nový srdeční sarkomerní modulátor pro léčbu hypertrofické kardiomyopatie a dalších onemocnění diastolické dysfunkce, v současné době v klinickém vývoji fáze 2. Celý tým na Edgewise se věnuje naší misi: změna života pacientů a rodin postižených vážnými svalovými chorobami. Chcete -li se dozvědět více, přejděte na: www.edgewisetx.com nebo nás sledujte na LinkedIn, X, Facebook a Instagram.

Reference

[1] Bello L, et al. Funkční změny ve svalové dystrofii Becker: Důsledky pro klinické hodnocení v dystrofinopatiích. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/SREP32439

[2] Van de Velde NM, et al. Výběrový přístup k identifikaci optimálního biomarkeru pomocí kvantitativního svalového MRI a funkčních hodnocení ve svalové dystrofii Becker. Neurologie. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de wel b, et al. Poučení pro budoucí klinické studie u dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií: progrese onemocnění detekovaná zobrazením svalové magnetické rezonance, klinickými a pacientem uváděnými výsledky. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online před tiskem.

[4] Muntoni F, et. Al., Neuromuscul Disord., 2022 APR; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledové prohlášení, protože tento termín je v oddíle 27A v oddíle z roku 1933 a oddíl 21e z roku 1934. Zákon o výměně. Mezi taková výhledová prohlášení patří mimo jiné prohlášení týkající se potenciálu a očekávání ohledně Sevasemtena, prohlášení týkající se potenciální tržní příležitosti pro Sevasemtena, prohlášení týkající se očekávání Edgewise a milníků týkající se jeho klinických hodnocení a klinického vývoje sevasemtenu, načasování dat v horní linii, které je načasováním vystavováním, iniciálu, iniciálu na iniciaci na iniciaci na iniciaci na základě seVesemitu, sevasemi, které se týká seVesemitu, načasování, které je načasováním načasování, načasování načasování na prvním linii, načasování v první linii, a načasováním. Výsledek soudního řízení Grand Canyon, prohlášení týkající se načasování a výsledku diskusí Edgewise s FDA, prohlášení týkající se jasné cesty k potenciální registraci Sevasemtenu jako vůbec první terapii Beckera a prohlášení prezidenta Edgewiseova prezidenta a generálního ředitele a hlavního lékaře. Slova jako „věří“, „předvídá“, „plány“, „očekává“, „v úmyslu“, „Will“, „cíl“, „potenciální“ a podobné výrazy mají identifikovat výhledové prohlášení. Vpřed-výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu jsou založena na současných očekáváních Edgewise a zahrnují předpoklady, které se nikdy nemohou uskutečnit nebo se mohou ukázat jako nesprávné. Skutečné výsledky by se mohly výrazně lišit od výsledků, které byly promítané v jakýchkoli výhledových prohlášeních kvůli četným rizikům a nejistotám, včetně, ale nejen: rizik spojená s omezenou provozní historií Edgewise, jejích produktů se na začátku rozvoje a nesmírné produkty pro komerční prodej; rizika spojená s Edgewise, která nevytvořila dosud žádné příjmy; Schopnost Edgewise dosáhnout cílů týkajících se objevování, vývoje a komercializace kandidátů na produkty, pokud je schválena; Edgewise je potřeba podstatného dodatečného kapitálu pro financování svých operací; Edgewiseova podstatná závislost na úspěchu Sevasemten; Schopnost Edgewise vyvíjet a komercializovat Sevasemten a objevovat, rozvíjet a komercializovat kandidáty na produkty v budoucích programech; rizika související s klinickými hodnoceními Edgewise u kandidátů na produkty, které neprokazují bezpečnost a účinnost; rizika související s kandidáty na produkty Edgewise způsobující závažné nežádoucí účinky, toxicity nebo jiné nežádoucí vedlejší účinky; Výsledek předklinického testování a včasných klinických studií, které nejsou predikční o úspěch pozdějších klinických studií a rizika související s výsledky klinických studií Edgewise, které nesplňují požadavky regulačních orgánů; zpoždění nebo potíže při zápisu a/nebo udržování pacientů v klinických studiích; rizika související s tím, že se nepodařilo vydělávat na jiných indikacích nebo kandidátech na produkty; rizika související s konkurencí; Rizika týkající se prozatímních, horní a předběžných údajů z Edgewiseových klinických studií, které se mění, jakmile bude k dispozici více údajů o pacientech; rizika související s regulačními schvalovacími procesy domácích a zahraničních orgánů jsou zdlouhavé, časově náročné a neodmyslitelně nepředvídatelné; rizika související s výrobou léků výrobci třetích stran Edgewise; rizika související se změnami metod výroby nebo formulace kandidátů na produkt; rizika související s nedosažením přiměřeného přijetí trhu; rizika související s populací pacientů pro naše kandidáty na produkty, kteří mají malou populaci pacientů; rizika související s regulačními orgány nepřijímajícími údaje z pokusů prováděných na místech mimo jejich jurisdikci; rizika týkající se schopnosti Edgewise přilákat a udržet vysoce kvalifikované výkonné důstojníky a zaměstnance; Schopnost Edgewise získat a udržovat ochranu duševního vlastnictví pro kandidáty na produkty; Spoléhání se Edgewise na třetí strany; obecné ekonomické a tržní podmínky; a další rizika. Informace týkající se výše uvedeného a dalších rizik lze nalézt v sekci s názvem „Rizikové faktory“ v dokumentech, které Edgewise občas soubory s Komisí pro cenné papíry a burzu USA. Tato výhledová prohlášení jsou učiněna k datu této tiskové zprávy a Edgewise nepředpokládá žádnou povinnost aktualizovat výhledová prohlášení nebo aktualizovat důvody, proč by se skutečné výsledky mohly lišit od výkazů, které jsou promítnuty v výhledových prohlášeních, s výjimkou případů, kdy je požadováno zákonem

Tato tisková zpráva obsahuje hypertextové odkazy na informace, které se nepovažují za začleněné odkazem do této tiskové zprávy.

Zdroj Edgewise Therapeutics

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova