Edge -Therapeutika berichtet positive Ergebnisse zum Sevasemten -Programm für Becker und Duchenne -Muskeldystrophien

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Boulder, Colorado, 26. Juni 2025/PRNewswire/ - Edgeise Therapeutics, Inc. (NASDAQ: EWTX), eine führende biopharmazeutische Firma der biopharmazeutischen Muskelerkrankung, enthüllte heute positive Ergebnisse in seinem SevaSemten -Programm für Beckne und Duchnne -Muska -Dyscular -Dyscular -Dyscular -Dystrophies. Bereitstellung weiterer Zugang zu Sevasemten für Teilnehmer mit Becker, die zuvor in Arch eingeschrieben waren oder Canyon, Grand Canyon oder Dune abgeschlossen waren. Zum Datenschnitt im März 2025 sind 99% der berechtigten Teilnehmer (n = 85) in Mesa aufgenommen.

Die MESA -Daten zeigten eine anhaltende Stabilisierung der Erkrankung und verstärkten frühere Erkenntnisse und Canyon -Befunde. Wichtig ist, dass die Canyon -Teilnehmer, die zu MESA übergingen, eine erhöhte North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Scores über 18 Monate (0,8 -Punkte -Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert) zeigten, wobei ein Trend zur Verbesserung der Placebo -Teilnehmer zu Sevasemten wechselte (0,2 Punkte Verbesserung seit der Einleitung von Sevasemten). Während der 18 Monate der Sevasemten -Behandlung wechselten die NSAA -Werte der Teilnehmer weiterhin im Vergleich zu den erwarteten funktionellen Rückgängen in mehreren Becker -Naturhistorien -Studien. Darüber hinaus blieben die NSAA -Werte für Bogenteilnehmer, die nach Mesa umrollten, nach dreijähriger Behandlung stabil. Sevasemten zeigt weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil nach einer Behandlung von bis zu drei Jahren.

"We are thrilled with the tremendous excitement from physicians and the patient community around the data on sevasemten to date and their unerschütterliches Engagement für unser laufendes entscheidendes Programm ", sagte Joanne Donovan, Ph.D., M. D., Chief Medical Officer. "Wir sind gut positioniert, um die erste Therapie für Personen mit Becker -Muskeldystrophie zu liefern."

EdgeiHii hat kürzlich ein erfolgreiches Treffen vom Typ C mit der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) abgeschlossen, das einen klaren Weg zur Registrierung von Sevasemten als erste Therapie für Becker darstellte. Während die FDA die Canyon -Daten allein für eine beschleunigte Zulassung als unzureichend eingestuft hatte, bekräftigte die Agentur, dass die NSAA ein klinisch aussagekräftiger Endpunkt für die traditionelle Zulassung sei. Die FDA ermutigte Edge. Darüber hinaus betonte die FDA ihre Unterstützung für Grand Canyon, die anhaltende globale, von entscheidenden Placebokontrollierte Kohorte und ihr Potenzial als einzelne angemessene, gut kontrollierte Studie zur Unterstützung der Registrierung. Grand Canyon ist sehr betrieben, um einen statistisch signifikanten Unterschied in NSAA gegenüber Placebo über 18 Monate zu zeigen. Im vierten Quartal von 2026 sind Topline -Daten auf dem Laufenden. Ziel war es, eine Reihe von Dosen zu untersuchen, um die Sicherheit zu beurteilen und eine potenziell vorteilhafte Dosis für Phase 3. zu identifizieren. Das Dosis-Eskalation-Paradigma des Versuchs lieferte eine dreimonatige Placebo-kontrollierte Zeit, um Biomarker für die Dosisauswahl zu bewerten, gefolgt von einer offenen Labelzeit. In beiden Studien wurde Sevasemten in Zieldosen gut verträglich.

lynx ist eine anhaltende, multizentrische, placebokontrollierte, dosisfindende Phase-2-Studie, um die Auswirkung von Sevasemten auf die Sicherheit, die Biomarker für Muskelnschäden und Funktionen bei vier bis neunjährigen Teilnehmern mit einer Duschenne-Dosis-Ranging-Studie zu bewerten. Konsistente Beobachtungen über funktionelle Messungen hinweg, einschließlich der 95. Zentile (SV95C), NSAA und 4 Treppenklima, identifizierten eine Dosis von 10 mg, um in Phase 3 zu bewerten. In sechs- bis 14-jährigen Teilnehmern mit Duchenne, die zuvor mit Gentherapie behandelt wurden. Die FOX -Teilnehmer sind durchschnittlich über 10 Jahre alt und vier Jahre vor dem Erhalt der Gentherapie. Trotz des Mangels an umfangreicher Naturgeschichte in der mit Duchenne -Gentherapie behandelten Jungen deuten die ersten Ergebnisse der FOX -Studie darauf hin, dass Sevasemten 10 mg das Potenzial hat, die Funktionsrate des funktionellen Rückgangs zu verringern.

" Wir haben eine wichtige Phase -2 -Erkundung von Sevasemten in Duchenne durchgeführt", sagte Kevin Koch, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer. "Wir werden durch die funktionale Reaktion in der 10 mg Dosis ermutigt und freuen uns auf unsere Diskussionen mit der Agentur im Laufe dieses Jahres." zu Testteilnehmern.

Über Sevasemten

Sevasemten ist ein oral verabreichtes erstklassiges schnelles Skelett-Myosin-Inhibitor, das vorhanden ist, um vor kontraktionsinduzierten Muskelnschäden bei Muskeldystrophien einschließlich Becker und Duchenne zu schützen. Sevasemten präsentiert einen neuartigen Wirkmechanismus, der die durch die Abwesenheit oder Verlust von funktionellem Dystrophin verursachte übertriebene Muskelschädigung selektiv einschränken soll. Sein einzigartiger Wirkmechanismus bietet das Potenzial, Sevasemten als Grundtherapie bei Dystrophinopathien zu etablieren, entweder als einzelne Wirkstofftherapie oder in Kombination mit verfügbaren Therapien und denen in der Entwicklung. Sevasemten hat bemerkenswerte regulatorische Meilensteine erreicht, indem sie FDA -Orphan -Arzneimittelbezeichnung für die Behandlung von Becker und Duchenne, seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnung (RPDD) zur Behandlung von Duchenne und Fast -Track -Bezeichnungen für die Behandlung von Becker und Duchenne erhalten hat. Ferner sicherte Sevasemten die EMA -Waisenmedikamentenbezeichnungen für die Behandlung von Becker und Duchenne.

Über Becker

Becker ist eine seltene, genetische, lebensverlangen, schwächende und degenerative neuromuskuläre Störung. Genetische Mutationen im Dystrophin-Gen führen zu kontraktionsinduzierten Muskelschäden, die der Haupttreiber für irreversible Muskelverlust und beeinträchtigte motorische Funktion ist. Die Krankheit betrifft vorwiegend Männer, wobei der funktionelle Rückgang in jedem Alter beginnt. Sobald dieser Muskelverlust auftritt, ist der Rückgang der Funktionen irreversibel und setzt sich während des Lebens des Einzelnen fort. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien auf dem Markt, um Becker zu behandeln.

Über Duchenne

Duchenne, eine schwere degenerative Muskelstörung, ist die häufigste Art von Muskeldystrophie mit einer mittleren Lebenserwartung von rund 30 Jahren. Genetische Mutationen im Dystrophin-Gen führen zu kontraktionsinduzierten Muskelschäden, die der Haupttreiber für irreversible Muskelverlust und beeinträchtigte motorische Funktion ist. Während es auf dem Markt zugelassene Therapien gibt, die auf die Behandlung der Krankheit abzielen, bleibt ein hohes nicht erfüllter Bedarf an zusätzlichen Therapien.

Über Edge -Therapeutika

Edge. Das tiefe Fachwissen des Unternehmens in der Muskelphysiologie treibt eine neue Generation neuartiger Therapeutika vor. Sevasemten ist ein oral verabreichtes Skelett-Myosin-Inhibitor in klinischen Studien im späten Stadium in Becker- und Duchenne-Muskeldystrophien. EDG-7500 ist ein neuer Herzsarkom-Modulator für die Behandlung der hypertrophen Kardiomyopathie und andere Krankheiten der diastolischen Dysfunktion, derzeit in der klinischen Entwicklung der Phase 2. Das gesamte Team von Edgeise widmet sich unserer Mission: Veränderung des Lebens von Patienten und Familien, die von schwerwiegenden Muskelerkrankungen betroffen sind. Weitere Informationen finden

Referenzen

[1] Bello L, et al. Funktionelle Veränderungen der Becker -Muskeldystrophie: Implikationen für klinische Studien bei Dystrophinopathien. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] van de velde nm, et al. Selektionsansatz zur Identifizierung des optimalen Biomarkers unter Verwendung quantitativer Muskel -MRT und funktionelle Bewertungen bei Becker -Muskeldystrophie. Neurologie. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, et al. Lektionen für zukünftige klinische Studien bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie: Fortschreiten der Krankheit, die durch Muskelmagnetresonanztomographie, klinische und Patienten gemeldete Ergebnismaße festgestellt wurden. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online vor Druck.

[4] Muntoni F, et. al., Neuromuscul-Störung, 2022 Apr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Vorsichtsbedingter Hinweis zu vorausschauenden Aussagen Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, da dieser Begriff in Abschnitt 27a der Wertpapieraktien von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 festgelegt ist. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen zum Potenzial und Erwartungen in Bezug auf Sevasemten, Aussagen über die potenzielle Marktchance für Sevasemten, Aussagen zu den Erwartungen von Edge. Ergebnis des Grand Canyon -Versuchs, Aussagen zum Zeitpunkt und des Ergebniss der Diskussion von Edgeise mit der FDA, Aussagen zum klaren Weg zur potenziellen Registrierung von Sevasemten als erste Therapie für Becker und Aussagen des Präsidenten und Chief Executive Officer und Chief Medical Officer von Edge. Wörter wie "glauben", "antizipiert", "Pläne", "erwartet", "beabsichtigt", "Will", "Ziel", "Potenzial" und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen identifizieren. Die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Edge. und beinhalten Annahmen, die sich möglicherweise niemals als falsch erweisen. Die tatsächlichen Ergebnisse können sich wesentlich von denjenigen abweichen, die in zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund zahlreicher Risiken und Unsicherheiten projiziert wurden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Risiken, die mit der begrenzten Betriebsgeschichte von Edgeise im Zusammenhang mit der begrenzten Betriebsgeschichte im Zusammenhang mit der Entwicklung von Produkten im Zusammenhang mit dem kommerziellen Verkauf zugelassen sind. Risiken, die mit Edge verbunden sind, hat bisher keine Einnahmen erzielt; Die Fähigkeit von Edgeise, Ziele in Bezug auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung seiner Produktkandidaten zu erreichen, falls dies zugelassen ist; Der Bedürfnis von Edge. Bedürfnis nach einem wesentlichen zusätzlichen Kapital zur Finanzierung seiner Geschäftstätigkeit; Die wesentliche Abhängigkeit von EdgeiSise vom Erfolg von Sevasemten; Die Fähigkeit von Edgeise, Sevasemten zu entwickeln und zu kommerzialisieren und Produktkandidaten in zukünftigen Programmen zu entdecken, zu entwickeln und zu kommerzialisieren; Risiken im Zusammenhang mit den klinischen Studien von Edgeise in Bezug auf die Produktkandidaten, die keine Sicherheit und Wirksamkeit demonstrieren; Risiken im Zusammenhang mit den Produktkandidaten von Edgeise, die schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, Toxizitäten oder andere unerwünschte Nebenwirkungen verursachen; Das Ergebnis präklinischer Tests und frühen klinischen Studien, die den Erfolg späterer klinischer Studien nicht vorhersagen, und die Risiken im Zusammenhang mit den Ergebnissen der klinischen Studien von Edge. Verzögerungen oder Schwierigkeiten bei der Einschreibung und/oder Aufrechterhaltung von Patienten in klinischen Studien; Risiken im Zusammenhang mit der Versäumnis, andere Indikationen oder Produktkandidaten zu nutzen; Risiken im Zusammenhang mit dem Wettbewerb; Risiken im Zusammenhang mit Zwischen-, Topline- und vorläufigen Daten aus den klinischen Studien von Edgeise, wenn mehr Patientendaten verfügbar sind. Risiken im Zusammenhang mit den regulatorischen Genehmigungsverfahren von inländischen und ausländischen Behörden sind langwierig, zeitaufwändig und von Natur aus unvorhersehbar; Risiken im Zusammenhang mit der Produktion von Arzneimitteln durch die Hersteller von Drittanbietern von Edge. Risiken im Zusammenhang mit Änderungen der Methoden zur Herstellung oder Formulierung von Produktkandidaten; Risiken im Zusammenhang mit einer angemessenen Marktakzeptanz; Risiken im Zusammenhang mit der Patientenpopulation für unsere Produktkandidaten mit einer kleinen Patientenpopulation; Risiken im Zusammenhang mit den Aufsichtsbehörden, die keine Daten aus Versuchen angenommen haben, die an Orten außerhalb ihrer Zuständigkeit durchgeführt wurden; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit von Edge. Die Fähigkeit von Edgeise, den Schutz des geistigen Eigentums für seine Produktkandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten; Das Vertrauen von Edgeise in Dritte; allgemeine wirtschaftliche und Marktbedingungen; und andere Risiken. Informationen zum Vorstehenden und zusätzlichen Risiken finden Sie im Abschnitt mit dem Titel "Risikofaktoren" in Dokumenten, die von Zeit zu Zeit mit der US -amerikanischen Wertpapier- und Exchange Commission einreichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen werden zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung abgegeben, und Edgeise setzt keine Verpflichtung zur Aktualisierung der zukunftsgerichteten Aussagen oder um die Gründe zu aktualisieren, warum die tatsächlichen Ergebnisse von den in den zukunftsgerichteten Aussagen projizierten Aussagen abweichen könnten, sofern dies nicht nach gesetzlich .

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Gesendet : 2025-07-03 12:00

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