Η Edgewise Therapeutics αναφέρει θετικά αποτελέσματα στο πρόγραμμα Sevasemten για τις μυϊκές δυστροφίες Becker και Duchenne

Ακολουθήστε το Drugslib

Boulder, Colo., 26 Ιουνίου 2025/Prnewswire/ - EdgiseWise Therapeutics, Inc. (NASDAQ: EWTX), η κορυφαία εταιρεία Bearcharcular Company. Παρέχοντας συνεχή πρόσβαση σε sevasemten σε συμμετέχοντες με τον Becker, οι οποίοι είχαν προηγουμένως εγγραφεί στην Arch, ή ολοκλήρωσαν το Canyon, το Grand Canyon ή τον Dune. Από την περικοπή δεδομένων Μαρτίου 2025, το 99% των επιλέξιμων συμμετεχόντων (n = 85) εγγράφονται στο Mesa.

Τα δεδομένα MESA έδειξαν σταθεροποίηση της παρατεταμένης νόσου, ενισχύοντας τα προηγούμενα ευρήματα της αψίδας και του φαραγγιού. Είναι σημαντικό ότι οι συμμετέχοντες στο Canyon που μεταφέρθηκαν στο MESA έδειξαν αυξημένες βαθμολογίες περιπατητικής αξιολόγησης του North Star (NSAA) σε διάστημα 18 μηνών (βελτίωση 0,8 σημείων από την αρχική τιμή), με τάση για βελτίωση των συμμετεχόντων σε εικονικό φάρμακο που μεταβαίνουν σε sevasemten (βελτίωση 0,2 σημείων από την έναρξη του sevasemten). Κατά τη διάρκεια των 18 μηνών της θεραπείας των Sevasemten, οι βαθμολογίες NSAA των συμμετεχόντων συνέχισαν να αποκλίνουν σε σχέση με τις αναμενόμενες λειτουργικές μειώσεις που παρατηρήθηκαν σε πολλαπλές μελέτες φυσικής ιστορίας Becker. Επιπλέον, οι βαθμολογίες της NSAA για τους συμμετέχοντες στην ARCH που γύρισαν στο MESA παρέμειναν σταθεροί μετά από τρία χρόνια θεραπείας. Το Sevasemten συνεχίζει να αποδεικνύει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας μετά από τρία χρόνια θεραπείας.

Αδιάκριτη δέσμευση για το συνεχιζόμενο πρότυπο πρόγραμμα ", δήλωσε η Joanne Donovan, Ph.D., M.D., επικεφαλής ιατρός. "Είμαστε καλά τοποθετημένοι για να παραδώσουμε την πρώτη θεραπεία για άτομα με μυϊκή δυστροφία Becker."

Η Edgewise ολοκλήρωσε πρόσφατα μια επιτυχημένη συνάντηση τύπου C με την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), η οποία παρείχε μια σαφή πορεία για την εγγραφή του Sevasemten ως την πρώτη θεραπεία για τον Becker. Ενώ η FDA θεωρούσε ότι τα δεδομένα φαραγγιών μόνο δεν επαρκούν για μια επιταχυνόμενη έγκριση, ο οργανισμός επανέλαβε ότι η NSAA είναι ένα κλινικά σημαντικό τελικό σημείο για την παραδοσιακή έγκριση. Η FDA ενθάρρυνε το Edgewise να συνεχίσει να μοιράζεται τα δεδομένα MESA και τη φυσική ιστορία προοπτική μοντελοποίηση μπροστά από την ολοκλήρωση του Grand Canyon. Περαιτέρω, η FDA υπογράμμισε την υποστήριξή τους στο Grand Canyon, τη συνεχιζόμενη παγκόσμια κεντρική ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο και τις δυνατότητές της ως μια επαρκή καλά ελεγχόμενη μελέτη για την υποστήριξη της εγγραφής. Το Grand Canyon είναι εξαιρετικά τροφοδοτείται για να παρουσιάσει στατιστικά σημαντική διαφορά στην NSAA έναντι του εικονικού φαρμάκου για 18 μήνες και βρίσκεται σε καλό δρόμο για τα δεδομένα Topline το τέταρτο τρίμηνο του 2026. Οι στόχοι ήταν να διερευνηθούν μια σειρά δόσεων για την αξιολόγηση της ασφάλειας και να εντοπιστούν μια δυνητικά ευεργετική δόση για τη φάση 3. Και στις δύο μελέτες, σε δόσεις-στόχους, το sevasemten ήταν καλά ανεκτό.

Το Lynx είναι μια συνεχιζόμενη πολυεθνική δοκιμή φάσης 2 φάσης 2 φάσης 2 με εικονικό φάρμακο για την αξιολόγηση της επίδρασης της Sevasemten στη μελέτη ασφάλειας των μυών σε μυϊκές βλάβες και τη λειτουργία των τεσσάρων έως εννέα ετών με τη Duchenne που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με σηβασημία σε μια τριών μηνών με εικονική μελέτη δόσης. Οι συνεπείς παρατηρήσεις μεταξύ των λειτουργικών μέτρων, συμπεριλαμβανομένης της ταχύτητας ταχύτητας 95η εκατοστό (SV95C), της NSAA και του 4 σκαλοπατιών-κλιμάκων, εντόπισαν μια δόση 10 mg για την αξιολόγηση της φάσης 3. Έξι έως 14 ετών συμμετέχοντες με Duchenne που έχουν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία. Οι συμμετέχοντες στο FOX είναι κατά μέσο όρο άνω των 10 ετών και τέσσερα χρόνια από τη λήψη γονιδιακής θεραπείας. Παρά την έλλειψη εκτεταμένης φυσικής ιστορίας στα αγόρια Duchenne Gene Therapy που υποβλήθηκαν σε αγωγή, τα αρχικά αποτελέσματα από τη μελέτη Fox δείχνουν ότι τα 10 mg Sevasemten έχουν τη δυνατότητα να μειώσουν τον ρυθμό λειτουργικής παρακμής.

Έχουμε εκτελέσει μια σημαντική εξερεύνηση της φάσης 2 του Sevasemten στο Duchenne ", δήλωσε ο Kevin Koch, Ph.D., πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος. "Μας ενθαρρύνονται από τη λειτουργική απάντηση που παρατηρείται στη δόση των 10 mg και προσβλέπουμε στις συζητήσεις μας με τον οργανισμό αργότερα φέτος."

Η εταιρεία σχεδιάζει να συναντήσει το FDA στο τέταρτο τρίμηνο του 2025 για να συζητήσει ένα σχέδιο φάσης 3 που περιλαμβάνει εισροές του πληθυσμού των ασθενών και των τελικών σημείων, με σχέδια για την έναρξη των δεδομένων Pivotal στο 2026. ναρκωτικά σε συμμετέχοντες.

Σχετικά με το sevasemten

Το Sevasemten είναι ένας προφορικά χορηγούμενος πρώτος στην κατηγορία αναστολέα γρήγορης σκελετικής μυοσίνης που έχει σχεδιαστεί για να προστατεύει από μυϊκή βλάβη που προκαλείται από συστολή σε μυϊκές δυστροφίες, συμπεριλαμβανομένων των Becker και Duchenne. Το Sevasemten παρουσιάζει έναν νέο μηχανισμό δράσης που έχει σχεδιαστεί για να περιορίζει επιλεκτικά την υπερβολική μυϊκή βλάβη που προκαλείται από την απουσία ή την απώλεια λειτουργικής δυστροφίνης. Ο μοναδικός μηχανισμός δράσης του παρέχει τη δυνατότητα να καθιερωθεί η Sevasemten ως θεμελιώδης θεραπεία σε δυστροφινοπάθειες, είτε ως θεραπεία ενός πράκτορα είτε σε συνδυασμό με τις διαθέσιμες θεραπείες και εκείνους που βρίσκονται σε εξέλιξη. Το Sevasemten έχει επιτύχει αξιοσημείωτα ρυθμιστικά ορόσημα, εξασφαλίζοντας τον ορισμό των ορφανών φαρμάκων FDA για τη θεραπεία του Becker και του Duchenne, της σπάνιας παιδιατρικής νόσου (RPDD) για τη θεραπεία της Duchenne και των γρήγορων ονομασιών για τη θεραπεία του Becker και του Duchenne. Περαιτέρω, ο Sevasemten εξασφάλισε τις ονομασίες ορφανών φαρμάκων EMA για τη θεραπεία του Becker και του Duchenne.

περίπου Becker

Το Becker είναι μια σπάνια, γενετική, θορυβώδη, εξασθενητική και εκφυλιστική νευρομυϊκή διαταραχή. Οι γενετικές μεταλλάξεις στο γονίδιο δυστροφίνης οδηγούν σε προκαλούμενη από συστολή μυϊκή βλάβη, η οποία είναι ο κύριος οδηγός της μη αναστρέψιμης απώλειας μυών και της μειωμένης κινητικής λειτουργίας. Η ασθένεια επηρεάζει κυρίως τους άνδρες, με λειτουργική παρακμή να αρχίζει σε οποιαδήποτε ηλικία. Μόλις συμβεί αυτή η απώλεια μυών, η μείωση της λειτουργίας είναι μη αναστρέψιμη και συνεχίζεται καθ 'όλη τη διάρκεια της ζωής του ατόμου. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες στην αγορά για τη θεραπεία του Becker.

Σχετικά με τον Duchenne

Η Duchenne, μια σοβαρή εκφυλιστική μυϊκή διαταραχή, είναι ο πιο συνηθισμένος τύπος μυϊκής δυστροφίας με διάμεσο προσδόκιμο ζωής περίπου 30 ετών. Οι γενετικές μεταλλάξεις στο γονίδιο δυστροφίνης οδηγούν σε προκαλούμενη από συστολή μυϊκή βλάβη, η οποία είναι ο κύριος οδηγός της μη αναστρέψιμης απώλειας μυών και της μειωμένης κινητικής λειτουργίας. Ενώ υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες στην αγορά που αποσκοπούν στη θεραπεία της νόσου, παραμένει μια υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη για πρόσθετες θεραπείες.

Σχετικά με την Edgewise Therapeutics

Η Edgewise Therapeutics είναι μια κορυφαία μυϊκή νόσο βιοφαρμακευτική εταιρεία που αναπτύσσει νέα θεραπευτικά για μυϊκές δυστροφίες και σοβαρές καρδιακές παθήσεις. Η βαθιά εμπειρογνωμοσύνη της εταιρείας στη φυσιολογία των μυών οδηγεί μια νέα γενιά νέων θεραπευτικών. Το Sevasemten είναι ένας αναστολέας σκελετικής μυοσίνης που χορηγείται από το στόμα σε κλινικές δοκιμές αργής στάσης σε μυϊκές δυστροφίες Becker και Duchenne. Το EDG-7500 είναι ένας νέος διαμορφωτής καρδιακοπωλείων για τη θεραπεία της υπερτροφικής καρδιομυοπάθειας και άλλων ασθενειών της διαστολικής δυσλειτουργίας, που βρίσκεται επί του παρόντος στην κλινική ανάπτυξη της φάσης 2. Ολόκληρη η ομάδα στο Edgewise είναι αφιερωμένη στην αποστολή μας: αλλαγή της ζωής των ασθενών και των οικογενειών που επηρεάζονται από σοβαρές ασθένειες των μυών. Για να μάθετε περισσότερα, μεταβείτε στη διεύθυνση: www.edgewisetx.com ή ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το X, το Facebook και το Instagram.

Αναφορές

[1] Bello L, et al. Λειτουργικές αλλαγές στη μυϊκή δυσκολρή Becker: Συνέπειες για κλινικές δοκιμές σε δυστροφινοπάθειες. Sci Rep. 2016 · 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] van de Velde NM, et αϊ. Προσέγγιση επιλογής για τον εντοπισμό του βέλτιστου βιοδείκτη χρησιμοποιώντας ποσοτική μαγνητική τομογραφία μυών και λειτουργικές αξιολογήσεις στη μυϊκή δυστροφία του Becker. Νευρολογία. 2021 · 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, et al. Μαθήματα για μελλοντικές κλινικές δοκιμές σε ενήλικες με μυϊκή δυστροφία Becker: Η εξέλιξη της νόσου που ανιχνεύεται με απεικόνιση μαγνητικού συντονισμού μυών, κλινικά και αναφερόμενα μέτρα έκβασης. Eur J Neurol. 2024: Ε16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online μπροστά από την εκτύπωση.

[4] Muntoni F, et. al., Neuromuscul Disord., 2022 Απριλίου, 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις δηλώσεις του 1934. Τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, δηλώσεις σχετικά με τις δυνατότητες και τις προσδοκίες σχετικά με το Sevasemten, τις δηλώσεις σχετικά με την πιθανή ευκαιρία της αγοράς για το Sevasemten, τις δηλώσεις σχετικά με τις προσδοκίες και τα ορόσημα που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές και την κλινική ανάπτυξη του Sevasemten, συμπεριλαμβανομένου του χρονοδιαγράμματος των δεδομένων για το Grand Canyon. Το αποτέλεσμα της δοκιμής του Grand Canyon, των δηλώσεων σχετικά με το χρονοδιάγραμμα και το αποτέλεσμα των συζητήσεων του Edgewise με το FDA, δηλώσεις σχετικά με τη σαφή πορεία προς την πιθανή εγγραφή Sevasemten ως την πρώτη θεραπεία για τον Becker και δηλώσεις από τον Πρόεδρο και Διευθύνοντα Σύμβουλο της EdgeWise και τον Διευθύνοντα Σύμβουλο και τον Διευθύνοντα Σύμβουλο. Οι λέξεις όπως "πιστεύει", "αναμένουν", "σχέδια", "αναμένει", "προτίθεται", "θέληση", "στόχος", "πιθανές" και παρόμοιες εκφράσεις αποσκοπούν στον εντοπισμό των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης. Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που περιέχονται στο παρόν βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της EdgeWise και περιλαμβάνουν υποθέσεις που δεν μπορεί ποτέ να υλοποιηθούν ή να αποδειχθούν λανθασμένες. Τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που προβάλλονται σε οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης λόγω πολλών κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, των κινδύνων που σχετίζονται με το περιορισμένο ιστορικό λειτουργίας της EdgeWise, τα προϊόντα της είναι νωρίς στην ανάπτυξη και δεν έχουν εγκριθεί προϊόντα για εμπορική πώληση. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Edgewise δεν έχουν προκαλέσει έσοδα μέχρι σήμερα. Η ικανότητα της Edgewise να επιτυγχάνει στόχους σχετικά με την ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων της, εάν εγκριθεί. Η ανάγκη της Edgewise για ουσιαστικό πρόσθετο κεφάλαιο για τη χρηματοδότηση των δραστηριοτήτων του. Η ουσιαστική εξάρτηση του Edgewise από την επιτυχία του Sevasemten. Η ικανότητα της Edgewise να αναπτύσσει και να εμπορευματοποιήσει το Sevasemten και να ανακαλύψει, να αναπτύξει και να εμπορευματοποιήσει τους υποψηφίους προϊόντων σε μελλοντικά προγράμματα. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές της EdgeWise των υποψηφίων προϊόντων της που δεν αποδεικνύουν ασφάλεια και αποτελεσματικότητα. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τους υποψήφιους προϊόντων της Edgwise που προκαλούν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, τοξικότητες ή άλλες ανεπιθύμητες παρενέργειες. Το αποτέλεσμα των προκλινικών δοκιμών και των πρώιμων κλινικών δοκιμών δεν είναι προγνωστική για την επιτυχία των μεταγενέστερων κλινικών δοκιμών και τους κινδύνους που σχετίζονται με τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών του EdgeWise που δεν ικανοποιούν τις απαιτήσεις των ρυθμιστικών αρχών. καθυστερήσεις ή δυσκολίες στην εγγραφή και/ή τη συντήρηση των ασθενών σε κλινικές δοκιμές · κινδύνους που σχετίζονται με την αποτυχία να επωφεληθούν από άλλες ενδείξεις ή υποψήφιους προϊόντων · κινδύνους που σχετίζονται με τον ανταγωνισμό · Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τα ενδιάμεσα, τα κορυφαία και τα προκαταρκτικά δεδομένα από τις κλινικές δοκιμές της EdgeWise που αλλάζουν καθώς διατίθενται περισσότερα δεδομένα ασθενών. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τις διαδικασίες έγκρισης κανονιστικής έγκρισης των εγχώριων και ξένων αρχών είναι χρονοβόρες, χρονοβόρες και εγγενώς απρόβλεπτες · Κίνδυνοι που σχετίζονται με την παραγωγή φαρμάκων από τους κατασκευαστές τρίτων της Edgewise. Κίνδυνοι που σχετίζονται με αλλαγές στις μεθόδους παραγωγής ή διατύπωσης υποψήφιων προϊόντων · Κίνδυνοι που σχετίζονται με την μη επίτευξη επαρκούς αποδοχής της αγοράς · Κίνδυνοι που σχετίζονται με τον πληθυσμό των ασθενών για τους υποψήφιους προϊόντων μας που έχουν μικρό πληθυσμό ασθενών. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τις ρυθμιστικές αρχές που δεν δέχονται δεδομένα από δοκιμές που διεξάγονται σε τοποθεσίες εκτός της δικαιοδοσίας τους. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με την ικανότητα του Edgewise να προσελκύει και να διατηρεί υψηλόβαθμο εκτελεστικούς υπαλλήλους και υπαλλήλους. Η ικανότητα της Edgewise να αποκτά και να διατηρεί την προστασία της πνευματικής ιδιοκτησίας για τους υποψηφίους προϊόντων της. Η εξάρτηση από την Edgewise από τρίτους. γενικές οικονομικές και συνθήκες αγοράς · και άλλους κινδύνους. Πληροφορίες σχετικά με τους προαναφερθέντες και πρόσθετους κινδύνους μπορούν να βρεθούν στην ενότητα με τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" σε έγγραφα που αρχειοθετούν κατά καιρούς με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις γίνονται από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνουν τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης ή να ενημερώνουν τους λόγους για τους οποίους τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν από εκείνα που προβλέπονται στις μελλοντικές δηλώσεις, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει υπερσυνδέσεις σε πληροφορίες που δεν θεωρούνται ότι ενσωματώνονται με αναφορά σε αυτό το δελτίο τύπου.

Δημοσιεύτηκε : 2025-07-03 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά