Edgewise Therapeutics informa resultados positivos en el programa Sevasemten para Becker y Duchenne Dytrofies musculares

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Boulder, Colorado, 26 de junio de 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), una compañía biofarmacéutica de enfermedad muscular líder, hoy reveló resultados positivos en su programa Sevasemten para Becker y Duchenne Muscular Dytrofies. Proporcionando acceso continuo a Sevasemten a los participantes con Becker que previamente estaban inscritos en Arch, o completaron Canyon, Grand Canyon o Dune. A partir del recorte de datos de marzo de 2025, el 99% de los participantes elegibles (n = 85) se inscriben en mesa.

Los datos de MESA demostraron estabilización sostenida de la enfermedad, reforzando los hallazgos anteriores de Arch y Canyon. Es importante destacar que los participantes de Canyon que se dieron a la mesa mostraron un aumento de la evaluación ambulatoria de la Estrella del Norte (NSAA) en los puntajes durante 18 meses (0.8 puntos de mejora desde el inicio), con una tendencia hacia la mejora en los participantes del placebo que cambian a Sevasemten (0.2 puntos de mejora desde la iniciación de Sevasemten). Durante los 18 meses de tratamiento de Sevasemten, los puntajes de la NSAA de los participantes continuaron divergiendo en relación con las disminuciones funcionales esperadas observadas en múltiples estudios de historia natural de Becker. Además, los puntajes de la NSAA para los participantes de Arch que se dieron a la vuelta a Mesa se mantuvieron estables después de tres años de tratamiento. Sevasemten continúa demostrando un perfil de seguridad favorable después de hasta tres años de tratamiento.

"No estamos entusiasmados con la tremenda emoción de los físicos y la comunidad del paciente alrededor de los datos de los datos de los datos de los datos de la fecha y sus inyectados hasta la fecha y sus excitaciones a la fecha de los datos de los datos alrededor de los datos. Compromiso con nuestro programa fundamental en curso ", dijo Joanne Donovan, Ph.D., M.D., director médico. "Estamos bien posicionados para entregar la primera terapia para personas con distrofia muscular de Becker".

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Recientemente completó una reunión exitosa del Tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), que proporcionó un camino claro para el registro de Sevasemten como la primera terapia para Becker. Mientras que la FDA consideraba que los datos del cañón solo son insuficientes para una aprobación acelerada, la agencia reiteró que NSAA es un punto final clínicamente significativo para la aprobación tradicional. La FDA alentó a Edgewise a continuar compartiendo datos de MESA y el modelado prospectivo de la historia natural antes de la finalización del Gran Cañón. Además, la FDA enfatizó su apoyo a Grand Canyon, la cohorte global global de placebo, controlada con placebo, y su potencial como un solo estudio adecuado bien controlado para apoyar el registro. Grand Canyon está muy impulsado por mostrar una diferencia estadísticamente significativa en NSAA versus placebo durante 18 meses y está en camino de los datos de la línea superior en el cuarto trimestre de 2026.

La compañía también anunció los datos de la línea superior de sus pruebas de Fase 2 Duchenne, Lynx y Fox. Los objetivos eran explorar una variedad de dosis para evaluar la seguridad e identificar una dosis potencialmente beneficiosa para la fase 3. El paradigma de escalada de dosis del ensayo proporcionó un período de tres meses controlado con placebo para evaluar los biomarcadores para la selección de la dosis, seguido de un período de etiqueta abierta. En ambos estudios, a dosis objetivo, Sevasemten fue bien tolerado.

Lynx es un ensayo de fase 2 de múltiples centros múltiples, controlado con placebo, con placebo, para evaluar el efecto de sevasemten en la seguridad, los biomarcadores de daño muscular y la función en los participantes de cuatro a nueve años con Duchenne tratados con Sevasemten en un estudio de dosis de dos mres en dos mres. Observaciones consistentes a través de medidas funcionales, incluida la velocidad de paso 95 Centil 95 (SV95C), NSAA y 4 Climb de escaleras, identificaron una dosis de 10 mg para evaluar en la Fase 3.

Similar al diseño Lynx, Fox es un daños múltiples en curso, daños multi-Center, con placebo, la fase 2 ensayo para evaluar el efecto SEVas de SEVas en la seguridad de los musulmanes, el daños múltiples en curso, el daño de los Multi-Center, el resultado de la Fase 2 de la función de SEVAS de SEVAS de SEVAS, el Daño de los Multicadores, el Daño de los Multicadores, el Daño de los Multicadores. En los participantes de seis a 14 años con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Los participantes de Fox tienen en promedio más de 10 años y cuatro años de recibir terapia génica. A pesar de la falta de historia natural extensa en los niños tratados con terapia génica de Duchenne, los resultados iniciales del estudio Fox indican que sevasemten 10 mg tiene el potencial de reducir la tasa de disminución funcional.

" Hemos ejecutado una importante exploración de fase 2 de Sevasemten en Duchenne", dijo Kevin Koch, Ph. D., presidente y director ejecutivo. "Nos alienta la respuesta funcional observada en la dosis de 10 mg y esperamos nuestras discusiones con la agencia a finales de este año".

La Compañía planea reunirse con la FDA en el cuarto trimestre de 2025 para discutir un diseño de fase 3 que incluye información sobre la población de pacientes y los puntos finales, con los planes para iniciar el estudio pivotal en 2026. En la compañía, los planes de la compañía para continuar a más de tiempo a más de tiempo. drogas a los participantes del ensayo.

Acerca de Sevasemten

Sevasemten es un inhibidor de miosina esquelética rápida rápida administrada por vía oral diseñada para proteger contra el daño muscular inducido por la contracción en las distrofias musculares que incluyen Becker y Duchenne. Sevasemten presenta un nuevo mecanismo de acción diseñado para limitar selectivamente el daño muscular exagerado causado por la ausencia o pérdida de distrofina funcional. Su mecanismo de acción único proporciona el potencial para establecer Sevasemten como una terapia fundamental en distrofinopatías, ya sea como terapia de agente único o en combinación con las terapias disponibles y las en desarrollo. Sevasemten ha logrado hitos regulatorios notables al asegurar la designación de medicamentos huérfanos de la FDA para el tratamiento de Becker y Duchenne, la designación rara de enfermedad pediátrica (RPDD) para el tratamiento de Duchenne y designaciones rápidas para el tratamiento de Becker y Duchenne. Además, Sevasemten aseguró las designaciones de medicamentos huérfanos EMA para el tratamiento de Becker y Duchenne.

sobre becker

Becker es un trastorno neuromuscular raro, genético, reducido, debilitante y degenerativo. Las mutaciones genéticas en el gen de la distrofina dan como resultado un daño muscular inducido por la contracción, que es el principal impulsor de la pérdida muscular irreversible y la función motora deteriorada. La enfermedad afecta predominantemente a los hombres, con una disminución funcional que comienza a cualquier edad. Una vez que ocurre esa pérdida muscular, la disminución de la función es irreversible y continúa a lo largo de la vida del individuo. Actualmente, no hay terapias aprobadas en el mercado para tratar a Becker.

sobre Duchenne

Duchenne, un trastorno muscular degenerativo severo, es el tipo más común de distrofia muscular con una esperanza de vida media de alrededor de 30 años. Las mutaciones genéticas en el gen de la distrofina dan como resultado un daño muscular inducido por la contracción, que es el principal impulsor de la pérdida muscular irreversible y la función motora deteriorada. Si bien hay terapias aprobadas en el mercado destinadas a tratar la enfermedad, sigue habiendo una alta necesidad insatisfecha de terapias adicionales.

Acerca de la terapéutica de borde

La terapéutica de borde es una compañía biofarmacéutica principal de enfermedad muscular que desarrolla nuevas terapias para distrofias musculares y afecciones cardíacas graves. La profunda experiencia de la compañía en fisiología muscular está impulsando una nueva generación de novedosas terapias. Sevasemten es un inhibidor de la miosina esquelética administrada por vía oral en los ensayos clínicos en etapa tardía en las distrofias musculares de Becker y Duchenne. EDG-7500 es un nuevo modulador de sarcómero cardíaco para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica y otras enfermedades de la disfunción diastólica, actualmente en el desarrollo clínico de la Fase 2. Todo el equipo de Edgewise está dedicado a nuestra misión: cambiar la vida de los pacientes y las familias afectadas por enfermedades musculares graves. Para obtener más información, vaya a: www.edgewisetx.com o síganos en LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

Referencias

[1] Bello L, et al. Cambios funcionales en la distrofia muscular de Becker: implicaciones para los ensayos clínicos en distrofinopatías. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/sREP32439

[2] Van de Velde NM, et al. Enfoque de selección para identificar el biomarcador óptimo utilizando MRI muscular cuantitativa y evaluaciones funcionales en la distrofia muscular de Becker. Neurología. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de wel B, et al. Lecciones para futuros ensayos clínicos en adultos con distrofia muscular de Becker: progresión de la enfermedad detectada por resonancia magnética muscular, medidas de resultado clínicas e informadas por el paciente. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. En línea antes de la impresión.

[4] Muntoni F, et. Al., Neuromuscul Disord., 2022 Abr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Nota de advertencia sobre las declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, ya que ese término se define en la sección 27a de la Ley de valores de 1933 y la Sección 21e de la Ley de Intercambio de Valores de 1934. En este comunicado de prensa que no está histórico. Dichas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras cosas, declaraciones sobre el potencial y las expectativas con respecto a Sevasemten, declaraciones sobre la oportunidad de mercado potencial para Sevasemten, declaraciones sobre las expectativas y los hitos de Edgewise relacionados con sus ensayos clínicos y el desarrollo clínico de Sevasemten, incluidas las calificaciones de los datos de la línea superior para el ensayo de Grand Canyon y el tiempo de inicio de un estudio de inicio de un estudio pivotal de sevas, incluidos los estados de la línea de los estados. Resultado del juicio del Gran Cañón, declaraciones sobre el momento y el resultado de las discusiones de Edgewise con la FDA, declaraciones sobre el camino claro hacia el posible registro de Sevasemten como la primera terapia para Becker y declaraciones del presidente y director ejecutivo y director médico de Edgewise. Palabras como "cree", "anticipa", "planes", "espera", "pretende", "el objetivo", "potencial" y expresiones similares están destinadas a identificar declaraciones con visión de futuro. Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento se basan en las expectativas actuales de Edgewise e implican suposiciones que nunca pueden materializarse o ser incorrectas. Los resultados reales podrían diferir materialmente de los proyectados en cualquier declaración prospectiva debido a numerosos riesgos e incertidumbres, incluidos, entre otros: riesgos asociados con el historial operativo limitado de Edgewise, sus productos son tempranos en el desarrollo y no tienen productos aprobados para la venta comercial; riesgos asociados con Edgewise no haber generado ningún ingreso hasta la fecha; La capacidad de Edgewise para lograr objetivos relacionados con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de sus candidatos de productos, si se aprueba; La necesidad de Edgewise de un capital adicional sustancial para financiar sus operaciones; La dependencia sustancial de Edgewise del éxito de Sevasemten; La capacidad de Edgewise para desarrollar y comercializar Sevasemten y descubrir, desarrollar y comercializar candidatos de productos en futuros programas; riesgos relacionados con los ensayos clínicos de Edgewise de sus candidatos de productos que no demuestran seguridad y eficacia; riesgos relacionados con los candidatos de productos de Edgewise que causan eventos adversos graves, toxicidades u otros efectos secundarios indeseables; El resultado de las pruebas preclínicas y los ensayos clínicos tempranos que no son predictivos del éxito de los ensayos clínicos posteriores y los riesgos relacionados con los resultados de los ensayos clínicos de Edgewise que no satisfacen los requisitos de las autoridades reguladoras; retrasos o dificultades en la inscripción y/o mantenimiento de pacientes en ensayos clínicos; riesgos relacionados con la falta de capitalización de otras indicaciones o candidatos de productos; riesgos relacionados con la competencia; Riesgos relacionados con los datos intermedios, de línea superior y preliminar de los ensayos clínicos de Edgewise que cambian a medida que hay más datos de pacientes disponibles; Los riesgos relacionados con los procesos de aprobación regulatoria de las autoridades nacionales y extranjeras son largos, lentos e inherentemente impredecibles; riesgos relacionados con la producción de medicamentos por parte de los fabricantes de terceros de Edgewise; riesgos relacionados con los cambios en los métodos de fabricación o formulación de candidatos de productos; riesgos relacionados con no lograr la aceptación adecuada del mercado; riesgos relacionados con la población de pacientes para nuestros candidatos de productos que tienen una pequeña población de pacientes; riesgos relacionados con las autoridades reguladoras que no aceptan datos de los ensayos realizados en ubicaciones fuera de su jurisdicción; riesgos relacionados con la capacidad de Edgewise para atraer y retener ejecutivos y empleados altamente calificados; La capacidad de Edgewise para obtener y mantener la protección de la propiedad intelectual para sus candidatos de productos; La dependencia de Edgewise en terceros; Condiciones económicas y de mercado generales; y otros riesgos. Se puede encontrar información sobre los riesgos anteriores y adicionales en la sección titulada "Factores de riesgo" en documentos que de vez en cuando se realizan archivos con la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Estas declaraciones prospectivas se hacen a partir de la fecha de este comunicado de prensa, y Edgewise no asume la obligación de actualizar las declaraciones prospectivas, o actualizar las razones por las cuales los resultados reales podrían diferir de los proyectados en las declaraciones de futuro, excepto como lo requiere la ley .

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Source Edgewise Therapeutics

Al corriente : 2025-07-03 12:00

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