Edgewise Therapeutics rapporte des résultats positifs sur le programme Sevasemten pour les dystrophies musculaires Becker et Duchenne

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Boulder, Colorado, 26 juin 2025 / PRNewswire / - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), une entreprise de biopharmaceutique musculaire de premier plan, a dévoilé aujourd'hui des résultats positifs. Accès à Sevasemten aux participants avec Becker qui étaient auparavant inscrits à Arch ou achevés Canyon, Grand Canyon ou Dune. Depuis la réduction des données de mars 2025, 99% des participants éligibles (n = 85) sont inscrits à Mesa.

Les données MESA ont démontré une stabilisation soutenue de la maladie, renforçant les résultats antérieurs de l'arc et du canyon. Surtout, les participants de Canyon qui ont roulé à MESA ont montré une augmentation des scores d'évaluation ambulatoire de North Star (NSAA) sur 18 mois (amélioration de 0,8 point par rapport à la ligne de base), avec une tendance à l'amélioration des participants placebo passant à Sevasemten (0,2 point d'amélioration depuis l'initiation de Sevasemten). Au cours des 18 mois de traitement de Sevasemten, les scores NSAA des participants ont continué de diverger par rapport aux baisses fonctionnelles attendues observées dans plusieurs études d'histoire naturelle de Becker. De plus, les scores de la NSAA pour les participants Arch qui se sont rendus à Mesa sont restés stables après trois ans de traitement. Sevasemten continue de démontrer un profil de sécurité favorable après jusqu'à trois ans de traitement.

"Nous sommes ravis avec une excitation formidable de la Engagement inébranlable envers notre programme pivot en cours ", a déclaré Joanne Donovan, Ph.D., M.D., médecin-chef. "Nous sommes bien placés pour dispenser la toute première thérapie pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire Becker."

Edgewise a récemment terminé une réunion réussie de type C avec la US Food and Drug Administration (FDA), qui a fourni un chemin clair vers l'enregistrement de Sevasemten comme la toute première thérapie pour Becker. Alors que la FDA a jugé que les données du canyon seules insuffisantes pour une approbation accélérée, l'agence a réitéré que la NSAA est un critère d'évaluation cliniquement significatif pour l'approbation traditionnelle. La FDA a encouragé Edgewise à continuer à partager les données de Mesa et l'histoire naturelle de la modélisation prospective avant l'achèvement du Grand Canyon. De plus, la FDA a souligné son soutien à Grand Canyon, la cohorte mondiale mondiale contrôlée par placebo, et son potentiel en tant qu'étude adéquate bien contrôlée pour soutenir l'enregistrement. Le Grand Canyon est très propulsé pour montrer une différence statistiquement significative dans la NSAA contre le placebo sur 18 mois et est sur la bonne voie pour les données Topline au quatrième trimestre de 2026.

La société a également annoncé encourageant les données de topline de ses essais de phase 2 de Duchenne, Lynx et Fox. Les objectifs étaient d'explorer une gamme de doses pour évaluer la sécurité et d'identifier une dose potentiellement bénéfique pour la phase 3. Le paradigme d'escalade de dose de l'essai a fourni une période contrôlée par placebo de trois mois pour évaluer les biomarqueurs pour la sélection de la dose, suivi d'une période de marque ouverte. Dans les deux études, à des doses cibles, Sevasemten a été bien toléré.

Le

Lynx est un essai de phase 2 de la phase 2 de la phase 2 de la phase 2 de la phase 2 de la phase 2 pour évaluer l'effet de la sécurité et de la fonction de quatre à neuf à neuf à neuf ans avec une étude de dose contrôlée par Duchenne. Consistent observations across functional measures, including Stride Velocity 95th Centile (SV95C), NSAA and 4 stair-climb, identified a dose of 10 mg to evaluate in Phase 3.

Similar to the LYNX design, FOX is an ongoing multi-center, placebo-controlled Phase 2 trial to evaluate the effect of sevasemten on safety, biomarkers of muscle damage and function in Des participants de six à 14 ans avec Duchenne qui ont déjà été traités avec une thérapie génique. Les participants à Fox ont en moyenne plus de 10 ans et quatre ans de la réception de la thérapie génique. Malgré le manque d'histoire naturelle étendue dans les garçons traités par la thérapie génique de Duchenne, les premiers résultats de l'étude FOX indiquent que Sevasemten 10 mg a le potentiel de réduire le taux de déclin fonctionnel.

" Nous avons exécuté une importante exploration de phase 2 de Sevasemten à Duchenne", a déclaré Kevin Koch, Ph.D., président et chef de la direction. "We are encouraged by the functional response seen at the 10 mg dose and look forward to our discussions with the Agency later this year."

The Company plans to meet with the FDA in the fourth quarter of 2025 to discuss a Phase 3 design including input on the patient population and endpoints, with plans to initiate the pivotal study in 2026. In addition, the Company plans to continue to collect longer-term open label extension data, which will provide further access to the drug aux participants à l'essai.

À propos de Sevasemten

Sevasemten est un inhibiteur de myosine squelettique rapide administré par voie orale conçu pour protéger contre les dommages musculaires induits par la contraction dans les dystrophies musculaires, notamment Becker et Duchenne. Sevasemten présente un nouveau mécanisme d'action conçu pour limiter sélectivement les dommages musculaires exagérés causés par l'absence ou la perte de dystrophine fonctionnelle. Son mécanisme d'action unique permet d'établir le sevasemten comme une thérapie fondamentale dans les dystrophinopathies, soit en tant que thérapie d'agent unique, soit en combinaison avec les thérapies disponibles et celles en développement. Sevasemten a atteint des jalons réglementaires notables en garantissant la désignation de médicaments orphelins de la FDA pour le traitement de Becker et Duchenne, de la désignation de maladies pédiatriques rares (RPDD) pour le traitement de Duchenne et des désignations de voie rapide pour le traitement de Becker et Duchenne. De plus, Sevasemten a obtenu les désignations de médicaments orphelins EMA pour le traitement de Becker et Duchenne.

À propos de Becker

Becker est un trouble neuromusculaire rare, génétique, raccourcissant, débilitant et dégénératif. Les mutations génétiques dans le gène de la dystrophine entraînent des dommages musculaires induits par la contraction, qui est le principal moteur de la perte musculaire irréversible et de la fonction moteur altérée. La maladie affecte principalement les hommes, avec un déclin fonctionnel commençant à tout âge. Une fois que cette perte musculaire se produit, la baisse de la fonction est irréversible et se poursuit tout au long de la vie de l'individu. Actuellement, il n'y a pas de thérapies approuvées sur le marché pour traiter Becker.

À propos de Duchenne

Duchenne, un trouble musculaire dégénératif sévère, est le type de dystrophie musculaire le plus courant avec une espérance de vie médiane d'environ 30 ans. Les mutations génétiques dans le gène de la dystrophine entraînent des dommages musculaires induits par la contraction, qui est le principal moteur de la perte musculaire irréversible et de la fonction moteur altérée. Bien qu'il existe des thérapies approuvées sur le marché visant à traiter la maladie, il reste un besoin élevé de thérapies supplémentaires.

À propos de la thérapeutique Edgewise

La thérapeutique Edgewise est une entreprise biopharmaceutique musculaire de premier plan développant de nouvelles thérapies pour les dystrophies musculaires et les conditions cardiaques graves. L'expertise approfondie de l'entreprise en physiologie musculaire stimule une nouvelle génération de nouvelles thérapies. Sevasemten est un inhibiteur de la myosine squelettique administrée par voie orale dans les essais cliniques à un stade avancé dans les dystrophies musculaires Becker et Duchenne. EDG-7500 est un nouveau modulateur de sarcomère cardiaque pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique et d'autres maladies de dysfonction diastolique, actuellement dans le développement clinique de phase 2. Toute l'équipe de Edgewise est dédiée à notre mission: changer la vie des patients et des familles touchées par de graves maladies musculaires. Pour en savoir plus, allez sur: www.edgewisetx.com ou suivez-nous sur LinkedIn, X, Facebook et Instagram.

références

[1] Bello L, et al. Changements fonctionnels dans la dystrophie musculaire de Becker: implications pour les essais cliniques dans les dystrophinopathies. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038 / srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Approche de sélection pour identifier le biomarqueur optimal à l'aide de l'IRM musculaire quantitative et des évaluations fonctionnelles dans la dystrophie musculaire de Becker. Neurologie. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212 / wnl.0000000000012233.

[3] De Wel B, et al. Leçons pour les futurs essais cliniques chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker: progression de la maladie détectée par imagerie par résonance magnétique musculaire, mesures de résultats cliniques et déclarées par les patients. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111 / ene.16282. En ligne avant l'impression.

[4] Muntoni F, et. al., Neuromuscul Disord., 2022 avr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016 / j.nmd.2022.02.009

Note de mise en garde concernant les états prospectives Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives car ce terme est défini dans la section 27A de la loi sur les titres de 1933 et la section 21E de la Loi sur les titres de la Securities. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding sevasemten, statements regarding the potential market opportunity for sevasemten, statements regarding Edgewise's expectations and milestones relating to its clinical trials and clinical development of sevasemten, including the timing of topline data for the GRAND CANYON trial and the timing of the initiation of a pivotal study of sevasemten, statements regarding the potential Résultat du procès du Grand Canyon, déclarations concernant le calendrier et les résultats des discussions d'Edgewise avec la FDA, les déclarations concernant la voie claire vers l'enregistrement potentiel de Sevasemten comme la toute première thérapie pour Becker, et les déclarations du président et chef de la direction d'Edgewise et médecin-chef. Des mots tels que «croient», «anticipe», «plans», «attend», «entendent», «volonté», «objectif», «potentiel» et des expressions similaires sont destinés à identifier les déclarations prospectives. Les déclarations prospectives contenues dans les présentes sont basées sur les attentes actuelles d'Edgewise et impliquent des hypothèses qui pourraient ne jamais se matérialiser ou se révéler incorrectes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux projetés dans toutes les déclarations prospectives en raison de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter: les risques associés à l'historique d'exploitation limité d'Edgewise, ses produits en début de développement et ne pas avoir des produits approuvés pour la vente commerciale; les risques associés à Edgewise n'ayant pas généré de revenus à ce jour; La capacité d'Edgewise à atteindre des objectifs relatifs à la découverte, au développement et à la commercialisation de ses produits candidats, s'il est approuvé; Le besoin d'Edgewise de capitaux supplémentaires substantiels pour financer ses opérations; La dépendance substantielle de Edgewise à l'égard du succès de Sevasemten; La capacité d'Edgewise à développer et commercialiser Sevasemten et découvrir, développer et commercialiser des produits candidats dans les futurs programmes; les risques liés aux essais cliniques d'Edgewise sur ses produits candidats ne démontrant pas la sécurité et l'efficacité; les risques liés aux produits de produit d'Edgewise provoquant des événements indésirables graves, des toxicités ou d'autres effets secondaires indésirables; Le résultat des tests précliniques et des premiers essais cliniques n'étant pas prédictif du succès des essais cliniques ultérieurs et des risques liés aux résultats des essais cliniques d'Edgewise n'aplant pas les exigences des autorités réglementaires; retards ou difficultés dans l'inscription et / ou le maintien des patients dans les essais cliniques; les risques liés à l'échec de la capitalisation d'autres indications ou candidats de produits; les risques liés à la concurrence; les risques liés aux données provisoires, de haut niveau et préliminaires des essais cliniques d'Edgewise changeant à mesure que davantage de données sur les patients deviennent disponibles; Les risques liés aux processus d'approbation réglementaire des autorités nationales et étrangères sont longues, longues et intrinsèquement imprévisibles; les risques liés à la production de médicaments par les fabricants tiers d'Edgewise; les risques liés aux modifications des méthodes de fabrication ou de formulation des candidats de produits; les risques liés à ne pas obtenir une acceptation adéquate du marché; les risques liés à la population de patients pour nos produits candidats ayant une petite population de patients; les risques liés à des autorités réglementaires n'acceptant pas les données des essais menés dans des endroits en dehors de leur juridiction; les risques liés à la capacité d'Edgewise à attirer et à retenir des cadres et des employés hautement qualifiés; La capacité d'Edgewise à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle pour ses candidats à ses produits; La dépendance d'Edgewise à l'égard des tiers; conditions économiques et du marché générales; et d'autres risques. 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Source Edgewise Therapeutics

Publié : 2025-07-03 12:00

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