Edgewise Therapeutics melaporkan hasil positif pada program Sevasemten untuk Becker dan Duchenne Muscular Dystrophies

Ikuti Drugslib di

Boulder, Colo., 26 Juni 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), perusahaan biofarmasi penyakit yang lebih besar, hari ini meluncurkan hasil positif dari Sevasemten untuk Becker dan Duchenne Musculer Distrophicular. menyediakan akses berkelanjutan ke Sevasemten kepada peserta dengan Becker yang sebelumnya terdaftar di Arch, atau selesai Canyon, Grand Canyon, atau Dune. Pada pemotongan data Maret 2025, 99% peserta yang memenuhi syarat (n = 85) terdaftar di mesa.

Data MESA menunjukkan stabilisasi penyakit berkelanjutan, memperkuat temuan lengkung dan ngarai sebelumnya. Yang penting, peserta ngarai yang berguling ke Mesa menunjukkan peningkatan skor Penilaian Ambulatory North Star (NSAA) selama 18 bulan (peningkatan 0,8 poin dari baseline), dengan kecenderungan peningkatan peserta plasebo yang beralih ke Sevasemten (peningkatan 0,2 poin sejak inisiasi Sevasemten). Selama 18 bulan pengobatan Sevasemten, skor NSAA peserta terus menyimpang relatif terhadap penurunan fungsional yang diharapkan terlihat dalam berbagai studi sejarah alam Becker. Lebih lanjut, skor NSAA untuk peserta lengkung yang berguling ke Mesa tetap stabil setelah tiga tahun perawatan. Sevasemten terus menunjukkan profil keamanan yang menguntungkan setelah tiga tahun perawatan.

" Kami merasa senang dengan rangsangannya yang getaran dari phyricier dari Pasien dan Pasiennya. Untuk program penting kami yang sedang berlangsung, "kata Joanne Donovan, Ph.D., M.D., Kepala Petugas Medis. "Kami diposisikan dengan baik untuk memberikan terapi pertama untuk individu dengan distrofi otot Becker."

Edgewise baru -baru ini menyelesaikan pertemuan tipe C yang sukses dengan Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS (FDA), yang memberikan jalur yang jelas untuk pendaftaran Sevasemten sebagai terapi pertama untuk Becker. Sementara FDA menganggap data ngarai saja tidak cukup untuk persetujuan yang dipercepat, agensi menegaskan kembali bahwa NSAA adalah titik akhir yang bermakna secara klinis untuk persetujuan tradisional. FDA mendorong edgewise untuk terus berbagi data MESA dan pemodelan prospektif sejarah alam sebelum penyelesaian Grand Canyon. Lebih lanjut, FDA menekankan dukungan mereka untuk Grand Canyon, kohort yang dikendalikan plasebo penting global yang sedang berlangsung, dan potensinya sebagai studi tunggal yang dikendalikan dengan baik untuk mendukung pendaftaran. Grand Canyon sangat bertenaga untuk menunjukkan perbedaan yang signifikan secara statistik dalam NSAA versus plasebo selama 18 bulan dan berada di jalur untuk data topline pada kuartal keempat 2026.

Perusahaan juga mengumumkan data topline yang mendorong dari uji coba Duchenne Fase 2, Lynx dan Fox. Tujuannya adalah untuk mengeksplorasi berbagai dosis untuk menilai keselamatan dan mengidentifikasi dosis yang berpotensi menguntungkan untuk fase 3. Paradigma eskalasi dosis persidangan memberikan periode yang dikontrol plasebo tiga bulan untuk mengevaluasi biomarker untuk seleksi dosis, diikuti oleh periode label terbuka. Di kedua studi, pada dosis target, Sevasemten ditoleransi dengan baik.

Lynx adalah uji coba multi-pusat yang berkelanjutan, terkontrol plasebo, pencarian dosis fase 2 untuk mengevaluasi efek sevasemten pada keamanan, biomarker kerusakan otot dan fungsi pada peserta berusia empat hingga sembilan tahun dengan Duchenne yang diobati dengan Sevasemten dalam penelitian dose-controntroll dose tiga bulan. Consistent observations across functional measures, including Stride Velocity 95th Centile (SV95C), NSAA and 4 stair-climb, identified a dose of 10 mg to evaluate in Phase 3.

Similar to the LYNX design, FOX is an ongoing multi-center, placebo-controlled Phase 2 trial to evaluate the effect of sevasemten on safety, biomarkers of muscle damage and function in Peserta berusia enam hingga 14 tahun dengan Duchenne yang sebelumnya telah diobati dengan terapi gen. Peserta Fox rata -rata berusia lebih dari 10 tahun dan empat tahun dari menerima terapi gen. Meskipun kurangnya sejarah alam yang luas dalam terapi gen Duchenne yang dirawat oleh anak laki -laki, hasil awal dari studi Fox menunjukkan bahwa sevasemten 10 mg memiliki potensi untuk mengurangi tingkat penurunan fungsional.

" Kami telah melakukan eksplorasi fase 2 penting dari Sevasemten di Duchenne," kata Kevin Koch, Ph.D., presiden dan chief executive officer. "Kami didorong oleh respons fungsional yang terlihat pada dosis 10 mg dan menantikan diskusi kami dengan agensi akhir tahun ini."

Perusahaan berencana untuk bertemu dengan FDA pada kuartal keempat tahun 2025 untuk membahas desain fase 3 yang lebih lama, yang akan disediakan oleh perusahaan, dengan rencana yang lebih lama, dengan rencana akhir, dengan rencana tambahan pada 2026. Peserta obat untuk percobaan.

sekitar Sevasemten

Sevasemten adalah penghambat myosin kerangka cepat di kelas satu yang dirancang untuk melindungi terhadap kerusakan otot yang diinduksi kontraksi pada distrofi otot termasuk Becker dan Duchenne. Sevasemten menyajikan mekanisme aksi baru yang dirancang untuk secara selektif membatasi kerusakan otot yang berlebihan yang disebabkan oleh tidak adanya atau kehilangan distrofin fungsional. Mekanisme aksinya yang unik memberikan potensi untuk menetapkan Sevasemten sebagai terapi dasar pada distrofinopati, baik sebagai terapi agen tunggal atau dalam kombinasi dengan terapi yang tersedia dan yang dalam pengembangan. Sevasemten telah mencapai tonggak peraturan penting dengan mengamankan penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan Becker dan Duchenne, penunjukan penyakit anak -anak langka (RPDD) untuk pengobatan Duchenne, dan penunjukan jalur cepat untuk pengobatan Becker dan Duchenne. Selanjutnya, Sevasemten mengamankan penunjukan obat EMA Orphan untuk pengobatan Becker dan Duchenne.

tentang Becker

Becker adalah gangguan neuromuskuler neuromuskuler yang langka, genetik, hidup, melemahkan dan melemahkan dan degeneratif. Mutasi genetik pada gen dystrophin menghasilkan kerusakan otot yang diinduksi kontraksi, yang merupakan pendorong utama kehilangan otot yang tidak dapat diubah dan gangguan fungsi motorik. Penyakit ini terutama mempengaruhi laki -laki, dengan penurunan fungsional dimulai pada usia berapa pun. Begitu kehilangan otot terjadi, penurunan fungsi tidak dapat diubah dan berlanjut sepanjang kehidupan individu. Saat ini, tidak ada terapi yang disetujui di pasaran untuk merawat Becker.

tentang Duchenne

Duchenne, gangguan otot degeneratif yang parah, adalah jenis distrofi otot yang paling umum dengan harapan hidup rata -rata sekitar 30 tahun. Mutasi genetik pada gen dystrophin menghasilkan kerusakan otot yang diinduksi kontraksi, yang merupakan pendorong utama kehilangan otot yang tidak dapat diubah dan gangguan fungsi motorik. Sementara ada terapi yang disetujui di pasaran yang bertujuan untuk mengobati penyakit ini, masih ada kebutuhan yang tinggi untuk terapi tambahan.

tentang edgewise terapi

Edgewise Therapeutics adalah perusahaan otot terkemuka perusahaan biofarmasi yang mengembangkan terapi baru untuk distrofi otot dan kondisi jantung yang serius. Keahlian mendalam perusahaan dalam fisiologi otot mendorong generasi baru terapi baru. Sevasemten adalah inhibitor myosin kerangka yang diberikan secara oral dalam uji klinis tahap akhir pada distrofi otot Becker dan Duchenne. EDG-7500 adalah modulator sarkomer jantung baru untuk pengobatan kardiomiopati hipertrofik dan penyakit lain disfungsi diastolik, saat ini dalam pengembangan klinis fase 2. Seluruh tim di Edgewise didedikasikan untuk misi kami: mengubah kehidupan pasien dan keluarga yang terkena penyakit otot yang serius. Untuk mempelajari lebih lanjut, kunjungi: www.edgewisetx.com atau ikuti kami di LinkedIn, X, Facebook dan Instagram.

Referensi

[1] Bello L, et al. Perubahan fungsional pada distrofi otot Becker: Implikasi untuk uji klinis pada distrofinopati. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] van de Velde NM, et al. Pendekatan seleksi untuk mengidentifikasi biomarker optimal menggunakan MRI otot kuantitatif dan penilaian fungsional pada distrofi otot Becker. Neurologi. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] De Wel B, et al. Pelajaran untuk uji klinis di masa depan pada orang dewasa dengan distrofi otot Becker: perkembangan penyakit yang terdeteksi oleh pencitraan resonansi magnetik otot, ukuran hasil klinis dan yang dilaporkan pasien. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online lebih awal dari cetak.

[4] Muntoni F, et. al., Neuromuscul Disord., 2022 Apr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Catatan peringatan mengenai pernyataan yang berwawasan ke depan siaran pers ini berisi pernyataan yang tampak ke depan karena istilah tersebut didefinisikan dalam bagian 27A dari Securities Act of the Press dari tahun 1933 dan bagian 21e dari Securities Act Accy Exurce of the Securities Act of the Securities yang di depan tahun 1934. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding sevasemten, statements regarding the potential market opportunity for sevasemten, statements regarding Edgewise's expectations and milestones relating to its clinical trials and clinical development of sevasemten, including the timing of topline data for the GRAND CANYON trial and the timing of the initiation of a pivotal study of sevasemten, statements regarding the potential outcome of Persidangan Grand Canyon, pernyataan mengenai waktu dan hasil dari diskusi Edgewise dengan FDA, pernyataan mengenai jalur yang jelas menuju pendaftaran potensial tujuh sebagai terapi pertama untuk Becker, dan pernyataan oleh presiden Edgewise dan chief executive officer dan chief medical officer. Kata-kata seperti "percaya," "mengantisipasi," "rencana," "mengharapkan," "bermaksud," "Will," "tujuan," "potensial" dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini didasarkan pada harapan Edgewise saat ini dan melibatkan asumsi yang mungkin tidak pernah terwujud atau mungkin terbukti salah. Hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan karena berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk tetapi tidak terbatas pada: risiko yang terkait dengan riwayat operasi Edgewise yang terbatas, produknya awal pengembangan dan tidak memiliki produk yang disetujui untuk penjualan komersial; risiko yang terkait dengan edgewise tidak menghasilkan pendapatan apa pun hingga saat ini; Kemampuan Edgewise untuk mencapai tujuan yang berkaitan dengan penemuan, pengembangan, dan komersialisasi kandidat produknya, jika disetujui; Kebutuhan Edgewise akan modal tambahan yang substansial untuk membiayai operasinya; Ketergantungan substansial Edgewise pada keberhasilan Sevasemten; Kemampuan Edgewise untuk mengembangkan dan mengkomersilkan Sevasemten dan menemukan, mengembangkan dan mengkomersilkan kandidat produk dalam program masa depan; Risiko terkait dengan uji klinis Edgewise dari kandidat produknya yang tidak menunjukkan keamanan dan kemanjuran; Risiko yang terkait dengan kandidat produk Edgewise yang menyebabkan efek samping yang serius, toksisitas atau efek samping lainnya yang tidak diinginkan; Hasil pengujian praklinis dan uji klinis awal yang tidak menjadi prediksi keberhasilan uji klinis kemudian dan risiko yang terkait dengan hasil uji klinis Edgewise yang tidak memenuhi persyaratan otoritas peraturan; keterlambatan atau kesulitan dalam pendaftaran dan/atau pemeliharaan pasien dalam uji klinis; risiko terkait kegagalan memanfaatkan indikasi lain atau kandidat produk; risiko terkait dengan persaingan; Risiko yang berkaitan dengan data sementara, topline dan pendahuluan dari uji klinis Edgewise berubah karena lebih banyak data pasien tersedia; Risiko terkait dengan proses persetujuan peraturan otoritas domestik dan asing yang panjang, memakan waktu dan secara inheren tidak dapat diprediksi; risiko terkait produksi obat oleh produsen pihak ketiga Edgewise; risiko terkait dengan perubahan metode manufaktur atau formulasi kandidat produk; Risiko terkait dengan tidak mencapai penerimaan pasar yang memadai; risiko yang terkait dengan populasi pasien untuk kandidat produk kami yang memiliki populasi pasien kecil; Risiko yang terkait dengan otoritas pengatur yang tidak menerima data dari uji coba yang dilakukan di lokasi di luar yurisdiksi mereka; risiko yang berkaitan dengan kemampuan Edgewise untuk menarik dan mempertahankan pejabat dan karyawan eksekutif yang sangat terampil; Kemampuan Edgewise untuk mendapatkan dan mempertahankan perlindungan kekayaan intelektual untuk kandidat produknya; Ketergantungan Edgewise pada pihak ketiga; kondisi ekonomi dan pasar umum; dan risiko lainnya. Informasi mengenai risiko yang disebutkan sebelumnya dan tambahan dapat ditemukan di bagian yang berjudul "Faktor Risiko" dalam Dokumen yang menggigit file dari waktu ke waktu dengan Komisi Sekuritas dan Exchange A.S. Pernyataan berwawasan ke depan ini dibuat pada tanggal siaran pers ini, dan Edgewise tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, atau untuk memperbarui alasan mengapa hasil aktual dapat berbeda dari yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum .

Siaran pers ini berisi hyperlink ke informasi yang tidak dianggap dimasukkan dengan referensi ke dalam siaran pers ini.

Sumber Edgewise Therapeutics

Diposting : 2025-07-03 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer