Edgewise Therapeutics riporta risultati positivi sul programma Sevasemten per le distrofie muscolari di Beckenne e Duchenne

Segui Drugslib su

Boulder, Colo., 26 giugno 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), una delle principali malattie muscolari biofarmaceutiche, oggi ha svelato i dati positivi nei suoi sevaseemten per Becken di Beckenne. sta fornendo un accesso continuo a Sevasemten ai partecipanti con Becker che in precedenza erano iscritti ad Arch, o completati Canyon, Grand Canyon o Dune. A partire dal taglio dei dati di marzo 2025, il 99% dei partecipanti ammissibili (n = 85) è iscritto a Mesa.

I dati MESA hanno dimostrato la stabilizzazione della malattia prolungata, rafforzando i risultati precedenti dell'arco e del canyon. È importante sottolineare che i partecipanti al Canyon che hanno trasformato in MESA hanno mostrato un aumento dei punteggi della valutazione ambulatoriale della North Star (NSAA) in 18 mesi (miglioramento di 0,8 punti rispetto al basale), con una tendenza al miglioramento dei partecipanti al placebo che passa a Sevasemten (miglioramento di 0,2 punti dall'avvio di Sevasemten). Durante i 18 mesi di trattamento Sevasemten, i punteggi della NSAA dei partecipanti hanno continuato a divergere rispetto alle decisioni funzionali previste osservate in molteplici studi sulla storia naturale di Becker. Inoltre, i punteggi NSAA per i partecipanti all'Arco che sono tornati a MESA sono rimasti stabili dopo tre anni di trattamento. Sevasemten continua a dimostrare un profilo di sicurezza favorevole dopo fino a tre anni di trattamento.

"Siamo tritati con l'emozione tremente di fisici e i dati su sevasemmem. Impegno per il nostro programma fondamentale in corso ", ha affermato Joanne Donovan, Ph.D., M.D., Chief Medical Officer. "Siamo ben posizionati per fornire la prima terapia in assoluto per le persone con distrofia muscolare di Becker."

Edgewise ha recentemente completato un incontro di tipo C di successo con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, che ha fornito un chiaro percorso per la registrazione di Sevasemten come prima terapia in assoluto per Becker. Mentre la FDA ha ritenuto i dati del canyon da soli insufficienti per un'approvazione accelerata, l'agenzia ha ribadito che la NSAA è un endpoint clinicamente significativo per l'approvazione tradizionale. La FDA ha incoraggiato Edgewise a continuare a condividere i dati MESA e la storia della storia naturale prima del completamento del Grand Canyon. Inoltre, la FDA ha sottolineato il loro sostegno per il Grand Canyon, la coorte globale in corso per il placebo controllato con placebo e il suo potenziale come un singolo studio adeguato ben controllato a supporto della registrazione. Il Grand Canyon è altamente alimentato a mostrare una differenza statisticamente significativa in NSAA rispetto al placebo per 18 mesi ed è sulla buona strada per i dati della topline nel quarto trimestre del 2026.

La società ha anche annunciato incoraggiando i dati della topline delle sue prove di Duchenne di Fase 2, Lynx e Fox. Gli obiettivi erano di esplorare una serie di dosi per valutare la sicurezza e identificare una dose potenzialmente benefica per la fase 3. Il paradigma di escalation della dose della sperimentazione ha fornito un periodo controllato con placebo di tre mesi per valutare i biomarcatori per la selezione della dose, seguito da un periodo di marca a apertura. In entrambi gli studi, a dosi target, Sevasemten è stato ben tollerato.

Lynx è una sperimentazione di fase 2 multicentrosa, controllata con placebo in corso, controllata dalla dose 2 per valutare l'effetto di Sevasemten sulla sicurezza, biomarcatori di danni muscolari e funzionalità di quattro a nove anni con Duchenne trattati con sevasemten in uno studio di fascia dose-controllata da tre mesi. Osservazioni coerenti attraverso misure funzionali, tra cui la velocità del passo 95 ° centesimo (SV95C), NSAA e 4 Scale-Climb, ha identificato una dose di 10 mg per valutare nella fase 3.

Simile al design della lince, la foxem. Funzione nei partecipanti di sei a 14 anni con Duchenne che sono stati precedentemente trattati con terapia genica. I partecipanti alla FOX hanno in media oltre 10 anni e quattro anni dalla ricezione della terapia genica. Nonostante la mancanza di una vasta storia naturale nella terapia genica di Duchenne, i risultati iniziali dello studio FOX indicano che il sevasemten 10 mg ha il potenziale per ridurre il tasso di declino funzionale.

" Abbiamo eseguito un'importante esplorazione di fase 2 di Sevasemten a Duchenne", ha dichiarato Kevin Koch, Ph.D., Presidente e Amministratore Delegato. "Siamo incoraggiati dalla risposta funzionale vista alla dose di 10 mg e non vediamo l'ora delle nostre discussioni con l'agenzia entro la fine dell'anno."

La società prevede di incontrare la FDA nel quarto trimestre del 2025 per discutere di una progettazione di fase 3, inclusi i contributi di una popolazione di etichetta per i pazienti, con i piani di etichetta più lunghi, con l'accesso di etichetta per l'etichetta più luminosa, con gli accessi di etichetta. Il farmaco ai partecipanti al processo.

Informazioni su Sevasemten

Sevasemten è un inibitore della miosina scheletrica rapida di prima classe somministrata per via orale progettata per proteggere dal danno muscolare indotto dalla contrazione nelle distrofie muscolari tra cui Becker e Duchenne. Sevasemten presenta un nuovo meccanismo d'azione progettato per limitare selettivamente il danno muscolare esagerato causato dall'assenza o perdita di distrofina funzionale. Il suo meccanismo d'azione unico fornisce il potenziale per stabilire Sevasemten come terapia di base nelle distrofinopatie, sia come terapia di agente singolo che in combinazione con terapie disponibili e quelle in fase di sviluppo. Sevasemten ha raggiunto notevoli pietre miliari regolamentari assicurando la designazione di farmaci orfani FDA per il trattamento di Becker e Duchenne, la rara designazione delle malattie pediatriche (RPDD) per il trattamento di Duchenne e le designazioni di binari veloci per il trattamento di Becker e Duchenne. Inoltre, Sevasemten si è assicurato le designazioni di farmaci orfani EMA per il trattamento di Becker e Duchenne.

About Becker

Becker è un disturbo neuromuscolare raro, genetico, che corrova la vita, debilitante e degenerativa. Le mutazioni genetiche nel gene della distrofina provocano un danno muscolare indotto dalla contrazione, che è il driver primario della perdita muscolare irreversibile e della funzione motoria compromessa. La malattia colpisce prevalentemente i maschi, con declino funzionale che inizia a qualsiasi età. Una volta che si verifica tale perdita muscolare, il declino della funzione è irreversibile e continua per tutta la vita dell'individuo. Attualmente, non ci sono terapie approvate sul mercato per trattare Becker.

Informazioni su Duchenne

Duchenne, un grave disturbo muscolare degenerativo, è il tipo più comune di distrofia muscolare con un'aspettativa di vita mediana di circa 30 anni. Le mutazioni genetiche nel gene della distrofina provocano un danno muscolare indotto dalla contrazione, che è il driver primario della perdita muscolare irreversibile e della funzione motoria compromessa. Mentre sul mercato ci sono terapie approvate volte a trattare la malattia, rimane un'alta necessità insoddisfatta di terapie aggiuntive.

Informazioni su Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica di malattia muscolare leader che sviluppa nuove terapeutiche per distrofie muscolari e gravi condizioni cardiache. La profonda competenza dell'azienda nella fisiologia muscolare sta guidando una nuova generazione di nuove terapeutiche. Sevasemten è un inibitore della miosina scheletrico somministrato per via orale negli studi clinici in fase avanzata nelle distrofie muscolari di Becker e Duchenne. EDG-7500 è un nuovo modulatore di sarcomere cardiaco per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica e altre malattie della disfunzione diastolica, attualmente nello sviluppo clinico di fase 2. L'intero team di Edgewise è dedicato alla nostra missione: cambiare la vita dei pazienti e delle famiglie colpite da gravi malattie muscolari. Per saperne di più, vai a: www.edgewisetx.com o seguici su LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

Riferimenti

[1] Bello L, et al. Cambiamenti funzionali nella distrofia muscolare di Becker: implicazioni per gli studi clinici nelle distrofinopatie. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Approccio di selezione per identificare il biomarcatore ottimale usando la risonanza magnetica muscolare quantitativa e le valutazioni funzionali nella distrofia muscolare di Becker. Neurologia. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, et al. Lezioni per futuri studi clinici sugli adulti con distrofia muscolare di Becker: progressione della malattia rilevata mediante imaging di risonanza magnetica muscolare, misure di esito clinico e segnalato dal paziente. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online prima della stampa.

[4] Muntoni F, et. Al., Neuromuscul Disord., 2022 aprile; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni lungimiranti in quanto quel termine è definito nella sezione 27a del Securities Act del 1933 e della sezione 21E della Securities Exchange Act del 1934. Crestamenti in questo termine che non sono puro storie di distintive. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding sevasemten, statements regarding the potential market opportunity for sevasemten, statements regarding Edgewise's expectations and milestones relating to its clinical trials and clinical development of sevasemten, including the timing of topline data for the GRAND CANYON trial and the timing of the initiation of a pivotal study of sevasemten, statements regarding the potential Risultato del processo del Grand Canyon, dichiarazioni relative ai tempi e al risultato delle discussioni di Edgewise con la FDA, dichiarazioni relative al chiaro percorso verso la potenziale registrazione sevasemtenta come prima terapia in assoluto per Becker e dichiarazioni del presidente e amministratore delegato di Edgewise e Chief Medical Officer. Parole come "crede", "anticipa", "piani", "si aspetta", "intende", "volontà", "obiettivo", "potenziale" e espressioni simili hanno lo scopo di identificare le dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento si basano sulle attuali aspettative di Edgewise e comportano ipotesi che potrebbero non materializzarsi o possono rivelarsi errate. I risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli previsti in qualsiasi dichiarazione previsionale a causa di numerosi rischi e incertezze, inclusi ma non limitati a: rischi associati alla storia operativa limitata di Edgewise, i suoi prodotti sono all'inizio dello sviluppo e non avere prodotti approvati per la vendita commerciale; rischi associati a Edgewise che non hanno generato entrate fino ad oggi; La capacità di Edgewise di raggiungere obiettivi relativi alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione dei suoi candidati al prodotto, se approvati; La necessità di Edgewise di un sostanziale capitale aggiuntivo per finanziare le sue operazioni; La sostanziale dipendenza di Edgewise dal successo di Sevasemten; La capacità di Edgewise di sviluppare e commercializzare Sevasemten e scoprire, sviluppare e commercializzare candidati al prodotto in programmi futuri; rischi relativi agli studi clinici di Edgewise sui suoi candidati al prodotto che non dimostrano sicurezza e efficacia; Rischi relativi ai candidati al prodotto di Edgewise che causano gravi eventi avversi, tossicità o altri effetti collaterali indesiderati; Il risultato dei test preclinici e dei primi studi clinici non sono predittivi del successo degli studi clinici successivi e dei rischi relativi ai risultati degli studi clinici di Edgewise che non soddisfano i requisiti delle autorità regolatorie; ritardi o difficoltà nell'iscrizione e/o nel mantenimento dei pazienti negli studi clinici; rischi relativi alla mancata capitalizzazione di altre indicazioni o candidati al prodotto; Rischi relativi alla concorrenza; rischi relativi a dati provvisorie, topline e preliminari dagli studi clinici di Edgewise che cambiano man mano che diventano disponibili più dati dei pazienti; rischi relativi ai processi di approvazione normativa delle autorità nazionali e straniere sono lunghi, richiedono tempo e intrinsecamente imprevedibili; Rischi relativi alla produzione di farmaci da parte dei produttori di terze parti di Edgewise; rischi relativi alle variazioni dei metodi di produzione o formulazione dei candidati al prodotto; rischi relativi al non raggiungere un'accettazione del mercato adeguata; rischi correlati alla popolazione di pazienti per i nostri candidati al prodotto con una piccola popolazione di pazienti; rischi relativi alle autorità di regolamentazione che non accettano dati dalle prove condotte in luoghi al di fuori della loro giurisdizione; rischi relativi alla capacità di Edgewise di attrarre e trattenere dirigenti e dipendenti altamente qualificati; La capacità di Edgewise di ottenere e mantenere la protezione della proprietà intellettuale per i suoi candidati al prodotto; La dipendenza di Edgewise da terzi; condizioni economiche e di mercato generali; e altri rischi. Informazioni relative a quanto sopra e rischi aggiuntivi possono essere trovate nella sezione intitolata "Fattori di rischio" in documenti che di volta in volta file di Edgewise con la Commissione per i titoli e gli scambi statunitensi. Queste dichiarazioni lungimiranti vengono fatte alla data di questo comunicato stampa e Edgewise non assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali o di aggiornare i motivi per cui i risultati effettivi potrebbero differire da quelli previsti nelle dichiarazioni previsionali, ad eccezione di quanto richiesto per legge .

Questo comunicato stampa contiene collegamenti ipertestuali a informazioni che non sono considerate incorporate per riferimento in questo comunicato stampa.

Source Edgewise Therapeutics

Pubblicato : 2025-07-03 12:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari