EdgeWise Therapeuticsは、BeckerとDuchenne筋ジストロフィーのSevasemtenプログラムで肯定的な結果を報告する

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コロラド州ボルダー、2025年6月26日/PRNewswire/ - EdgeWise Therapeutics、Inc。、（NASDAQ：EWTX）、今日、BeckerおよびDuchenneの筋肉質の拡張データからの発表された筋肉の筋肉質の普及データからの発表された筋肉の筋肉の筋肉の筋肉質の筋肉質の筋肉質の筋肉質の筋肉の筋肉質の筋肉の筋肉の筋肉の筋肉の筋肉質のsevasemtenプログラムで、sevasemtenプログラムで肯定的な結果を発表しました。以前にアーチに登録されていたベッカー、または完成したキャニオン、グランドキャニオン、またはデューンを持つベッカーとの参加者への継続的なアクセス。 2025年3月のデータ削減の時点で、適格な参加者の99％（n = 85）がMESAに登録されています。

MESAデータは、持続的な疾患の安定化を実証し、以前のアーチと峡谷の発見を強化しました。重要なことに、MESAにロールオーバーしたキャニオンの参加者は、18か月間（ベースラインから0.8ポイントの改善）が増加し、プラセボ参加者の改善がSevasemtenに切り替える傾向（Sevasemtenの開始以来0.2ポイント改善）を示しました。セバセメンの治療の18か月の間、参加者のNSAAスコアは、複数のベッカー自然史研究で見られる予想される機能的減少に比べて分岐し続けました。さらに、メサに転がったアーチ参加者のNSAAスコアは、3年間の治療後も安定したままでした。 Sevasemtenは、最大3年間の治療の後、引き続き好ましい安全性プロファイルを実証し続けています。

"継続的な極めて重要なプログラムに対する揺るぎないコミットメント」と、最高医療責任者のジョアン・ドノヴァン博士博士号は言いました。 「私たちは、ベッカーの筋ジストロフィーを持つ個人に史上初の治療法を提供するのに適しています。」

Edgewiseは最近、米国食品医薬品局（FDA）とのタイプC会議を成功させました。 FDAは、キャニオンのデータだけでは承認が加速されていないと考えていましたが、機関はNSAAが従来の承認のための臨床的に意味のあるエンドポイントであると繰り返し述べました。 FDAは、エッジワイズがグランドキャニオンの完成に先立ってMESAデータと自然史の見込みモデリングを共有し続けることを奨励しました。さらに、FDAは、グランドキャニオン、進行中のグローバルな極めて重要なプラセボ対照コホート、および登録をサポートするための単一の適切な適切に制御された研究としての可能性に対する彼らの支援を強調しました。グランドキャニオンは、18か月にわたってNSAAとプラセボの統計的に有意な差を示すことを非常に強力にしており、2026年の第4四半期にトップラインデータを順調に進めています。目標は、安全性を評価し、フェーズ3の潜在的に有益な用量を特定するためにさまざまな用量を探求することでした。試験の用量エスカレーションパラダイムは、用量選択のバイオマーカーを評価するために3か月のプラセボ対照期間を提供し、その後にオープンラベル期間を提供しました。両方の研究で、標的用量で、セバセメンは十分に許容されていました。

lynxは、セバセメンが安全性、筋肉損傷のバイオマーカー、および3か月のプラセメンで治療された3か月のプラセボコントロール式の用量用量の研究で治療されたDuchenneでの4〜9歳の参加者の筋肉損傷のバイオマーカー、機能に及ぼす影響を評価するために、進行中のマルチセンター、プラセボ対照、用量発見の第2相試験です。 Stride Velocity 95th Centile（SV95C）、NSAA、4 Stair-Climbを含む機能測定全体にわたる一貫した観察は、10 mgの用量を特定して相性3で評価します。以前に遺伝子治療で治療されたDuchenneの6〜14歳の参加者。 FOXの参加者は、平均して10歳以上で、遺伝子治療を受けてから4年後です。 Duchenne遺伝子治療を受けた少年の治療には広範な自然史がないにもかかわらず、Fox研究の初期結果は、Sevasemten 10 mgが機能的低下速度を減らす可能性があることを示しています。

"デュシェンヌのセバセメンの重要なフェーズ2探査を実行しました」と、社長兼最高経営責任者のケビン・コッホ博士は述べています。 「10 mgの用量で見られる機能的な対応に奨励されており、今年後半に代理店との議論を楽しみにしています。」

同社は、2025年の第4四半期にFDAと会うことを計画しており、患者集団とエンドポイントに関するインプットを含むフェーズ3の設計を議論し、2026年の拡張データを提供するための極端なデータを提供する計画を提供する計画を提供する計画を提供する計画を提供する計画を提供する計画を提供する計画を提供する計画を提供します。参加者を試験します。

sevasemtenについて

sevasemtenは、ベッカーやデュチェンヌを含む筋肉の筋肉の筋肉損傷から保護するように設計された経口階級の高速骨格骨格ミオシン阻害剤です。 Sevasemtenは、機能的ジストロフィンの欠如または喪失によって引き起こされる誇張された筋肉損傷を選択的に制限するように設計された新しい作用メカニズムを提示します。そのユニークな作用メカニズムは、単一の薬剤療法として、または利用可能な治療法および開発中の治療法と組み合わせて、ジストロフィノパシーの基礎療法としてSevasemtenを確立する可能性を提供します。 Sevasemtenは、BeckerとDuchenneの治療のためのFDA孤児薬の指定、Duchenneの治療のためのまれな小児疾患指定（RPDD）、およびBeckerとDuchenneの治療のためのファーストトラックの指定を確保することにより、顕著な調節マイルストーンを達成しました。さらに、Sevasemtenは、BeckerとDuchenneの治療のためにEMA孤児の薬物指定を確保しました。

becker

ベッカーは、まれで、遺伝的、生命を短縮し、衰弱させ、変性神経筋障害です。ジストロフィン遺伝子の遺伝的変異は、収縮誘発性の筋肉損傷をもたらします。これは、不可逆的な筋肉の喪失と運動機能障害の主な要因です。この病気は主に男性に影響を与え、あらゆる年齢から機能的な低下を伴います。その筋肉の喪失が発生すると、機能の低下は不可逆的であり、個人の生涯を通じて続きます。現在、ベッカーを治療するための市場に承認された治療法はありません。

Duchenneについて

重度の変性筋肉障害であるDuchenneは、平均寿命の中央値が約30年の最も一般的なタイプの筋ジストロフィーです。ジストロフィン遺伝子の遺伝的変異は、収縮誘発性の筋肉損傷をもたらします。これは、不可逆的な筋肉の喪失と運動機能障害の主な要因です。病気の治療を目的とした市場では承認された治療法がありますが、追加の治療法に対する満たされていないニーズが高いままです。

Edgwise Therapeuticsについて

Edgewise Therapeuticsは、筋肉のジストロフィーと深刻な心臓病のための新しい治療薬を開発する主要な筋肉疾患のバイオ医薬品会社です。筋肉生理学に関する同社の深い専門知識は、新世代の新しい治療法を推進しています。 Sevasemtenは、BeckerおよびDuchenneの筋ジストロフィーでの後期臨床試験で、経口投与された骨格ミオシン阻害剤です。 EDG-7500は、現在フェーズ2の臨床発達中の肥大性心筋症および拡張機能障害の他の疾患の治療のための新しい心臓サルコモジュレーターです。 EdgeWiseのチーム全体は、私たちの使命に捧げられています。深刻な筋肉疾患の影響を受けた患者や家族の生活を変えることです。詳細については、www.edgewisetx.comにアクセスするか、LinkedIn、X、Facebook、Instagramでフォローしてください。

参考文献

[1] Bello L、et al。ベッカー筋ジストロフィーの機能的変化：ジストロフィノパシーの臨床試験への影響。 SciRep。2016; 6：32439。 doi：10.1038/srep32439

[2] van de Velde Nm、et al。ベッカー筋ジストロフィーの定量的筋肉MRIと機能的評価を使用して、最適なバイオマーカーを特定するための選択アプローチ。神経学。 2021; 97（5）：E513-E522。 doi：10.1212/wnl.0000000000012233。

[3] de Wel B、et al。ベッカー筋ジストロフィーを伴う成人の将来の臨床試験の教訓：筋肉磁気共鳴画像法、臨床および患者の報告されたアウトカム測定によって検出された疾患の進行。 Eur J Neurol。 2024：E16282。 doi：10.1111/ene.16282。印刷前にオンライン。

[4] Muntoni F、et。 al。、神経筋障害、2022年4月; 32（4）：271-283。 doi：10.1016/j.nmd.2022.02.009

将来の見通しに関する記述に関する注意このような将来の見通しに関する記述には、とりわけ、セバセメンの可能性に関する声明と期待、セバセメンの潜在的な市場機会に関する声明、エッジワイズの期待に関する声明と、その臨床試験とマイルストーンに関する声明、およびセバセンテンの臨床開発に関連する声明が含まれます。グランドキャニオン裁判の結果、FDAとのエッジワイズの議論のタイミングと結果に関する声明、ベッカーの初めてのセバセメン登録への明確なパスに関する声明、およびエッジワイズの社長兼最高経営責任者および最高医療責任者による声明。 「信じる」、「予想」、「計画」、「期待」、「意図」、「意志」、「目標」、「潜在的」などの単語は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。ここに含まれる将来の見通しに関する記述は、Edgewiseの現在の期待に基づいており、具体化されない、または間違っていることが証明される可能性のある仮定が含まれます。実際の結果は、多くのリスクや不確実性のために、将来の見通しに関する記述に予測されている結果とは大きく異なる可能性があります。これには以下に限定されませんが、Edgewiseの限られた営業履歴に関連するリスク、その製品は開発の初期段階であり、商業販売の承認を承認していません。 EdgeWiseに関連するリスクは、これまでの収益を生み出していません。承認された場合、製品候補の発見、開発、商業化に関連する目標を達成するEdgewiseの能力。エッジワイズの事業に資金を供給するための実質的な追加資本の必要性。 Sevasemtenの成功へのEdgewiseの実質的な依存。 Sevasemtenを開発および商業化するEdgewiseの能力は、将来のプログラムで製品候補を発見、開発、商品化する能力。安全性と有効性を実証していない製品候補のEdgewiseの臨床試験に関連するリスク。深刻な有害事象、毒性、またはその他の望ましくない副作用を引き起こすEdgewiseの製品候補に関連するリスク。前臨床検査の結果と初期の臨床試験は、後の臨床試験の成功と、規制当局の要件を満たさないEdgewiseの臨床試験の結果に関連するリスクを予測していません。臨床試験での患者の登録および/または維持の遅延または困難。他の適応症または製品候補者を大文字化しなかったことに関連するリスク。競争に関連するリスク。より多くの患者データが利用可能になるにつれて、Edgewiseの臨床試験からの暫定、トップライン、および予備データに関連するリスク。国内および外国当局の規制当局の承認プロセスに関連するリスクは、長く、時間がかかり、本質的に予測不可能です。 Edgewiseのサードパーティメーカーによる薬物の生産に関連するリスク。製品候補の製造または製剤の方法の変化に関連するリスク。適切な市場の受け入れを達成しないことに関連するリスク。患者集団が少ない当社の製品候補者の患者集団に関連するリスク。管轄外の場所で行われた試験からのデータを受け入れない規制当局に関連するリスク。高度に熟練した執行役員と従業員を引き付けて維持するエッジワイズの能力に関連するリスク。製品候補者の知的財産保護を取得および維持するエッジワイズの能力。エッジワイズの第三者への依存。一般的な経済および市場の状況;その他のリスク。前述のリスクと追加のリスクに関する情報は、米国証券取引委員会に時々エッジワイズをファイルする文書の「リスク要因」と題されたセクションに記載されている場合があります。これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点で行われ、Edgewiseは、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

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投稿しました : 2025-07-03 12:00

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