Therapeutik Edgwise nglaporake asil positif ing program sevasemten kanggo becker lan dousropi otot Duchenne

Tindakake Drugslib ing

Boulder, Colo. 26 Juni 2625 / Prnewswire / - Dench ATAPEUTIKS Otot ing Program Sevasmaceutikal kanggo Mesa Nyedhiyakake akses terus menyang Sevasemten kanggo peserta karo Becker sing sadurunge didaftar ing lengkungan, utawa rampung canyon, grand canyon, utawa dune. Minangka potongan data 2025 2025, 99% peserta sing layak (n = 85) didaftar ing Mesa.

Data Mesa nuduhake stabilisasi penyakit sing terus-terusan, negesake panemuan lan canyon sadurunge. Penting, Canyon Peserta sing mbalek menyang Mesa nuduhake penilaian ambalip Ambulimo Lor luwih saka 18 wulan (0,8 titik dandan saka garis baseline), 0,8 titik dandan kanggo miwiti Sevasemten). Sajrone perawatan sevasemten 18 wulan, Skor NsaA peserta terus ngilangake relatif saka pendhudhuk fungsional sing katon ing macem-macem pasinaon sejarah alam. Luwih, skor NsaA kanggo peserta arch sing mbalek menyang Mesa tetep stabil sawise perawatan telung taun. Sevasemten terus nduduhake profil safety sing sarujuk sawise telung taun perawatan.

Edgwise sing sukses C rapat karo Administrasi Pangan lan UMB (FDA), sing nyedhiyakake dalan sing jelas kanggo registrasi Sevasemst minangka terapi sing pertama kanggo Becker. Nalika FDA sing nganggep data canyon dhewe ora cukup kanggo persetujuan sing cepet, agensi negesake manawa Nsaa minangka titik inti sing penting kleru kanggo persetujuan tradisional. FDA kasebut ngandharake edan kanggo terus nuduhake data mesin Mesa lan calon sejarah alam sing modhèrna luwih lengkap saka Grand Canyon Rampung. Salajengipun, FDA negesake dhukungan kanggo Grand Canyon, cohort sing dikontrol plasebo global, lan potensial minangka tliti sing bisa dikendhaleni kanthi cekap kanggo dhukungan. Grand Canyon banget ditarik kanggo nuduhake bedane statistik ing Plasebally Placebo luwih saka 18 wulan lan ngumumake data topline ing perjalanan nomer papat saka fase 2 Fase, Lynx lan Fox. Tujuan kasebut kanggo njelajah macem-macem dosis kanggo ngira-ngira safety lan ngenalake dosis sing bisa migunani kanggo tahap 3. Paradigma Ngeculake telung dina nyedhiyakake biormel sing dikuasai telung wulan kanggo ngevaluasi wektu label sing mbukak. Tengen panaliten, ing target dosis, sevasemten bisa ditolak kanthi apik.

Lynx minangka pusat-pusat, kontrol plasebo, dosis nemokake Phase 2 nyoba kanggo ngevaluasi efek saka sevasemen ing safasemen ing sevasemst ing sevasemten ing sinau dosis sing dikontrol telung wulan. Pengamatan sing konsisten ing langkah-langkah fungsional, kalebu velocity stride 95 centile (sv95c), nsaa lan 4 tangga sing bisa dikuasai 10 mg kanggo ngevaluasi efek sevasemen ing safety, biokarker otot Kerusakan lan fungsi ing peserta enem- nganti 14 taun kanthi Duchenne sing sadurunge diobati karo terapi Gene. Peserta Fox rata-rata luwih saka 10 taun lan patang taun metu saka nampa terapi gen. Sanajan kekurangan sejarah alami sing akeh banget ing terapi Duchenne Gene sing dianggep lanang, asil awal saka sinau rubah nuduhake manawa Sevasemten 10 mg duwe potensial mudhun tingkatan fungsional.

" Kita nindakake eksplorasi phase 2 phase penting ing Duchen," ujare Keven Koch, Ph.D., Presiden lan Kepala Pegawai Eksekutif. "Kita diwanti-wanti nanggepi fungsional sing katon ing dosis 10 mg lan ngarepake diskusi karo agensi kasebut ing taun 2025 kanggo miwiti desain pasien ing taun 2025 kanggo miwiti ngumpulake data ing taun 2025 kanggo miwiti ngumpulake data ekstensi sing luwih dawa, sing bakal menehi luwih akeh akses menyang obat kanggo para peserta nyoba.

About Sevasemten

sevaasemst sing wis dirancang kanthi lisan sing dirancang kanggo nglindhungi kerusakan otot sing disasarake kalebu becker lan duchenne. Sevasemten nampilake mekanisme novel tumindak sing dirancang kanggo milih karusakan otot sing disebabake amarga ora ana utawa ilang dystrophin fungsional. Mekanisme unik tumindak nyedhiyakake potensial kanggo netepake Sevasemten minangka terapi dhasar ing dystrophinopaties, minangka terapi agen siji utawa sing dikembangake. Sevasemten wis ngrampungake tonggakat peraturan peraturan sing misuwur kanthi ngemisake sumbangan obat orphan kanggo perawatan saka Becker lan Duchen, Jinis trek Duchen, lan RPDD) kanggo perawatan saka Becker lan Duchen. Salajengipun, Sevasemten ngamanake sebutan tamba EMA orphan kanggo perawatan Becker lan Duchen.

becker

gangguan neuromuskular sing langka lan degelitating. Mutasi genetik ing Gene Dystrophin ngasilake karusakan otot kontraksi, yaiku pembalap utama kerugian otot sing ora bisa diganti lan fungsi motor cacat. Penyakit iki nyebabake mengaruhi lanang, kanthi penurunan fungsional nalika umure. Sawise kerugian otot ana, penurunan fungsi ora bisa dibalekake lan terus urip ing saben wong. Saiki, ora ana terapi sing disetujoni ing pasar kanggo nambani becker.

Babagan Duchenne

Duchenatie otot sing paling abot, yaiku jinis dystrophy otot sing paling umum kanthi pangarepan urip median udakara 30 taun. Mutasi genetik ing Gene Dystrophin ngasilake karusakan otot kontraksi, yaiku pembalap utama kerugian otot sing ora bisa diganti lan fungsi motor cacat. Nalika ana terapi sing disetujoni ing pasar sing tujuane kanggo ngobati penyakit kasebut, isih ana unmet sing dhuwur kanggo terapi tambahan.

bab terapi Edgeenga

terapi otot otot minangka perusahaan biopharmaceutik sing misuwur lan kahanan jantung serius. Keahlian jero perusahaan ing fisiologi otot nyopir terapi novel generasi anyar. Sevasemten minangka inhibitor myosin sing kasedhiya ing lisan ing uji coba klinis tahap pungkasan ing becker lan dystrophies otot duchenne. Edg-7500 minangka modulator sarculator jantung novel kanggo perawatan kardiomiypic hipertrofik lan penyakit liyane disfungsi diastolik, saiki ana ing pembangunan klinis klinis. Kabeh tim ing Ectwius darmabakti kanggo misi kita: Ngganti pasien pasien lan kulawarga sing kena pengaruh penyakit otot sing serius. Kanggo ngerteni luwih lengkap, bukak: www.edgewisetx.com utawa tindakake kita ing linkedin, x, facebook lan Instagram.

referensi

[1] bello l, et al. Pangowahan fungsional ing Becker Dystrophy: implikasi kanggo uji coba klinis ing dystrophinopaties. Sci Rep. 2016; 6: 32439. DOI: 10.1038 / SREP32439

[2] Van De Velde NM, et al. Pendhaftaran pilihan kanggo ngenali bioker optimal nggunakake otot kuantitatif MRI lan penilaian fungsional ing Becker Dystrophy otot. Neurologi. 2021; 97 (5): E513-E522. DOI: 10.1212 / wnl.000000000001233.

[3] de wel s, et al. Piwulang kanggo uji coba klinis ngarep ing wong diwasa karo Becker Otcular Dystrophy: Kemajuan penyakit sing dideteksi dening isi Magnetik resonansi magnetik, klinis lan sabar-sabar. EUR J Nearol. 2024: E16282. DOI: 10,111 / enek.16282. Online ndhisiki print.

[4] muntoni f, et. al., Neuromuscul Disord., 2022 Apr; 32 (4): 271-283. DOI: 10.1016 / J.NMD.2022.02.009

Pencet Pencet iki ngemot pranala kanggo informasi sing ora bisa digabung karo referensi pers iki.

Dikirim : 2025-07-03 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer