Edgewise Therapeutics는 Becker 및 Duchenne 근이영양증에 대한 Sevasemten 프로그램에 대한 긍정적 인 결과를보고합니다.

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Boulder, Colo., 2025 년 6 월 26 일/prnewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ : EWTX), 주요 근육 질환 바이오 퍼마 미터 회사 인 오늘날 Becker와 Duchenne Muscular Dystropies에 대한 Sevasemten 프로그램에서 긍정적 인 결과를 공개했습니다. 이전에 아치에 등록한 베커 (Becker)와의 참가자들에게 Sevasemten에 대한 지속적인 접근을 제공하거나 Canyon, Grand Canyon 또는 Dune을 완성했습니다. 2025 년 3 월 데이터 삭감 기준으로 적격 참가자의 99% (n = 85)가 Mesa에 등록됩니다.

MESA 데이터는 지속적인 질병 안정화를 보여 주었고, 이전 아치 및 협곡 결과를 강화했습니다. 중요하게도, MESA로 넘어간 캐년 참가자들은 18 개월 동안 NSAA (North Star Appulatory Assessment) 점수 (기준선에서 0.8 포인트 개선)가 증가한 것으로 나타 났으며, 위약 참가자가 세비 멘트로 전환하는 것의 개선 경향 (세비체 시작 이후 0.2 포인트 개선). 18 개월간의 세바 트 치료 동안, 참가자의 NSAA 점수는 다중 Becker Natural History Studies에서 볼 수있는 예상 기능성 감소와 비교하여 계속 분기되었습니다. 또한, MESA로 넘어간 아치 참가자에 대한 NSAA 점수는 3 년간의 치료 후 안정적으로 유지되었다. Sevasemten은 최대 3 년간의 치료 후 유리한 안전성 프로파일을 계속 보여줍니다.

"우리는 의사의 신중한 흥분에 감격하고 있습니다. 지속적인 중추적 인 프로그램에 대한 헌신 "이라고 Joanne Donovan 박사, M.D., 최고 의료 책임자. "우리는 Becker 근이영양증이있는 개인을위한 최초의 치료법을 제공 할 수있는 위치에 있습니다."

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Edgewise는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)과의 성공적인 C 유형 회의를 마쳤으며, 이로 인해 Becker의 첫 번째 치료법으로 Sevasemten의 등록을 명확하게 제공했습니다. FDA는 캐년 데이터만으로 가속화 된 승인에 불충분 한 것으로 간주했지만,이 기관은 NSAA가 전통적인 승인을위한 임상 적으로 의미있는 종점이라고 반복했다. FDA는 Edgewise가 Grand Canyon 완료에 앞서 Mesa 데이터와 자연사 전망 모델링을 계속 공유하도록 권장했습니다. 또한 FDA는 진행중인 세계적인 중추적 인 위약 대조 코호트 인 그랜드 캐년 (Grand Canyon)에 대한 지원과 등록을 지원하기위한 단일 적절한 잘 통제 된 연구로서의 잠재력을 강조했다. 그랜드 캐년 (Grand Canyon)은 18 개월에 걸쳐 NSAA와 위약에 대한 통계적으로 유의 한 차이를 보여주기 위해 고도로 구동되어 있으며 2026 년 4 분기에 Topline 데이터를 추적하고 있습니다.

이 회사는 또한 2 단계 Duchenne 시험 인 Lynx 및 Fox의 Topline 데이터를 장려한다고 발표했습니다. 목표는 안전을 평가하고 3 단계에 대한 잠재적으로 유익한 용량을 식별하기위한 다양한 용량을 탐색하는 것이 었습니다. 시험의 용량 에스컬레이션 패러다임은 3 개월 위약 대조 기간을 제공하여 선량 선택을 위해 바이오 마커를 평가 한 후 개방형 라벨 기간을 제공했습니다. 두 연구에서, 표적 복용량에서, Sevasemten은 잘 견딜 수있었습니다.

lynx는 3 차 위약-컨트롤 선량 연구에서 세바 펜으로 치료 된 Duchenne을 가진 4 ~ 9 세의 참가자에서 안전, 근육 손상의 바이오 마커 및 기능에 대한 Sevasemten의 효과를 평가하기 위해 진행중인 다중 센터, 위약 대조 용량 찾기 2 단계 시험입니다. Stride Velocity 95th Centile (SV95C), NSAA 및 4 계단 Climb를 포함하여 기능적 측정에서 일관된 관찰은 3 상에서 평가하기 위해 10 mg의 용량을 확인했습니다. 이전에 유전자 요법으로 치료를받은 Duchenne과의 6 ~ 14 세 참가자. 폭스 참가자들은 평균 10 세 이상, 유전자 요법을받는 후 4 년이 넘습니다. Duchenne Gene Therapy 치료 소년의 광범위한 자연사가 부족 했음에도 불구하고 Fox 연구의 초기 결과는 Sevasemten 10 mg이 기능적 감소 속도를 줄일 가능성이 있음을 나타냅니다.

" 우리는 Duchenne에서 Sevasemten의 중요한 2 단계 탐사를 수행했습니다." "우리는 10mg 복용량에서 볼 수있는 기능적 반응에 힘 입어 올해 말에 기관과의 논의를 기대하고 있습니다."

2025 년 4 분기에 FDA를 만나 환자 모집단 및 종말점에 대한 입력을 포함하여 3 단계 디자인을 논의 할 계획이며, 2026 년에 Pivotal Study를 시작할 계획을 세울 계획입니다. 시험 참가자에게 약물.

sevasemten

sevasemten은 Becker와 Duchenne을 포함한 근육형의 수축-유도 된 근육 손상을 방지하기 위해 설계된 구두로 투여 된 구두로 투여됩니다. Sevasemten은 기능성 디스트로핀의 부재 또는 상실로 인한 과장된 근육 손상을 선택적으로 제한하도록 설계된 새로운 작용 메커니즘을 제시합니다. 그것의 독특한 작용 메커니즘은 단일 제제 요법 또는 이용 가능한 요법 및 개발중인 치료와 함께 영양증 병증의 기초 요법으로서 세바 트렌을 확립 할 수있는 잠재력을 제공한다. Sevasemten은 Becker 및 Duchenne의 치료를위한 FDA 고아 약물 지정, Duchenne의 치료를위한 희귀 소아 질환 지정 (RPDD), Becker와 Duchenne의 치료를위한 빠른 트랙 지정으로 주목할만한 규제 이정표를 달성했습니다. 또한 Sevasemten은 Becker와 Duchenne의 치료를위한 EMA Orphan 약물 지정을 확보했습니다.

정보 Becker

Becker는 희귀하고 유전 적, 생명을 불러 일으키고 쇠약하며 퇴행성 신경 근육 장애입니다. 디스트로핀 유전자의 유전자 돌연변이는 수축-유도 된 근육 손상을 초래하며, 이는 돌이킬 수없는 근육 손실 및 운동 기능의 주요 동인이다. 이 질병은 주로 남성에게 영향을 미치며, 모든 연령에서 기능적 감소가 시작됩니다. 근육 손실이 발생하면 기능 감소는 돌이킬 수 없으며 개인의 삶 전체에 걸쳐 계속됩니다. 현재 Becker를 치료하기 위해 시장에 승인 된 요법이 없습니다.

Duchenne에 대한

심한 퇴행성 근육 장애인 Duchenne은 약 30 년의 평균 기대 수명을 가진 가장 흔한 유형의 근이영양증입니다. 디스트로핀 유전자의 유전자 돌연변이는 수축-유도 된 근육 손상을 초래하며, 이는 돌이킬 수없는 근육 손실 및 운동 기능의 주요 동인이다. 시장에 시장 에이 질병을 치료하기위한 승인 된 요법이 있지만 추가 요법이 충족되지 않아야합니다.

에지 방향 치료법

Edgewise Therapeutics는 근육 영양 장애 및 심각한 심장 상태를위한 새로운 치료제를 개발하는 주요 근육 질환 바이오 제약 회사입니다. 근육 생리학에 대한이 회사의 깊은 전문 지식은 새로운 세대의 새로운 치료제를 주도하고 있습니다. Sevasemten은 Becker 및 Duchenne 근이영양증의 후기 임상 시험에서 경구 투여 된 골격 미오신 억제제입니다. EDG-7500은 현재 2 상 임상 발달에서 비대성 심근 병증 및 기타 이완기 기능 장애의 다른 질병의 치료를위한 새로운 심장 육종 조절제이다. Edgewise의 전체 팀은 우리의 사명에 전념합니다. 심각한 근육 질환의 영향을받는 환자와 가족의 삶을 변화시킵니다. 자세한 내용은 www.edgewisetx.com으로 이동하거나 LinkedIn, X, Facebook 및 Instagram에서 우리를 팔로우하십시오.

참고 문헌

[1] Bello L, et al. 베커 근이영양증의 기능적 변화 : 영양증 병증의 임상 시험에 대한 시사점. Sci Rep. 2016; 6 : 32439. doi : 10.1038/srep32439

[2] van de Velde NM, et al. 정량적 근육 MRI를 사용하여 최적의 바이오 마커를 식별하기위한 선택 접근법 및 Becker 근이영양증에서의 기능적 평가. 신경학. 2021; 97 (5) : E513-E522. doi : 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] De Wel B, et al. 베커 근이영양증이있는 성인의 향후 임상 시험에 대한 교훈 : 근육 자기 공명 영상, 임상 및 환자보고 결과 측정에 의해 감지되는 질병 진행. Eur J Neurol. 2024 : E16282. doi : 10.1111/ene.16282. 인쇄보다 온라인.

[4] Muntoni F, et. al., Neuromuscul Disord., 2022 4 월; 32 (4) : 271-283. doi : 10.1016/j.nmd.2022.02.009

미래 예측 진술에 관한주의 메모 이 보도 자료는 1933 년의 증권 교환법 27A에서 정의 된 것으로 미래 예측 진술을 포함합니다. 이러한 미래 예측 진술에는 무엇보다도 Sevasemten의 잠재력 및 기대에 관한 진술, Sevasemten의 잠재적 시장 기회, 임상 시험 및 세바 세미의 임상 시험 및 임상 적 발달에 관한 진술, 그랜드 캐년 시험에 대한 탑 라인 데이터의시기, Pivatal 연구의시기를 포함하여 Sevasemten의 임상 발달에 관한 진술이 포함됩니다. 그랜드 캐년 재판의 결과, FDA와의 Edgewise의 토론의 타이밍 및 결과에 관한 진술, Becker의 첫 번째 치료법으로서 잠재적 인 세비 멘트 등록에 대한 명확한 경로에 관한 진술, Edgewise의 사장 겸 최고 경영자 및 최고 의료 책임자의 진술. "믿음", "예상", "계획", "기대", "의도", "의도", "목표", "잠재력"및 유사한 표현과 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별하기위한 것입니다. 여기에 포함 된 미래 예측 진술은 Edgewise의 현재 기대치를 기반으로하며 결코 구체화되지 않거나 부정확 할 수있는 가정을 포함합니다. 실제 결과는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 수많은 위험과 불확실성으로 인해 미래 예측 진술에 예상되는 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. EdgeWise의 제한된 운영 이력과 관련된 위험, 제품은 개발 초기에 제품이 있으며 상업 판매를 위해 제품이 승인되지 않은 제품; 현재까지 수익을 창출하지 않은 Edgewise와 관련된 위험; 승인 된 경우 제품 후보자의 발견, 개발 및 상업화와 관련된 목표를 달성하는 Edgewise의 능력; Edgewise는 운영에 자금을 조달하기 위해 상당한 추가 자본의 필요성; Sevasemten의 성공에 대한 Edgewise의 실질적인 의존; Edgewise의 미래 프로그램에서 제품 후보자를 개발하고 개발하고 개발하고 상용화하는 Edgewise의 능력; 안전성과 효능을 입증하지 않은 제품 후보에 대한 EdgeWise의 임상 시험과 관련된 위험; Edgewise의 제품 후보와 관련된 위험은 심각한 부작용, 독성 또는 기타 바람직하지 않은 부작용을 일으킨다. 전임상 시험 및 초기 임상 시험의 결과는 후기 임상 시험의 성공을 예측하지 못하고 규제 당국의 요구 사항을 충족시키지 못하는 Edgewise의 임상 시험 결과와 관련된 위험을 예측하지 못한다. 임상 시험에서 환자의 등록 및/또는 유지 지연 또는 어려움; 다른 표시 또는 제품 후보를 활용하지 못하는 것과 관련된 위험; 경쟁과 관련된 위험; 더 많은 환자 데이터를 사용할 수있게되면서 Edgewise의 임상 시험에서 중간, 탑 라인 및 예비 데이터와 관련된 위험; 국내 및 외국 당국의 규제 승인 프로세스와 관련된 위험은 길고 시간이 많이 걸리며 본질적으로 예측할 수 없다. Edgewise의 제 3 자 제조업체에 의한 약물 생산과 관련된 위험; 제품 후보 제조 또는 제형 방법의 변화와 관련된 위험; 적절한 시장 수용을 달성하지 않는 것과 관련된 위험; 환자 집단이 적은 제품 후보에 대한 환자 집단과 관련된 위험; 규제 당국과 관련된 위험은 관할 구역 이외의 지역에서 실시 된 재판에서 데이터를 수락하지 않는 위험; Edgewise의 고도로 숙련 된 임원 및 직원을 유치하고 유지하는 능력과 관련된 위험; Edgewise의 제품 후보자에 대한 지적 재산 보호를 얻고 유지하는 능력; Edgewise의 제 3 자에 대한 의존; 일반적인 경제 및 시장 조건; 그리고 다른 위험. 전술 한 및 추가 위험에 관한 정보는 미국 증권 거래위원회와 수시로 파일을 가장자리로하는 문서의 "위험 요소"섹션에서 찾을 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은이 보도 자료 날짜에 따라 이루어지며 EdgeWise는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 법률 에 의해 요구되는 경우를 제외하고 미래 예측 진술에 예상 된 진술과 다른 이유와 다른 이유를 업데이트 할 의무가 없습니다.

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게시됨 : 2025-07-03 12:00

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