EdgeWise Therapeutics melaporkan hasil positif pada program Sevasemten untuk Becker dan Duchenne Muscular Dystrophies

Ikuti Drugslib di

Boulder, Colo., 26 Jun, 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (Nasdaq: EWTX), sebuah syarikat yang terkemuka di atas. Menyediakan akses berterusan kepada Sevasemten kepada peserta dengan Becker yang sebelum ini mendaftar di Arch, atau siap Canyon, Grand Canyon, atau Dune. Sehingga pemotongan data Mac 2025, 99% peserta yang layak (n = 85) didaftarkan di Mesa.

Data MESA menunjukkan penstabilan penyakit yang berterusan, mengukuhkan penemuan gerbang dan canyon sebelum ini. Yang penting, peserta Canyon yang melancarkan ke Mesa menunjukkan peningkatan skor Penilaian Ambulatory North Star (NSAA) lebih dari 18 bulan (0.8 mata penambahbaikan dari garis dasar), dengan trend ke arah peningkatan peserta plasebo beralih ke Sevasemten (0.2 titik peningkatan sejak permulaan Sevasemten). Selama 18 bulan rawatan Sevasemten, skor NSAA peserta terus menyimpang relatif terhadap penurunan fungsi yang diharapkan yang dilihat dalam pelbagai kajian sejarah semula jadi Becker. Selanjutnya, skor NSAA untuk peserta gerbang yang melancarkan ke Mesa kekal stabil selepas tiga tahun rawatan. Sevasemten terus menunjukkan profil keselamatan yang baik selepas rawatan sehingga tiga tahun.

Edgewise baru -baru ini menyelesaikan pertemuan Type C yang berjaya dengan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA), yang memberikan laluan yang jelas kepada pendaftaran Sevasemten sebagai terapi pertama untuk Becker. Walaupun FDA menganggap data canyon sahaja tidak mencukupi untuk kelulusan dipercepatkan, agensi itu mengulangi bahawa NSAA adalah titik akhir yang bermakna secara klinikal untuk kelulusan tradisional. FDA menggalakkan Edgewise untuk terus berkongsi data MESA dan pemodelan prospektif sejarah semula jadi menjelang Grand Canyon selesai. Selanjutnya, FDA menekankan sokongan mereka terhadap Grand Canyon, kohort terkawal plasebo global yang berterusan, dan potensinya sebagai satu kajian yang dikendalikan dengan baik untuk menyokong pendaftaran. Grand Canyon sangat berkuasa untuk menunjukkan perbezaan yang signifikan secara statistik dalam NSAA berbanding plasebo selama 18 bulan dan berada di landasan untuk data topline pada suku keempat tahun 2026. Matlamatnya adalah untuk meneroka pelbagai dos untuk menilai keselamatan dan mengenal pasti dos yang berpotensi bermanfaat untuk fasa 3. Di kedua-dua kajian, pada dos sasaran, Sevasemten telah diterima dengan baik.

Lynx adalah percubaan fasa multi-pusat, plasebo, plasebo yang berterusan untuk menilai kesan SevaseMten pada keselamatan, biomarker kerosakan otot dan fungsi dalam peserta empat hingga sembilan tahun dengan Duchenne dirawat dengan Sevasemten dalam tiga bulan yang dikaji plasebo-kontrol. Pemerhatian yang konsisten merentasi langkah-langkah fungsional, termasuk halaju ke-95 centile (SV95C), NSAA dan 4 Tangga-Climb, mengenal pasti dos 10 mg untuk menilai dalam fasa 3. dan berfungsi dalam peserta enam hingga 14 tahun dengan Duchenne yang sebelum ini dirawat dengan terapi gen. Peserta FOX secara purata berusia lebih 10 tahun dan empat tahun daripada menerima terapi gen. Walaupun kekurangan sejarah semula jadi yang luas dalam terapi gen Duchenne yang dirawat kanak -kanak lelaki, hasil awal dari kajian Fox menunjukkan bahawa Sevasemten 10 mg mempunyai potensi untuk mengurangkan kadar penurunan fungsi.

" Kami telah melaksanakan penerokaan Fasa 2 Sevasemten yang penting di Duchenne," kata Kevin Koch, Ph.D., presiden dan ketua pegawai eksekutif. Kami digalakkan oleh tindak balas fungsional yang dilihat pada dos 10 mg dan menantikan perbincangan kami dengan agensi akhir tahun ini. " kepada peserta percubaan.

Mengenai Sevasemten

Sevasemten adalah perencat myosin rangka cepat yang ditadbir secara lisan yang direka untuk melindungi daripada kerosakan otot yang disebabkan oleh penguncupan dalam distrofi otot termasuk Becker dan Duchenne. Sevasemten membentangkan mekanisme tindakan baru yang direka untuk mengehadkan secara selektif kerosakan otot yang dibesar -besarkan yang disebabkan oleh ketiadaan atau kehilangan dystrophin berfungsi. Mekanisme tindakan yang unik memberikan potensi untuk menubuhkan Sevasemten sebagai terapi asas dalam dystrophinopathies, sama ada sebagai terapi ejen tunggal atau digabungkan dengan terapi yang ada dan yang dalam pembangunan. Sevasemten telah mencapai pencapaian pengawalseliaan yang ketara dengan mendapatkan penamaan dadah FDA untuk rawatan Becker dan Duchenne, Penentuan Penyakit Pediatrik Rare (RPDD) untuk rawatan Duchenne, dan penamaan trek yang cepat untuk rawatan Becker dan Duchenne. Selanjutnya, SevaseMten memperoleh penamaan dadah EMA Orphan untuk rawatan Becker dan Duchenne.

Mengenai Becker

Becker adalah gangguan neuromuskular yang jarang berlaku, genetik, melemahkan dan degeneratif. Mutasi genetik dalam gen dystrophin mengakibatkan kerosakan otot yang disebabkan oleh penguncupan, yang merupakan pemacu utama kehilangan otot yang tidak dapat dipulihkan dan fungsi motor terjejas. Penyakit ini memberi kesan kepada lelaki, dengan penurunan berfungsi bermula pada usia apa pun. Apabila kehilangan otot berlaku, penurunan fungsi tidak dapat dipulihkan dan berterusan sepanjang hayat individu. Pada masa ini, tiada terapi yang diluluskan di pasaran untuk merawat Becker.

Mengenai Duchenne

Duchenne, gangguan otot degeneratif yang teruk, adalah jenis distrofi otot yang paling biasa dengan jangka hayat median sekitar 30 tahun. Mutasi genetik dalam gen dystrophin mengakibatkan kerosakan otot yang disebabkan oleh penguncupan, yang merupakan pemacu utama kehilangan otot yang tidak dapat dipulihkan dan fungsi motor terjejas. Walaupun terdapat terapi yang diluluskan di pasaran yang bertujuan untuk merawat penyakit ini, masih terdapat keperluan yang tidak terpenuhi untuk terapi tambahan.

Mengenai Therapeutics edgewise

Therapeutics edgewise adalah penyakit otot yang terkemuka oleh syarikat biopharmaceutical yang membangunkan terapeutik novel untuk distrofi otot dan keadaan jantung yang serius. Kepakaran syarikat yang mendalam dalam fisiologi otot memacu generasi baru terapeutik novel. Sevasemten adalah perencat myosin rangka yang diberikan secara lisan dalam ujian klinikal peringkat akhir di Becker dan Duchenne Muscular Dystrophies. EDG-7500 adalah modulator sarcomere jantung baru untuk rawatan kardiomiopati hipertropik dan penyakit lain disfungsi diastolik, yang kini dalam perkembangan klinikal Fasa 2. Seluruh pasukan di Edgewise didedikasikan untuk misi kami: mengubah kehidupan pesakit dan keluarga yang terjejas oleh penyakit otot yang serius. Untuk mengetahui lebih lanjut, pergi ke: www.edgewisetx.com atau ikuti kami di LinkedIn, X, Facebook dan Instagram.

Rujukan

[1] Bello L, et al. Perubahan fungsional dalam Becker Muscular Dystrophy: Implikasi untuk ujian klinikal dalam dystrophinopathies. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Pendekatan pemilihan untuk mengenal pasti biomarker yang optimum menggunakan MRI otot kuantitatif dan penilaian fungsional dalam distrofi otot Becker. Neurologi. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, et al. Pelajaran untuk ujian klinikal masa depan pada orang dewasa dengan distrofi otot Becker: perkembangan penyakit yang dikesan oleh pengimejan resonans magnetik otot, langkah-langkah hasil klinikal dan pesakit yang dilaporkan. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Dalam talian di hadapan cetakan.

[4] Muntoni F, et. al., Neuromuscul Disord., 2022 Apr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Nota peringatan mengenai kenyataan yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933 Kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu termasuk, antara lain, kenyataan mengenai potensi, dan jangkaan mengenai Sevasemten, pernyataan mengenai peluang pasaran yang berpotensi untuk Sevasemten, pernyataan mengenai jangkaan dan tonggak yang berkaitan dengan perkembangan klinikal dan perkembangan klinikal mengenai masalah yang besar dan penangguhan yang diadakan mengenai pengaduan yang besar, mengenai penelitian yang besar, mengenai penelitian. Percubaan Canyon, pernyataan mengenai masa dan hasil perbincangan Edgewise dengan FDA, pernyataan mengenai laluan yang jelas kepada pendaftaran Sevasemten yang berpotensi sebagai terapi pertama untuk Becker, dan kenyataan oleh Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Edgewise dan Ketua Pegawai Perubatan. Kata-kata seperti "percaya," "menjangkakan," "rancangan," "mengharapkan," "bermaksud," "akan," "matlamat," "potensi" dan ungkapan yang serupa dimaksudkan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini adalah berdasarkan jangkaan semasa Edgewise dan melibatkan andaian yang tidak boleh menjadi kenyataan atau mungkin terbukti tidak betul. Keputusan sebenar boleh berbeza secara material dari yang diproyeksikan dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan disebabkan oleh banyak risiko dan ketidakpastian, termasuk tetapi tidak terhad kepada: risiko yang berkaitan dengan sejarah operasi terhad Edgewise, produknya pada awal pembangunan dan tidak mempunyai produk yang diluluskan untuk jualan komersial; Risiko yang berkaitan dengan Edgewise tidak menghasilkan apa -apa pendapatan sehingga kini; Keupayaan Edgewise untuk mencapai objektif yang berkaitan dengan penemuan, pembangunan dan pengkomersialan calon produknya, jika diluluskan; Keperluan Edgewise untuk modal tambahan yang besar untuk membiayai operasinya; Ketergantungan besar Edgewise terhadap kejayaan Sevasemten; Keupayaan Edgewise untuk membangun dan mengkomersialkan Sevasemten dan menemui, membangun dan mengkomersialkan calon produk dalam program masa depan; Risiko yang berkaitan dengan ujian klinikal Edgewise mengenai calon produknya yang tidak menunjukkan keselamatan dan keberkesanan; risiko yang berkaitan dengan calon produk Edgewise yang menyebabkan kejadian buruk, ketoksikan atau kesan sampingan yang tidak diingini lain; Hasil ujian pra -klinikal dan ujian klinikal awal yang tidak meramalkan kejayaan ujian klinikal kemudian dan risiko yang berkaitan dengan hasil ujian klinikal Edgewise yang tidak memenuhi kehendak pihak berkuasa pengawalseliaan; kelewatan atau kesukaran dalam pendaftaran dan/atau penyelenggaraan pesakit dalam ujian klinikal; risiko yang berkaitan dengan kegagalan untuk memanfaatkan petunjuk atau calon produk lain; risiko yang berkaitan dengan persaingan; Risiko yang berkaitan dengan data interim, topline dan awal dari ujian klinikal Edgewise yang berubah apabila data pesakit lebih banyak tersedia; risiko yang berkaitan dengan proses kelulusan pengawalseliaan pihak berkuasa domestik dan asing yang panjang, memakan masa dan tidak dapat diramalkan; risiko yang berkaitan dengan pengeluaran dadah oleh pengeluar pihak ketiga Edgewise; risiko yang berkaitan dengan perubahan kaedah pembuatan atau perumusan calon produk; risiko yang berkaitan dengan tidak mencapai penerimaan pasaran yang mencukupi; risiko yang berkaitan dengan populasi pesakit untuk calon produk kami yang mempunyai populasi pesakit kecil; risiko yang berkaitan dengan pihak berkuasa pengawalseliaan yang tidak menerima data dari ujian yang dijalankan di lokasi di luar bidang kuasa mereka; risiko yang berkaitan dengan keupayaan Edgewise untuk menarik dan mengekalkan pegawai eksekutif dan pekerja yang berkemahiran tinggi; Keupayaan Edgewise untuk mendapatkan dan mengekalkan perlindungan harta intelek untuk calon produknya; Ketergantungan Edgewise terhadap pihak ketiga; keadaan ekonomi dan pasaran umum; dan risiko lain. Maklumat mengenai risiko yang disebutkan di atas dan tambahan boleh didapati di bahagian yang bertajuk "Faktor Risiko" dalam dokumen -dokumen yang diperdagangkan oleh Edgewise dari semasa ke semasa dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S .. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini dibuat pada tarikh siaran akhbar ini, dan Edgewise tidak mengandaikan kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan, atau untuk mengemas kini sebab-sebab mengapa hasil sebenar mungkin berbeza daripada yang diproyeksikan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang .

Siaran akhbar ini mengandungi hiperpautan kepada maklumat yang tidak dianggap dimasukkan dengan rujukan ke dalam siaran akhbar ini.

Sumber Edgewise Therapeutics

Disiarkan : 2025-07-03 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular