EdgeWise Therapeutics rapporteert positieve resultaten over het Sevasemten -programma voor Becker en Duchenne spierdystrofieën

Volg Drugslib op

Boulder, Colo., 26 juni 2025/PRNewswire/ - EdgeWise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), een toonaangevende spierziekte Biopharmaceutical Company, onthulde vandaag een positieve resultaten in zijn Sevasemten -programma voor Becker en Duchenne muscular dystrofieën. Het bieden van voortdurende toegang tot Sevasemten aan de deelnemers bij Becker die eerder waren ingeschreven voor Arch of voltooide Canyon, Grand Canyon of Dune. Vanaf de gegevensverlaging van maart 2025 is 99% van de in aanmerking komende deelnemers (n = 85) ingeschreven in mesa.

De MESA -gegevens vertoonden aanhoudende ziektestabilisatie, het versterken van eerdere arch- en canyon -bevindingen. Belangrijk is dat Canyon -deelnemers die naar MESA rolden, een verhoogde North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -scores toonden gedurende 18 maanden (0,8 puntverbetering ten opzichte van de basislijn), met een trend in de richting van verbetering bij placebo -deelnemers die overstapten naar Sevasemten (0,2 puntverbetering sinds de initiatie van Sevasemten). Tijdens de 18 maanden van de behandeling van Sevasemten bleven de NSAA -scores van de deelnemers uiteenlopen ten opzichte van de verwachte functionele dalingen die werden gezien in meerdere Becker Natural History Studies. Verder scores NSAA -scores voor Arch -deelnemers die naar Mesa rolden, bleef stabiel na drie jaar behandeling. Sevasemten blijft een gunstig veiligheidsprofiel demonstreren na maximaal drie jaar behandeling.

"We zijn gebleken met de trillende excitement van fysici en de patiënt community rond de gegevens over de gegevens over de gegevens over de gegevens over de datum en hun op SEVASEMEN. Niet aflatende toewijding aan ons voortdurende cruciale programma, "zei Joanne Donovan, Ph.D., M.D., Chief Medical Officer. "We zijn goed gepositioneerd om de allereerste therapie ooit te leveren voor personen met Becker spierdystrofie."

EdgeWise heeft onlangs een succesvolle type C -bijeenkomst voltooid met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), die een duidelijk pad bood om Sevasemten te registreren als de allereerste therapie voor Becker. Hoewel de FDA de canyon -gegevens alleen als onvoldoende beschouwde voor een versnelde goedkeuring, herhaalde het bureau dat NSAA een klinisch zinvol eindpunt is voor traditionele goedkeuring. De FDA moedigde Edgewise aan om Mesa -gegevens en de natuurlijke geschiedenis van de natuurlijke geschiedenis te blijven delen voorafgaand aan de voltooiing van de Grand Canyon. Verder benadrukte de FDA hun steun voor Grand Canyon, het lopende wereldwijde pivotale placebo-gecontroleerde cohort en het potentieel ervan als een enkele adequate goed gecontroleerd onderzoek ter ondersteuning van registratie. Grand Canyon is sterk aangedreven om een statistisch significant verschil te tonen in NSAA versus placebo gedurende 18 maanden en is op weg voor topline -gegevens in het vierde kwartaal van 2026.

Het bedrijf kondigde ook bemoedigende topline -gegevens aan uit zijn fase 2 Duchenne -proeven, Lynx en Fox. De doelen waren om een reeks doses te verkennen om de veiligheid te beoordelen en een potentieel gunstige dosis te identificeren voor fase 3. Het dosis escalatieparadigma van de proef bood een placebo-gecontroleerde periode van drie maanden om biomarkers te evalueren voor dosisselectie, gevolgd door een open labelperiode. In beide studies, bij doeldoses, werd Sevasemten goed verdragen.

Lynx is een voortdurende multi-center, placebo-gecontroleerde, dosis-vindende fase 2-studie om het effect van Sevasemten op veiligheid te evalueren, biomarkers van spierschade en functie in vier- tot negenjarige deelnemers met Duchenne behandeld met Sevasemten in een drie-maand placebo-placebo-dosis dosis dosisonderzoek. Consistente observaties tussen functionele maatregelen, waaronder stride-snelheid 95e centiel (SV95C), NSAA en 4 trap-climb, identificeerden een dosis van 10 mg om te evalueren in fase 3.

vergelijkbaar met het lynx-ontwerp, Fox is een continu multi-center, placebo-gecontroleerde fase 2-proef in de sevasieme, biomarkers in de sevasemar Zes- tot 14-jarige deelnemers met Duchenne die eerder zijn behandeld met gentherapie. Fox -deelnemers zijn gemiddeld meer dan 10 jaar oud en vier jaar na het ontvangen van gentherapie. Ondanks het ontbreken van een uitgebreide natuurlijke geschiedenis in met Duchenne Gentherapie behandelde jongens, geven de eerste resultaten van de FOX -studie aan dat Sevasemten 10 mg het potentieel heeft om de snelheid van functionele achteruitgang te verminderen.

" We hebben een belangrijke fase 2 -verkenning van Sevasemten in Duchenne uitgevoerd," zei Kevin Koch, Ph.D., president en chief executive officer. "We worden aangemoedigd door de functionele reactie die wordt gezien bij de dosis van 10 mg en kijken uit naar onze discussies met het bureau later dit jaar."

Het bedrijf is van plan om de FDA te ontmoeten in het vierde kwartaal van 2025 om een fase 3-ontwerp te bespreken, inclusief input voor de Patient Populs en Endpoints, die de PIVOTAL-studie in 2026 instellen. Drug voor proefdeelnemers.

Over Sevasemten

Sevasemten is een oraal toegediend eerste-klasse snelle skeletale myosinemider die is ontworpen om te beschermen tegen door contractie geïnduceerde spierschade in spierdystrofieën inclusief Becker en Duchenne. Sevasemten presenteert een nieuw werkingsmechanisme dat is ontworpen om selectief de overdreven spierschade veroorzaakt door de afwezigheid of verlies van functionele dystrofine te beperken. Het unieke werkingsmechanisme biedt het potentieel om Sevasemten op te zetten als een fundamentele therapie bij dystrofinopathieën, hetzij als een enkele agentertherapie of in combinatie met beschikbare therapieën en die in ontwikkeling. Sevasemten heeft opmerkelijke mijlpalen van de regulerende regulerende regulerende door de FDA Orphan Drug -aanduiding veiliggesteld voor de behandeling van Becker en Duchenne, zeldzame aanduiding pediatrische ziekten (RPDD) voor de behandeling van Duchenne en snelle trackaanduidingen voor de behandeling van Becker en Duchenne. Verder verzekerde Sevasemten de EMA Orphan Drug -aanduidingen voor de behandeling van Becker en Duchenne.

over Becker

Becker is een zeldzame, genetische, levensveranderende, slopende en degeneratieve neuromusculaire stoornis. Genetische mutaties in het dystrofine-gen resulteren in door contractie geïnduceerde spierschade, wat de primaire motor is van onomkeerbaar spierverlies en verminderde motorfunctie. De ziekte beïnvloedt voornamelijk mannen, met functionele achteruitgang die begint bij elke leeftijd. Zodra dat spierverlies optreedt, is de afname van de functie onomkeerbaar en gaat door het leven van het individu door. Momenteel zijn er geen goedgekeurde therapieën op de markt om Becker te behandelen.

Over Duchenne

Duchenne, een ernstige degeneratieve spieraandoening, is het meest voorkomende type spierdystrofie met een mediane levensverwachting van ongeveer 30 jaar. Genetische mutaties in het dystrofine-gen resulteren in door contractie geïnduceerde spierschade, wat de primaire motor is van onomkeerbaar spierverlies en verminderde motorfunctie. Hoewel er goedgekeurde therapieën op de markt zijn gericht op de behandeling van de ziekte, blijft er een hoge onvervulde behoefte aan extra therapieën.

Over EdgeWise Therapeutics

EdgeWise Therapeutics is een toonaangevend spierziekte biofarmaceutisch bedrijf dat nieuwe therapeutica ontwikkelt voor spierdystrofieën en ernstige hartaandoeningen. De diepe expertise van het bedrijf in spierfysiologie stimuleert een nieuwe generatie nieuwe therapeutica. Sevasemten is een oraal toegediende skeletale myosine-remmer in late klinische proeven in Becker- en Duchenne-spierdystrofieën. EDG-7500 is een nieuwe cardiale sarcomere-modulator voor de behandeling van hypertrofische cardiomyopathie en andere ziekten van diastolische disfunctie, momenteel in fase 2 klinische ontwikkeling. Het hele team van EdgeWise is gewijd aan onze missie: het veranderen van het leven van patiënten en gezinnen die getroffen zijn door ernstige spierziekten. Ga voor meer informatie naar: www.edewisetx.com of volg ons op LinkedIn, X, Facebook en Instagram.

Referenties

[1] Bello L, et al. Functionele veranderingen in de spierdystrofie van Becker: implicaties voor klinische onderzoeken bij dystrofinopathieën. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Selectiebenadering om de optimale biomarker te identificeren met behulp van kwantitatieve spier -MRI en functionele beoordelingen in de spierdystrofie van Becker. Neurologie. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, et al. Lessen voor toekomstige klinische onderzoeken bij volwassenen met Becker spierdystrofie: ziekteprogressie gedetecteerd door spiermagnetische resonantie beeldvorming, klinische en door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online voor afdrukken.

[4] Muntoni F, et. Al., Neuromuscul Disord., 2022 apr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Cautionary Note Regarding Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements as that term is defined in Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. Statements in this press release that are not purely historical are forward-looking statements. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding sevasemten, statements regarding the potential market opportunity for sevasemten, statements regarding Edgewise's expectations and milestones relating to its clinical trials and clinical development of sevasemten, including the timing of topline data for the GRAND CANYON trial and the timing of the initiation of a pivotal study of sevasemten, statements regarding the potential De uitkomst van het Grand Canyon -proces, verklaringen met betrekking tot de timing en de uitkomst van de discussies van EdgeWise met de FDA, verklaringen over de duidelijke weg naar potentiële registratie van Sevasemten als de allereerste therapie ooit voor Becker, en verklaringen van Edgewise's president en chief executive officer en chief medische officier. Woorden als "gelooft", "anticiperen op" "plannen", "verwacht", "is van plan" "wil", "" doel "," potentieel "en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. De toekomstgerichte uitspraken die hierin zijn opgenomen, zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van EdgeWise en omvatten veronderstellingen die misschien nooit uitkomen of kunnen onjuist zijn. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van die geprojecteerd in alle toekomstgerichte verklaringen vanwege tal van risico's en onzekerheden, waaronder maar niet beperkt tot: risico's in verband met de beperkte bedrijfsgeschiedenis van EdgeWise, de producten zijn vroeg in ontwikkeling en hebben geen producten goedgekeurd voor commerciële verkoop; Risico's verbonden aan EdgeWise die tot nu toe geen inkomsten hebben gegenereerd; EdgeWise's vermogen om doelstellingen te bereiken met betrekking tot de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van zijn productkandidaten, indien goedgekeurd; EdgeWise's behoefte aan aanzienlijk extra kapitaal om haar activiteiten te financieren; EdgeWise's substantiële afhankelijkheid van het succes van Sevasemten; EdgeWise's vermogen om Sevasemten te ontwikkelen en te commercialiseren en productkandidaten te ontdekken, te ontwikkelen en te commercialiseren in toekomstige programma's; Risico's met betrekking tot de klinische proeven van EdgeWise met zijn productkandidaten die geen veiligheid en werkzaamheid aantonen; risico's met betrekking tot de productkandidaten van EdgeWise die ernstige bijwerkingen, toxiciteit of andere ongewenste bijwerkingen veroorzaken; De uitkomst van preklinische testen en vroege klinische onderzoeken die niet voorspellend zijn voor het succes van latere klinische onderzoeken en de risico's met betrekking tot de resultaten van de klinische onderzoeken van EdgeWise die niet voldoen aan de vereisten van de regelgevende autoriteiten; Vertragingen of moeilijkheden bij de inschrijving en/of onderhoud van patiënten in klinische onderzoeken; risico's met betrekking tot het niet verplaatsen van andere indicaties of productkandidaten; risico's met betrekking tot concurrentie; Risico's met betrekking tot tussentijdse, toplijn- en voorlopige gegevens uit de klinische onderzoeken van EdgeWise die veranderen naarmate meer patiëntengegevens beschikbaar komen; risico's met betrekking tot de goedkeuringsprocessen voor wettelijke en buitenlandse autoriteiten zijn langdurig, tijdrovend en inherent onvoorspelbaar; Risico's met betrekking tot de productie van geneesmiddelen door de fabrikanten van derden van EdgeWise; risico's met betrekking tot veranderingen in methoden van productie of formulering van productkandidaten; risico's met betrekking tot het niet bereiken van voldoende marktacceptatie; risico's met betrekking tot de patiëntenpopulatie voor onze productkandidaten met een kleine patiëntenpopulatie; risico's met betrekking tot regelgevende autoriteiten die geen gegevens accepteren uit proeven die zijn uitgevoerd op locaties buiten hun rechtsgebied; risico's met betrekking tot het vermogen van EdgeWise om hoogopgeleide uitvoerende functionarissen en werknemers aan te trekken en te behouden; EdgeWise's vermogen om de bescherming van intellectuele eigendom voor zijn productkandidaten te verkrijgen en te handhaven; EdgeWise's afhankelijkheid van derden; algemene economische en marktomstandigheden; en andere risico's. Informatie over het voorgaande en aanvullende risico's kan worden gevonden in de sectie getiteld "Risicofactoren" in documenten die van tijd tot tijd bijwonen bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission. Deze toekomstgerichte verklaringen worden gedaan vanaf de datum van dit persbericht, en EdgeWise neemt geen verplichting aan om de toekomstgerichte verklaringen bij te werken, of om de redenen bij te werken waarom de werkelijke resultaten kunnen verschillen van die geprojecteerd in de toekomstgerichte verklaringen, behalve zoals vereist door de wet .

Dit persbericht bevat hyperlinks naar informatie die niet wordt geacht door referentie in dit persbericht te worden opgenomen.

Bron EdgeWise Therapeutics

Geplaatst : 2025-07-03 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden