EdgeWise Therapeutics podaje pozytywne wyniki na sevasemten programu dla dystrofii mięśniowych Becker i Duchenne

Śledź Drugslib na

Boulder, Colo., 26 czerwca 2025 r./PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), wiodąca firma biofarmaceutyczna choroby mięśni.

Company z pozytywnymi danymi z MESA, openowej inicjatury, jest to, że inicjowanie standardowe rozszerzenia standardowej rozt. Zapewnienie ciągłego dostępu do Sevasemten uczestnikom z Beckerem, którzy wcześniej byli zapisani do Arch, lub ukończono Canyon, Grand Canyon lub Dune. Od cięcia danych z marca 2025 r. 99% kwalifikujących się uczestników (n = 85) jest zapisanych do Mesa.

Dane MESA wykazały trwałą stabilizację choroby, wzmacniając wcześniejsze wyniki łuku i kanionu. Co ważne, uczestnicy Canyon, którzy przetoczyli się do MESA, wykazali zwiększone ocenę ambulatoryjną gwiazdy północnej (NSAA) w ciągu 18 miesięcy (0,8 punktowa poprawa w stosunku do wartości wyjściowej), z tendencją do poprawy uczestników placebo przejścia na sevasemten (poprawa 0,2 punktu od czasu rozpoczęcia Sevasemten). Podczas 18 miesięcy leczenia Sevasemten wyniki NSAA uczestników nadal różniły się w stosunku do oczekiwanych spadków funkcjonalnych obserwowanych w wielu badaniach historii Beckera. Ponadto wyniki NSAA dla uczestników łuku, którzy przetoczyli się do Mesa, pozostali stabilni po trzech latach leczenia. Sevasemten nadal wykazuje korzystny profil bezpieczeństwa po trzech latach leczenia.

457 ">

„ Zobowiązanie do naszego trwającego kluczowego programu ” - powiedziała dr Joanne Donovan, M.D., dyrektor medyczny. „Jesteśmy dobrze przygotowani do dostarczenia pierwszej w historii terapii dla osób z dystrofią mięśniową Beckera.”

Niedawno ukończył udane spotkanie typu C z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA), które stanowiła jasną drogę do rejestracji Sevasemten jako pierwszej w historii terapii Beckera. Podczas gdy FDA uznała same dane kanionu za niewystarczające do przyspieszonej zatwierdzenia, agencja powtórzyła, że NSAA jest klinicznie znaczącym punktem końcowym tradycyjnego zatwierdzenia. FDA zachęciła EdgeWise do dalszego udostępniania danych MESA i historii naturalnej prospektywnej modelowania przed ukończeniem Grand Canyon. Ponadto FDA podkreśliła swoje poparcie dla Grand Canyon, trwającą globalną kluczową kohortę kontrolowaną placebo i jej potencjał jako pojedynczego odpowiedniego badania w celu wsparcia rejestracji. Grand Canyon jest bardzo zasilany, aby pokazać statystycznie istotną różnicę w NSAA w porównaniu z placebo w ciągu 18 miesięcy i jest na dobrej drodze do danych najlepszych w czwartym kwartale 2026 r.

Firma ogłosiła również zachęcające dane z pierwszych prób Duchenne, Lynx i Fox. Celem było zbadanie szeregu dawek w celu oceny bezpieczeństwa i zidentyfikowanie potencjalnie korzystnej dawki dla fazy 3. Paradygmat eskalacji dawki próby zapewnił trzysięczny okres kontrolowany placebo w celu oceny biomarkerów do wyboru dawki, a następnie okresu otwartego etykiety. W obu badaniach, w dawkach docelowych, sevasemten był dobrze tolerowany.

Lynx jest trwającym wieloośrodkowym, kontrolowanym placebo, badaniem fazy 2 ustalania dawki w celu oceny wpływu sevasemten na bezpieczeństwo, biomarkery uszkodzenia mięśni i funkcjonowanie u czterech do dziewięcioletnich uczestników z Duchenne leczonym sevasemtenem w trzyletnim badaniu doski. Konsekwentne obserwacje między miarami funkcjonalnymi, w tym prędkością kroku 95. centylu (SV95C), NSAA i 4 klimatyzm schodów, zidentyfikowały dawkę 10 mg w celu oceny w fazie 3.

Podobne do projektu Lynx, Fox jest trwającą wielośrodkową, wielofunkcyjną, zastępcą placebo. i funkcjonują u sześcio-14-letnich uczestników z Duchenne, którzy wcześniej byli leczeni terapią genową. Uczestnicy Fox mają średnio ponad 10 lat i cztery lata od otrzymywania terapii genowej. Pomimo braku obszernej historii naturalnej w leczeniu chłopców leczonych duchenne, początkowe wyniki badania FOX wskazują, że sevasemten 10 mg może zmniejszyć tempo spadku funkcjonalnego.

" Wykonaliśmy ważną eksplorację fazy 2 Sevasemten w Duchenne - powiedział dr Kevin Koch, prezes i dyrektor generalny. „Zachęca nas reakcja funkcjonalna widoczna w dawce 10 mg i czekamy na nasze dyskusje z agencją jeszcze w tym roku.”

Firma planuje spotkać się z FDA w czwartym kwartale 2025 r., Aby omówić projektowanie fazy 3, w tym wkładu na populację pacjentów i punkty końcowe, z planami rozpoczęcia badań Pivotal w 2026 r., Oprócz firmy, aby zbierać długoterminowe rozszerzenie rozszerzenia, które będą dostępne w celu uzyskania dostępu do produkcji, które będą dalej dostępne, które będą dalej dostępne, które będą dalej dostępne, które będą dalej dostępne, które będą dalej dostępne, które będą dalej dostępne, które będą dalej dostępne, które będą działać w celu uzyskania dostępu, które będą działać w kolejności, która będzie kolejna dostępna, która będzie działać, która będzie działać na dalszą etykietę. do narkotyku uczestnikom próby.

O Sevasemten

Sevasemten jest podawanym doustnie pierwszorzędnym inhibitorem szybkiego szkieletowego miozyny zaprojektowanego w celu ochrony przed uszkodzeniem mięśni wywołanych skurczem w dystrofii mięśniowych, w tym Becker i Duchenne. Sevasemten przedstawia nowy mechanizm działania zaprojektowany w celu selektywnego ograniczenia wyolbrzymionych uszkodzeń mięśni spowodowanych brakiem lub utratą funkcjonalnej dystrofiny. Jego unikalny mechanizm działania stanowi potencjał ustanowienia sevasemten jako fundamentalnej terapii dystrofinopatii, zarówno jako terapii pojedynczej środka, albo w połączeniu z dostępnymi terapiami i tymi rozwojowymi. Sevasemten osiągnął godne uwagi kamienie milowe regulacyjne poprzez zabezpieczenie oznaczenia leków sierot FDA w leczeniu Beckera i Duchenne'a, rzadkie oznaczenie chorób pediatrycznych (RPDD) w leczeniu Duchenne oraz szybkie oznaczenia na leczenie Beckera i Duchenne'a. Ponadto Sevasemten zabezpieczył oznaczenia leków sierot EMA do leczenia Becker i Duchenne.

O Becker

Becker jest rzadkim, genetycznym, srednym życiem, wyniszczającym i zwyrodnieniowym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym. Mutacje genetyczne w genie dystrofiny powodują uszkodzenie mięśni wywołane skurczem, które jest głównym czynnikiem nieodwracalnej utraty mięśni i zaburzonej funkcji motorycznej. Choroba dotyczy głównie mężczyzn, a funkcjonalny spadek rozpoczyna się w każdym wieku. Gdy nastąpi utrata mięśni, spadek funkcji jest nieodwracalny i trwa w życiu jednostki. Obecnie na rynku nie ma zatwierdzonych terapii, aby leczyć Beckera.

O Duchenne

Duchenne, ciężkie zwyrodnieniowe zaburzenie mięśni, jest najczęstszym rodzajem dystrofii mięśniowej z medianą długości życia około 30 lat. Mutacje genetyczne w genie dystrofiny powodują uszkodzenie mięśni wywołane skurczem, które jest głównym czynnikiem nieodwracalnej utraty mięśni i zaburzonej funkcji motorycznej. Chociaż na rynku mają zatwierdzone terapie mające na celu leczenie choroby, pozostaje duża niezaspokojona potrzeba dodatkowych terapii.

O EDGISE Therapeutics

EdgeWise Therapeutics jest wiodącą biofarmaceutyczną firmą choroby mięśniowej opracowującej nowe terapeutyki dla dystrofii mięśniowych i poważnych stanów serca. Głęboka wiedza specjalistyczna firmy w zakresie fizjologii mięśni jest nowa generacja nowatorskich terapeutycznych. Sevasemten jest podawanym doustnie szkieletowym inhibitorem miozyny w późnych badaniach klinicznych w dystrofie mięśniowej Becker i Duchenne. EDG-7500 to nowatorski modulator sarkomerowy do leczenia kardiomiopatii przerostowej i innych chorób rozkurczowych dysfunkcji, obecnie w rozwoju klinicznym fazy 2. Cały zespół w Edgewise jest poświęcony naszej misji: zmianie życia pacjentów i rodzin dotkniętych poważnymi chorobami mięśni. Aby dowiedzieć się więcej, przejdź do: www.EdgeWisetx.com lub śledź nas na LinkedIn, X, Facebook i Instagram.

Referencje

[1] Bello L, i in. Funkcjonalne zmiany w dystrofii mięśniowej Beckera: implikacje dla badań klinicznych w dystrofinopatiach. SCI Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, i in. Podejście selekcyjne do identyfikacji optymalnego biomarkera z wykorzystaniem ilościowych MRI mięśni i ocen funkcjonalnych w dystrofii mięśniowej Beckera. Neurologia. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, i in. Lekcje na przyszłe badania kliniczne u dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera: postęp choroby wykryty przez obrazowanie rezonansu magnetycznego mięśni, miary wyników zgłaszanych przez pacjenta. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online przed drukiem.

[4] Muntoni f, i in. Al., Neuromuscul Disord., 2022 kwietnia; 32 (4): 271-283. DOI: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Uwaga ostrzegawcza dotycząca stwierdzeń dotyczących przyszłości Niniejsza komunikat prasowy zawiera stwierdzenia prasowe, ponieważ termin ten jest zdefiniowany w sekcji 27a ustawy o papierach wartościowych z 1933 r. I sekcji 21e ustawy o wymianie Secuirities 1934. Stwierdzenie niniejszego komunikatu prasowego, które nie są w sekcji 27A ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., A sekcja 21e Ustawy o wymianie Secuirities 1934. Takie oświadczenia dotyczące przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące potencjału i oczekiwań dotyczących sevasemten, stwierdzeń dotyczących potencjalnej możliwości rynkowej dla Sevasemten, stwierdzeń dotyczących oczekiwań EdgeWise i kamieni milowych związanych z badaniem klinicznym i rozwojem klinicznym SEVASEMTEN, w tym potworów najwyższych danych dotyczących najwyższych danych dotyczących statutu, w tym potencja Wynik procesu Grand Canyon, oświadczenia dotyczące terminu i wyniku dyskusji Edgewise z FDA, oświadczenia dotyczące jasnej ścieżki do potencjalnej rejestracji sevasemten jako pierwszej w historii terapii Beckera oraz oświadczenia prezesa i dyrektora generalnego EdgeiSe i dyrektora medycznego i dyrektora medycznego. Słowa takie jak „wierzący”, „przewidują”, „Plany”, „Oczekuje”, „zamierza”, „Will”, „Cel”, „Potencjał” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Zawarte tu stwierdzenia dotyczące przyszłości oparte są na obecnych oczekiwaniach EdgeWise i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zmaterializować się lub okazać się nieprawidłowe. Rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od prognozowanych w sprawie wszelkich stwierdzeń dotyczących przyszłości ze względu na liczne ryzyko i niepewności, w tym między innymi: ryzyko związane z ograniczoną historią operacyjną Edgewise, a jego produkty są wczesne, a nie zatwierdzono produktów do sprzedaży komercyjnej; ryzyko związane z EdgeWise nie wygenerowało jak dotąd żadnych przychodów; Zdolność EdgeWise do osiągania celów związanych z odkryciem, rozwojem i komercjalizacją kandydatów na produkty, jeśli zostanie zatwierdzona; Edgewise potrzebę znacznego dodatkowego kapitału w celu sfinansowania jego działalności; Znaczna zależność Edgewise od sukcesu Sevasemten; Zdolność Edgewise do opracowywania i komercjalizacji Sevasemten oraz odkrywania, rozwijania i komercjalizacji kandydatów na produkty w przyszłych programach; Ryzyko związane z badaniami klinicznymi Edgewise dotyczące kandydatów na produkty, które nie wykazują bezpieczeństwa i skuteczności; Ryzyko związane z kandydatami na produkty Edgewise powodujące poważne zdarzenia niepożądane, toksyczność lub inne niepożądane skutki uboczne; Wynik badań przedklinicznych i wczesnych badań klinicznych, które nie przewidują sukcesu późniejszych badań klinicznych i ryzyka związanych z wynikami badań klinicznych Edgewise, które nie spełniają wymagań organów regulacyjnych; opóźnienia lub trudności w rejestracji i/lub utrzymaniu pacjentów w badaniach klinicznych; ryzyko związane z brakiem wykorzystania innych wskazań lub kandydatów na produkt; ryzyko związane z konkurencją; Ryzyko związane z tymi tymczasowymi, najlepszymi i wstępnymi danych z badań klinicznych Edgewise zmieniające się w miarę możliwości dostępnych danych pacjentów; ryzyko związane z procesami zatwierdzania regulacyjnego władz krajowych i zagranicznych, które są długie, czasochłonne i z natury nieprzewidywalne; Ryzyko związane z produkcją leków przez zewnętrznych producentów Edgewise; ryzyko związane ze zmianami metod produkcji lub preparatów kandydatów na produkt; ryzyko związane z nie osiągnięciem odpowiedniej akceptacji rynku; Ryzyko związane z populacją pacjentów dla naszych kandydatów na produkt posiadające małą populację pacjentów; ryzyko związane z organami regulacyjnymi, które nie przyjmują danych z prób przeprowadzonych w lokalizacjach poza ich jurysdykcją; Ryzyko związane z zdolnością Edgewise w celu przyciągnięcia i zatrzymywania wysoko wykwalifikowanych dyrektorów i pracowników; Zdolność EdgeWise do uzyskiwania i utrzymywania ochrony własności intelektualnej dla kandydatów na produkty; Poleganie Edgewise od stron trzecich; ogólne warunki gospodarcze i rynkowe; i inne ryzyko. Informacje dotyczące powyższego i dodatkowego ryzyka można znaleźć w sekcji zatytułowanej „Czynniki ryzyka” w dokumentach, które od czasu do czasu składa się z amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości są składane od daty niniejszej komunikatu prasowego i nie przyjmują obowiązku aktualizacji stwierdzeń dotyczących przyszłości lub aktualizacji powodów, dla których rzeczywiste wyniki mogą różnić się od wyników w wyznaczaniu prognozowania, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo .

Ta komunikat prasowy zawiera hiperłącze do informacji, które nie są uważane za włączone przez odniesienie do tej komunikatu prasowego.

Źródło EdgeWise Therapeutics

Wysłano : 2025-07-03 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe