O Edgewise Terapeutics relata resultados positivos no programa SEVASEMTEN para as distrofias musculares de Becker e Duchenne

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Boulder, Colorado, 26 de junho de 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), uma empresa biofarmacêutica de doenças musculares que lidera uma empresa de biopharmacêutico, hoje revelou os resultados positivos. Fornecendo acesso contínuo a Sevasemten aos participantes com Becker, que estavam anteriormente matriculados em Arch, ou concluído Canyon, Grand Canyon ou Dune. A partir do corte de dados de março de 2025, 99% dos participantes elegíveis (n = 85) estão inscritos em Mesa.

Os dados da MESA demonstraram estabilização sustentada de doenças, reforçando as descobertas anteriores do arco e do canyon. É importante ressaltar que os participantes do Canyon que rolaram para Mesa mostraram pontuações aumentadas de avaliação ambulatorial de North Star (NSAA) em 18 meses (melhoria de 0,8 pontos em relação à linha de base), com uma tendência para melhorar os participantes do placebo para o Sevasemten (melhoria de 0,2 pontos desde o início do Sevasemten). Durante os 18 meses de tratamento com Sevasemten, as pontuações da NSAA dos participantes continuaram a divergir em relação aos declínios funcionais esperados observados em vários estudos de história natural de Becker. Além disso, as pontuações da NSAA para participantes do ARCH que rolaram para Mesa permaneceram estáveis após três anos de tratamento. Sevasemten continua demonstrando um perfil de segurança favorável após três anos de tratamento.

"Somos emocionados com o tremendicentronts de um tremendo de um tremendo de um tremendo de finematics de Femonst de um tremendo de fissionário de um tremendo de um tremendico de um tremendo da finanda do termo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendo de um tremendico de um tremendico de um tremendico de um intermediário do que o intermediário do time de the Tremounts. Compromisso com nosso programa crucial em andamento ", disse Joanne Donovan, Ph.D., M.D., diretor médico. "Estamos bem posicionados para entregar a primeira terapia de todos os tempos para indivíduos com distrofia muscular de Becker."

Edgewise concluiu recentemente uma reunião bem -sucedida do tipo C com a Food and Drug Administration dos EUA (FDA), que forneceu um caminho claro para o registro de Sevasemten como a primeira terapia de todos os tempos para Becker. Enquanto o FDA considerou os dados do Canyon apenas insuficientes para uma aprovação acelerada, a agência reiterou que a NSAA é um endpoint clinicamente significativo para a aprovação tradicional. O FDA incentivou o Edgewise a continuar a compartilhar dados da MESA e modelagem prospectiva de história natural antes da conclusão do Grand Canyon. Além disso, o FDA enfatizou seu apoio ao Grand Canyon, a coorte central de placebo global em andamento e seu potencial como um único estudo bem controlado adequado para apoiar o registro. O Grand Canyon é altamente alimentado para mostrar uma diferença estatisticamente significativa na NSAA versus placebo em 18 meses e está a caminho dos dados da linha superior no quarto trimestre de 2026. Os objetivos eram explorar uma série de doses para avaliar a segurança e identificar uma dose potencialmente benéfica para a fase 3. O paradigma de escalada da dose do estudo forneceu um período de três meses controlado por placebo para avaliar os biomarcadores para seleção de dose, seguido por um período de etiqueta aberta. Em ambos os estudos, em doses-alvo, Sevasemten foi bem tolerado.

O

Lynx é um estudo de fase 2 de fase 2 contínuo e controlado por placebo e controlado por placebo para avaliar o efeito de Sevasemten na segurança, biomarcadores de danos musculares e função em participantes de quatro a nove anos de idade com um estudo de Duchenne tratado. Observações consistentes entre medidas funcionais, incluindo a velocidade da passada 95 Centril (SV95C), NSAA e 4 Climb de escada, identificaram uma dose de 10 mg para avaliar na fase 3. Participantes de seis a 14 anos de idade com Duchenne que foram tratados anteriormente com terapia genética. Os participantes da FOX têm, em média, mais de 10 anos e quatro anos de receber terapia genética. Apesar da falta de extensa história natural na terapia do gene de Duchenne, os meninos tratados, os resultados iniciais do estudo da FOX indicam que o Sevasemten 10 mg tem o potencial de reduzir a taxa de declínio funcional.

" executamos uma importante exploração de fase 2 de Sevasemten em Duchenne", disse Kevin Koch, Ph.D., presidente e diretor executivo. "Somos incentivados pela resposta funcional observada na dose de 10 mg e esperamos nossas discussões com a agência ainda este ano."

A empresa planeja se reunir com o FDA no quarto trimestre de 2025 para discutir um projeto de fase 3, incluindo a entrada de pacientes, a população e os pontos finais, com os planos para iniciar o estudo PIVOTAL em 2026. os participantes do medicamento para julgar.

sobre Sevasemten

Sevasemten é um inibidor de miosina esquelética rápida de primeira classe administrada por via oral, projetada para proteger contra danos musculares induzidos por contração em distrofias musculares, incluindo Becker e Duchenne. Sevasemten apresenta um novo mecanismo de ação projetado para limitar seletivamente os danos musculares exagerados causados pela ausência ou perda de distrofina funcional. Seu mecanismo de ação único fornece o potencial de estabelecer o Sevasemten como uma terapia fundamental em distrofinopatias, como uma terapia de agente único ou em combinação com terapias disponíveis e aquelas em desenvolvimento. Sevasemten alcançou marcos regulatórios notáveis, protegendo a designação de medicamentos órfãos da FDA para o tratamento de Becker e Duchenne, designação rara de doenças pediátricas (RPDD) para o tratamento de Duchenne e designações rápidas para o tratamento de Becker e Duchenne. Além disso, Sevasemten garantiu as designações de medicamentos órfãos da EMA para o tratamento de Becker e Duchenne.

sobre Becker

Becker é um distúrbio neuromuscular raro, genético, reduzido de vida, debilitante e degenerativo. As mutações genéticas no gene da distrofina resultam em danos musculares induzidos por contração, que é o principal fator da perda muscular irreversível e a função motora prejudicada. A doença afeta predominantemente os homens, com declínio funcional a partir de qualquer idade. Uma vez que a perda muscular ocorre, o declínio na função é irreversível e continua ao longo da vida do indivíduo. Atualmente, não há terapias aprovadas no mercado para tratar Becker.

sobre Duchenne

Duchenne, um transtorno de degenerativo grave, é o tipo mais comum de distrofia muscular com uma expectativa média de vida de cerca de 30 anos. As mutações genéticas no gene da distrofina resultam em danos musculares induzidos por contração, que é o principal fator da perda muscular irreversível e a função motora prejudicada. Embora existam terapias aprovadas no mercado que visam tratar a doença, permanece uma alta necessidade não atendida de terapias adicionais.

Sobre a terapêutica Edgewise

A terapêutica externa é uma empresa biofarmacêutica líder da doença muscular que desenvolve uma nova terapêutica para distrofias musculares e condições cardíacas graves. A profunda experiência da empresa em fisiologia muscular está impulsionando uma nova geração de novas terapêuticas. Sevasemten é um inibidor de miosina esquelética administrada por via oral em ensaios clínicos em estágio tardio nas distrofias musculares de Becker e Duchenne. O EDG-7500 é um novo modulador de sarcômero cardíaco para o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica e outras doenças da disfunção diastólica, atualmente no desenvolvimento clínico da Fase 2. Toda a equipe em Edgewise é dedicada à nossa missão: mudando a vida de pacientes e famílias afetadas por doenças musculares graves. Para saber mais, acesse: www.edgewisetx.com ou siga -nos no LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

Referências

[1] Bello L, et al. Alterações funcionais na distrofia muscular de Becker: implicações para ensaios clínicos em distrofinopatias. Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Abordagem de seleção para identificar o biomarcador ideal usando ressonância magnética muscular quantitativa e avaliações funcionais na distrofia muscular de Becker. Neurologia. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, et al. Lições para futuros ensaios clínicos em adultos com distrofia muscular de Becker: progressão da doença detectada por ressonância magnética muscular, medidas de resultados clínicos e relatados por pacientes. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ENE.16282. Online antes da impressão.

[4] Muntoni F, et. Al., Neuromuscul Disord., 2022 abr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Nota de advertência sobre declarações prospectivas Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas como o termo é definido em sústrios de 1933. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding sevasemten, statements regarding the potential market opportunity for sevasemten, statements regarding Edgewise's expectations and milestones relating to its clinical trials and clinical development of sevasemten, including the timing of topline data for the GRAND CANYON trial and the timing of the initiation of a pivotal study of sevasemten, statements regarding the potential Resultado do julgamento do Grand Canyon, declarações sobre o tempo e o resultado das discussões de Edgewise com o FDA, declarações sobre o caminho claro para o potencial registro de Sevasemten como a primeira terapia de sempre para Becker e declarações do presidente e diretor executivo de Edgewise. Palavras como "acredita", "antecipa", "planos", "espera", "pretende", "objetivos" "objetivos" "" potencial "e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. As declarações prospectivas contidas aqui são baseadas nas expectativas atuais de Edgewise e envolvem suposições que nunca se concretizam ou podem ser incorretas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles projetados em quaisquer declarações prospectivas devido a inúmeros riscos e incertezas, incluindo, entre outros, riscos associados ao histórico operacional limitado da Edgewise, seus produtos sendo no início do desenvolvimento e não com produtos aprovados para venda comercial; riscos associados ao Edgewise não ter gerado nenhuma receita até o momento; A capacidade da Edgewise de alcançar objetivos relacionados à descoberta, desenvolvimento e comercialização de seus candidatos a produtos, se aprovados; A necessidade de Edgewise de capital adicional substancial para financiar suas operações; Dependência substancial de Edgewise do sucesso de Sevasemten; A capacidade da Edgewise de desenvolver e comercializar o Sevasemten e descobrir, desenvolver e comercializar candidatos a produtos em programas futuros; Riscos relacionados aos ensaios clínicos da Edgewise de seus candidatos a produtos que não demonstram segurança e eficácia; Riscos relacionados aos candidatos a produtos de Edgewise, causando eventos adversos graves, toxicidades ou outros efeitos colaterais indesejáveis; O resultado dos testes pré -clínicos e dos ensaios clínicos precoces não são preditivos do sucesso de ensaios clínicos posteriores e dos riscos relacionados aos resultados dos ensaios clínicos de Edgewise não satisfazendo os requisitos das autoridades reguladoras; atrasos ou dificuldades na inscrição e/ou manutenção de pacientes em ensaios clínicos; riscos relacionados à falha em capitalizar outras indicações ou candidatos a produtos; riscos relacionados à concorrência; riscos relacionados a dados intermediários, topline e preliminares dos ensaios clínicos da Edgewise, à medida que mais dados do paciente estiverem disponíveis; riscos relacionados aos processos de aprovação regulatória das autoridades nacionais e estrangeiras serem longas, demoradas e inerentemente imprevisíveis; riscos relacionados à produção de medicamentos pelos fabricantes de terceiros da Edgewise; riscos relacionados a mudanças nos métodos de fabricação ou formulação de candidatos a produtos; riscos relacionados a não alcançar a aceitação adequada do mercado; riscos relacionados à população de pacientes para nossos candidatos a produtos com uma pequena população de pacientes; Riscos relacionados às autoridades regulatórias que não aceitam dados de ensaios realizados em locais fora de sua jurisdição; riscos relacionados à capacidade da Edgewise de atrair e reter diretores executivos e funcionários altamente qualificados; A capacidade da Edgewise de obter e manter a proteção da propriedade intelectual para seus candidatos a produtos; A dependência de Edgewise em terceiros; condições econômicas e de mercado em geral; e outros riscos. Informações sobre o exposto e riscos adicionais podem ser encontrados na seção intitulada "Fatores de Risco" em documentos que arquivos de tempos em tempos com a Comissão de Valores Mobiliários dos EUA. Essas declarações prospectivas são feitas a partir da data deste comunicado à imprensa, e Edgewise não assume nenhuma obrigação de atualizar as declarações prospectivas ou de atualizar os motivos pelos quais os resultados reais podem diferir daqueles projetados nas declarações prospectivas, exceto conforme exigido por lei .

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Postou : 2025-07-03 12:00

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