Edgewise Therapeutics raportează rezultate pozitive în programul Sevasemten pentru distrofii musculare Becker și Duchenne

Urmăriți Drugslib pe

Boulder, Colo., 26 iunie 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), o companie biofarmaceutică de boală musculară de frunte, a dezvăluit astăzi rezultate pozitive în programul său Sevasemten pentru Becker și Duchenne Dystrofies muscular, un etichetă. Oferă acces continuu la Sevasemten participanților cu Becker, care au fost înscris anterior în Arch sau a completat Canyon, Grand Canyon sau Dune. La reducerea datelor din 2025 din martie 2025, 99% dintre participanții eligibili (n = 85) sunt înscriși în Mesa.

Datele MESA au demonstrat stabilizarea susținută a bolii, consolidarea rezultatelor anterioare ale arcului și canionului. Important este că participanții la Canyon care s -au lansat la Mesa au arătat scoruri crescute de evaluare a ambulației North Star (NSAA) pe parcursul a 18 luni (îmbunătățirea 0,8 puncte față de valoarea inițială), cu o tendință de îmbunătățire a participanților la placebo care se schimbă la Sevasemten (îmbunătățirea 0,2 puncte de la inițierea Sevasemten). Pe parcursul celor 18 luni de tratament Sevasemten, scorurile NSAA ale participanților au continuat să se diverge în raport cu scăderile funcționale preconizate observate în mai multe studii de istorie naturală Becker. Mai mult, scorurile NSAA pentru participanții la arc care au trecut la Mesa au rămas stabile după trei ani de tratament. Sevasemten continuă să demonstreze un profil de siguranță favorabil după până la trei ani de tratament.

"We are thrilled with the tremendous excitement from physicians and the patient community around the data on sevasemten to date and their Angajament neclintit pentru programul nostru pivot în curs de desfășurare ”, a declarat Joanne Donovan, doctorat, M.D., ofițer medical șef. „Suntem bine poziționați pentru a livra prima terapie pentru indivizii cu distrofie musculară Becker.”

Edgewise a finalizat recent o întâlnire de succes de tip C cu Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA), care a oferit o cale clară către înregistrarea Sevasemten ca prima terapie pentru Becker. În timp ce FDA a considerat că datele canionului sunt insuficiente pentru o aprobare accelerată, agenția a reiterat că NSAA este un punct final semnificativ pentru aprobarea tradițională. FDA a încurajat Edgewise să continue să partajeze datele MESA și modelarea prospectivă a istoriei naturale înainte de finalizarea Grand Canyon. Mai mult, FDA și-a subliniat sprijinul pentru Grand Canyon, cohorta globală controlată de placebo, controlată de placebo, și potențialul său ca un singur studiu adecvat bine controlat pentru a sprijini înregistrarea. Grand Canyon este extrem de alimentat pentru a arăta o diferență semnificativă statistic în NSAA versus placebo pe parcursul a 18 luni și este pe cale de a face date topline în al patrulea trimestru din 2026.

Compania a anunțat, de asemenea, încurajarea datelor de topline din încercările sale din Faza 2 Duchenne, Lynx și Fox. Obiectivele au fost să exploreze o serie de doze pentru a evalua siguranța și identificarea unei doze potențial benefice pentru faza 3. Paradigma de escaladare a dozei de încercare a oferit o perioadă controlată cu placebo de trei luni pentru a evalua biomarkerii pentru selecția dozei, urmată de o perioadă de etichetă deschisă. În ambele studii, la doze țintă, Sevasemten a fost bine tolerat.

Lynx este un studiu în curs de fază 2, controlat de doză, cu mai multe centre, controlat cu placebo, pentru a evalua efectul Sevasemten asupra siguranței, biomarkerii deteriorării musculare și funcționează la participanții de la patru până la nouă, cu Duchenne, tratate cu Sevasemten într-un studiu cu doză de trei luni, care a fost tratat cu doză cu placebo. Consistent observations across functional measures, including Stride Velocity 95th Centile (SV95C), NSAA and 4 stair-climb, identified a dose of 10 mg to evaluate in Phase 3.

Similar to the LYNX design, FOX is an ongoing multi-center, placebo-controlled Phase 2 trial to evaluate the effect of sevasemten on safety, biomarkers of muscle damage and function in Participanți la șase până la 14 ani cu Duchenne care au fost tratați anterior cu terapie genică. Participanții la FOX au în medie peste 10 ani și patru ani de la primirea terapiei genice. În ciuda lipsei istoriei naturale extinse la băieții tratați cu terapia cu gene Duchenne, rezultatele inițiale ale studiului FOX indică faptul că Sevasemten 10 mg are potențialul de a reduce rata declinului funcțional.

" Am executat o importantă explorare a fazei 2 a Sevasemten în Duchenne", a declarat Kevin Koch, doctorat, președinte și director executiv. „Suntem încurajați de răspunsul funcțional văzut la doza de 10 mg și așteptăm cu nerăbdare discuțiile noastre cu agenția la sfârșitul acestui an. Accesul la droguri la participanții la proces.

despre Sevasemten

Sevasemten este un inhibitor al miozinei scheletice rapide administrate oral, conceput oral, conceput pentru a proteja împotriva leziunilor musculare induse de contracție în distrofiile musculare, inclusiv Becker și Duchenne. Sevasemten prezintă un nou mecanism de acțiune conceput pentru a limita selectiv leziunile musculare exagerate cauzate de absența sau pierderea distrofinei funcționale. Mecanismul său unic de acțiune oferă potențialul de a stabili Sevasemten ca terapie fundamentală în distrofinopatii, fie ca terapie cu un singur agent, fie în combinație cu terapii disponibile și cele în dezvoltare. Sevasemten a obținut repere de reglementare notabile prin asigurarea desemnării medicamentelor orfane FDA pentru tratamentul lui Becker și Duchenne, desemnarea rară a bolii pediatrice (RPDD) pentru tratamentul Duchenne și desemnarea rapidă a pieselor pentru tratamentul lui Becker și Duchenne. Mai mult, Sevasemten a asigurat desemnările de droguri orfane EMA pentru tratamentul lui Becker și Duchenne.

Despre Becker

Becker este o tulburare neuromusculară rară, genetică, care se întind pe viață, debilitantă și degenerativă. Mutațiile genetice ale genei distrofinei au ca rezultat leziuni musculare induse de contracție, care este motorul principal al pierderii musculare ireversibile și a funcției motorii afectate. Boala afectează predominant bărbații, declinul funcțional începând cu orice vârstă. Odată ce are loc pierderea musculară, scăderea funcției este ireversibilă și continuă de -a lungul vieții individului. În prezent, nu există terapii aprobate pe piață pentru a -l trata pe Becker.

despre Duchenne

Duchenne, o tulburare musculară degenerativă severă, este cel mai frecvent tip de distrofie musculară cu o speranță medie de viață de aproximativ 30 de ani. Mutațiile genetice ale genei distrofinei au ca rezultat leziuni musculare induse de contracție, care este motorul principal al pierderii musculare ireversibile și a funcției motorii afectate. În timp ce există terapii aprobate pe piață care vizează tratarea bolii, rămâne o nevoie mare nesatisfăcută de terapii suplimentare.

Despre Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics este o companie biofarmaceutică de boală musculară de frunte care dezvoltă noi terapeutice pentru distrofii musculare și afecțiuni cardiace grave. Experiența profundă a companiei în fiziologia musculară determină o nouă generație de terapeutice noi. Sevasemten este un inhibitor al miozinei scheletice administrate oral în studiile clinice în stadiu tardiv în distrofiile musculare Becker și Duchenne. EDG-7500 este un nou modulator de sarcomere cardiace pentru tratamentul cardiomiopatiei hipertrofice și a altor boli ale disfuncției diastolice, în prezent în dezvoltarea clinică în faza 2. Întreaga echipă de la Edgewise este dedicată misiunii noastre: schimbarea vieții pacienților și familiilor afectate de boli musculare grave. Pentru a afla mai multe, accesați: www.edgewisetx.com sau urmați -ne pe LinkedIn, X, Facebook și Instagram.

referințe

[1] Bello L și colab. Modificări funcționale ale distrofiei musculare Becker: implicații pentru studiile clinice în distrofinopatii. SCI Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, și colab. Abordare de selecție pentru identificarea biomarkerului optim folosind RMN -ul muscular cantitativ și evaluări funcționale în distrofia musculară Becker. Neurologie. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, și colab. Lecții pentru viitoarele studii clinice la adulții cu distrofie musculară Becker: progresia bolii detectată de imagistica prin rezonanță magnetică musculară, măsuri de rezultat clinice și raportate de pacient. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online înainte de tipărire.

[4] Muntoni F, et. Al., Neuromuscul Disord., 2022 Apr; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

notă de precauție cu privire la declarațiile prospective Acest comunicat de presă conține declarații prospective, deoarece acest termen este definit în secțiunea 27a din Legea privind valorile mobiliare din 1933, iar secțiunea 21E din Legea privind schimbul de valori mobiliare din 1934. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding sevasemten, statements regarding the potential market opportunity for sevasemten, statements regarding Edgewise's expectations and milestones relating to its clinical trials and clinical development of sevasemten, including the timing of topline data for the GRAND CANYON trial and the timing of the initiation of a pivotal study of sevasemten, statements regarding the potential outcome of the GRAND Procesul Canyon, declarații privind calendarul și rezultatul discuțiilor lui Edgewise cu FDA, declarații privind calea clară către potențialul înregistrare Sevasemten ca primă terapie pentru Becker și declarații ale președintelui și directorului executiv al Edgewise și directorului executiv și șef medical. Cuvinte precum „crede”, „anticipează”, „planuri”, „se așteaptă”, „intenționează”, „Will”, „obiectiv”, „potențial” și expresii similare sunt destinate să identifice declarații prospective. Declarațiile prospective conținute aici se bazează pe așteptările actuale ale lui Edgewise și implică presupuneri care nu se pot materializa sau se pot dovedi a fi incorecte. Rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele proiectate în orice declarații prospective din cauza numeroaselor riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la: riscurile asociate cu istoricul de operare limitat al Edgewise, produsele sale fiind la început și nu au produs produse pentru vânzare comercială; riscurile asociate cu Edgewise care nu au generat venituri până în prezent; Capacitatea lui Edgewise de a atinge obiective referitoare la descoperirea, dezvoltarea și comercializarea candidaților săi, dacă sunt aprobate; Nevoia lui Edgewise de un capital suplimentar substanțial pentru a -și finanța operațiunile; Dependența substanțială a lui Edgewise de succesul Sevasemten; Capacitatea lui Edgewise de a dezvolta și comercializa Sevasemten și de a descoperi, de a dezvolta și de a comercializa candidații de produse în programele viitoare; riscuri legate de studiile clinice ale Edgewise ale candidaților săi de produs care nu demonstrează siguranță și eficacitate; riscuri legate de candidații la produsul Edgewise care provoacă evenimente adverse grave, toxicități sau alte efecte secundare nedorite; Rezultatul testării preclinice și a studiilor clinice timpurii care nu sunt predictive pentru succesul studiilor clinice ulterioare și riscurile legate de rezultatele studiilor clinice ale Edgewise, care nu îndeplinesc cerințele autorităților de reglementare; întârzieri sau dificultăți în înscrierea și/sau întreținerea pacienților în studiile clinice; riscuri legate de eșecul de a valorifica alte indicații sau candidați la produse; riscuri legate de concurență; Riscuri referitoare la datele interimare, topline și preliminare din studiile clinice ale Edgewise care se schimbă pe măsură ce mai multe date ale pacientului devin disponibile; Riscuri legate de procesele de aprobare de reglementare ale autorităților interne și străine fiind îndelungate, consumă timp și, în mod inerent, imprevizibile; riscuri legate de producerea de medicamente de către producătorii terți de la Edgewise; riscuri legate de modificările metodelor de fabricație sau formulare a candidaților la produse; riscuri legate de a nu obține o acceptare adecvată a pieței; riscuri legate de populația de pacienți pentru candidații noștri de produs care au o populație mică de pacienți; riscuri legate de autoritățile de reglementare care nu acceptă date din studiile efectuate în locații în afara jurisdicției lor; riscuri legate de capacitatea Edgewise de a atrage și de a păstra ofițeri executivi și angajați cu înaltă calificare; Capacitatea Edgewise de a obține și menține protecția proprietății intelectuale pentru candidații săi; Dependența de Edgewise de terți; condiții economice generale și de piață; și alte riscuri. Informații cu privire la cele mai sus și riscurile suplimentare pot fi găsite în secțiunea intitulată „Factorii de risc” în documentele care se deplasează din când în când cu Comisia de valori mobiliare și schimburi din SUA. Aceste declarații prospective sunt făcute de la data acestui comunicat de presă, iar Edgewise nu își asumă nicio obligație de a actualiza declarațiile prospective sau de a actualiza motivele pentru care rezultatele reale ar putea diferi de cele proiectate în declarațiile prospective, cu excepția cazului în care solicită Legea .

Acest comunicat de presă conține hyperlink -uri la informații care nu sunt considerate a fi încorporate prin referire la acest comunicat de presă.

sursă Edgewise Therapeutics

Postat : 2025-07-03 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare