Edgewise Therapeutics сообщает о положительных результатах по программе Sevasemten для мышечной дистрофии Беккера и Дюшенна

Следите за Drugslib на

Boulder, Colo., 26 июня 2025 г./PRNewswire/ - EdgeWise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), ведущая биофармацевтическая компания мышечной заболевания, сегодня предложила положительные результаты в своей севасированной программе для Becker и Duchenne Destrophies. обеспечивает постоянный доступ к Севасемену участникам с Беккером, которые ранее были зачислены в Arch, или завершенный каньон, Гранд -Каньон или Дюн. По состоянию на сокращение данных марта 2025 года 99% подходящих участников (n = 85) зарегистрированы в Mesa.

Данные MESA продемонстрировали устойчивую стабилизацию заболевания, усиливая предыдущие результаты Arch и Canyon. Важно отметить, что участники каньона, которые перевернулись в MESA, показали повышенные оценки амбулаторной оценки North Star (NSAA) в течение 18 месяцев (улучшение на 0,8 баллов по сравнению с исходным уровнем), с тенденцией к улучшению участников плацебо переключаться на севасемен (улучшение на 0,2 пункта с момента начала севасемтен). В течение 18 месяцев лечения севасемтен, оценки участников по АНСаа продолжали расходиться по сравнению с ожидаемым функциональным снижением, наблюдаемым в многочисленных исследованиях естественной истории Беккера. Кроме того, результаты АНСА для участников ARCH, которые перевернулись в Меса, оставались стабильными после трехлетнего лечения. Sevasemten продолжает демонстрировать благоприятный профиль безопасности после трех лет лечения.

мы провели важное исследование 2 -го этапа Sevasemten в Дюшенне», - сказал Кевин Кох, доктор философии, президент и главный исполнительный директор. «Мы воодушевляют функциональным ответом, наблюдаемым в дозе 10 мг, и с нетерпением ждем наших обсуждений с агентством в конце этого года». препарату участникам судебного разбирательства.

около sevasemten

sevasemten-это перорально, вводимый первым в своем классе ингибитор быстрого скелета, предназначенный для защиты от повреждения мышц, вызванного сокращением при мышечной дистрофии, включая Беккер и Дюшенн. Sevasemten представляет новый механизм действия, предназначенный для селективного ограничения преувеличенного повреждения мышц, вызванного отсутствием или потерей функционального дистрофина. Уникальный механизм действия дает потенциал для установления севасемена в качестве основополагающей терапии в дистрофинопатиях, либо в качестве терапии отдельным агентом, либо в сочетании с доступными методами лечения и в развитии. Sevasemten достиг заметных регуляторных вех, обеспечивая обозначение лекарств для сирот FDA для лечения Беккера и Дюшенна, редкого педиатрического обозначения (RPDD) для лечения Дюшенна и быстрого отслеживания для лечения Беккера и Дюшенна. Кроме того, Sevasemten обеспечил обозначения лекарств от Ema Orphan для лечения Беккера и Дюшенна.

о Becker

Беккер-редкое, генетическое, укоренившееся, изнурительное и дегенеративное нервно-мышечное заболевание. Генетические мутации в гене дистрофина приводят к вызванному сокращению повреждения мышц, которое является основным фактором необратимой потери мышц и нарушения двигательной функции. Болезнь преимущественно поражает мужчин, с функциональным снижением, начинающимся в любом возрасте. Как только эта потеря мышц происходит, снижение функции необратимо и продолжается на протяжении всей жизни человека. В настоящее время на рынке нет утвержденных методов лечения для лечения Беккера.

о Дюшенне

Дюшенн, тяжелое дегенеративное мышечное заболевание, является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии со средней продолжительностью жизни около 30 лет. Генетические мутации в гене дистрофина приводят к вызванному сокращению повреждения мышц, которое является основным фактором необратимой потери мышц и нарушения двигательной функции. Несмотря на то, что на рынке есть утвержденные методы лечения, направленной на лечение заболевания, остается высокая неудовлетворенная потребность в дополнительных методах лечения.

о Edgewise Therapeutics

EdgeWise Therapeutics - это ведущая биофармацевтическая компания мышечной заболевания, развивая новые терапии для мышечной дистрофии и серьезных сердечных заболеваний. Глубокий опыт компании в области физиологии мышц приводит к новому поколению новой терапии. Sevasemten-это перорально вводимый ингибитор миозина скелета в клинических испытаниях на поздней стадии в мышечной дистрофии Беккера и Дюшенна. EDG-7500 является новым модулятором сердечного саркомера для лечения гипертрофической кардиомиопатии и других заболеваний диастолической дисфункции, в настоящее время находится в фазе 2 клинической разработки. Вся команда в Edgewise посвящена нашей миссии: изменение жизни пациентов и семей, пострадавших от серьезных мышечных заболеваний. Чтобы узнать больше, перейдите по адресу: www.edgewisetx.com или подписаться на нас на LinkedIn, X, Facebook и Instagram.

ссылки

[1] Bello L, et al. Функциональные изменения в мышечной дистрофии Беккера: последствия для клинических испытаний в дистрофинопатиях. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Подход отбора для определения оптимального биомаркера с использованием количественной МРТ мышц и функциональных оценок в мышечной дистрофии Беккера. Неврология. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de wel B, et al. Уроки для будущих клинических испытаний у взрослых с мышечной дистрофией Беккера: прогрессирование заболевания, обнаруженное с помощью мышечных магнитно-резонансных визуализаций, клинических и сообщенных пациентами показателей результата. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Онлайн впереди печати.

[4] Muntoni F, et. Al., НЕРОМУСКУЛЬСКОЕ НЕПРАВИЛЬНОЕ., 2022 APR; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

предупреждающая примечание относительно перспективных утверждений Этот пресс-релиз содержит прогнозные утверждения, поскольку этот термин определяется в разделе 27A Закона о ценных вопросах 1933 года, а раздел 21e Закона об обмене ценных действий 1934. В этом пресс-релизе, которые не являются чистыми историческими исходами. Такие перспективные заявления включают, среди прочего, заявления, касающиеся потенциала и ожиданий, касающихся севасемена, заявления о потенциальных рыночных возможностях для севасемена, заявления о ожиданиях Edgewise и этапе, связанные с его клиническими испытаниями и клиническим развитием севазематена, в том числе временные данные о том, что в целях пробеги, в течение потенциального исследования, в течение потенциального исследования, в отношении по инициатива, по прокату. Результат судебного разбирательства Гранд -Каньона, заявления, касающиеся времени и результатов дискуссий Edgewise с FDA, заявления о четком пути к потенциальной регистрации севасемтен в качестве первой в истории терапии для Беккера, а также заявления президента и главного исполнительного директора Edgewise. Такие слова, как «верить», «ожидает», «планы», «ожидают», «намеревается», «воля», «цель», «потенциал» и аналогичные выражения предназначены для выявления прогнозных заявлений. Передовые заявления, содержащиеся в настоящем документе, основаны на текущих ожиданиях Edgewise и включают предположения, которые могут никогда не реализовать или могут оказаться неверными. Фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые прогнозируются в любых перспективных заявлениях из-за многочисленных рисков и неопределенности, включая, помимо прочего,: риски, связанные с ограниченной работой историей Edgewise, ее продукция стала рано в разработке и отсутствие продуктов, утвержденных для коммерческой продажи; риски, связанные с EdgeWise, не принесли какого -либо дохода на сегодняшний день; Способность Edgewise достигать целей, связанных с обнаружением, разработкой и коммерциализацией кандидатов на продукты, в случае одобрения; Потребность Edgewise в значительном дополнительном капитале для финансирования своей деятельности; Существенная зависимость Edgewise от успеха Sevasemten; Способность Edgewise разрабатывать и коммерциализовать севасемен и открывать, разрабатывать и коммерциализировать кандидатов на продукты в будущих программах; риски, связанные с клиническими испытаниями Edgewise о кандидатах на продукт, не демонстрируя безопасность и эффективность; риски, связанные с кандидатами на продукцию Edgewise, вызывающие серьезные побочные эффекты, токсичность или другие нежелательные побочные эффекты; Результат доклинического тестирования и ранних клинических испытаний, не предсказывающих успеха более поздних клинических испытаний и рисков, связанных с результатами клинических испытаний Edgewise, не удовлетворяющих требованиям регулирующих органов; Задержки или трудности в зачислении и/или поддержании пациентов в клинических испытаниях; риски, связанные с неспособностью извлечь выгоду из других показаний или кандидатов на продукцию; риски, связанные с конкуренцией; Риски, связанные с промежуточными, верхними и предварительными данными из клинических испытаний Edgewise, меняются по мере того, как становятся доступными большие данные о пациенте; Риски, связанные с процессами одобрения регулирующих органов о том, что внутренние и иностранные органы являются длительными, трудоемкими и непредсказуемыми по своей природе; риски, связанные с производством лекарств сторонним производителями Edgewise; риски, связанные с изменениями в методах производства или формулировки кандидата продукции; риски, связанные с тем, чтобы не достигать адекватного принятия рынка; риски, связанные с популяцией пациентов для наших кандидатов на продукцию, имеющую небольшую популяцию пациентов; риски, связанные с регулирующими органами, не принимающими данные из испытаний, проведенных в местах за пределами их юрисдикции; риски, связанные со способностью Edgewise привлекать и удерживать высококвалифицированных исполнительных должностных лиц и сотрудников; Способность Edgewise получать и поддерживать защиту интеллектуальной собственности для своих кандидатов в продукт; Опора Edgewise от третьих лиц; общие экономические и рыночные условия; и другие риски. Информация о вышеизложенном и дополнительных рисках может быть найдена в разделе под названием «Факторы риска» в документах, которые время от времени файлы в Комиссии по ценным бумагам и биржам в США. Эти перспективные заявления сделаны на дату этого пресс-релиза, и Edgewise не предполагает никаких обязательств по обновлению перспективных операторов или обновлять причины, по которым фактические результаты могут отличаться от прогнозируемых в заявлениях о направленности, за исключением случаев, требуемых законом .

Этот пресс -релиз содержит гиперссылки для информации, которая не считается включенной посредством ссылки в этот пресс -релиз.

Опубликовано : 2025-07-03 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова