EdgeWise Therapeutics, Becker ve Duchenne Kas Distrofileri için Sevasemten Programında Olumlu Sonuçlar

Drugslib'i takip edin

Boulder, Colo., 26 Haziran 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), bugün Becker ve Duchenne Muscular distrofues için Sevasemten programında olumlu sonuçları ortaya çıkardı. daha önce Arch'a kayıtlı olan veya Canyon, Grand Canyon veya Dune'yi tamamlayan Becker ile katılımcılara Sevasemten'e sürekli erişim sağlıyor. Mart 2025 veri kesintisi itibariyle, uygun katılımcıların% 99'u (n = 85) Mesa'ya kayıtlıdır.MESA verileri, önceki kemer ve kanyon bulgularını güçlendirerek sürekli hastalık stabilizasyonu gösterdi. Daha da önemlisi, Mesa'ya devredilen kanyon katılımcıları, 18 ay boyunca (taban çizgisinden 0.8 puan iyileştirme) artan Kuzey Yıldız Ayaktan Değerlendirmesi (NSAA) skorları gösterdi ve Sevasemten'e geçişte plasebo katılımcılarında iyileşme eğilimi (Sevasemten'in başlatılmasından bu yana 0.2 puan iyileştirme). 18 aylık Sevasemten tedavisi sırasında, katılımcıların NSAA skorları, birden fazla Becker doğal tarih çalışmasında görülen beklenen fonksiyonel düşüşlere göre ayrılmaya devam etti. Ayrıca, Mesa'ya yuvarlanan kemer katılımcıları için NSAA skorları üç yıllık tedaviden sonra sabit kaldı. Sevasemten, üç yıla kadar tedaviden sonra uygun bir güvenlik profili göstermeye devam etmektedir.

<457 ">

" fiziklerden ve hasta topluluğunun yansıtılmasıyla, hasta topluluğundan eskimiş oluruz ve hasta topluluğunun etrafında, hasta topluluğunun etrafında, seating ile heyecan duyduk. Devam eden önemli programımıza bağlılık, "dedi Joanne Donovan, Ph.D., M.D. "Becker kas distrofisi olan bireyler için ilk terapiyi sunmak için iyi konumdayız."

Edgewise yakın zamanda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile başarılı bir C Tipi toplantısını tamamladı ve bu da Sevasemten'in Becker için ilk terapi olarak kaydedilmesine açık bir yol sağladı. FDA, kanyon verilerini hızlandırılmış bir onay için sadece yetersiz görürken, ajans NSAA'nın geleneksel onay için klinik olarak anlamlı bir son nokta olduğunu yineledi. FDA, EdgeWise'ı Grand Canyon'un tamamlanmasından önce Mesa verilerini ve doğal tarih prospektif modellemesini paylaşmaya devam etmeye teşvik etti. Ayrıca, FDA, devam eden küresel önemli plasebo kontrollü kohort olan Grand Canyon'a desteklerini ve kaydı desteklemek için tek bir yeterli kontrollü çalışma olarak potansiyelini vurguladı. Grand Canyon, 18 ay boyunca NSAA'ya karşı plaseboya karşı istatistiksel olarak anlamlı bir fark göstermek için oldukça güçleniyor ve 2026'nın dördüncü çeyreğinde üst hat verileri için yolda. Hedefler, güvenliği değerlendirmek ve Faz 3 için potansiyel olarak faydalı bir doz belirlemek için bir dizi dozu araştırmaktı. Denemenin doz artış paradigması, doz seçimi için biyobelirteçleri değerlendirmek için üç aylık plasebo kontrollü bir süre sağladı ve bunu açık etiket süresi sağladı. Her iki çalışmada da, hedef dozlarda Sevasemten iyi tolere edildi.

Lynx, Sevasemten'in güvenlik üzerindeki etkisini değerlendirmek için devam eden çok merkezli, plasebo kontrollü, doz bulma fazı 2 çalışmasıdır. Fonksiyonel ölçümler arasındaki tutarlı gözlemler, STRIDE hızı 95. Centile (SV95C), NSAA ve 4 merdiven-temizlik dahil olmak üzere, link tasarımına benzer şekilde 10 mg'lık bir doz tespit etti. Fox, SEVASED'DE HASTALIKTA, BIROCTEN'DE HASTALIKLARINI DEĞERLENDİRMEDE devam eden bir Doz Tespitidir ve BioTers Hasar Etkisidir ve Hasar Etkisidir. Daha önce gen terapisi ile tedavi edilen Duchenne ile altı ila 14 yaşındaki katılımcılar. Fox katılımcıları, gen terapisi almaktan ortalama 10 yaş ve dört yıldır. Duchenne gen terapisi ile tedavi edilen erkeklerde kapsamlı doğal tarihin olmamasına rağmen, FOX çalışmasının ilk sonuçları Sevasemten 10 mg'ın fonksiyonel düşüş oranını azaltma potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir.

" Duchenne'de Sevasemten'in önemli bir 2 araştırmasını yürüttük" dedi. "10 mg dozda görülen fonksiyonel tepki tarafından teşvik ediliyor ve bu yılın ilerleyen saatlerinde ajansla tartışmalarımızı dört gözle bekliyoruz."

Şirket, 2025'in dördüncü çeyreğinde FDA ile görüşmeyi planlıyor ve 2025'in dördüncü çeyreğinde, 2026'da daha uzun bir süre, daha uzun bir süre önce, daha uzun bir süre sonra, daha uzun süre açık bir çalışma başlatacak planlar, daha uzun süre devam edecek planlar, daha uzun bir süre sonra, daha uzun bir süre sonra, daha uzun süredir devam edecek planlamayı planlayarak, daha uzun süredir devam edecek planlar, daha uzun süredir devam edecek planlar, daha uzun süredir devam edecek, bu da daha uzun süredir devam edecek planlar, daha fazla çalışmaya devam edecek, bu da daha fazla çalışmayı planlamak için planlamaya devam edecek planlar, bu da daha uzun süre açık bir şekilde, daha fazla çalışmaya devam edecek planlar. deneme katılımcılarına ilaca.

Sevasemten hakkında

Sevasemten, Becker ve Duchene de dahil olmak üzere kas distrofilerinde kasılmaya bağlı kas hasarına karşı korunmak üzere tasarlanmış oral olarak uygulanan bir ilk sınıf hızlı iskelet miyozin inhibitörüdür. Sevasemten, fonksiyonel distrofin yokluğunun veya kaybının neden olduğu abartılı kas hasarını seçici olarak sınırlamak için tasarlanmış yeni bir etki mekanizması sunar. Eşsiz etki mekanizması, distrofinopatilerde, tek bir ajan terapisi olarak ya da mevcut tedavilerle ve geliştirilen tedavilerle kombinasyon halinde Sevasemten'i temel bir terapi olarak kurma potansiyeli sağlar. Sevasemten, Becker ve Duchenne tedavisi için FDA yetim ilaç atamasını, Duchenne tedavisi için nadir pediatrik hastalık ataması (RPDD) ve Becker ve Duchenne tedavisi için hızlı yol atamaları sağlayarak dikkate değer düzenleyici kilometre taşlarına ulaşmıştır. Ayrıca Sevasemten, Becker ve Duchenne tedavisi için EMA yetim ilaç atamalarını güvence altına aldı.

Hakkında Becker

Becker nadir, genetik, yaşam kısaltıcı, zayıflatıcı ve dejeneratif nöromüsküler bozukluktur. Distrofin genindeki genetik mutasyonlar, geri dönüşü olmayan kas kaybının ve bozulmuş motor fonksiyonunun birincil itici gücü olan kasılmaya bağlı kas hasarına neden olur. Hastalık ağırlıklı olarak erkekleri etkiler ve fonksiyonel düşüş her yaşta başlar. Bu kas kaybı meydana geldiğinde, fonksiyondaki düşüş geri döndürülemez ve bireyin hayatı boyunca devam eder. Şu anda, piyasada Becker'i tedavi etmek için onaylanmış terapiler yok.

Duchenne Hakkında

Şiddetli dejeneratif kas bozukluğu olan Duchenne, yaklaşık 30 yıllık medyan yaşam beklentisi olan en yaygın kas distrofisidir. Distrofin genindeki genetik mutasyonlar, geri dönüşü olmayan kas kaybının ve bozulmuş motor fonksiyonunun birincil itici gücü olan kasılmaya bağlı kas hasarına neden olur. Piyasada hastalığı tedavi etmeyi amaçlayan onaylanmış terapiler olsa da, ek tedavilere karşı karşılanmamış bir ihtiyaç var.

Edgewise Terapötikler Hakkında

Edgewise Terapötikler, kas distrofileri ve ciddi kardiyak durumlar için yeni terapötikler geliştiren önde gelen bir kas hastalığı biyofarmasötik şirketidir. Şirketin kas fizyolojisindeki derin uzmanlığı yeni nesil yeni terapötikleri yönlendiriyor. Sevasemten, Becker ve Duchenne kas distrofilerinde geç evre klinik çalışmalarda oral yoldan uygulanan bir iskelet miyozin inhibitörüdür. EDG-7500, şu anda faz 2 klinik gelişiminde hipertrofik kardiyomiyopati ve diğer diyastolik disfonksiyon hastalıklarının tedavisi için yeni bir kardiyak sarkomer modülatörüdür. Edgewise'daki tüm ekip misyonumuza adanmıştır: ciddi kas hastalıklarından etkilenen hastaların ve ailelerin yaşamlarını değiştirmek. Daha fazla bilgi edinmek için: www.edgewisetx.com adresine gidin veya bizi LinkedIn, X, Facebook ve Instagram'da takip edin.

Referanslar

[1] Bello L, et al. Becker kas distrofisinde fonksiyonel değişiklikler: distrofinopatilerde klinik çalışmalar için çıkarımlar. SCI Temsilcisi 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Becker kas distrofisinde kantitatif kas MRG ve fonksiyonel değerlendirmeleri kullanarak optimal biyobelirteç tanımlamak için seçim yaklaşımı. Nöroloji. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] De Wel B, et al. Becker kas distrofisi olan yetişkinlerde gelecekteki klinik çalışmalar için dersler: kas manyetik rezonans görüntüleme ile tespit edilen hastalık ilerlemesi, klinik ve hasta tarafından bildirilen sonuç ölçümleri. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Çevrimiçi baskı öncesinde.

[4] Muntoni F, et. Al., Nöromüsül Disord., 2022 Nis; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

İleriye dönük ifadelerle ilgili Dikkatli Not Bu basın bülteni, 1933 tarihli Menkul Kıymetler Yasası ve 1934 tarihli Menkul Kıymetler Borsası Yasası'nın 21A bölümünün 27A bölümünde tanımlandığı için, 1934 Menkul Kıymetler Borsası. Bu tür ileriye dönük ifadeler, diğer şeylerin yanı sıra, Sevasemten ile ilgili potansiyel ve beklentilere ilişkin ifadeler, Sevasemten için potansiyel pazar fırsatı ile ilgili ifadeler, EdgeWise'ın klinik çalışmalarıyla ve klinik gelişimine ilişkin kilometre taşları ile ilgili ifadeler ve bir pivoten çalışması için zamanlama, setatingin zamanlaması dahil, setatin çalışması için zamanlama, seating çalışması için zamanlama, seatling çalışması için zamanlama, seatling. Büyük Kanyon davasının sonucu, EdgeWise'ın FDA ile yaptığı tartışmaların zamanlaması ve sonuçları, Becker için ilk terapi olarak potansiyel Sevasemten kaydına açık yol ve EdgeWise Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı ve Baş Tıbbi Sorumlunun ifadeleri. "İnanır", "" Beklenir "," Planlar "," "Beklenir", "" niyetleri "," "hedef", "potansiyel" ve benzer ifadeler ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. Burada yer alan ileriye dönük ifadeler, EdgeWise'ın mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve asla gerçekleşmeyecek veya yanlış olabilecek varsayımları içerir. Gerçek sonuçlar, bunlarla sınırlı olmamak üzere, bunlarla sınırlı olmamak üzere, çok sayıda risk ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir: EdgeWise'ın sınırlı çalışma geçmişiyle ilişkili riskler, ürünleri geliştirme konusunda erkendir ve ticari satış için onaylanmış ürünlere sahip değildir; EdgeWise ile ilişkili riskler bugüne kadar herhangi bir gelir elde etmemiştir; EdgeWise'ın onaylanmışsa ürün adaylarının keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi ile ilgili hedeflere ulaşma yeteneği; EdgeWise'ın faaliyetlerini finanse etmek için önemli ek sermaye ihtiyacı; Edgewise'ın Sevasemten'in başarısına önemli ölçüde bağımlılığı; EdgeWise'ın gelecekteki programlarda ürün adaylarını geliştirme ve ticarileştirme, geliştirme, geliştirme ve ticarileştirme yeteneği; EdgeWise'ın ürün adaylarının güvenlik ve etkinlik göstermeyen klinik çalışmalarıyla ilgili riskler; EdgeWise'ın ciddi advers olaylara, toksisitelere veya diğer istenmeyen yan etkilere neden olan ürün adaylarıyla ilgili riskler; Klinik öncesi testlerin ve erken klinik çalışmaların sonucu, daha sonraki klinik çalışmaların başarısını öngörmüyor ve EdgeWise'ın düzenleyici otoritelerin gereksinimlerini karşılamayan klinik çalışmalarının sonuçlarıyla ilgili riskler; klinik çalışmalarda hastaların kayıt ve/veya bakımında gecikmeler veya zorluklar; diğer endikasyonlardan veya ürün adaylarından yararlanamama ile ilgili riskler; rekabet ile ilgili riskler; EdgeWise'ın klinik çalışmalarından elde edilen geçici, üst hat ve ön verilerle ilgili riskler, daha fazla hasta verisi mevcut hale geldikçe değişir; yerli ve yabancı otoritelerin uzun, zaman alıcı ve doğal olarak öngörülemeyen düzenleyici onay süreçleriyle ilgili riskler; Edgewise'ın üçüncü taraf üreticileri tarafından ilaç üretimi ile ilgili riskler; ürün adayı üretimi veya formülasyon yöntemlerindeki değişikliklerle ilgili riskler; yeterli piyasa kabulü elde etmemeyle ilgili riskler; küçük bir hasta popülasyonu olan ürün adaylarımız için hasta popülasyonu ile ilgili riskler; Düzenleyici makamlarla ilgili riskler, yetki alanları dışındaki yerlerde yapılan denemelerden veri kabul etmemelidir; EdgeWise'ın yüksek vasıflı icra memurlarını ve çalışanlarını çekme ve tutma yeteneği ile ilgili riskler; EdgeWise'ın ürün adayları için fikri mülkiyet koruması elde etme ve sürdürme yeteneği; EdgeWise'ın üçüncü taraflara güvenmesi; genel ekonomik ve piyasa koşulları; ve diğer riskler. Yukarıdakiler ve ek risklerle ilgili bilgiler, ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile zaman zaman dosyaları oluşturan belgelerde "risk faktörleri" başlıklı bölümde bulunabilir. Bu ileriye dönük beyanlar, bu basın bülteninin tarihi itibariyle yapılır ve EdgeWise, ileriye dönük beyanları güncelleme veya gerçek sonuçların, .

Yasası'nın gerektirdiği durumlar dışında, gerçek sonuçların nasıl ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden farklı olabileceği nedenlerini güncelleme yükümlülüğü kabul etmez.

Bu basın bülteni, bu basın bültenine referans olarak dahil edildiği kabul edilmeyen bilgilere köprüler içerir.

Gönderildi : 2025-07-03 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler