Edgewise Therapeutics повідомляє про позитивні результати в програмі Sevasemten для Беккера та Дюшенна м'язових дистрофіїв

Підпишіться на Drugslib

Боулдер, штат Колорада, 26 червня 2025 р./Prnewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), провідна м'язова хвороба біофармацевтичної компанії, сьогодні представила позитивні результати у своїй програмі Sevasemten для Becker та Duchenne Muscular Dystrophies. забезпечує постійний доступ до севаземена до учасників з Беккером, які раніше були зараховані в арку, або завершені каньйон, Великий Каньйон чи Дюна. Станом на скорочення даних у березні 2025 року, 99% учасників, які мають право на участь (n = 85), зараховані в Mesa.

Дані MESA продемонстрували стійку стабілізацію захворювання, посилюючи результати попередньої арки та каньйону. Важливо, що учасники Каньйону, які перейшли до Меси, показали збільшення балів амбулаторної оцінки Північної зірки (NSAA) протягом 18 місяців (поліпшення 0,8 балів від базової лінії), з тенденцією до поліпшення учасників плацебо переходять на Севасемен (0,2 бала з моменту ініціації Sevasemten). Протягом 18 місяців лікування Севасемена показники NSAA учасників продовжували розходитися відносно очікуваних функціональних знижень, виявлених у багатьох дослідженнях природничих історій Беккера. Крім того, оцінки NSAA для учасників арки, які перекинулися до Меси, залишалися стабільними після трьох років лікування. Sevasemten продовжує демонструвати сприятливий профіль безпеки після трьох років лікування.

"Ми в захваті від датів, що не містять датів, і не містять датування датів. Прихильність до нашої тривалої основної програми ", - сказала Джоанна Донован, доктор наук, доктор наук, головний медичний директор. "Ми добре розташовані, щоб доставити першу в історії терапію для людей з м'язовою дистрофією Беккера."

Edgewise нещодавно завершив успішну зустріч типу С з американською адміністрацією харчових продуктів та лікарських засобів (FDA), яка забезпечила чіткий шлях до реєстрації Севасемена як першу в історії терапію Беккера. Незважаючи на те, що FDA вважав лише даними каньйону недостатніми для прискореного затвердження, агентство повторило, що NSAA є клінічно значущою кінцевою точкою для традиційного затвердження. FDA закликав Edgewise продовжувати ділитися даними MESA та природною історією перспективним моделюванням перед завершенням Гранд -Каньйону. Крім того, FDA наголосив на їх підтримці Гранд-Каньйону, постійній глобальній головній плацебо-контрольованій когорті та його потенціал як єдине адекватне добре контрольоване дослідження для підтримки реєстрації. Гранд -Каньйон дуже працює, щоб показати статистично значущу різницю в NSAA проти плацебо протягом 18 місяців і є на шляху до даних Topline у четвертому кварталі 2026 року.

Компанія також оголосила заохочення даних Topline з своїх випробувань у Duchenne, Lynx та Fox. Цілі полягали в тому, щоб вивчити цілий ряд доз для оцінки безпеки та визначення потенційно корисної дози для фази 3. Парадигма ескалації дози випробування забезпечила тримісячний плацебо-контрольований період для оцінки біомаркерів для вибору дози з подальшим періодом відкритого етикетки. У обох дослідженнях, у цільових дозах, Севасемен був добре переносився.

Lynx-це постійне багатоцентрове, плацебо-контрольоване, випробування фази 2 фази для оцінки впливу севаземена на безпеку, біомаркери пошкодження м’язів та функціонування у чотирьох-дев'ятирічних учасників з Духенною, які лікувались із севаземеном у тримісячному дослідженні дози. Послідовні спостереження за функціональними заходами, включаючи швидкість кроку 95-ї сантиляції (SV95C), NSAA та 4 сходи-клімба, визначили дозу 10 мг для оцінки у фазі 3. Функція у шести-14-річних учасників з Duchenne, які раніше лікували генною терапією. Учасники FOX в середньому старше 10 років і чотири роки від отримання генної терапії. Незважаючи на відсутність великої природознавства в генній терапії Дюшенна, які лікували хлопчиків, початкові результати дослідження Фокса свідчать про те, що Sevasemten 10 мг має потенціал для зниження швидкості функціонального зниження.

" Ми здійснили важливе дослідження фази 2 Севасемена в Дюшенні", - сказав Кевін Кох, доктор наук, президент і головний виконавчий директор. "Нас заохочується функціональна відповідь, що спостерігається в 10 мг дози, і сподіваємось на наші дискусії з агентством пізніше цього року."

Компанія планує зустрітися з FDA у четвертому кварталі 2025 року, щоб обговорити проект фази 3, включаючи введення пацієнта та кінцеві точки, плануючи ініціювати більш тривалий досліджень у 2026. Доступ до наркотиків для учасників випробування.

про севаземен

sevasemten-це перорально введений швидкий інгібітор міозину першого класу, призначений для захисту від пошкодження м’язів, спричинених скороченням у м’язових дистрофіях, включаючи Беккера та Дюкен. Sevasemten представляє новий механізм дії, призначений для вибіркового обмеження перебільшеного пошкодження м’язів, спричиненого відсутністю або втратою функціонального дистрофіну. Його унікальний механізм дії забезпечує потенціал для встановлення севаземена як основоположної терапії дистрофінопатій, або як єдина терапія агентом, або в поєднанні з наявними методами терапії та тих, хто розвивається. Sevasemten досяг помітних регуляторних етапів, забезпечивши позначення наркотиків сиріт FDA для лікування Беккера та Дюшенна, рідкісного позначення педіатричного захворювання (RPDD) для лікування Дюшенна та швидких позначення для лікування Беккера та Дюшенна. Крім того, Sevasemten забезпечив позначення наркотиків -сиріт EMA для лікування Беккера та Дюшенна.

про Беккер

Беккер-рідкісний, генетичний, скорочений життям, виснажливий та дегенеративний нервово-м’язовий розлад. Генетичні мутації гена дистрофіну призводять до пошкодження м’язів, спричиненого скороченням, що є основним рушієм незворотної втрати м’язів та порушення рухової функції. Захворювання переважно вражає чоловіків, при цьому функціональний спад починається в будь -який вік. Після того, як відбудеться втрата м’язів, зниження функції є незворотним і триває протягом усього життя людини. В даний час на ринку не існує затверджених терапій для лікування Беккера.

про Дюшенн

Дюшенн, важкий дегенеративний розлад м’язів, є найпоширенішим типом м'язової дистрофії з середньою тривалістю життя близько 30 років. Генетичні мутації гена дистрофіну призводять до пошкодження м’язів, спричиненого скороченням, що є основним рушієм незворотної втрати м’язів та порушення рухової функції. Незважаючи на те, що на ринку є затверджені терапії, спрямовані на лікування захворювання, залишається висока незадоволена потреба в додатковій терапії.

про Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics - це провідна біофармацевтична компанія м'язових захворювань, що розвиває нові терапевтичні засоби для м'язових дистрофій та серйозних серцевих станів. Глибокий досвід компанії з фізіології м’язів керує новим поколінням нових терапевтичних засобів. Sevasemten-це перорально введений інгібітор міозину скелета в клінічних випробуваннях на пізній стадії в м'язових дистрофіях Беккера та Дюшенна. EDG-7500-це новий модулятор серцевого саркомера для лікування гіпертрофічної кардіоміопатії та інших захворювань діастолічної дисфункції, що зараз перебуває у клінічному розвитку фази 2. Вся команда в Edgewise присвячена нашій місії: зміна життя пацієнтів та сімей, які постраждали від серйозних захворювань м’язів. Щоб дізнатися більше, перейдіть на: www.edgewisetx.com або слідкуйте за нами на LinkedIn, X, Facebook та Instagram.

Посилання

[1] Bello L, et al. Функціональні зміни в м’язовій дистрофії Беккера: наслідки для клінічних випробувань у дистрофінопатіях. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] van de Velde NM та ін. Підхід відбору для виявлення оптимального біомаркера з використанням кількісної МРТ м’язів та функціональних оцінок м'язової дистрофії Беккера. Неврологія. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.00000000012233.

[3] de wel b, et al. Уроки майбутніх клінічних випробувань у дорослих з м'язовою дистрофією Беккера: прогресування захворювання, виявлене за допомогою магнітно-резонансних зображень, клінічних та пацієнтів, що повідомляються про пацієнтів. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Інтернет перед друком.

[4] Muntoni F, et. Al., Нейромускул-розлад., 2022 квітня; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

застережлива примітка щодо випереджуваних заяв Цей прес-реліз містить передові вигляди заяви, оскільки цей термін визначається у розділі 27А Закону про цінні папери 1933 та розділ 21E Закону про обмін цінними цінними паперами 1934. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding sevasemten, statements regarding the potential market opportunity for sevasemten, statements regarding Edgewise's expectations and milestones relating to its clinical trials and clinical development of sevasemten, including the timing of topline data for the GRAND CANYON trial and the timing of the initiation of a pivotal study of sevasemten, statements regarding the potential Результат судового розгляду Гранд -Каньйону, заяви про терміни та результати дискусій Edgewise з FDA, заяви про чіткий шлях до потенційної реєстрації Севасемена як першої в історії терапії Беккера та заяви президента та головного виконавчого директора Edgewise та головного медичного директора. Такі слова, як "віри", "передбачає", "плани", "очікує", "має намір", "воля", "мета", "потенціал" та подібні вирази покликані визначити перспективні заяви. Прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, ґрунтуються на поточних очікуваннях Edgewise і передбачають припущення, які ніколи не можуть здійснитись або можуть виявитися невірними. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що прогнозувались у будь-яких перспективних твердженнях через численні ризики та невизначеності, включаючи, але не обмежуючись цим: ризики, пов'язані з історією обмеженої роботи Edgewise, її продукція на початку розробки та не має продуктів, затверджених для комерційного продажу; Ризики, пов'язані з Edgewise, не отримали жодного доходу на сьогодні; Здатність EdgeWise досягати цілей, що стосуються відкриття, розробки та комерціалізації його кандидатів на продукцію, якщо це затверджено; Необхідність EdgeWise у значному додатковому капіталі для фінансування його операцій; Значна залежність від EdgeWise від успіху Севасемена; Здатність EdgeWise розвивати та комерціалізувати Sevasemten та виявляти, розробляти та комерціалізувати кандидатів у продукцію у майбутніх програмах; Ризики, пов'язані з клінічними випробуваннями Edgewise, кандидатів на продукцію не демонструють безпеки та ефективності; Ризики, пов’язані з кандидатами на продукт Edgewise, спричиняючи серйозні побічні явища, токсичність або інші небажані побічні ефекти; Результат доклінічного тестування та ранніх клінічних випробувань не передбачає успіху пізніших клінічних випробувань та ризиків, пов'язаних з результатами клінічних випробувань Edgewise, що не задовольняють вимог регуляторних органів; затримки або труднощі в зарахуванні та/або підтримці пацієнтів у клінічних випробуваннях; ризики, пов'язані з невиконанням використання інших показань або кандидатів на продукцію; ризики, пов'язані з конкуренцією; Ризики, що стосуються проміжних, верхніх та попередніх даних клінічних випробувань Edgewise, що змінюються, оскільки більше даних про пацієнтів стають доступними; Ризики, пов’язані з процесами затвердження регуляторного затвердження внутрішніх та іноземних органів, тривалі, трудомісткі та по суті непередбачувані; ризики, пов'язані з виробництвом наркотиків сторонніми виробниками Edgewise; ризики, пов'язані зі змінами методів виробництва або формулювання кандидата; ризики, пов'язані з не досягненням адекватного прийняття ринку; Ризики, пов’язані з населенням пацієнтів для наших кандидатів на продукцію, що мають невелику популяцію пацієнтів; Ризики, пов'язані з регуляторними органами, не приймаючи дані з випробувань, проведених у місцях поза їх юрисдикцією; ризики, що стосуються здатності Edgewise залучати та утримувати висококваліфікованих виконавчих службовців та службовців; Здатність EdgeWise отримувати та підтримувати захист інтелектуальної власності для своїх кандидатів на продукцію; Залежність від EdgeWise на третіх сторін; Загальні економічні та ринкові умови; та інші ризики. Інформація щодо вищезазначених та додаткових ризиків може бути знайдена в розділі під назвою "фактори ризику" в документах, які час від часу подають з Комісією з цінних паперів та бірж США. Ці попередні вигляди заявляють станом на дату цього прес-релізу, і Edgewide не бере на себе зобов’язання оновлювати перспективні заяви або оновлювати причини, чому фактичні результати можуть відрізнятися від тих, що проектуються в перспективних вигляді, за винятком випадків, як це вимагає законодавство .

Цей прес -реліз містить гіперпосилання на інформацію, яка не вважається включеною, посилаючись на цей прес -реліз.

Опубліковано : 2025-07-03 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова