Efanesoctocog Alfa profylaxe prospěšná pro děti s hemofilií A

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Od Elany Gotkine HealthDay Reporter

PÁTEK, 19. července 2024 – U dětí s těžkou hemofilií A je profylaxe jednou týdně efaneskotokogem alfa spojena s vysokou trvalou aktivitou faktoru VIII, což vede k účinné prevenci krvácení, podle studie zveřejněné v červenci 18 vydání New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D., z Versiti Blood Research Institute v Milwaukee, Wisconsin, a jeho kolegové provedli fázi 3, otevřenou studii zahrnující 74 dříve léčených pacientů mladšího věku. starší 12 let s těžkou hemofilií A, kteří dostávali 52 týdnů profylaxi jednou týdně efanesoktokog alfa (50 IU/kg).

Výzkumníci zjistili, že se nevyvinuly žádné inhibitory faktoru VIII a většina nežádoucích účinků byla nezávažná. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky, které by zkoušející vyhodnotil jako související s efanesocttokogem alfa. Sedmdesát tři pacientů bylo léčeno podle protokolu a měli průměrnou průměrnou anualizovanou míru krvácení 0,00 a podle modelu 0,61. Celkově 64, 88 a 82 procent pacientů nemělo žádné léčené krvácivé epizody, žádné spontánní krvácivé epizody a žádné epizody krvácení do kloubů. Devadesát pět procent ze 43 krvácivých příhod vymizelo jednou injekcí efanesoctocogu alfa. Průměrná aktivita faktoru VIII v ustáleném stavu byla >40 IU/dl a >10 IU/dl po dobu tří a téměř sedm dnů po podání dávky. Vyšetřovatelé pozorovali geometrický průměr terminálního poločasu 40,0 hodin.

"Efanesoktokog alfa podávaný jednou týdně (50 IU na kilogram) poskytoval vysokou trvalou aktivitu faktoru VIII a vysoce účinnou ochranu proti epizodám krvácení u dětí s těžkým hemofilie A, populace, ve které bylo tohoto cíle obtížné dosáhnout bez zatěžujících léčebných režimů,“ píší autoři.

Studii financovaly společnosti Sanofi a Sobi, vývojoví partneři pro efanesoctocog alfa.

Abstrakt/Celý text (může být vyžadováno předplatné nebo platba)

Redakce (může být vyžadováno předplatné nebo platba)

< p class='ddc-disclaimer'>Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova