Efanesoctocog Alfa-Prophylaxe vorteilhaft für Kinder mit Hämophilie A

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Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

FREITAG, 19. Juli 2024 – Laut einer am 18. Juli veröffentlichten Studie ist die einmal wöchentliche Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa bei Kindern mit schwerer Hämophilie A mit einer hohen anhaltenden Faktor-VIII-Aktivität verbunden, was zu einer wirksamen Blutungsprävention führt Ausgabe des New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D., vom Versiti Blood Research Institute in Milwaukee, Wisconsin, und Kollegen führten eine offene Phase-3-Studie mit 74 zuvor behandelten jüngeren männlichen Patienten durch über 12 Jahre mit schwerer Hämophilie A, die 52 Wochen lang eine Prophylaxe mit einmal wöchentlich Efanesoctocog alfa (50 IE/kg) erhielten.

Die Forscher stellten fest, dass sich keine Faktor-VIII-Inhibitoren entwickelten und die meisten unerwünschten Ereignisse nicht schwerwiegend waren. Es gab keine Berichte über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die nach Einschätzung des Prüfarztes mit Efanesoctocog alfa in Zusammenhang standen. 73 Patienten wurden gemäß dem Protokoll behandelt und hatten mittlere und modellbasierte mittlere jährliche Blutungsraten von 0,00 bzw. 0,61. Insgesamt hatten 64, 88 und 82 Prozent der Patienten keine behandelten Blutungsepisoden, keine spontanen Blutungsepisoden bzw. keine Episoden von Blutungen in Gelenke. 95 Prozent der 43 Blutungsepisoden verschwanden mit einer Injektion von Efanesoctocog alfa. Die mittlere Faktor-VIII-Aktivität im Steady-State betrug drei bzw. fast sieben Tage nach der Dosisverabreichung >40 IU/dl bzw. >10 IU/dl. Die Forscher beobachteten eine geometrische mittlere terminale Halbwertszeit von 40,0 Stunden.

„Einmal wöchentlich verabreichtes Efanesoctocog alfa (50 IE pro Kilogramm) sorgte für eine hohe anhaltende Faktor-VIII-Aktivität und einen hochwirksamen Schutz vor Blutungsepisoden bei Kindern mit schwerer Blutung.“ Hämophilie A, eine Population, in der dieses Ziel ohne belastende Behandlungsschemata nur schwer zu erreichen war“, schreiben die Autoren.

Die Studie wurde von Sanofi und Sobi, den Entwicklungspartnern für Efanesoctocog alfa, finanziert.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-07-20 01:15

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