Το Efanesoctocog Alfa Prophylaxis ωφέλιμο για παιδιά με αιμορροφιλία Α

Έλεγχος ιατρικής από το Drugs.com.

Από την Elana Gotkine HealthDay Reporter

ΠΑΡΑΣΚΕΥΗ, 19 Ιουλίου 2024 -- Για παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία Α, η προφύλαξη μία φορά την εβδομάδα με efanesoctocog alfa σχετίζεται με υψηλή παρατεταμένη δραστηριότητα του παράγοντα VIII, με αποτέλεσμα την αποτελεσματική πρόληψη της αιμορραγίας, σύμφωνα με μελέτη που δημοσιεύτηκε στις 18 Ιουλίου τεύχος του New England Journal of Medicine.

Η Lynn Malec, M.D., από το Versiti Blood Research Institute στο Μιλγουόκι του Ουισκόνσιν, και οι συνεργάτες του διεξήγαγαν μια ανοιχτή μελέτη φάσης 3, στην οποία συμμετείχαν 74 νεότεροι άνδρες ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία ηλικίας άνω των 12 ετών με σοβαρή αιμορροφιλία Α που έλαβε 52 εβδομάδες προφύλαξης με efanesoctocog alfa μία φορά την εβδομάδα (50 IU/kg).

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι δεν αναπτύχθηκαν αναστολείς του παράγοντα VIII και ότι οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν μη σοβαρές. Δεν υπήρξαν αναφορές σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών που αξιολογήθηκαν από τον ερευνητή ως σχετιζόμενες με το efanesoctocog alfa. Εβδομήντα τρεις ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία σύμφωνα με το πρωτόκολλο και είχαν μέσους ετήσιους ρυθμούς αιμορραγίας 0,00 και 0,61 κατά μέσο όρο και βάσει μοντέλου. Συνολικά, το 64, το 88 και το 82 τοις εκατό των ασθενών δεν είχαν αντιμετωπίσει αιμορραγικά επεισόδια, δεν είχαν αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια και κανένα επεισόδιο αιμορραγίας στις αρθρώσεις, αντίστοιχα. Το ενενήντα πέντε τοις εκατό από τα 43 αιμορραγικά επεισόδια υποχώρησαν με μία ένεση efanesoctocog alfa. Η μέση δραστηριότητα του παράγοντα VIII σε σταθεροποιημένη κατάσταση ήταν >40 IU/dL και >10 IU/dL για τρεις και σχεδόν επτά ημέρες μετά τη χορήγηση της δόσης, αντίστοιχα. Οι ερευνητές παρατήρησαν μια γεωμετρική μέση τελική ημιζωή 40,0 ωρών.

"Μία φορά την εβδομάδα efanesoctocog alfa (50 IU ανά κιλό) παρείχε υψηλή παρατεταμένη δραστηριότητα παράγοντα VIII και εξαιρετικά αποτελεσματική προστασία έναντι αιμορραγικών επεισοδίων σε παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία Α, ένας πληθυσμός στον οποίο αυτός ο στόχος ήταν δύσκολο να επιτευχθεί χωρίς επαχθή θεραπευτικά σχήματα», γράφουν οι συγγραφείς.

Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε από τη Sanofi και τη Sobi, τους συνεργάτες ανάπτυξης του efanesoctocog alfa.

Περίληψη/Πλήρες κείμενο (ενδέχεται να απαιτείται συνδρομή ή πληρωμή)

Σύνταξη (ενδέχεται να απαιτείται συνδρομή ή πληρωμή)

< p class='ddc-disclaimer'>Αποποίηση ευθυνών: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά