La profilaxis con Efanesoctocog Alfa es beneficiosa para niños con hemofilia A

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Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

VIERNES, 19 de julio de 2024 -- Para los niños con hemofilia A grave, la profilaxis una vez a la semana con efanesoctocog alfa se asocia con una actividad alta y sostenida del factor VIII, lo que resulta en una prevención efectiva del sangrado, según un estudio publicado en la edición del 18 de julio. edición del New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D., del Versiti Blood Research Institute en Milwaukee, Wisconsin, y sus colegas realizaron un estudio abierto de fase 3 en el que participaron 74 pacientes varones más jóvenes previamente tratados. menores de 12 años con hemofilia A grave que recibieron 52 semanas de profilaxis con efanesoctocog alfa una vez por semana (50 UI/kg).

Los investigadores encontraron que no se desarrollaron inhibidores del factor VIII y que la mayoría de los eventos adversos no fueron graves. No hubo informes de eventos adversos graves que el investigador evaluó como relacionados con efanesoctocog alfa. Setenta y tres pacientes fueron tratados según el protocolo y tuvieron tasas de hemorragia anualizadas medias y basadas en modelos de 0,00 y 0,61, respectivamente. En general, el 64, 88 y 82 por ciento de los pacientes no tuvieron episodios de sangrado tratados, ni episodios de sangrado espontáneo ni episodios de sangrado en las articulaciones, respectivamente. El noventa y cinco por ciento de los 43 episodios hemorrágicos se resolvieron con una inyección de efanesoctocog alfa. La actividad media del factor VIII en estado estacionario fue >40 UI/dL y >10 UI/dL durante tres y casi siete días después de la administración de la dosis, respectivamente. Los investigadores observaron una media geométrica de la vida media terminal de 40,0 horas.

"Efanesoctocog alfa (50 UI por kilogramo) una vez a la semana proporcionó una alta actividad sostenida del factor VIII y una protección muy eficaz contra los episodios hemorrágicos en niños con enfermedades graves. hemofilia A, una población en la que este objetivo ha sido difícil de lograr sin regímenes de tratamiento onerosos", escriben los autores.

El estudio fue financiado por Sanofi y Sobi, los socios de desarrollo de efanesoctocog alfa.

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-07-20 01:15

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