La prophylaxie Efanesoctocog Alfa est bénéfique pour les enfants atteints d'hémophilie A

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Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

VENDREDI 19 juillet 2024 -- Chez les enfants atteints d'hémophilie A sévère, une prophylaxie une fois par semaine à l'éfanesoctocog alfa est associée à une activité élevée et soutenue du facteur VIII, ce qui entraîne une prévention efficace des saignements, selon une étude publiée dans le journal du 18 juillet. numéro du New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D., du Versiti Blood Research Institute à Milwaukee, Wisconsin, et ses collègues ont mené une étude ouverte de phase 3 impliquant 74 patients masculins plus jeunes précédemment traités. âgé de plus de 12 ans atteint d'hémophilie A sévère et ayant reçu une prophylaxie d'éfanesoctocog alfa une fois par semaine pendant 52 semaines (50 UI/kg).

Les chercheurs ont constaté qu'aucun inhibiteur du facteur VIII ne s'était développé et que la plupart des événements indésirables n'étaient pas graves. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé par l’investigateur comme étant lié à l’éfanesoctocog alfa. Soixante-treize patients ont été traités selon le protocole et présentaient des taux de saignement annualisés médians et moyens basés sur un modèle de 0,00 et 0,61, respectivement. Dans l’ensemble, 64, 88 et 82 % des patients n’ont présenté aucun épisode hémorragique traité, aucun épisode hémorragique spontané et aucun épisode hémorragique articulaire, respectivement. Quatre-vingt-quinze pour cent des 43 épisodes hémorragiques se sont résolus avec une injection d'éfanesoctocog alfa. L'activité moyenne du facteur VIII à l'état d'équilibre était respectivement > 40 UI/dL et > 10 UI/dL pendant trois et près de sept jours après l'administration de la dose. Les enquêteurs ont observé une demi-vie terminale moyenne géométrique de 40,0 heures.

« Une fois par semaine, l'éfanesoctocog alfa (50 UI par kilogramme) a fourni une activité élevée et soutenue du facteur VIII et une protection très efficace contre les épisodes hémorragiques chez les enfants atteints de graves l'hémophilie A, une population dans laquelle cet objectif a été difficile à atteindre sans des schémas thérapeutiques lourds", écrivent les auteurs.

L'étude a été financée par Sanofi et Sobi, les partenaires de développement de l'éfanesoctocog alfa.

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Source : Journée Santé

Publié : 2024-07-20 01:15

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