Efanesoctocog Alfa Profilassi utile per i bambini affetti da emofilia A

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Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

VENERDI 19 luglio 2024 -- Secondo uno studio pubblicato il 18 luglio, per i bambini affetti da emofilia A grave, la profilassi settimanale con efanesoctocog alfa è associata ad un'attività elevata e sostenuta del fattore VIII, con conseguente efficace prevenzione del sanguinamento. numero del New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D., del Versiti Blood Research Institute di Milwaukee, Wisconsin, e colleghi hanno condotto uno studio di fase 3 in aperto coinvolgendo 74 pazienti di sesso maschile più giovani e precedentemente trattati di età superiore a 12 anni con emofilia A grave che hanno ricevuto 52 settimane di profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana (50 UI/kg).

I ricercatori hanno scoperto che non si sviluppava alcun inibitore del fattore VIII e che la maggior parte degli eventi avversi non erano gravi. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi valutati dallo sperimentatore come correlati a efanesoctocog alfa. Settantatré pazienti sono stati trattati secondo il protocollo e avevano tassi di sanguinamento annualizzati mediani e medi basati sul modello rispettivamente di 0,00 e 0,61. Nel complesso, rispettivamente il 64, l'88 e l'82% dei pazienti non hanno avuto episodi di sanguinamento trattati, episodi di sanguinamento spontaneo e episodi di sanguinamento articolare. Il 95% dei 43 episodi emorragici si è risolto con una iniezione di efanesoctocog alfa. L’attività media del fattore VIII allo stato stazionario è stata >40 UI/dL e >10 UI/dL rispettivamente per tre e quasi sette giorni dopo la somministrazione della dose. I ricercatori hanno osservato un'emivita terminale media geometrica di 40,0 ore.

"Efanesoctocog alfa (50 UI per chilogrammo) una volta alla settimana ha fornito un'attività del fattore VIII elevata e sostenuta e una protezione altamente efficace contro gli episodi di sanguinamento nei bambini con grave dell'emofilia A, una popolazione in cui questo obiettivo è stato difficile da raggiungere senza regimi terapeutici gravosi," scrivono gli autori.

Lo studio è stato finanziato da Sanofi e Sobi, i partner di sviluppo di efanesoctocog alfa.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-07-20 01:15

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