エファネスソクトコグ アルファの予防薬は血友病 A の小児に有益

Drugs.com によって医学的にレビューされました。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

2024 年 7 月 19 日金曜日 -- 7 月 18 日の雑誌に掲載された研究によると、重度の血友病 A の小児については、エファネソクトコグ アルファによる週 1 回の予防投与が高い持続性第 VIII 因子活性と関連しており、出血の効果的な予防につながります。

ウィスコンシン州ミルウォーキーにあるバーシティ血液研究所のリン・マレック医師らは、以前に治療を受けた74人の若い男性患者を対象とした第3相非盲検試験を実施した。重度の血友病Aを患い、週1回のエファネソクトコグ アルファ(50 IU/kg)による52週間の予防を受けた12歳以上。

研究者らは、第 VIII 因子阻害剤は発現せず、有害事象のほとんどは重篤ではないことを発見しました。エファネソクトコグ アルファに関連すると研究者が評価した重篤な有害事象の報告はありません。 73人の患者がプロトコールに従って治療され、年間出血率の中央値とモデルベースの平均値はそれぞれ0.00と0.61でした。全体として、患者の 64 パーセント、88 パーセント、および 82 パーセントには、治療による出血エピソードはなく、自然発生的な出血エピソードはなく、関節内への出血エピソードはそれぞれありませんでした。 43 件の出血エピソードのうち 95% が、エファネソクトコグ アルファの 1 回の注射で解決しました。定常状態での平均第 VIII 因子活性は、用量投与後 3 日間およびほぼ 7 日間で、それぞれ >40 IU/dL および >10 IU/dL でした。研究者らは、幾何平均終末期半減期が 40.0 時間であることを観察しました。

「週 1 回のエファネソクトコグ アルファ (1 キログラムあたり 50 IU) は、高い持続性の第 VIII 因子活性と、重症の小児の出血エピソードに対する非常に有効な保護を提供しました」血友病Aは、面倒な治療計画なしにこの目標を達成することが難しい集団である」と著者らは書いている。

この研究は、efanesoctocog alfa の開発パートナーであるサノフィとソビから資金提供を受けました。

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出典: HealthDay

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