Efanesoctocog Alfa Profilaksis Bermanfaat untuk Kanak-kanak Dengan Hemofilia A

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com.

Oleh Elana Gotkine HealthDay Reporter

JUMAAT, 19 Julai 2024 -- Bagi kanak-kanak yang menghidap hemofilia A teruk, profilaksis sekali seminggu dengan efanesoctocog alfa dikaitkan dengan aktiviti faktor VIII berkekalan tinggi, menghasilkan pencegahan pendarahan yang berkesan, menurut kajian yang diterbitkan dalam 18 Julai terbitan New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D., dari Institut Penyelidikan Darah Versiti di Milwaukee, Wisconsin, dan rakan sekerja menjalankan kajian label terbuka fasa 3 yang melibatkan 74 pesakit lelaki yang dirawat sebelum ini lebih muda berumur daripada 12 tahun dengan hemofilia A teruk yang menerima 52 minggu profilaksis dengan efanesoctocog alfa (50 IU/kg) sekali seminggu.

Para penyelidik mendapati bahawa tiada perencat faktor VIII berkembang dan kebanyakan kejadian buruk adalah tidak serius. Tiada laporan kejadian buruk yang serius yang dinilai oleh penyiasat sebagai berkaitan dengan efanesoctocog alfa. Tujuh puluh tiga pesakit telah dirawat mengikut protokol dan mempunyai kadar pendarahan tahunan purata median dan berasaskan model masing-masing 0.00 dan 0.61. Secara keseluruhan, 64, 88, dan 82 peratus pesakit tidak mengalami episod pendarahan yang dirawat, tiada episod pendarahan spontan, dan tiada episod pendarahan ke dalam sendi, masing-masing. Sembilan puluh lima peratus daripada 43 episod pendarahan diselesaikan dengan satu suntikan efanesoctocog alfa. Purata aktiviti faktor VIII pada keadaan mantap ialah>40 IU/dL dan>10 IU/dL masing-masing selama tiga dan hampir tujuh hari selepas pemberian dos. Penyiasat memerhatikan separuh hayat terminal purata geometri selama 40.0 jam.

"Efanesoctocog alfa sekali seminggu (50 IU sekilogram) menyediakan aktiviti faktor VIII berkekalan tinggi dan perlindungan yang sangat berkesan terhadap episod pendarahan pada kanak-kanak yang teruk. hemofilia A, populasi di mana matlamat ini sukar dicapai tanpa rejimen rawatan yang membebankan," tulis penulis.

Kajian ini dibiayai oleh Sanofi dan Sobi, rakan kongsi pembangunan efanesoctocog alfa.

Abstrak/Teks Penuh (langganan atau pembayaran mungkin diperlukan)

Editorial (langganan atau pembayaran mungkin diperlukan)

< p class='ddc-disclaimer'>Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular