Efanesoctocog Alfa-profylaxe gunstig voor kinderen met hemofilie A

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

VRIJDAG 19 juli 2024 -- Bij kinderen met ernstige hemofilie A wordt eenmaal per week profylaxe met efanesoctocog alfa geassocieerd met een hoge aanhoudende factor VIII-activiteit, resulterend in effectieve preventie van bloedingen, volgens een onderzoek gepubliceerd in het tijdschrift van 18 juli uitgave van de New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D., van het Versiti Blood Research Institute in Milwaukee, Wisconsin, en collega's voerden een fase 3, open-label onderzoek uit waarbij 74 eerder behandelde mannelijke patiënten jonger dan 12 jaar oud met ernstige hemofilie A die 52 weken profylaxe kreeg met eenmaal per week efanesoctocog alfa (50 IE/kg).

De onderzoekers ontdekten dat er zich geen factor VIII-remmers ontwikkelden en dat de meeste bijwerkingen niet ernstig waren. Er waren geen meldingen van ernstige bijwerkingen die door de onderzoeker werden beoordeeld als gerelateerd aan efanesoctocog alfa. Drieënzeventig patiënten werden behandeld volgens het protocol en hadden mediane en op modellen gebaseerde gemiddelde bloedingspercentages op jaarbasis van respectievelijk 0,00 en 0,61. In totaal had respectievelijk 64, 88 en 82 procent van de patiënten geen behandelde bloedingsepisodes, geen spontane bloedingsepisodes en geen episoden van bloedingen in de gewrichten. Vijfennegentig procent van de 43 bloedingsepisoden verdween met één injectie efanesoctocog alfa. De gemiddelde factor VIII-activiteit bij steady-state was respectievelijk >40 IE/dl en >10 IE/dl gedurende drie en bijna zeven dagen na toediening van de dosis. De onderzoekers observeerden een geometrisch gemiddelde terminale halfwaardetijd van 40,0 uur.

"Eenmaal per week efanesoctocog alfa (50 IE per kilogram) zorgde voor een hoge aanhoudende factor VIII-activiteit en een zeer effectieve bescherming tegen bloedingsepisodes bij kinderen met ernstige hemofilie A, een populatie waarin dit doel moeilijk te bereiken was zonder belastende behandelingsregimes", schrijven de auteurs.

Het onderzoek werd gefinancierd door Sanofi en Sobi, de ontwikkelingspartners van efanesoctocog alfa.

Samenvatting/volledige tekst (abonnement of betaling kan vereist zijn)

Redactioneel (abonnement of betaling kan vereist zijn)

< p class='ddc-disclaimer'>Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-07-20 01:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden