Profilaktyka Efanesoctocog Alfa korzystna dla dzieci chorych na hemofilię A

Przebadany medycznie przez Drugs.com.

Autor: Elana Gotkine HealthDay Reporter

PIĄTEK, 19 lipca 2024 r. — Według badania opublikowanego 18 lipca w przypadku dzieci chorych na ciężką hemofilię A profilaktyka podawana raz w tygodniu za pomocą efanesoktokogu alfa wiąże się z wysoką, utrzymującą się aktywnością czynnika VIII, co skutkuje skutecznym zapobieganiem krwawieniom. wydaniu New England Journal of Medicine.

Lynn Malec, M.D. z Versiti Blood Research Institute w Milwaukee w stanie Wisconsin i współpracownicy przeprowadzili otwarte badanie III fazy z udziałem 74 wcześniej leczonych mężczyzn w młodszym wieku w wieku powyżej 12 lat z ciężką hemofilią A, którzy otrzymywali 52-tygodniową profilaktykę efanesoktokogiem alfa raz w tygodniu (50 j.m./kg).

Naukowcy odkryli, że nie rozwinęły się żadne inhibitory czynnika VIII, a większość zdarzeń niepożądanych nie była poważna. Nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych, które badacz ocenił jako związane ze stosowaniem efanesoktokogu alfa. Siedemdziesięciu trzech pacjentów było leczonych zgodnie z protokołem, a ich mediana i średnia roczna częstość krwawień oparta na modelu wynosiła odpowiednio 0,00 i 0,61. Ogółem odpowiednio u 64, 88 i 82 procent pacjentów nie wystąpiły żadne leczone epizody krwawień, żadne epizody samoistnego krwawienia ani żadne epizody krwawienia do stawów. Dziewięćdziesiąt pięć procent z 43 epizodów krwawień ustąpiło po jednym wstrzyknięciu efanesoktokogu alfa. Średnia aktywność czynnika VIII w stanie stacjonarnym wynosiła >40 j.m./dl i >10 j.m./dl odpowiednio przez trzy i prawie siedem dni po podaniu dawki. Badacze zaobserwowali, że średni geometryczny okres półtrwania w końcowej fazie półtrwania wynosi 40,0 godzin.

„Efanezoktokog alfa podawany raz w tygodniu (50 jm na kilogram) zapewniał wysoką, trwałą aktywność czynnika VIII i wysoce skuteczną ochronę przed epizodami krwawień u dzieci z ciężkimi hemofilia A, czyli populacja, w której cel ten był trudny do osiągnięcia bez uciążliwych schematów leczenia” – piszą autorzy.

Badanie zostało sfinansowane przez firmy Sanofi i Sobi, partnerów opracowujących efanesoktokog alfa.

Streszczenie/Pełny tekst (może być wymagana subskrypcja lub płatność)

Redakcja (może być wymagana subskrypcja lub płatność)

< p class='ddc-disclaimer'>Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Dzień Zdrowia

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe